财务表现：收入和利润 - 2025年第三季度收入为58.1万美元，同比大幅下降4883.1万美元，降幅98.8%[181] - 2025年前九个月收入为2532.4万美元，同比减少2492.5万美元，降幅50%[181] - 2025年前九个月净亏损为8550万美元，经非现金费用调整后，包括690万美元股权激励、300万美元折旧摊销和270万美元租赁资产摊销[213] - 2024年前九个月净亏损为7450万美元，经非现金费用调整后，包括550万美元长期资产减值、910万美元股权激励和390万美元折旧摊销[213] 财务表现：成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为2814.2万美元，同比小幅增加41万美元，增幅1%[184] - 2025年前九个月研发费用为8123.2万美元，同比减少661.4万美元，降幅8%[184] - 2025年第三季度管理费用为799.2万美元，同比减少305.7万美元，降幅28%[184] - 2025年前九个月管理费用为2712.8万美元，同比减少773.3万美元，降幅22%[184] - 2024年前九个月录得长期资产减值费用552.1万美元，2025年同期无减值[184][195] - 法布雷病项目的BLA准备活动导致2025年前九个月临床及生产费用增加1000万美元[187] 现金流状况 - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为2960万美元，较2024年底的4190万美元减少[200] - 2025年前九个月运营活动所用现金净额为7280万美元[207] - 2025年前九个月融资活动提供的现金净额为5600万美元，主要来自ATM融资净收益3720万美元和股票发行净收益2150万美元[209] - 2024年前九个月运营活动所用现金净额为6380万美元[207] - 2024年前九个月投资活动提供的现金净额为3620万美元，主要来自出售3470万美元的可售证券和110万美元的证券到期[208] - 公司通过股权发行在2025年第三季度和前九个月分别获得净收益1960万美元和3720万美元[201] 流动性与持续经营能力 - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物加上辉瑞600万美元许可费和ATM计划筹集的910万美元，预计仅能维持运营至2026年第一季度[162][164] - 截至2025年9月30日的现金及等价物，加上辉瑞的600万美元许可费和910万美元ATM融资，预计仅能维持运营至2026年第一季度[203] - 公司持续经营能力存在重大疑问，需筹集大量额外资金以支持运营和研发[162] - 公司评估存在对持续经营能力的重大疑虑，至少在未来12个月内存在实质性疑问[204] - 公司需要大量额外资本来支持运营和研发，若无法获得融资，可能需采取进一步成本削减措施、资产清算或寻求破产保护[204] - 为法布里病项目寻找商业化伙伴的谈判尚未成功，若近期无法达成协议，将严重损害公司筹集额外资金的能力[204] 融资与合作协议 - 辉瑞于2025年10月行使买断期权，公司获得600万美元许可费[160] - 自2025年9月30日以来，公司通过ATM发行计划筹集了910万美元[162][164] - 公司累计从合作中获得约9.1亿美元的前期许可费、里程碑付款和股票销售收入，并有资格获得高达59亿美元的潜在未来里程碑付款[169] 监管与市场地位 - 纳斯达克授予公司180天宽限期，至2026年4月27日，需满足最低股价1美元要求[161] 研发管线进展：法布里病疗法ST-920 - 法布里病基因疗法ST-920在52周时显示平均年化eGFR斜率为1.965 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.153, 4.083）[168] - 法布里病基因疗法ST-920在104周时对19名患者的平均年化eGFR斜率为1.747 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.106, 3.601）[171] - 公司计划在2026年第一季度为法布里病疗法ST-920提交生物制品许可申请[171] 研发管线进展：朊病毒病疗法ST-506 - 公司正在为朊病毒病疗法ST-506准备临床试验申请，预计最早于2026年中期提交[168]