公司核心进展 - Sangamo Therapeutics已启动针对isaralgagene civaparvovec（ST-920）的生物制品许可申请滚动提交，寻求美国FDA的加速批准，用于治疗成人法布里病 [1] - 公司预计将在2026年第二季度完成通过加速批准途径的BLA提交 [1][4] - 滚动提交允许将BLA的已完成模块持续提交给FDA审评，而无需等待整个申请一次性完成 [2] 临床数据与疗效 - 注册性STAAR研究的数据表明，isaralgagene civaparvovec作为一种一次性、持久的疗法，有潜力针对法布里病的根本病理提供有意义的、多器官的临床获益，且优于当前标准护理 [3] - STAAR研究在所有给药患者中，52周时显示出积极的平均年化估计肾小球滤过率斜率，FDA已同意将此作为支持加速批准的终点 [1][3] - isaralgagene civaparvovec继续显示出良好的安全性和耐受性特征 [1] 监管资格与产品定位 - isaralgagene civaparvovec已获得FDA授予的孤儿药、快速通道和再生医学先进疗法资格，欧洲药品管理局授予的孤儿药资格和PRIME资格，以及英国药品和健康产品管理局授予的创新许可和准入途径资格 [4] - STAAR研究是一项全球、开放标签、单剂量、剂量递增的多中心1/2期临床研究，旨在评估isaralgagene civaparvovec，该疗法仅需单次输注且无需预处理 [5] 疾病背景与市场机会 - 法布里病是一种溶酶体贮积症，由α-半乳糖苷酶A活性不足引起，导致Gb3在细胞中积聚，可对肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤等重要器官造成严重损害 [6] - 法布里病症状包括出汗减少或无汗、畏热、血管角质瘤、视力问题、肾脏疾病、心力衰竭、胃肠道紊乱、情绪障碍、神经性疼痛和四肢刺痛 [6] 公司战略与平台 - Sangamo Therapeutics是一家基因组医学公司，致力于将突破性科学转化为药物，以改变患有严重神经系统疾病且缺乏足够或任何治疗选择的患者及其家庭的生活 [7] - 公司相信其锌指表观遗传调节器非常适合解决破坏性的神经系统疾病，其衣壳发现平台可以扩展递送范围，超越目前可用的鞘内递送衣壳，包括进入中枢神经系统 [7] - 公司的研发管线还包括多个合作项目以及具有合作和投资机会的项目 [7]