文章核心观点 公司是临床阶段生物制药公司，专注中枢神经系统疾病疗法开发 2024年第三季度在推进管线方面取得进展，多个项目有预期里程碑，同时公布该季度财务结果 [1][2] 近期亮点与预期里程碑 Cerebrum™小分子平台 - Ulixacaltamide用于特发性震颤（ET）：Essential3项目1期中期分析预计2025年第一季度完成，3期研究1和2的顶线结果时间将根据中期分析更新；预计2025年重新启动帕金森病项目；近期在运动障碍专家会议上分享两项调查，显示85%神经科医生就诊与ET患者寻找治疗有关，400名ET患者调查显示高达80%患者因疾病调整日常活动 [4] - Vormatrigine（PRAX - 628）用于局灶性发作癫痫和全身性癫痫：与癫痫研究联盟合作的EMPOWER观察性研究于2024年第三季度开始招募患者，已招募超1000人，预计结果将积极影响ENERGY研究患者招募；RADIANT 2期研究顶线结果预计2025年上半年公布；POWER1和POWER2研究针对局灶性发作癫痫患者，POWER1已启动，顶线结果预计2025年下半年公布；公司正在评估其在帕金森病和疼痛方面的生命周期扩展机会 [3][4] Relutrigine（PRAX - 562）用于发育性和癫痫性脑病（DEEs） - 2期EMBOLD队列1研究（N = 15）公布积极顶线结果，包括16周内每月运动性癫痫发作安慰剂调整后减少46%、继续参加开放标签扩展（OLE）的患者（n = 9）运动性癫痫发作减少75%、超30%患者（n = 5）达到无癫痫发作状态、在警觉性等方面有有意义改善且耐受性良好 [5] - 基于队列1积极结果，启动EMBOLD研究第二队列，目标招募80人，顶线结果预计2026年上半年公布；计划2025年上半年在与监管机构达成一致后启动针对所有DEEs的注册研究（EMERALD）；已获得FDA孤儿药指定（ODD）和罕见儿科疾病指定（RPD），以及EMA的ODD [5] Solidus™反义寡核苷酸（ASO）平台 - Elsunersen（PRAX - 222）用于早期癫痫发作型SCN2A发育性癫痫：此前已获得FDA的ODD和RPD，以及EMA的ODD和PRIME指定；2024年第三季度在巴西对第一名患者给药，作为EMBRAVE研究A部分的延续；正在协调注册研究方案，计划在美国和欧洲扩展 [6] 2024年第三季度财务结果 - 截至2024年9月30日，公司拥有4.112亿美元现金、现金等价物和有价证券，较2023年12月31日的8130万美元增加3.299亿美元，主要因2024年1月和4月后续公开发行净收益及普通股按市价出售净收益，部分被经营活动所用现金抵消 [7] - 2024年第三季度确认合作收入30万美元，较2023年同期的50万美元减少20万美元，与UCB合作协议下记录的收入因工作执行时间减少有关 [8] - 2024年第三季度研发费用为4190万美元，较2023年同期的1730万美元增加2460万美元，主要因Cerebrum™平台费用增加2160万美元、人员相关成本增加400万美元和间接费用增加40万美元，部分被Solidus™平台费用减少150万美元抵消 [9] - 2024年第三季度一般及行政费用为1530万美元，较2023年同期的870万美元增加约660万美元，主要因人员相关成本增加460万美元、专业费用增加140万美元和其他费用增加50万美元 [9] - 2024年第三季度净亏损5190万美元，包括1240万美元基于股票的薪酬费用，2023年同期净亏损2460万美元，包括580万美元基于股票的薪酬；截至2024年9月30日，公司有1780万股流通普通股 [10] 产品介绍 - Ulixacaltamide：是T型钙通道的差异化、高选择性小分子抑制剂，旨在阻断与震颤活动相关的小脑 - 丘脑 - 皮质（CTC）回路中异常神经元爆发性放电，是Cerebrum™小分子平台中最先进的项目，目前处于治疗特发性震颤的后期开发阶段 [12] - Vormatrigine（PRAX - 628）：是下一代功能性选择性小分子，靶向大脑中钠通道的过度兴奋状态，目前正在开发作为成人局灶性发作癫痫和全身性癫痫的每日一次口服治疗药物；临床前数据显示其与现有标准治疗不同，有潜力成为局灶性癫痫的同类最佳药物 [13] - Relutrigine（PRAX - 562）：是一类新型小分子，作为持续性钠电流的优先抑制剂，用于治疗发育性和癫痫性脑病（DEE）；在SCN2A、SCN8A和其他DEE小鼠模型中，体内研究显示其具有剂量依赖性癫痫抑制作用，直至完全控制癫痫活动；已获得FDA和EMA的孤儿药指定等 [14] - Elsunersen（PRAX - 222）：是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在选择性降低SCN2A基因表达，直接针对早期癫痫发作型SCN2A - DEE的根本原因，治疗功能获得性SCN2A突变患者的癫痫和其他症状；体外和体内研究显示其有治疗潜力；已获得FDA和EMA的相关指定，该项目与Ionis Pharmaceuticals和RogCon合作进行 [15] 公司介绍 公司是临床阶段生物制药公司，将遗传癫痫的见解转化为中枢神经系统疾病疗法开发，通过专有小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸（ASO）平台Solidus™，针对罕见和常见神经系统疾病开发疗法，拥有多元化、多模式中枢神经系统产品组合，包括四个临床阶段候选产品 [16] 会议安排 公司将于美国东部时间2024年11月6日上午8点举行电话会议和网络直播，回顾2024年第三季度财务结果和近期业务亮点，个人可点击注册链接注册，注册后将收到拨入详情和唯一PIN码，网络直播音频可通过公司网站投资者关系部分的活动与演示页面访问，直播结束后将提供存档回放 [11]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Praxis Precision Medicines宣布将于2024年11月6日金融市场开盘前公布2024年第三季度财务结果，并于同日上午8点举办网络直播 [1][2] 财务结果公布 - 公司将在2024年11月6日金融市场开盘前公布2024年第三季度财务结果 [1] 网络直播安排 - 公司将于2024年11月6日上午8点举办网络直播，可通过注册链接访问，也可在公司网站投资者与媒体板块的活动与演示页面观看，直播回放将在活动结束后90天内在公司网站提供 [2] 公司介绍 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，将遗传性癫痫的见解转化为针对神经元兴奋 - 抑制失衡的中枢神经系统疾病疗法的开发 [3] - 公司通过专有小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸（ASO）平台Solidus™，利用对大脑中共享生物靶点和回路的理解，将基因见解应用于罕见和常见神经系统疾病疗法的发现和开发 [3] - 公司已建立多元化、多模式的中枢神经系统产品组合，涵盖运动障碍和癫痫多个项目，有四个临床阶段候选产品 [3]

文章核心观点 - Praxis Precision Medicines股价上一交易日上涨8.4% ，近期上涨受公司管线积极预期推动 ，即将公布的财报预计有季度亏损但营收增长 ，需关注后续走势；Gilead Sciences上一交易日股价下跌0.7% ，过去一个月有7.1%的回报 ，即将公布的财报每股收益预计同比下降 [1][2][4] 分组1：Praxis Precision Medicines股价表现 - 上一交易日股价收于66.30美元 ，上涨8.4% ，成交量可观 ，过去四周涨幅0.7% [1] 分组2：Praxis Precision Medicines业务管线 - 正在Essential3计划下对主要候选药物ulixacaltamide进行两项治疗特发性震颤的III期研究 ，预计很快公布顶线结果 ，若数据有利 ，计划2025年提交新药申请；其他管线项目包括用于局灶性发作癫痫的PRAX - 628和用于SCN2A和SCN8A发育性和癫痫性脑病的relutrigine（PRAX - 562） [2] 分组3：Praxis Precision Medicines财报预期 - 即将公布的财报预计季度每股亏损2.01美元 ，同比变化+25.6%；营收预计为53万美元 ，同比增长12.1% [3] 分组4：Praxis Precision Medicines盈利预测及评级 - 过去30天该季度的共识每股收益估计保持不变；股票目前Zacks评级为3（持有）；属于Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业 [4] 分组5：Gilead Sciences股价表现 - 上一交易日股价收于84.17美元 ，下跌0.7%；过去一个月回报率为7.1% [4] 分组6：Gilead Sciences盈利预测及评级 - 即将公布的财报共识每股收益估计过去一个月保持在1.66美元不变 ，同比变化 - 27.5%；目前Zacks评级为3（持有） [5]

文章核心观点 - 普睿司曼精准医药公司（Praxis Precision Medicines）公布中期EMBOLD概念验证研究积极数据，其股价上涨，公司多款候选药物处于临床阶段，癫痫市场还有其他公司在研发相关疗法 [1][8][10] 普睿司曼精准医药公司股价表现 - 9月4日，公司股价上涨4.2% [1] - 年初至今，公司股价飙升148.6%，而行业仅增长0.6% [5] 普睿司曼精准医药公司EMBOLD研究成果 - 中期EMBOLD研究显示，接受瑞鲁曲吉治疗的患者每月可计数运动性癫痫发作经安慰剂调整后减少46% [2] - 5名患者在接受治疗期间达到28天无癫痫发作状态，占可评估患者的30%以上，而安慰剂组无此情况 [2] - 治疗16周后，患者在破坏性行为、沟通、癫痫发作严重程度和强度以及警觉性方面有临床意义的改善 [3] - 研究长期延长期的8名患者运动性癫痫发作中位数减少75% [3] - 瑞鲁曲吉在研究中“总体安全且耐受性良好”，7名患者将日剂量增加到最大允许剂量，无患者需要减少剂量，治疗相关不良事件大多为轻度至中度，无患者停药 [5] 普睿司曼精准医药公司药物研发进展 - 基于积极结果，公司已启动EMBOLD研究的注册阶段，评估瑞鲁曲吉治疗SCN2A和SCN8A发育性和癫痫性脑病（DEE），目前该适应症无获批治疗方法 [6] - 公司领先候选药物ulixacaltamide正在两项独立研究中评估治疗特发性震颤，预计2024年下半年公布两项研究的顶线结果，若数据积极，计划2025年提交新药申请 [8] - 公司正在评估候选药物PRAX - 628治疗局灶性发作癫痫（FOS），计划启动四项研究以生成支持全球监管注册的数据 [9] 癫痫市场其他公司研发情况 - 氙气制药公司（Xenon Pharmaceuticals）正在为几种癫痫适应症开发新疗法，2019年12月与Neurocrine Biosciences达成合作协议，Neurocrine正在评估NBI - 921352治疗SCN8A DEE儿科患者，氙气制药有资格获得里程碑付款和销售特许权使用费 [10] - 氙气制药正在开发领先候选药物azetukalner治疗癫痫和其他神经系统疾病，两项相同的III期研究正在评估其治疗FOS患者 [11] 公司评级与推荐股票 - 普睿司曼精准医药公司目前Zacks评级为3（持有） [12] - 生物技术领域排名更好的股票是Illumina公司，目前Zacks评级为1（强力买入），过去60天，其2024年和2025年每股收益预期均有提升，年初至今股价下跌6.4%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为463.46% [12][13]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Praxis Precision Medicines将在2024年9月7 - 11日于意大利罗马举行的国际抗癫痫联盟第15届欧洲癫痫大会上展示其三个癫痫项目的临床前和临床数据 [1] 公司动态 - 公司首席科学官兼联合创始人Steven Petrou表示对癫痫资产组合的持续进展感到高兴，目前正在为elsunersen和relutrigine招募注册试验，并期待今年启动PRAX - 628的ENERGY项目 [2] - 公司将在展位441与团队成员交流，还会进行口头报告和海报展示分享癫痫组合的最新情况 [2][3] 会议报告安排 口头报告 - 9月10日下午1:02 - 1:10（欧洲中部夏令时）在Caravaggio进行，主题为“使用新型反义寡核苷酸elsunersen治疗早发性SCN2A发育性和癫痫性脑病儿科参与者的显著癫痫发作减少：EMBRAVE研究结果” [3] 海报展示 - 9月8 - 10日下午1:30 - 3:00（欧洲中部夏令时）在Forum进行，主题包括PRAX - 628的药代动力学、耐受性和心脏安全性等多项内容 [3] 产品介绍 Relutrigine（PRAX - 562） - 是一类新型小分子，用于治疗发育性和癫痫性脑病，作为持续性钠电流的优先抑制剂，对疾病状态的钠通道过度兴奋具有卓越选择性 [4] - 在体内研究中对SCN2A、SCN8A等小鼠模型有剂量依赖性的癫痫抑制作用，在三项1期研究中耐受性良好，并显示出钠通道调节的生物标志物变化 [4] - 2期EMBOLD研究数据显示，在经过大量预处理的人群中，对运动性癫痫有良好耐受性、显著且短期和长期的改善，部分患者可维持无癫痫发作状态 [4] - 已获得FDA的孤儿药指定和罕见儿科疾病指定，以及欧洲药品管理局的孤儿药指定 [4][5] PRAX - 628 - 是下一代功能选择性小分子，针对大脑中钠通道的过度兴奋状态，目前正在开发为每日一次的口服治疗药物，用于成人局灶性发作癫痫和全身性癫痫 [6] - 临床前数据显示其与标准治疗不同，有潜力成为局灶性发作癫痫的同类最佳药物，在体外对疾病状态的钠通道过度兴奋具有卓越选择性 [6] - 在体内研究中，在最大电休克癫痫模型中显示出前所未有的效力，PRAX - 628 - 101研究数据表明其在健康受试者中的安全剂量可超过啮齿动物最大电休克癫痫EC50预测人体等效剂量的15倍 [6] Elsunersen（PRAX - 222） - 是一种反义寡核苷酸，旨在选择性降低SCN2A基因表达，直接针对早发性SCN2A发育性和癫痫性脑病的根本原因，治疗具有功能获得性SCN2A突变患者的癫痫发作和其他症状 [7] - 体外研究显示可降低SCN2A基因表达和蛋白质水平，体内研究显示在SCN2A小鼠模型中可显著、剂量依赖性地减少癫痫发作，改善行为和运动活动并提高存活率 [7] - EMBRAVE研究数据显示，在SCN2A发育性和癫痫性脑病患者中耐受性良好，可显著且持续减少癫痫发作 [7] - 已获得FDA的孤儿药指定和罕见儿科疾病指定，以及欧洲药品管理局的孤儿药指定和PRIME指定，该项目正在与Ionis Pharmaceuticals和RogCon合作进行 [7] 公司概况 - 是一家临床阶段生物制药公司，将遗传性癫痫的见解转化为治疗以神经元兴奋 - 抑制失衡为特征的中枢神经系统疾病的疗法 [8] - 通过专有的小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸平台Solidus™，利用对大脑中共享生物靶点和回路的理解，为罕见和更常见的神经系统疾病发现和开发疗法 [8] - 已建立多元化、多模式的中枢神经系统产品组合，包括运动障碍和癫痫的多个项目，有四个临床阶段的候选产品 [8]

文章核心观点 - 公司公布relutrigine治疗SCN2A和SCN8A发育性癫痫性脑病（DEE）患者的2期概念验证研究积极顶线结果，药物安全性和耐受性良好且疗效显著 [1] 分组1：研究基本信息 - EMBOLD是多中心、双盲、安慰剂对照、干预期设盲、随机研究，后接开放标签扩展期（OLE），招募2 - 18岁早期发作SCN2A - DEE或SCN8A - DEE患者 [4] - 16名患者随机（1:1）接受relutrigine治疗，15名患者符合疗效评估条件，13名患者进入开放标签扩展期 [5] 分组2：研究结果 - relutrigine总体安全且耐受性良好，双盲期7名患者增加剂量，无患者需减少剂量，常见不良事件为感染、呕吐等，无患者因不良事件停药 [5] - 服用relutrigine患者可计数运动性癫痫发作安慰剂校正后减少46% [1][5] - 第16周时，照顾者和临床医生评估患者在破坏性行为、沟通、癫痫发作严重程度和强度、警觉性方面有改善 [6] - 8名患者在长期扩展期至少完成一个28天周期，运动性癫痫发作中位数减少75% [6] - 5名服用relutrigine患者达到28天无癫痫发作状态，安慰剂组无此情况 [6] - 超过30%患者在服用relutrigine期间达到无癫痫发作状态 [1][2] 分组3：各方评价 - 公司总裁兼首席执行官表示结果积极，患者癫痫发作显著减少，超30%患者达到无癫痫发作里程碑 [2] - 研究主要研究者称结果令人兴奋，药物可减少癫痫发作，改善患者警觉性和沟通能力，有望改变儿科癫痫治疗格局 [2] - 相关基金会联合声明称对研究初步结果乐观，癫痫发作显著减少或改善患者及其家庭生活，期待药物成为有价值疗法 [3] 分组4：药物及公司介绍 - relutrigine是一类新型小分子药物，用于治疗DEE，可优先抑制持续性钠电流，已获FDA孤儿药和罕见儿科疾病指定以及欧洲药品管理局孤儿药指定 [8] - 公司是临床阶段生物制药公司，利用遗传见解开发中枢神经系统疾病疗法，拥有多元化中枢神经系统产品组合和四个临床阶段候选产品 [9] 分组5：后续安排 - 公司将于9月3日上午8点举办电话会议讨论研究结果和下一步计划，可通过公司网站注册参加，直播和回放也将在网站提供 [7]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Praxis Precision Medicines将于2024年9月3日市场开盘前公布relutrigine（PRAX562）用于SCN2A和SCN8A发育性和癫痫性脑病（DEEs）的2期EMBOLD研究的 topline 结果，随后将召开电话会议和网络直播介绍试验结果 [1] 会议信息 - 会议时间为2024年9月3日上午8点（美国东部时间） [2] - 网络直播链接为LINK，演示回放将在可用时发布在公司网站投资者板块的“活动和演示”页面 [2] 公司介绍 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，将遗传性癫痫的见解转化为针对神经元兴奋 - 抑制失衡的中枢神经系统（CNS）疾病疗法的开发 [1][3] - 公司通过专有的小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸（ASO）平台Solidus™，利用对大脑中共享生物靶点和回路的理解，将基因见解应用于罕见和更常见神经系统疾病疗法的发现和开发 [3] - 公司已建立多元化、多模式的CNS产品组合，涵盖运动障碍和癫痫等多个项目，有四个临床阶段的候选产品 [3] - 公司官网为www.praxismedicines.com，可在Facebook、LinkedIn和Twitter/X上关注 [3]

文章核心观点 - Praxis Precision Medicines获Zacks评级上调至2（买入），反映其盈利预期上升，股价可能上涨 [1][4] 评级系统介绍 - Zacks评级核心是公司盈利情况变化，跟踪当前及下一年度的Zacks共识预期 [2] - 该评级系统对个人投资者有用，因华尔街分析师评级多受主观因素影响 [3] - Zacks评级系统用四个与盈利预期相关因素将股票分为五组，有良好外部审计记录，自1988年以来Zacks排名1（强力买入）股票年均回报率达25% [8] 盈利预期对股价影响 - 公司未来盈利潜力变化与股价短期走势强相关，因机构投资者用盈利和盈利预期计算股票公允价值并交易 [5] - 实证研究显示盈利预期修正趋势与股价短期走势强相关，Zacks评级系统有效利用了盈利预期修正的力量 [7] 公司盈利预期情况 - 截至2024年12月财年，公司预计每股收益-9.60美元，较上年报告数字变化48.6% [9] - 过去三个月，公司的Zacks共识预期提高了5.3% [9] 结论 - Zacks评级系统对超4000只股票的“买入”和“卖出”评级比例均衡，仅前5%获“强力买入”评级，接下来15%获“买入”评级 [10] - Praxis Precision Medicines升至Zacks排名2，处于前20%，暗示短期内股价可能上涨 [11]

文章核心观点 公司在2024年第二季度取得显著进展，有望到2025年有多达四个项目进入注册阶段 公司各临床项目推进顺利，如Ulixacaltamide关键试验、PRAX - 628综合临床项目、relutrigine的EMBOLD研究等 公司财务状况良好，现金储备充足，能支持多个关键项目的研究直至结果公布 [7][10][26] 各项目进展 Ulixacaltamide项目 - 用于治疗特发性震颤，正在推进关键的Essential3试验，预计今年晚些时候公布 topline 结果 [7] - Essential3由两项同时进行的3期研究组成，采用去中心化设计以减轻患者负担，实施全面筛选协议确保合适患者参与研究 [12] - 从研究开始就计划对平行组研究进行中期分析，预计2024年第四季度完成分析，之后不久公布研究结果 [14] PRAX - 628项目 - 是公司大脑平台的下一代功能选择小分子，正在开发用于成人癫痫的每日一次口服治疗方案 [16] - 启动了名为ENERGY的综合后期项目，包括四项研究，旨在为试验建立强大的患者基础并生成多个数据点 [17] - 与癫痫研究联盟合作开展名为EMPOWER的首创倡议，预计本季度启动并在整个开发计划中持续进行 [17] - RADIANT研究预计在未来几个月启动，计划招募多达50名患者，预计2025年上半年公布 topline 结果 [18] - POWER1预计今年晚些时候开始招募患者，2025年下半年公布结果；POWER2预计明年上半年启动 [19] relutrigine项目 - 是一类首创的小分子，优先抑制持续性钠电流，对多种发育性和癫痫性脑病（DEEs）有潜在治疗作用 [20] - 期待EMBOLD概念验证研究的 topline 结果，预计届时能分享安慰剂对照部分的疗效和安全性数据以及长期扩展部分的可用数据 [21] Elsunersen（PRAX - 222）项目 - 本季度在巴西启动了全球注册研究的第一阶段，预计今年晚些时候在欧洲和美国扩展该项目 [22] - 该研究基于EMBRAVE第一部分的令人鼓舞的数据，患者癫痫发作显著减少，无癫痫发作天数显著增加，且总体安全耐受 [23] 财务情况 - 第二季度运营费用为3780万美元，其中研发费用2730万美元，一般及行政费用1060万美元 [25] - 第二季度运营现金支出为2740万美元，高于第一季度的2090万美元，主要是由于Essential3研究活动增加 [25] - 截至第二季度末，公司现金等价物和有价证券为4.338亿美元，较去年12月的8100万美元增加，主要得益于2024年1月和4月的后续公开发行净收益 [26] - 公司现金储备可支持到2027年，包括资助所有关键研究直至结果公布 [26] 问答环节要点 关于Essential3研究 - 中期分析主要是为增加项目成功概率，并非表明招募或项目本身有问题，若外部因素影响，可能增加样本量 [30][31] - 若调整Study 1样本量，Study 1和Study 2可能分开公布结果，但预计间隔时间不长 [39] - 中期分析预计在第四季度进行，届时将根据独立数据监测委员会建议决定是否增加样本量并公布结果 [64][65] - 研究数据的变异性符合预期，并非进行中期分析的动机 [81] 关于relutrigine在DEEs中的数据 - 预计癫痫发作减少20% - 30%为良好数据，还关注患者分布情况，药物耐受性良好 [42][48][49] - 研究涉及的患者病情比预期严重，该药物对SCN2A和SCN8A有潜在治疗机会，且可能拓展到其他严重的儿童难治性DEEs [41][44] 关于PRAX - 628研究 - RADIANT研究不是安慰剂对照，POWER1和POWER2是安慰剂对照 [70] - RADIANT研究患者起始剂量为30毫克，POWER1和POWER2患者先以20毫克服用六周，再以30毫克服用六周，POWER2还有较低剂量 [71] - RADIANT研究预计约30%患者为全身性癫痫，其余为局灶性癫痫 [76] - POWER1和POWER2设计目前无重大差异，先推进POWER1是为操作简便和给患者更多招募机会 [77] 关于Elsunersen项目 - 已获得巴西监管机构的全面反馈，可在巴西启动研究，欧洲也有初步反馈，预计今年晚些时候在欧洲和美国推进项目 [102]

财务数据和关键指标变化 - 公司在Q2的运营费用为3780万美元,其中R&D费用2730万美元,G&A费用1060万美元 [27][28] - 公司在Q2的运营现金流为2740万美元,较Q1的2090万美元有所增加,主要反映了Essential3研究的增加活动 [28] - 公司在Q2末的现金及等价物为4.338亿美元,较12月底的8100万美元大幅增加,主要由于1月和4月的两次增发所致 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的主要业务线包括治疗essential tremor的ulixacaltamide和治疗癫痫的PRAX-628及relutrigine [8-13][23-25] - ulixacaltamide的Essential3研究进展顺利,预计今年内可获得关键数据 [9-10][14-17] - PRAX-628的ENERGY项目包括4项临床研究,其中RADIANT研究预计今年上半年完成,POWER1和POWER2研究预计2025年完成 [19-22] - relutrigine的EMBOLD研究预计今年内完成,结果将有助于了解该药在DEE适应症的潜力 [23-24] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司目前主要关注essential tremor和癫痫等中枢神经系统疾病领域,尚未涉及具体市场数据 [14][18][23] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划在未来2-3年内提交4个项目的NDA申请,实现快速发展 [26] - 公司在essential tremor和癫痫领域的产品管线处于领先地位,有望成为该领域的创新者 [14][18][23] - 公司有望成为中枢神经系统疾病领域的精准医疗领导者 [8][13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对essential tremor、癫痫等适应症的未满足需求表示乐观,认为公司产品有望满足这些需求 [14][18][23] - 管理层对公司产品管线的临床进展和未来发展前景表示信心,认为公司有望在未来几年内提交多个NDA申请 [9-10][19-22][26] 其他重要信息 - 公司计划对Essential3 Study 1进行中期分析,以确保试验设计合理,最大化成功概率 [34-37] - 公司正在与Epilepsy Study Consortium合作,开展首个大规模观察性研究EMPOWER,以支持PRAX-628的开发 [20] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Yasmeen Rahimi 提问** 询问Essential3研究的入组进度以及中期分析的具体情况 [31-32] **Marcio Souza 回答** - 公司维持之前的指引,研究进展符合预期 [34] - 中期分析是公司从一开始就计划的,主要目的是最大化成功概率,如果结果好于预期或出现一些不利因素,都可能考虑调整样本量 [35-36] 问题2 **Joon Lee 提问** 询问中期分析是否会对Essential3 Study 1的时间线产生影响 [44] **Marcio Souza 回答** - 如果需要稍微增加Study 1的样本量,Study 1和Study 2的读数时间可能会分开,但时间差不会太大 [45] 问题3 **Francois Brisebois 提问** 询问relutrigine EMBOLD研究的预期疗效和统计学意义 [54-55] **Marcio Souza 回答** - 公司预期可看到20%-30%的发作率降低,同时还会关注患者的反应分布情况 [55-57] - 公司对该研究的耐受性表现感到乐观,这为进一步开发该药带来信心 [56]