核心观点 - 公司公布isaralgagene civaparvovec（ST-920）治疗法布里病的注册性1/2期STAAR研究数据 显示该基因疗法具有持久疗效和良好安全性 有望成为优于现有标准疗法的一次性治疗方案[1][3][6] - 美国FDA已同意以52周时阳性平均年化eGFR斜率作为主要批准依据 公司计划2026年第一季度通过加速批准途径提交生物制剂许可申请（BLA）[1][6][8] 临床疗效数据 - 所有32例接受治疗患者52周时显示阳性平均年化eGFR斜率为1.965 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.153, 4.083） 优于已获批疗法的荟萃分析数据[4] - 19例完成104周随访患者保持平均年化eGFR斜率1.747 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.106, 3.601）[4] - 最长治疗患者维持超生理水平的α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）活性达4.5年[4] - 所有18例起始接受酶替代疗法（ERT）的患者均成功停药且血浆lyso-Gb3水平保持稳定[4] - 心脏功能指标（左心室质量、心肌整体纵向应变等）保持至少一年稳定[4] 生活质量与次要终点 - SF-36生活质量评分显示显著改善：角色生理功能+14.8（p=0.0003）、活力+9.6（p=0.0017）、躯体疼痛+9.0（p=0.0104）[12] - 22例患者12个月时Mainz严重程度指数总分改善 9例患者末次评估时疾病分类改善[12] - 胃肠道症状评分量表（GSRS）较基线有统计学显著改善[12] 安全性特征 - 大多数不良事件为1-2级 最常见治疗期不良事件（TEAEs）包括发热（60.6%）、COVID-19（36.4%）、头痛（30.3%）和鼻咽炎（33.3%）[12] - 所有TEAEs经临床管理后缓解 无安全性相关研究中止或死亡事件[12] - 无需预处理方案即表现出良好安全性和耐受性[12] 监管进展与开发计划 - 获得FDA孤儿药资格、快速通道资格和再生医学先进疗法（RMAT）认定 以及欧洲药品管理局（EMA）PRIME资格[8] - 公司正在推进BLA准备工作 并持续进行法布里病商业化协议的业务开发谈判[8] - 研究纳入中位年龄42岁的男女患者 中位随访时间24个月[7]

评级升级核心原因 - Zacks将Sangamo Therapeutics（SGMO）评级上调至第二级买入 主要基于其盈利预期上调趋势 这是影响股价的最强动力之一 [1] - 评级体系核心关注盈利预期变化 通过追踪卖方分析师对当前及未来年度每股收益（EPS）的共识预期（Zacks Consensus Estimate）进行评估 [1] 盈利预期与股价关系 - 公司未来盈利潜力变化（体现为盈利预期修正）与短期股价波动存在强相关性 机构投资者利用盈利预期计算股票公允价值并执行大宗交易 从而推动价格变动 [4] - 盈利预期上升反映公司基本面改善 投资者对该趋势的认可将助推股价上涨 [5] Zacks评级系统有效性 - 该系统依据盈利预期相关四大因素将股票分为五级（从强力买入到强力卖出） 自1988年以来第一级股票年均回报率达25% [7] - 系统覆盖超过4000支股票 始终维持"买入"与"卖出"评级比例平衡 仅前5%获"强力买入"评级 后续15%获"买入"评级 [9] Sangamo具体预期变化 - 市场预期该公司2025财年每股收益为-0.35美元 与去年同期持平 [8] - 过去三个月间 Zacks共识预期上调10% 反映分析师持续看好其盈利前景 [8] 评级升级隐含意义 - 跻身Zacks评级第二级意味着该股票处于覆盖范围内前20% 具备优异的盈利预期修正特征 [10] - 该系统通过实证研究验证盈利预期修正与短期股价走势的强关联性 评级升级预示近期股价可能走强 [6][10]

财务数据和关键指标变化 - 公司当前现金储备预计可支撑运营至2025年 计划通过Fabry商业化合作解决长期资金需求[20] - 已完成股权融资以支持Fabry项目商业化前的过渡期[20] 各条业务线数据和关键指标变化 Fabry疾病基因疗法(ST920) - 注册性STAR研究显示阳性结果 32名患者52周时平均年化eGFR斜率改善近2 19名两年随访患者改善1.7[7][8] - 相比未治疗患者年eGFR下降3-4 现有疗法下降0.4-2.2 ST920展现出显著优势[9] - 关键次要终点表现优异 包括心脏功能稳定 生活质量评分显著提升(如SF-36躯体疼痛评分+9)[10][11] - 安全性良好 无治疗相关停药或死亡事件 多数不良事件为1-2级[11] - 所有32名患者已完成长期随访研究 计划2026Q1提交BLA加速审批申请[14] 神经病学管线 - ST503(慢性神经痛)启动1/2期STAND研究 首个临床站点已激活 预计2026年获得初步疗效数据[15] - 临床前数据显示SC503可精准抑制SCN9A基因表达 动物模型疼痛敏感性显著降低[16] - ST506(朊病毒病)完成剂量探索研究 计划2026年中提交CTA申请[16][17] 公司战略和发展方向 - 优先推进Fabry项目商业化合作谈判 同时探索神经科学管线及MINT平台的合作机会[20] - 计划通过外部合作解决神经科学管线的长期资金需求[20] - 在ASGCT年会上展示MINT平台技术改进 包括原代细胞整合率提升[53][54] 管理层评论 - 强调ST920数据一致性 最早治疗患者已随访4.5年 效果持续稳定[25] - 认为Nav1.7仍是优于Nav1.8的疼痛治疗靶点 基因调控方式更具根本性[33] - 患者社区对ST920反馈积极 现有ERT疗法负担重且效果有限[39][40] 问答环节 Fabry项目审批路径 - FDA已同意采用1年eGFR数据作为加速审批主要依据 2年数据将作为补充提交[24] - 预BLA会议将重点讨论申报材料格式要求 而非数据充分性问题[25] 商业化预期 - 医生和患者调查显示ST920潜在采纳率较高 因可替代现有繁琐的ERT疗法[39][40] - 潜在合作伙伴对数据表示认可 但关注基因治疗领域监管环境稳定性[43][45] 研发进展 - 9月ICIM会议将公布Fabry研究更多细节 但不会展示个体患者数据[26][27][29] - ST503预计2026年底公布12周疗效终点数据 包括疼痛评分和睡眠评估[56][58] 财务状况 - STAND研究患者入组不会显著影响现金流 优先通过Fabry合作解决资金需求[52] - MINT平台持续进行技术优化 已开展多项合作洽谈[54][55]

业绩总结 - 公司在Fabry疾病的注册性STAAR研究中宣布了积极的顶线结果，所有给药患者在52周内的平均年化eGFR斜率为1.965 mL/min/1.73m²/年（95%置信区间：-0.153, 4.083）[38] - ST-920在52周内观察到的平均年化eGFR斜率为1.965 mL/min/1.73m²/年，FDA已同意将其作为加速审批路径下的中间临床终点[131] - 对于接受104周随访的19名患者，平均年化eGFR斜率为1.747 mL/min/1.73m²/年，95%置信区间为-0.106至3.601[131] 用户数据 - 在Fabry疾病的关键次要终点也显示出积极结果，患者在治疗后表现出其他临床益处[38] - FOS-MSSI年龄调整评分和SF-36生活质量评分均显示出统计学和临床显著改善，包括角色-身体 +14.8（95% CI: 7.3, 22.4, p=0.0003）[131] - 患者在胃肠症状评分量表（GSRS）上也观察到统计学显著改善[131] 未来展望 - 预计2026年第一季度将提交生物制剂许可申请(BLA)，较预期提前三年[27] - 预计2026年第四季度将公布iSFN的初步疗效数据[16] - 公司预计在2025年秋季为ST-503的首位患者进行给药，初步疗效数据预计在2026年第四季度公布[38] 新产品和新技术研发 - STAC-BBB平台在非人灵长类动物(NHP)中显示出700倍于基准载体AAV9的转基因表达能力[24] - ST-503针对特发性小纤维神经病的临床试验预计在2025年秋季开始患者给药[16] - ST-506针对朊病毒疾病的临床试验申请预计在2026年中期提交[19] 市场扩张和并购 - STAC-BBB的合作协议已与Genentech、Astellas和Lilly达成，潜在未来里程碑和行使费用可达46亿美元[25] - 公司正在进行Fabry疾病商业化合作伙伴的谈判，以确保足够的资金支持临床数据的读取[27] 财务状况 - 公司通过承销的注册股票发行筹集了约2100万美元的净收益[34] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物约为3830万美元，预计足以支持公司运营至2025年第四季度[34] - 2025年非GAAP运营支出指导范围为1.25亿至1.45亿美元[41] 负面信息 - ST-506在两种剂量水平下均未发现不良安全性结果，3E+13和1E+14 vg/kg的剂量在28天后进行评估[92] - 大多数不良事件为1-2级，显示出ST-920的安全性和耐受性良好[131]

财务数据关键指标变化 - 2025年第二季度收入同比增长5042.1%，达3560万美元（2024年同期为183万美元），主要来自与礼来的衣壳许可协议预付款[174][175] - 2025年上半年收入同比增长2856%，达2480万美元（2024年同期为84万美元），其中礼来预付款贡献1800万美元，辉瑞合作收入500万美元[174][176] - 2025年第二季度研发费用同比增加12%至2708万美元，临床及生产费用因Fabry项目增加580万美元，但人员成本因裁员减少210万美元[177][180] - 2025年上半年研发费用同比下降12%至5309万美元，人员成本减少600万美元，但Fabry项目相关临床费用增加320万美元[177][181] - 2025年第二季度行政费用同比下降25%至908万美元，主因终止供应商安排减少240万美元及裁员节省60万美元[177][186] - 2025年上半年行政费用同比下降20%至1914万美元，供应商安排及人员成本共减少440万美元[177][187] - 2025年上半年净亏损为5060万美元，调整后非现金支出包括480万美元的股权激励费用[205] - 2024年上半年净亏损为8520万美元，调整后非现金支出包括580万美元的股权激励费用[205] 现金流与资金状况 - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为3830万美元，较2024年底4190万美元下降，主要投入研发及临床试验[193] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物加上通过市场发行计划获得的890万美元仅能维持运营至2025年第四季度[155][157] - 2025年上半年，公司经营活动净现金流出为4430万美元，2024年同期为7550万美元[200] - 2025年上半年，公司投资活动净现金流入为3600万美元，主要来自出售可交易证券[201] - 2025年上半年，公司融资活动净现金流入为3670万美元，主要来自股票发行和市场发行[202] 融资活动 - 公司在2025年5月通过承销发行获得净收益2110万美元，扣除承销折扣和佣金140万美元及其他发行成本50万美元[154] - 公司与Jefferies LLC签订的市场销售协议中，剩余可出售股票金额为1.688亿美元，截至2025年6月30日[194] - 公司在2025年6月30日结束的三个月和六个月内，分别出售了11,278,957股和20,807,709股普通股，净收益分别为730万美元和1760万美元[194] - 2025年5月，公司发行了12,235,000股普通股及配套认股权证，总净收益为2110万美元[194] - 2024年3月，公司发行了24,761,905股普通股及配套认股权证，总净收益为2190万美元[194] 研发项目进展 - Fabry病基因疗法ST-920的52周随访数据显示平均年化eGFR斜率为1.965 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.153, 4.083）[161] - Fabry病项目104周随访的19名患者平均年化eGFR斜率为1.747 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.106, 3.601）[161] - ST-503（慢性神经性疼痛疗法）计划在2025年秋季首例患者给药，初步疗效数据预计2026年第四季度公布[161] - ST-506（朊病毒病疗法）预计最早于2026年中期提交临床试验申请（CTA）[161] - 公司计划在2026年第一季度提交Fabry病基因疗法的生物制品许可申请（BLA）[163] 合作与许可 - 公司合作项目累计已获得9.1亿美元前期许可费及里程碑付款，未来潜在里程碑付款最高可达61亿美元[162] - 公司与辉瑞的合作于2025年4月21日终止，目前正在寻求血友病A疗法的新合作伙伴[163] - 公司收入结构转向依赖许可协议，辉瑞合作已于2025年4月终止，未来无里程碑付款或特许权收入[174] 经营风险与未来资金需求 - 公司存在持续经营重大疑虑，未来12个月内需筹集大量额外资金以维持运营[155] - 公司预计近期研发费用将增加，主要由于Fabry疾病项目BLA准备活动，未来几年若成功融资并推进产品候选，研发费用将持续增长[168][182] 资产减值 - 2024年第二季度及上半年分别计提长期资产减值损失117万美元和552万美元，涉及法国研发设施关闭及股价下跌影响[177][189]

收入和利润（同比环比） - 2025年第二季度收入1830万美元，较2024年同期的30万美元大幅增长，主要归因于与礼来公司达成衣壳许可协议获得的首付款[10] - 2025年第二季度收入1830.6万美元，同比增长5044.4%[27] - 2025年上半年总收入2474.3万美元，同比增长2856.5%[27] - 2025年第二季度净亏损2000万美元，每股亏损0.08美元，较2024年同期的3610万美元净亏损有所收窄[9] - 2025年上半年净亏损5058.3万美元，同比收窄40.6%[27] - 2025年第二季度经营亏损1785.5万美元，同比收窄51.9%[27] - 2025年第二季度每股亏损0.08美元，同比收窄55.6%[27] 成本和费用（同比环比） - 2025年第二季度GAAP运营费用为3620万美元，非GAAP运营费用为3300万美元[12] - 2025年第二季度研发费用2708.4万美元，同比增长11.8%[27] - 预计2025年全年GAAP运营费用在1.35亿至1.55亿美元之间，非GAAP运营费用在1.25亿至1.45亿美元之间[15][16] 现金及资本状况 - 截至2025年6月30日，现金及现金等价物为3830万美元，预计可支撑运营至2025年第四季度[14] - 现金及现金等价物从2024年底4191.8万美元下降至3834.4万美元[28] - 公司通过承销注册股权发行筹集了约2100万美元净收益[5] - 总资产从2024年底1.016亿美元下降至9755.8万美元[28] - 股东权益从2024年底2277万美元下降至1960.2万美元[28] 法布里病基因疗法项目进展 - 法布里病基因疗法STAAR研究显示，所有32名患者在52周时平均年化eGFR斜率为1.965 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.153, 4.083）[6] - 19名完成104周随访的患者平均年化eGFR斜率为1.747 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.106, 3.601）[6] - 计划在2026年第一季度提交法布里病基因疗法的生物制剂许可申请（BLA）[11] 慢性神经病理性疼痛项目进展 - 慢性神经病理性疼痛STAND研究预计2025年秋季首例患者给药，2026年第四季度获得初步疗效数据[2][11] 其他财务数据 - 2025年第二季度其他净支出249万美元，去年同期为净收入61.4万美元[27]

核心观点 - 公司宣布法布里病基因疗法ST-920注册性STAAR研究达到主要终点 年化eGFR斜率呈现正值 FDA同意以此作为加速批准路径的主要依据[1][6] - 神经病理性疼痛药物ST-503完成首个临床中心启动 预计2025年秋季完成首例患者给药 2026年底获得初步疗效数据[2][9] - 2025年第二季度营收同比增长1800万美元至1830万美元 主要得益于与礼来公司签订的衣壳许可协议预付款[8][25] - 现金及等价物截至2025年6月30日为3830万美元 预计可维持运营至2025年第四季度[12] 法布里病项目进展 - ST-920单次给药后52周观察到年化eGFR斜率为1.965 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.153, 4.083）涉及全部32名患者[6] - 完成104周随访的19名患者显示年化eGFR斜率为1.747 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.106, 3.601）[6] - α-半乳糖苷酶A活性表达持续提升达4.5年 血浆lyso-Gb3水平在停止酶替代疗法后保持稳定[6] - 患者报告临床获益包括疼痛药物使用减少 出汗功能恢复 生活质量评分（SF-36）较基线显著改善[6] - 计划2026年第一季度提交生物制剂许可申请（BLA）[6] 神经学管线进展 - 慢性神经病理性疼痛项目ST-503已选定9个临床中心 首例患者预计2025年秋季给药[9] - 朊病毒病项目ST-506与英国药监局MHRA达成非临床安全研究及临床设计共识[2][9] - ST-506在疾病小鼠模型中观察到显著生存期延长 计划2026年中期提交临床试验申请[9] 财务数据 - 2025年第二季度净亏损2000万美元 较2024年同期的3610万美元收窄44.5%[7][26] - 研发费用2710万美元 同比增长12% 主要因法布里病项目BLA准备活动增加[8][11] - 行政管理费用910万美元 同比下降24% 源于业务重组及人员优化[8][11] - 非GAAP运营费用3300万美元 较2024年同期的3190万美元增长3.4%[10] - 维持2025年财务指引 GAAP运营费用预计1.35-1.55亿美元 非GAAP运营费用预计1.25-1.45亿美元[13][14] 现金状况与融资活动 - 通过注册股权融资获得净收益约2100万美元[5] - 截至2025年6月30日现金及等价物为3830万美元 较2024年末的4190万美元下降8.3%[12][27] - 公司表示现有资金可支撑运营至2025年第四季度[12] 学术会议参与计划 - 计划于2025年9月2-6日在日本京都国际先天性代谢异常大会（ICIEM2025）展示临床数据[9] - 拟于2025年9月4-6日在德国柏林国际神经病理性疼痛大会公布非临床数据更新[9] - 已安排参加2025年9月3-5日Cantor全球医疗会议及富国银行医疗会议[18]

公司财务与活动安排 - 公司计划于2025年8月7日美股市场收盘后发布2025年第二季度财务业绩 [1] - 公司将于2025年8月7日美东时间下午4:30举行公开电话会议 会议内容包括财务结果回顾和业务更新 [1] - 电话会议重播将在公司官网的"投资者与媒体-活动"栏目中提供 [3] 投资者参与方式 - 参与者需通过指定链接注册并接入电话会议 建议提前10分钟加入 [2] - 注册后可选择拨入号码与专属密码 或使用即时拨出功能连接电话 [2] - 会议直播链接可在公司官网"投资者与媒体-活动"栏目获取 [2] 公司业务定位与技术方向 - 公司专注于将基因组科学转化为治疗严重神经系统疾病的创新药物 目标群体为缺乏有效治疗选择的患者 [4] - 公司认为其锌指表观遗传调节技术有望解决破坏性神经系统疾病 其衣壳发现平台可扩展中枢神经系统等领域的递送能力 [4] - 公司管线包含多项合作项目 以及具备合作与投资机会的独立项目 [4] 联系方式 - 投资者关系联系人Louise Wilkie 邮箱ir@sangamo.com [5] - 媒体联络人Melinda Hutcheon 邮箱media@sangamo.com [5]

财务数据和关键指标变化 - 2024年公司非GAAP运营费用同比降低50% [17] - 公司今日宣布的股权融资所得款项预计将使公司资金维持到今年第三季度后期 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 衣壳工程平台 - 4月公司宣布签订第三份Stack BBB衣壳许可协议，与礼来达成合作，授予其该衣壳在多达五个中枢神经系统潜在疾病靶点的全球独家许可，已收到首个靶点1800万美元的前期许可费，并有资格获得最高14亿美元的额外许可目标费用和里程碑付款，以及潜在净销售额的分级特许权使用费 [6][7] 神经学管线项目 - ST - 503正为一项一期二期研究做准备，计划于2025年年中开始患者入组和给药，预计2026年第四季度获得初步疗效证明数据 [8] - ST - 506正在推进临床试验授权相关活动，计划于2026年年中开始临床试验入组和给药，预计2026年第四季度获得初步临床数据 [9] 法布里病项目 - 一期二期STAR研究中所有给药患者均已完成至少52周的随访，截至该52周里程碑日期收集的临床数据初步分析显示，平均eGFR斜率持续为正，产品候选药物耐受性良好，关键数据预计在本季度末公布 [10] - 公司认为有望最早于2026年第一季度提交生物制品许可申请（BLA），从而使ST920最早于该年下半年获批并商业化 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为专注神经学的基因组医学公司，目标是为慢性神经性疼痛和朊病毒疾病项目获取临床概念验证数据 [15] - 近期通过股权融资解决短期资金需求，以争取时间确保达成法布里病商业化合作，为神经学项目提供资金 [16] - 持续就技术平台开展业务发展讨论，包括Stack BBB、锌指平台和模块化整合酶（MINT）平台，有望获得潜在资金 [13][14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为美国食品药品监督管理局（FDA）在与公司的互动中表现积极，未发现其对公司法布里病项目的态度有变化 [32][33] - 公司认为药品定价讨论尚需时日，制药行业会与政府进行详细且富有成效的对话 [34] 问答环节所有提问和回答 问题1: 公司计划在顶级eGFR数据中展示哪些内容，是否会进行NHS分析，统计计划和p值阈值如何 - 公司将在顶级数据中分享更新后的平均eGFR斜率，后续会对其他信息进行评论；关于统计分析暂不评论，但已与FDA在B类会议上达成一致 [23][24][26] 问题2: 公司在敲定潜在STABBI合作的最后阶段，目前与多少潜在合作伙伴进行对话，这些讨论情况如何 - 公司无法透露具体合作伙伴数量，但表示有多个潜在合作伙伴，FDA的B类会议为CMC提供了清晰路径，对合作讨论有帮助 [27] 问题3: 鉴于宏观环境和FDA的变化，法布里病和血友病A项目合作对话的节奏是否改变，细胞和基因疗法是否面临额外压力 - 公司认为与FDA的互动积极，未发现其对法布里病项目的态度有变化，也未看到对项目有任何影响 [32][33] 问题4: 鉴于当前政府对药品定价的关注，这将如何影响美国和美国以外地区基因疗法的采用和定价 - 公司认为药品定价讨论还有很长的路要走，制药行业会与政府进行详细且富有成效的对话 [34] 问题5: 在法布里病常规路径中，是否仍计划基于52周eGFR数据提交申请，eGFR是否需要与基线相比有统计学意义 - 公司将按照与FDA的协议，使用52周eGFR数据作为BLA的数据基础；会采用多种统计方法描述eGFR差异，此前宣布eGFR斜率为正 [37][38][44] 问题6: 法布里病项目中，原本接受酶替代疗法（ERT）的患者是否仍未接受ERT，eGFR斜率是否有最低阈值或实际统计学意义 - 32名患者中有18名原本接受ERT的患者仍未接受ERT；公司暂不评论eGFR斜率相关问题，但强调平均eGFR斜率为正，且会将所有患者数据用于BLA提交和统计分析 [47][48][49][52] 问题7: 公司的SPECT BVB衣壳是否会有类似的双重影响，是否需要类似其他衣壳方法的预处理，即不使用预防性类固醇 - 公司只能对自身衣壳的有效性发表评论，尚未决定在临床试验中是否使用类固醇治疗；Stack BBB在猴子实验中效果良好，建议关注在ASGCT的相关展示 [57][59] 问题8: 公司在ASGCT的展示将呈现哪些内容 - 公司将展示在疾病小鼠模型中的治疗证明，以及在小鼠和非人灵长类动物模型中对朊蛋白表达的持续全脑抑制，支持其作为朊病毒疾病一次性治疗方法的潜力 [60]

财务数据和关键指标变化 - 2024年公司非GAAP运营费用同比降低50% [16] - 公司今日宣布股权融资定价，预计所得款项将使资金可维持至今年第三季度末 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 衣壳工程平台 - 4月公司宣布与礼来达成第三份衣壳许可协议，授予礼来全球独家许可，使用Stack BBB用于多达五个中枢神经系统潜在疾病靶点，已收到首个靶点1800万美元的前期许可费，并有资格在所有五个潜在疾病靶点上获得高达14亿美元的额外许可目标费用和里程碑付款，以及潜在净销售额的分级特许权使用费 [5] 神经学管线项目 - ST - 503：本季度继续推进临床研究准备工作，计划于2025年年中开始患者入组和给药，预计2026年第四季度获得初步疗效证明数据 [6] - ST - 506：继续推进临床试验授权相关活动，计划于2026年年中开始临床试验入组和给药，预计2026年第四季度获得初步临床数据 [7][8] 法布里病项目 - 一期二期STAR研究中所有给药患者均已完成至少52周随访，初步分析显示所有32名给药患者的平均eGFR斜率持续为正，产品候选药物耐受性良好，关键数据预计在本季度末公布 [9] - 4月公司与FDA举行了富有成效的B类会议，明确了化学、制造和控制（CMC）路径，有望最早在2026年第一季度提交生物制品许可申请（BLA），并于当年下半年获批和商业化推出ST920 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为专注神经学的基因组医学公司，目标是为慢性神经性疼痛和朊病毒疾病项目获取临床概念验证数据 [13] - 近期进行股权融资以满足短期融资需求，为确保法布里病商业化合作争取时间，长期将通过与法布里病项目的商业伙伴合作，为神经学使命提供资金 [15] - 持续就技术平台开展业务发展讨论，包括Stack BBB、锌指平台和模块化整合酶（MINT）平台，有望获得潜在资金 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司今年以来的进展感到满意，认为签署的第三份StackBVB许可协议巩固了公司作为嗜神经衣壳合作首选的地位，法布里病项目取得了重大临床和CMC风险降低里程碑 [17] - 公司将继续专注解决长期资金需求，推进法布里病项目合作，为有前景的神经学基因组医学管线提供可持续的长期资金 [18] 问答环节所有提问和回答 问题1：关于法布里病项目，计划在顶线eGFR数据中展示哪些内容，是否计划展示NHS分析及相关统计计划和p值阈值 - 公司将在顶线数据中分享更新后的平均eGFR斜率，后续会对其他信息进行评论；目前不评论统计分析相关内容，但已与FDA在B类会议上达成一致 [23][25] 问题2：在确保潜在STABBI合作的最后阶段，目前与多少潜在合作伙伴进行对话，能透露哪些关于正在进行的讨论的信息 - 公司无法评论具体合作伙伴数量，但表示有多个潜在合作伙伴，B类会议为CMC提供了清晰路径，对所有合作伙伴都有帮助 [26] 问题3：法布里病和血友病A项目的合作对话节奏是否因FDA的宏观环境变化而改变，是否感受到细胞和基因疗法的额外压力 - 公司与FDA的互动未显示出对法布里病项目看法的改变，从辉瑞在血液学方面的互动来看也是积极的，未看到任何变化影响公司项目 [31][32][33] 问题4：当前政府对药品定价的担忧将如何影响美国和美国以外地区的基因疗法的采用和定价 - 药品定价讨论还有很长的路要走，制药行业在美国很重要，Bio将与政府进行详细且富有成效的对话以找到解决方案 [34] 问题5：法布里病常规路径是否仍计划基于52周eGFR数据提交申请，eGFR是否需要与基线相比有统计学意义 - 公司将按照与FDA的协议，使用一期二期研究中所有患者群体的52周eGFR数据进行提交；会采用多种统计方法描述eGFR差异，此前已宣布eGFR斜率为正 [38][43] 问题6：法布里病项目中，原本接受ERT治疗的患者是否仍未接受ERT治疗，eGFR斜率是否有最低阈值或实际统计学意义，BLA提交的统计分析计划将使用哪些患者数据 - 32名患者中有18名原本接受ERT治疗的患者仍未接受ERT治疗；目前不评论eGFR斜率的阈值和统计学意义；BLA提交将使用所有32名患者一年的数据和19名患者两年的数据 [46][48][52] 问题7：StackDBB衣壳是否会有类似同源医学的双重影响，是否需要类似其他衣壳方法的预处理（无预防性类固醇） - 公司只能评论自身衣壳的有效性，尚未决定在临床试验中是否使用类固醇治疗；对Stack BBB的有效性感到满意，建议关注在ASGCT的展示 [58]