UroGen Pharma (NasdaqGM:URGN) FY Conference September 08, 2025 09:00 AM ET Company ParticipantsChris Degnan - CFODaniel Smith - Equity Research AssociateMark Schoenberg - Chief Medical OfficerChris DegnanYes, Christopher Degnan.Daniel SmithNow I'm in. With my written.Chris DegnanAwesome.Daniel SmithLet me pull up, scared by a call.Good morning, everyone, and thank you for joining day one of the H.C. Wainwright & Co. Annual Global Investment Conference.My name is Daniel Smith. I'm an H.C. Wainwright Equity R ...

核心观点 - 公司向40名新员工授予限制性股票单位作为入职激励 以支持已获批产品的商业化和管线开发 [1][2][3] 股权激励计划 - 授予67,700股普通股的限制性股票单位 分三年等额归属 每年三分之一在归属周年日归属 前提是员工持续服务 [2] - 激励计划依据纳斯达克上市规则5635(c)(4)条款实施 并遵循公司2019年激励计划条款 [3] 公司业务概况 - 公司专注于开发治疗尿路上皮癌和特殊癌症的创新解决方案 拥有RTGel反向热凝胶专利技术平台 [4] - 该平台技术能改善现有药物疗效 通过延长药物在尿路组织停留时间提升局部治疗效果 [4] - 已获批两款产品：Jelmyto用于治疗低度上尿路尿路上皮癌 ZUSDURI是FDA唯一批准用于复发性低度中危非肌层浸润性膀胱癌的药物 均采用非手术消融肿瘤方式 [4] 公司基本信息 - 公司总部位于新泽西州普林斯顿 在以色列设有运营机构 [4] - Jelmyto、RTGel、ZUSDURI和UroGen均为公司注册商标 [5]

公司概况 * 公司为UroGen Pharma Ltd (URGN) 专注于开发治疗尿路上皮癌的药物 其核心技术为RTGel（反向热凝胶）平台技术 该技术能将药物滞留于泌尿道长达6小时[10][11] * 公司已商业化两款基于此技术的产品 Jelmyto（已上市）和最新获批的Zosduri (UGN-102)[4][14] 产品管线与市场机会 * **Jelmyto (UGN-101)** * 适应症为低度恶性上尿路尿路上皮癌（LG-UTUC） 美国每年新发患者约7000人 其中约40%（3500人）适用Jelmyto[12] * 2025年销售指引为9400万至9800万美元 预计将持续个位数增长 峰值销售额预计约1.5亿美元[21] * 市场挑战在于患者分散 单个医生每年仅见1-2例患者 但扩大的销售团队可能解锁新机会[22] * **Zosduri (UGN-102)** * 适应症为低度恶性、中危的非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC） 这是一个更大的市场[15][17] * 美国每年新诊断膀胱癌患者8万人 其中75%为非浸润性疾病 超过50%-60%为低度恶性 公司估计每年约有6万复发患者属于目标人群[16] * 总可寻址市场（TAM）规模超过50亿美元 基于6万患者和每人约10万美元的净价计算[41] * 公司认为Zosduri是超过10亿美元的机遇 获取20%市场份额（1.2万名患者）即可带来约12亿美元收入[42] * **下一代产品与专利策略** * 当前Jelmyto和Zosduri的专利（基于凝胶技术）将于2031年1月到期[23] * 公司正开发下一代产品UGN-103（Zosduri后续）和UGN-104（Jelmyto后续） 采用德国Medac公司的专利丝裂霉素（专利保护至2035年）[24] * 新配方具有更低生产成本、更易制备等优势 预计能将专利保护延长至2041年[25] * UGN-103研究已完全入组 将于2025年第四季度与FDA讨论完全缓解率数据[25] Zosduri的临床数据与竞争格局 * **临床优势** * Zosduri是一种原发性治疗药物 用于经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）后复发的患者 而非辅助治疗[33] * 其临床数据显示出80%的完全缓解率 超过80%的缓解可持续一年以上 两年持久性数据约为72%[33][34] * 患者偏好调查显示 90%有过两种治疗经历的患者更倾向于选择Zosduri而非TURBT手术[38] * **竞争环境** * 目前该治疗领域无其他替代方案[42] * 强生（J&J）和CG Oncology等公司正在开发针对中危患者的产品 但竞争尚未到来[35][36] 商业化策略与近期重点 * **J-code的重要性** * 永久J-code将于2026年1月1日生效 这对大规模放量至关重要[44] * 在临时编码期间 泌尿科医生对使用这种需要“购买并计费”的药物更为谨慎 因缺乏报销确定性[44][45] * **商业基础设施** * 销售团队已从42人扩增至82人 覆盖82个区域[62] * 团队还包括运营经理、现场报销经理、关键客户总监和护士教育者 以解决所有潜在障碍[63] * **近期关键指标** * 在获得J-code前的阶段（2025年第四季度） 关键指标是**站点激活**数量（即准备好处方药物的医疗机构）[52] * 另一个重要先行指标是**患者登记表（PEF）** 的数量 它表明医生已识别并打算使用药物的具体患者[53][54] * 从PEF到患者实际用药的过程约需45-60天 这是当前的重点和挑战[55] * 初期用药将更多发生在医院而非社区诊所 因为医院需要经过药事委员会审批 耗时较长[56] 财务状况与未来发展 * 公司截至第二季度末拥有1.62亿美元现金[68] * 公司拥有Pharmakon提供的1.25亿美元债务额度[69] * 管理层表示 凭借现有现金和运营计划 公司可以实现盈利 无需立即融资[68][69] * 公司对业务发展（BD）持开放态度 包括利用其技术平台与其他药物合作 或引进更多治疗泌尿上皮癌或其他专科癌症的药物[65][66] 其他重要内容 * **ODAC会议回顾** 5月的ODAC专家咨询委员会会议投票结果不一 但最终仍获FDA批准且获得预期标签 无繁琐的上市后承诺 公司认为争议源于委员会中缺乏治疗该疾病的泌尿科专家[39][40] * **患者需求** 23%的患者经历5次或以上复发 68%经历2次或以上复发 凸显了对非手术替代方案的迫切需求[43]

财务数据和关键指标变化 - 公司预计Jelmyto产品2025年收入在9400万至9800万美元之间 该产品持续保持年度增长[62] - 公司拥有足够现金储备可支撑至实现盈利[62] - Zasduri产品预计峰值销售额将超过10亿美元 预计约5年时间达到峰值[63] 各条业务线数据和关键指标变化 - Jelmyto针对上尿路低级别尿路上皮癌 患者群体约6000人 总市场规模约7亿美元[11][14] - Zasduri针对低级别中危非肌层浸润性膀胱癌复发患者 患者群体约6万人(复发)至8万人(含新诊断) 总市场规模超过50亿美元[12][14] - Zasduri临床数据显示80%患者达到完全缓解 其中80%患者在12个月时保持无复发 72%患者在24个月时保持无复发[23][24] - 使用传统TURBT治疗的患者50%会在12个月内复发 中位无复发生存期为7个月[26][27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司核心技术为RTGel反向热凝胶技术 该技术在低温下为液体 进入人体后变为凝胶状 可实现药物持续释放数小时[6][7] - 商业策略覆盖8500名医生 其中重点针对2000名早期采用者 预计70%使用量将来自社区医疗机构[37][38] - 下一代产品UGN-103采用新型丝裂霉素 专利保护期延长至2041年 预计2026年提交申请 2027年获批准[67][71] - 计划将UGN-103拓展至高分级疾病领域 并开发UGN-301(TLR7激动剂)和UGN-501(溶瘤病毒)等新产品线[72][87][88] - 与多家公司开展合作 将其药物与RTGel技术结合以提升疗效[88] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 临时J码是当前最大 adoption障碍 医生担心 reimbursement 问题 预计永久J码将于2025年1月1日获批 届时将显著加速 adoption[39][44][45] - 医生对产品临床效果没有质疑 主要障碍来自物流和报销环节[46] - 社区医疗机构比学术中心更受J码问题影响 因缺乏相关行政资源[48][49] - 公司提供报销支持服务 包括服务中心验证和服务保修 确保医生获得 reimbursement[58][59] - 提供120天账期 帮助医生解决流动资金问题[60] 其他重要信息 - 患者旅程通常从血尿症状开始 经泌尿科医生检查后进行TURBT手术确诊 随后进入每3个月一次的监测周期[15][18] - 复发患者可在TURBT手术或Zasduri治疗之间选择[20][21] - 产品标签允许 retreatment 但尚未有相关数据 计划未来进行研究[32][33] - 销售团队从52人扩充至82人 以覆盖更广泛医生群体[36] 问答环节所有提问和回答 问题: 请介绍公司概况和近期催化剂 - 公司专注于泌尿系统局部治疗药物开发 核心技术为RTGel反向热凝胶技术 可实现药物在腔道内长时间滞留[5][7] - 主要产品包括用于上尿路癌的Jelmyto和用于膀胱癌的Zasduri[5] 问题: 比较Jelmyto和Zasduri的市场机会 - Jelmyto针对6000患者群体 市场规模约7亿美元 Zasduri针对60000-80000患者群体 市场规模超过50亿美元[11][12][14] 问题: 患者旅程和治疗选择过程 - 患者通常因血尿就诊 经TURBT手术确诊后进入监测周期 复发时可选择TURBT或Zasduri治疗[15][20][21] - Zasduri的价值主张在于持久性 80%患者达到完全缓解且72%在24个月时保持无复发[23][24] 问题: TURBT与Zasduri联合使用的可能性 - 医生可自行决定联合使用 但公司不推广此用法 因不在标签范围内[29][30] 问题: Zasduri的retreatment可能性 - 标签允许retreatment 但尚无相关数据 计划未来进行研究[32][33] 问题: 社区医疗机构覆盖策略 - 销售团队扩充至82人 覆盖8500名医生 重点针对2000名早期采用者[36][38] 问题: J码的重要性及影响 - 临时J码需要手动处理且报销周期长(50-60天) 医生担心 reimbursement 风险[39][42][60] - 永久J码将实现电子化处理 预计2025年1月1日获批[45] 问题: J码对不同类型的医疗机构影响 - 社区医疗机构比学术中心更受影响 因缺乏相关行政资源[48][49] 问题: 患者登记表流程 - 已收到大量患者登记表 正在处理验证和培训流程 目标缩短从登记到给药的时间[50][52] 问题: 预计盈利时间表 - 未提供具体盈利时间指导 但现有现金可支撑至盈利 Jelmyto持续增长且Zasduri峰值销售额预计超10亿美元[62][63] 问题: 产品专利保护和竞争格局 - 当前Zasduri专利至2031年 UGN-103专利至2041年[67][68] - 仿制药门槛较高 需证明完全相同的生物等效性且需要专业销售团队[73][76] 问题: UGN-103的临床开发策略 - 使用单臂研究设计 已有历史对照数据 预计2024年第四季度获得CR率数据[79][80] - 如需要可开展随机对照研究 仍能在2031年前完成[81] 问题: 高分级疾病治疗策略 - 计划将UGN-103拓展至高分级疾病 同时开发UGN-301和UGN-501等新产品[72][83][87] - 认为市场空间足够大(超过50亿美元) 多家公司参与有助于共同培育市场[86]

公司活动安排 - 公司将于9月3日参加富国银行医疗会议（波士顿）并进行炉边谈话 [2] - 公司将于9月4日参加坎托菲茨杰拉德全球医疗会议（纽约）并进行炉边谈话 [2] - 公司将于9月8日参加HC Wainwright第27届全球医疗会议（纽约）并进行炉边谈话 [2] 公司业务定位 - 公司专注于开发治疗尿路上皮癌及特殊癌症的创新解决方案 [1][3] - 公司拥有RTGel®反向热凝胶技术平台可实现药物缓释 [3] - 首个获批产品用于治疗低级别上尿路尿路上皮癌 [3] 产品与技术优势 - 缓释技术可延长药物在尿路组织的停留时间 [3] - 第二个产品是FDA唯一批准用于治疗中危型低级别非肌层浸润性膀胱癌复发的药物 [3] - 两款药物均采用非手术方式消融肿瘤 [3] 企业运营信息 - 公司总部位于新泽西州普林斯顿 [3] - 在以色列设有运营机构 [3] - 投资者关系联系人Vincent Perrone（电话分机1093） [4]

生物科技行业投资机会 - 生物科技行业存在大量有吸引力的备兑看涨期权机会 期权溢价通常较高且流动性良好 [1] - 行业论坛通过实时讨论精选生物科技股的备兑看涨策略 提供模型组合包含12-20只高上行潜力标的 [1][2] UroGen Pharma公司聚焦 - 该公司为小型生物科技企业 自去年8月以来首次被重新关注 [2] - 分析师通过股票、期权或其他衍生品持有该公司多头头寸 [3] 行业研究服务内容 - 提供包含每周研究报告、期权交易建议的付费服务 周末更新市场评论与组合持仓 [2] - 服务涵盖实时交易讨论与专业投资团队精选的高贝塔标的 [2]

公司股价表现 - Cardinal Health股价下跌0.2% 盘中一度下跌4.2% 最终收跌2.7%至102.45美元 [1] 收购交易细节 - 公司以19亿美元全现金收购医疗技术公司UroGen Pharma [1] - 对UroGen Pharma估值达每股16美元 较其周二收盘价溢价14% [1]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度Jelmyto净产品收入为2420万美元 较2024年同期2180万美元增长11% [9][30] - 研发费用为1890万美元 较2024年同期1540万美元增加350万美元 主要由于Zostori生产成本和UGN-103三期试验费用增加 [30] - 销售及行政费用为4320万美元 较2024年同期3010万美元增加1310万美元 主要由于Zastore商业准备活动增加 [31] - 净亏损4990万美元 每股亏损1.5美元 2024年同期净亏损3340万美元 每股亏损0.82美元 [32] - 截至6月30日现金及等价物为1.616亿美元 [12][32] 各条业务线数据和关键指标变化 - Jelmyto持续增长 第二季度需求增长7% 价格有利因素贡献4%增长 [30] - Zosturi获得FDA批准 成为首个治疗复发性低级别非肌层浸润性膀胱癌的药物治疗方案 潜在市场规模超50亿美元 [6][7] - UGN-301在单药和联合治疗研究中取得进展 预计今年晚些时候公布更新数据 [10][20] - UGN-103三期试验已完成入组 预计2025年底公布初步完全缓解数据 [11][21] - UGN-104三期试验已启动 患者筛查进行中 [11][22] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年有59000名复发性低级别非肌层浸润性膀胱癌患者 [6] - 销售团队从50个区域扩大到82个 覆盖8500名医疗保健提供者 占可治疗患者群体的90% [7][23] - 已为84%的覆盖人群获得开放访问权限 [28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 从罕见病公司转型为多产品规模化企业 [7] - 长期目标是开发和商业化差异化产品组合 解决泌尿系统和特种癌症领域未满足的需求 [10] - 采取分阶段商业化策略 第一阶段聚焦2000名早期采用者医生 第二阶段从2026年1月开始扩大覆盖范围 [24][25][77] - 计划通过生命周期管理研究扩大UGN-103的适应症范围 [63][85] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对Zosturi的长期耐用性数据表示乐观 24个月持续缓解率为72.2% [17][18] - 预计2026年永久J代码将显著简化报销流程并扩大采用率 [24][28][41] - 维持2025年Jelmyto收入指引9400万至9800万美元 同比增长8%-12% [33] - 预计2025年运营费用在2.15亿至2.25亿美元之间 包括1100万至1400万美元的非现金股权补偿费用 [34] 其他重要信息 - Zosturi通过膀胱内灌注给药 每周一次 持续六周 可在医生办公室由护士操作 [16] - 与传统手术相比 Zosturi显著改善患者体验 无需手术室或全身麻醉 [14][16] - 反复手术患者68%会经历至少两次复发 23%会有五次或更多复发 [15] 问答环节所有的提问和回答 问题: Zosturi早期上市指标 - 不提供具体指标 但对早期反馈表示满意 强调报销是主要障碍 [36][39][42] - 患者登记表数量令人满意 重点在于建立治疗中心和完成给药 [42][44] 问题: 报销流程体验 - 提供全方位教育服务 帮助医生了解索赔和报销流程 [51][53] - 目前尚未有付费索赔 流程评估为时过早 [54] 问题: Zosturi与Jelmyto上市比较 - 相似之处在于J代码和报销挑战 但Zosturi患者群体更大 给药更简单 [55][57] - 许多早期采用者也是Jelmyto的使用者 [56] 问题: UGN-103监管路径 - 旨在复制ENVISION研究数据 预计FDA会接受该研究 [61][62] - 计划开展额外生命周期管理研究 [63] 问题: 早期采用者构成 - 2000名早期采用者主要来自社区医疗机构 部分在学术机构 [68][69] 问题: Jelmyto是否受益于Zosturi上市 - 目前为时尚早 但预计随着Zosturi市场渗透将产生协同效应 [77][78] 问题: UGN-103潜在优势 - 预计临床特征与Zosturi相似 主要差异在于配方 [80] 问题: 非医师使用情况 - 预计随着经验积累 护士将承担更多给药工作 [87][88] 问题: 无J代码障碍下的潜在剂量 - 未提供具体数字 但强调报销是唯一主要限制因素 [92][94] 问题: 销售指引时间表 - 计划在2026年提供更具体的销售指引 [97]

财务数据关键指标变化（收入和利润） - 2025年上半年总收入4446.9万美元，同比增长9.5%（384万美元），主要由Jelmyto销量驱动[213][214] - 公司2025年第二季度收入为2421.5万美元，同比增长10.8%（236.7万美元），主要得益于Jelmyto销量增长和价格优势[203][204] - 2025年上半年Jelmyto销售收入为4450万美元[182] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2025年上半年研发费用增长25.5%（788.9万美元）至3878.5万美元，包含IconOVir资产收购成本[213][216] - 研发费用同比增长22.8%（351.2万美元）至1891.4万美元，主要由于Zusduri生产成本和UGN-103三期试验投入增加[203][206] - 销售与营销费用上半年同比增加38.9%（1400.9万美元）至4998.1万美元，反映Zusduri商业化加速[213][217] - 销售与营销费用同比激增47.6%（898.7万美元）至2785.9万美元，源于Zusduri商业化准备及销售团队扩张[203][207] - 2025年上半年研发费用为3878.5万美元，其中临床开发成本2905.4万美元[185] 财务数据关键指标变化（其他财务数据） - 长期债务利息支出增长19.4%（67.1万美元）至413.2万美元，因2024年9月Pharmakon贷款新增2500万美元第三笔拨款[203][210] - 长期债务利息上半年增长38.8%（229.2万美元）至820万美元，与Pharmakon贷款第三笔拨款相关[213][221] - 预付远期债务融资成本下降19.3%（220.6万美元）至922.7万美元，因收入分成条款的会计假设调整[213][220] - 累计税务亏损结转达5.339亿美元，公司预计未来将继续亏损并无限期结转[199] - 截至2025年6月30日累计亏损达9亿美元[235] 现金流和融资活动 - 2025年上半年运营活动净现金流出8180万美元，较2024年同期的5550万美元增加2630万美元，主要由于Zusduri相关商业准备成本等运营费用增加[253] - 2025年上半年投资活动净现金流入240万美元，较2024年同期的2550万美元下降2310万美元，主因2025年对可交易证券的追加投资[254] - 2025年上半年融资活动净现金流入30万美元，较2024年同期的1.549亿美元骤降1.546亿美元，源于2024年ATM股票发行及公开募股资金减少[255] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物和有价证券总额为1.616亿美元[223] - 2024年第一季度通过ATM销售协议出售3,400,468股普通股，总收益约5610万美元，净收益约5470万美元[226] - 截至2025年6月30日，ATM销售协议剩余额度约为2730万美元[226] - 2023年7月私募配售普通股及预融资权证，总收益1.2亿美元（扣除费用前）[232] - 2024年6月公开发行500万股普通股及1,142,857份预融资权证，总收益1.075亿美元（扣除承销折扣前）[233] - Pharmakon贷款协议第三笔2500万美元于2024年9月发放，第四笔7500万美元可于2025年8月29日前提取（公司无意提取）[249] 产品临床试验数据 - Jelmyto的III期试验显示58%的完全缓解率（41/71），12个月持续缓解率为81.8%[156] - Zusduri的III期试验（ATLAS）显示单药治疗的完全缓解率为64.8%，联合TURBT为63.6%[160] - Zusduri的ENVISION试验显示三个月完全缓解率达79.6%[160] - 在ENVISION试验中，Zusduri治疗三个月后的完全缓解率(CR)为79.6% (95% CI, 73.9%, 84.5%)[161] - ENVISION试验12个月持续缓解率(DOR)为82.3% (95% CI, 75.9%, 87.1%)[161] - 所有240名ENVISION试验患者中，60.8% (54.3%, 67.0%)在12个月时保持完全缓解[161] - 18个月DOR数据与12个月一致：80.6% (95% CI, 74.0%, 85.7%)[162] - 24个月DOR数据为72.2% (95% CI, 64.1%, 78.8%)[163] - OPTIMA II长期随访研究中17名患者的DOR中位数为42.1个月(95% CI: 24.2, NE)[164] - 3b期家庭给药试验中75%患者达到完全缓解[165] - FDA批准基于ENVISION试验数据：78%患者3个月时达到CR，79%维持至12个月[167] 产品技术优势 - RTGel技术使丝裂霉素在泌尿道的平均停留时间从5分钟（标准水溶液）延长至6小时[149] - RTGel可溶解的丝裂霉素浓度达8mg/mL，是标准水溶液（0.5mg/mL）的16倍[149] 市场潜力 - FDA于2025年6月12日批准Zusduri用于治疗复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌，潜在市场规模超过50亿美元[146] - 美国每年可治疗的复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌患者约82,000人，其中新诊断23,000人，复发性59,000人[146][159] - 约68%的低级别中危非肌层浸润性膀胱癌患者有两次或以上复发，23%有五次或以上复发[147][159] - 接受两次至四次手术的患者死亡风险比仅接受一次手术的患者高14%[147][159] - 约35%的患者在TURBT术后90天内会出现不良事件[159] 风险与负债 - 所有Pharmakon未偿还贷款按三个月SOFR+7.25%+0.26161%计息，还款期延长至2027年第二季度[250] - 截至2025年6月30日，公司经营租赁和融资租赁未来最低付款义务分别为140万美元和480万美元[247] - 利率波动风险测试显示，若利率变动10%将不会对公司金融工具公允价值产生重大影响[256] - 2024年美元对新以色列谢克尔汇率升值1.2%，但2025年上半年10%的汇率变动假设未对运营费用产生实质影响[258] - 公司未开展外汇对冲活动，但未来可能使用远期合约等工具管理汇率风险[259]

财务数据关键指标变化 - JELMYTO®在2025年第二季度的净产品销售额为2420万美元，较2024年同期的2180万美元增长11%，其中7%的增长来自基础需求增长[7][11] - 2025年第二季度的研发费用为1890万美元，较2024年同期的1540万美元增加350万美元，主要由于UGN-103的Phase 3 UTOPIA试验相关成本增加[12] - 2025年第二季度的销售、一般及行政费用（SG&A）为4320万美元，较2024年同期的3010万美元增加1310万美元，主要由于ZUSDURI的商业准备活动[13] - 公司报告2025年第二季度净亏损为4990万美元，每股亏损1.05美元，较2024年同期的净亏损3340万美元有所扩大[16] - 长期债务利息支出在2025年第二季度为410万美元，较2024年同期的350万美元增加，主要由于2024年9月发放的第三笔贷款[15] 各条业务线表现 - ZUSDURI™获得FDA批准，成为首个用于治疗复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）的药物，市场机会估计超过50亿美元[3][7] - JELMYTO®是一种用于治疗成人低级别上尿路尿路上皮癌（LG-UTUC）的处方药[34] - UroGen的RTGel®技术旨在通过延长药物暴露时间提升局部治疗效果[42] - UroGen正在开展uTRACT注册研究以优化JELMYTO的真实世界使用数据[43] 管理层讨论和指引 - JELMYTO的2025年全年净产品收入预期维持在9400万至9800万美元之间，同比增长约8%至12%[19] - 公司2025年全年运营费用预计在2.15亿至2.25亿美元之间，包括1100万至1400万美元的非现金股权激励费用[19] - UroGen预计2025年财务指引显示增长潜力[43] 药物临床试验数据 - ZUSDURI在Phase 3 ENVISION试验中显示，24个月后完全缓解（CR）的概率为72.2%（95% CI: 64.1%, 78.8%）[8] 药物使用说明与副作用 - ZUSDURI的给药方案为每周1次，连续6周通过导尿管注入膀胱[37] - JELMYTO的给药方案为每周1次，连续6周通过导管注入肾脏，并可能额外推荐11个月的剂量[38] - JELMYTO可能导致尿液颜色变为紫蓝色，需避免皮肤接触尿液至少6小时[44] - JELMYTO可能引发严重副作用，包括输尿管梗阻和骨髓问题[44] - 使用JELMYTO期间，女性需采取避孕措施至末次给药后6个月，男性需至末次给药后3个月[38] - JELMYTO治疗期间需暂停哺乳至末次给药后1周[38] 其他财务数据 - 公司截至2025年6月30日的现金及现金等价物和有价证券总额为1.616亿美元[7][17]