业绩总结 - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物约为2960万美元，预计足以支持公司运营至2026年第一季度[2] - Sangamo的Q3 2025非GAAP运营支出为3300万美元，GAAP基础上为3610万美元[4] - 预计2025年的非GAAP运营支出在1.25亿至1.45亿美元之间[3] 用户数据与临床进展 - 小纤维神经病（ST-503）影响65万人，代表数十亿美元的商业机会[18] - ST-506针对朊病毒病，预计年销售额超过10亿美元[20] - ST-503的临床试验目前正在招募患者，已激活两个临床站点[30] - 针对慢性神经性疼痛的ST-503临床试验招募已开始，预计将在未来几个月内给第一位患者用药[1] - ST-506的临床试验申请（CTA）预计在2026年中期提交[22] - ST-506的临床试验预计将于2026年中期提交临床试验申请(CTA)[1] - Fabry疾病的注册性STAAR研究已获得积极的顶线结果，预计2026年第一季度提交BLA申请[28] - Sangamo预计在2025年第一季度提交生物制剂许可申请(BLA)以支持ST-920用于Fabry病的治疗[1] 新产品与技术研发 - STAC-BBB平台在非人灵长类动物中表现出700倍于基准AAV9的转基因表达[25] - STAC-BBB在所有关键脑区实现了锌指载体的强表达[92] - STAC-BBB在脑内的整体富集达到644倍[95] - Sangamo的STAC-BBB被认为可以大规模生产[106] - ST-920在52周内显示出1.965 mL/min/1.73m²/年的平均年化eGFR斜率，95%置信区间为-0.153至4.083[1] - ST-920在最长治疗患者中，α-Gal A活性维持了长达4.5年的提升[125] 市场扩张与合作 - 公司已从合作伙伴处获得8800万美元现金，未来潜在里程碑和行使费用高达46亿美元[26] - STAC-BBB平台已与Genentech、Astellas和Lilly达成许可协议，显示出行业的强烈兴趣[27] - Sangamo已收到来自Pfizer的600万美元，用于其2008年许可协议中某些锌指修饰细胞系的买断选项[2] 未来展望 - ST-503和ST-506的初步临床数据预计在2027年初发布[27] - Sangamo与FDA的会议中，FDA重申同意在2024年10月使用eGFR斜率作为加速审批路径的终点[1] - 临床研究预计采用贝叶斯最优区间设计，评估安全性和有效性[87] 负面信息 - 公司在神经病学领域的管线正在推进，显示出强大的资产价值优化潜力[5]