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Praxis(PRAX) - 2025 Q2 - Quarterly Results
2025-08-04 12:51
财务数据关键指标变化(收入和利润) - 第二季度净亏损7110万美元,包含780万美元股权激励费用[12] - 2025年上半年净亏损为140,423千美元,较2024年同期的72,230千美元增长94.4%[27] - 2025年第二季度每股基本和稀释亏损为3.31美元,较2024年同期的1.74美元增长90.2%[27] 财务数据关键指标变化(成本和费用) - 第二季度研发费用为6300万美元,同比增加3570万美元,主要由于Cerebrum™平台投入增加3200万美元[10] - 第二季度行政管理费用1310万美元,同比增加250万美元[11] - 2025年第二季度研发费用为63,006千美元,较2024年同期的27,260千美元增长131.1%[27] 财务数据关键指标变化(现金及投资) - 公司现金及投资总额截至2025年6月30日为4.466亿美元,预计可维持运营至2028年[8] - 现金及现金等价物从2024年12月的215,372千美元下降至2025年6月的157,415千美元,降幅为26.9%[25] - 有价证券从2024年12月的254,156千美元增长至2025年6月的289,229千美元,增幅为13.8%[25] 财务数据关键指标变化(其他财务数据) - 总资产从2024年12月的483,110千美元下降至2025年6月的452,832千美元,降幅为6.3%[25] - 应付账款从2024年12月的12,528千美元增长至2025年6月的28,832千美元,增幅为130.2%[25] - 2025年上半年加权平均流通股数为21,266,490股,较2024年同期的16,364,421股增长30.0%[27] 业务线表现(药物研发进展) - 药物vormatrigine在RADIANT研究中显示8周内癫痫发作频率中位数降低56.3%,22%患者实现最后28天零发作[1][3] - 药物relutrigine获FDA突破性疗法认定,用于治疗SCN2A和SCN8A相关癫痫[1][6] - EMBOLD研究显示SCN2A/SCN8A患者11个月后癫痫发作减少90%,发作间隔从基线3天延长至67天[6] - 公司启动EMERALD注册研究(计划纳入160名患者)和EMBRAVE3研究(40名2-18岁患者)[6] - 特发性震颤药物ulixacaltamide完成两项III期研究入组,2025年秋季公布顶线结果[6] - ASO药物elsunersen在SCN2A小鼠模型中显示剂量依赖性癫痫减少,正在进行两项注册研究[6][18]
Praxis(PRAX) - 2025 Q2 - Quarterly Report
2025-08-04 12:33
财务数据关键指标变化(收入和利润) - 公司2025年上半年净亏损为1.404亿美元,累计赤字达9.772亿美元[104] - 2025年第二季度净亏损7112.7万美元,同比扩大3845.0万美元[122] - 2025年上半年净亏损1.404亿美元,同比扩大6819.3万美元[127] - 2025年第二季度其他收入为494.0万美元,同比增长12.9万美元[122] - 2024年12月与UCB的合作协议导致2025年第二季度合作收入减少35.7万美元[123] 财务数据关键指标变化(成本和费用) - 2025年第二季度研发费用为6300.6万美元,同比增长3574.6万美元(131%)[122][124] - 2025年上半年研发费用为1.238亿美元,同比增长6956.8万美元(128%)[127][130] - 2025年第二季度一般及行政费用为1306.1万美元,同比增长247.6万美元[122] 研发费用细分 - Cerebrum™平台研发费用在2025年第二季度达4697.7万美元,同比增长214%[113] - Solidus™平台研发费用在2025年上半年为332.7万美元,同比增长16%[113] - 人员相关研发成本(含股权激励)在2025年上半年达2431万美元,同比增长25%[113] - Cerebrum™平台2025年第二季度研发支出4697.7万美元,同比增长3201.0万美元(214%)[124] 现金流情况 - 2025年上半年经营活动净现金流出1.077亿美元,主要由于1.404亿美元净亏损,部分被1780万美元营运资本变动(应付账款增加)和1490万美元非现金费用(股权薪酬)抵消[143][144] - 2024年上半年经营活动净现金流出4810万美元,主要由于7220万美元净亏损,部分被220万美元营运资本变动(应付账款及应计费用增加)和2190万美元非现金费用(股权薪酬)抵消[144] - 2025年上半年投资活动净现金流出3310万美元,主要与购买及到期有价证券相关[145] - 2024年上半年投资活动净现金流出2.871亿美元,主要与有价证券到期相关[145] - 2025年上半年筹资活动净现金流入8290万美元,主要来自市场发行股票净收益[146] - 2024年上半年筹资活动净现金流入3.991亿美元,主要来自公开增发、市场发行及与Tenacia Biotech的许可协议[147] 现金及资金状况 - 截至2025年6月30日,公司现金及等价物为4.466亿美元,预计可支撑运营至2028年[108] - 截至2025年6月30日,公司现金及等价物为4.466亿美元[134] - 公司自成立以来累计融资12亿美元[134] - 截至2025年6月30日,公司预计现有现金及等价物可支撑运营至2028年,但该预测基于可能错误的假设[149] 管理层讨论和指引 - 公司预计未来运营亏损和负现金流将持续扩大,主要因临床开发、制造能力投资及商业化准备等支出增加[148] - 市场利率波动风险对公司财务影响有限,100个基点的利率变动不会对财务状况产生重大影响[158] - 产品开发存在重大不确定性,商业化收入可能多年后才会实现,需持续获取额外资金[151][152] 产品研发进展 - 公司预计2025年第四季度完成vormatrigine的POWER1研究(针对局灶性发作癫痫)[97] - relutrigine获FDA突破性疗法认定(治疗SCN2A/SCN8A相关癫痫),EMBOLD第二队列预计2026年上半年公布结果[98] - ulixacaltamide的Essential3项目调整分析方案,最终数据将于2025年初秋披露[99][100] - elsunersen的EMBRAVE3注册性三期研究已启动,针对SCN2A功能获得性DEE[101] - 公司计划2025年底前完成PRAX-080和PRAX-090的开发候选药物提名[102]
Praxis Precision Medicines Provides Corporate Update and Reports Second Quarter 2025 Financial Results
GlobeNewswire News Room· 2025-08-04 12:30
核心观点 - 公司公布了RADIANT研究的积极结果,vormatrigine在8周内使局灶性癫痫发作(FOS)患者的中位发作频率降低了56.3%,22%的患者在最后28天达到100%无发作[1][3] - 公司启动了针对发育性和癫痫性脑病(DEEs)的两个注册研究:EMERALD(针对广泛DEEs)和EMBRAVE3(针对SCN2A功能获得性突变)[1] - relutrigine获得美国FDA突破性疗法认定,用于治疗SCN2A和SCN8A DEEs相关癫痫发作,有望加速开发进程[1][6] - 截至2025年6月30日,公司拥有4.466亿美元现金及投资,预计资金可支持运营至2028年[5] 临床项目进展 Vormatrigine项目 - RADIANT研究显示56.3%的中位发作频率降低,22%患者达到100%无发作,60%患者达到50%应答率[3] - POWER1研究(针对FOS)按计划进行,预计2025年第四季度完成[3] - POWER2研究(针对FOS)预计2025年第三季度启动,2026年下半年完成入组[3] - POWER3研究(评估单药治疗)预计2026年上半年启动[3] Relutrigine项目 - 获得FDA突破性疗法认定用于SCN2A和SCN8A DEEs[6] - EMBOLD研究队列1显示SCN2A和SCN8A DEEs患者在开放标签延长治疗中发作减少约90%,发作间隔从基线3天延长至11个月时的67天[6] - EMBOLD注册研究队列2正在进行,预计2026年上半年公布顶线结果[6] - EMERALD注册研究已启动,计划入组160名患者,预计2026年完成入组[6] Elsunersen项目 - EMBRAVE Part A研究继续入组16名患者,预计2026年上半年公布顶线结果[6] - EMBRAVE3注册研究已启动,队列1计划入组40名2-18岁患者[6] Ulixacaltamide项目 - Essential 3项目的两项3期研究已完成入组,预计2025年初秋公布顶线结果[6] 财务表现 - 截至2025年6月30日,现金及等价物为4.466亿美元,较2024年底的4.695亿美元减少2290万美元[5] - 2025年第二季度研发支出6300万美元,同比增长3570万美元[8] - 2025年第二季度一般及行政支出1310万美元,同比增长250万美元[9] - 2025年第二季度净亏损7110万美元,去年同期为3267万美元[10]
Praxis(PRAX) - 2025 Q2 - Earnings Call Presentation
2025-08-04 12:30
研究结果 - Vormatrigine在RADIANT研究中显示出56.3%的整体中位数癫痫发作减少[21] - RADIANT研究中,37名患者的基线癫痫发作中位数为12次[18] - RADIANT研究中,61名患者中有36名(59.0%)出现至少1次不良事件[33] - RADIANT研究中,患者在使用背景抗癫痫药物的情况下,30%的患者使用cenobamate[29] - RADIANT研究的患者背景中,平均使用2.2种抗癫痫药物[18] - RADIANT研究中,患者的年龄均值为43.1岁,男性14名,女性23名[18] - RADIANT研究中,患者中有32名(52.5%)出现神经系统不良事件[33] - Vormatrigine的给药方案为每日一次,且不需要与食物同服[12] 不良事件 - Vormatrigine在RADIANT研究中,患者中有14人(23%)因不良事件而中断治疗[51] - Cenobamate在Study C0171中,90%的患者(100人)经历了至少1次治疗相关不良事件(TEAE)[51] - XEN1101在X-TOLE2研究中,85%的患者(97人)经历了至少1次TEAE[51] - Cenobamate的严重不良事件(SAEs)发生率为7%(8人),而Vormatrigine和XEN1101分别为4.9%(3人)和2.6%(3人)[51] - CNS相关不良事件(≥10%)中,Cenobamate和XEN1101分别为72.1%(80人)和72.8%(83人),Vormatrigine为52.5%(32人)[51] - 在Vormatrigine组中,头晕发生率为29.5%(18人),而Cenobamate和XEN1101分别为33%(37人)和31.6%(36人)[51] - 在Vormatrigine组中,严重不良事件的相关性为1.6%(1人),而Cenobamate未报告相关性[51] 未来展望 - POWER2研究预计在2025年第三季度启动,计划招募约400名患者,预计在2026年下半年完成入组[37] - 预计到2026年上半年,EMBOLD研究将完成SCN2A和SCN8A的入组[47] 药物相互作用 - Vormatrigine没有显著的药物相互作用(DDIs),而Cenobamate有多个DDIs,XEN1101涉及CYP3A[51] - 食物对Vormatrigine没有影响,患者可以在任何时间进食[51] - Cenobamate和XEN1101均可在任何时间进食,而XEN1101需要与食物一起在晚上服用[51]
Praxis Precision Medicines Announces Positive, Best-in-Disease Topline Results in Patients with Focal Onset Seizures from the RADIANT Study of Vormatrigine
Globenewswire· 2025-08-04 12:00
核心观点 - Vormatrigine在治疗局灶性癫痫发作的2期RADIANT研究中显示出优异的疗效和安全性 中位癫痫发作频率降低56.3% 22%患者实现100%无发作 54%患者在第一周即达到50%应答率 药物耐受性良好 具备成为同类最佳药物的潜力 [1][2][6] 临床数据表现 - 8周治疗期内癫痫发作频率中位数降低56.3% [1] - 约22%患者在治疗最后28天内实现100%癫痫发作完全消除 [1] - 超过54%患者在治疗第一周即达到50%应答率 显示快速起效特性 [1] - 药物整体耐受性良好 安全性特征持续表现优异 [1] 产品差异化优势 - 唯一针对全市场开发的一线治疗药物 目标覆盖美国超300万常见癫痫患者群体 [2] - 具备快速起效 无需滴定 每日一次口服 无需伴餐服用 药物相互作用风险低等差异化特性 [2] - 临床前数据显示对疾病状态钠通道超兴奋性具有优越选择性 在最大电休克模型中显示前所未有的强效作用 [6] 研发进展与规划 - 关键性12周POWER1研究预计在2025年第四季度完成 [2] - 基于RADIANT研究结果 预计很快启动POWER2研究 [2] - 完整研究结果将提交2025年12月美国癫痫学会年会作为最新突破摘要 [4] - 额外数据将于2025年8月31日在第36届国际癫痫大会上展示 [4] 专家评价 - 纽约大学朗格尼健康中心综合癫痫中心主任Jacqueline French教授认为该研究初步结果令人鼓舞 有望为患者提供新的有效治疗选择 [3] - 尽管现有钠通道疗法已用于治疗局灶性癫痫 但该领域仍有巨大改进空间 新一代钠通道阻断剂可能代表重要进步 [3] 公司背景 - Praxis为临床阶段生物制药公司 专注于将遗传学见解转化为中枢神经系统疾病疗法 [7] - 公司通过专有小分子平台Cerebrum和反义寡核苷酸平台Solidus构建多元化CNS产品组合 拥有4个临床阶段候选产品 [7]
Praxis Precision Medicines to Host Conference Call to Announce Topline Results from the RADIANT Trial and Provide Second Quarter 2025 Financial Results
Globenewswire· 2025-07-29 12:00
公司公告与财务安排 - 公司将于2025年8月4日美股开盘前公布vormatrigine的RADIANT试验顶线结果及2025年第二季度财务业绩 [1] - 公司将于同日上午8:30(美国东部时间)举办网络直播 可通过注册链接或官网投资者栏目参与 [2] - 网络直播录像将在公司官网保留90天 [2] 公司业务与研发方向 - 公司为临床阶段生物制药企业 专注于通过遗传学见解开发治疗中枢神经系统疾病疗法 [1][3] - 核心研究方向为神经元兴奋-抑制失衡相关疾病 涵盖罕见与常见神经系统疾病 [3] - 拥有专有小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸平台Solidus™ 构建多模式CNS产品组合 [3] - 当前研发管线覆盖癫痫和运动障碍领域 包含4个临床阶段候选产品 [3]
Praxis Precision Medicines Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Relutrigine for the Treatment of Seizures Associated with SCN2A and SCN8A Developmental and Epileptic Encephalopathies
Globenewswire· 2025-07-17 12:00
文章核心观点 公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)授予relutrigine突破性疗法认定(BTD)用于治疗SCN2A和SCN8A发育性癫痫性脑病(DEEs),该认定基于2期EMBOLD试验的积极结果,公司正推进相关研究并期待后续成果 [1][2] 药物相关信息 - relutrigine是一类新型小分子,作为持续性钠电流的优先抑制剂用于治疗DEEs,其精确钠通道(NaV)调节机制具有对疾病状态NaV通道过度兴奋的卓越选择性 [4] - 在SCN2A、SCN8A和其他DEE小鼠模型的体内研究中,relutrigine表现出剂量依赖性的癫痫发作抑制作用,最高可达完全控制癫痫活动 [4] - 在三项1期研究中,relutrigine总体耐受性良好,并显示出NaV通道调节的生物标志物变化 [4] 试验结果 - EMBOLD试验队列1研究支持了relutrigine的BTD申请,该队列纳入了最严重的DEE患者群体,开放标签扩展期结果显著,患者癫痫发作平均减少约90%,发作间隔超过两个月 [2] - 双盲期(16周治疗)数据显示,使用relutrigine的患者经安慰剂调整后的每月运动性癫痫发作减少46%,超过30%的患者无癫痫发作,同时在警觉性、沟通能力和癫痫发作严重程度方面有显著改善 [2] - 到2025年11个月时,患者癫痫发作平均减少约90%,无癫痫发作期持续改善,平均无癫痫发作天数从基线期的3天增加到67天,且无新的安全信号、药物相关严重不良事件或需要减少剂量 [2] 研究进展 - EMBOLD注册队列2研究正在进行中,预计不迟于2026年上半年公布 topline 结果,随后可能提交新药申请(NDA) [1][3] - 公司最近启动了EMERALD研究,评估relutrigine在所有DEE患者中的疗效,这是一项为期16周、安慰剂对照的注册研究,旨在评估确诊为发育性癫痫患者的癫痫发作减少情况 [3] 公司信息 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司,致力于将遗传性癫痫的见解转化为治疗中枢神经系统(CNS)疾病的疗法,这些疾病的特征是神经元兴奋 - 抑制失衡 [1][6] - 公司通过专有的小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸(ASO)平台Solidus™,利用对大脑中共享生物靶点和回路的理解,开发治疗罕见和常见神经系统疾病的疗法 [6] - 公司已建立了多元化、多模式的CNS产品组合,包括癫痫和运动障碍领域的多个项目,有四个临床阶段的候选产品 [6]
Praxis Precision Medicines (PRAX) 2025 Conference Transcript
2025-06-04 13:10
纪要涉及的行业或者公司 行业为医疗行业 公司为Praxis Precision Medicines(PRAX) 纪要提到的核心观点和论据 - **药物研发平台与理念**:公司致力于将大脑抑制 - 兴奋平衡、神经元网络的理念转化为分子,开发钠通道调节剂 钠通道对大脑功能至关重要,但传统完全阻断钠通道的方法存在诸多潜在问题,这是开发rilutrogen和vermatrogene的初衷[2][3] - **vermatrogene研发进展与前景** - **临床研究情况**:用于常见癫痫,如局灶性发作癫痫和全身性癫痫,正在进行两项研究 中期将公布Radiant研究结果,年底公布POWER 1研究结果,明年公布POWER 2研究结果,预计未来12 - 18个月完成注册申报包[4][5][7][8] - **选择开放标签研究的原因**:可直接收集药理学关系数据,为POP PK模型等提供信息;了解30毫克剂量在大量患者中的癫痫减少幅度,为POWER 2的剂量选择提供参考[16][17] - **纳入背景钠通道阻滞剂患者的依据**:基于相关研究,癫痫患者离不开钠通道阻滞剂,且公司的临床前和结构生物学研究表明,vermatrogene的疗效不受背景药物影响,实际结果也证实了这一点[21][22][23] - **疗效与安全性预期**:Radiant和POWER 1的基线相似,时间越长疗效可能越好,安全性在几周后预计无明显差异[26][27][29] - **患者招募情况**:通过Empower项目,约30%进入Radiance或PowerOne的患者来自该倡议,预计PowerOne和PowerTwo结束时,美国约30%的患者将来自此项目,节省了约一年的招募时间[33][35] - **rilutrogen研发进展与前景** - **前期研究成果**:在治疗SCN 2A和SCN 8A突变导致的癫痫中表现出色,16周研究实现超40%的癫痫减少,患者在沟通、警觉性和破坏性行为等方面也有改善 首批队列患者癫痫缓解率超30%[38] - **后续研究计划**:增加注册队列,预计明年初公布结果;开展EMERALD研究,治疗全身性癫痫患者,预计将成为公司最快完成招募的研究,有望明年提交补充新药申请,潜在收入从数亿美元增长至数十亿美元[40][41][45] - **安慰剂反应预期**:儿科试验中安慰剂反应率通常较低,预计EMERALD研究中安慰剂反应率无明显差异,观察误差约为2 - 5%[46][47] - **患者严重程度比较**:EMERALD研究的患者病因更具多样性,预计癫痫发作次数较之前研究的患者少,病情没那么严重[48] - **药物互补性**:公司的ASO平台药物elsinersen与rilutrogen可能对SNC 2A患者有互补作用,类似脊髓性肌萎缩症的多模式疗法,目前已有患者在紧急情况下联合使用这两种药物[50][51][52] - **未来催化剂**:近期关注Radiance和POWER 1研究结果;接近提名针对2A基因功能丧失导致的自闭症谱系障碍的ASO PRX100;Syngap项目和PCH 19项目即将推进;未来几个月将公布原发性震颤的essential three项目结果[53][54][56] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 美国约有300万成年癫痫患者,大多数治疗不足或控制不佳,vermatrogene等下一代药物有较大市场潜力[11] - rilutrogen开发为悬浮液,可根据不同体型和体重调整剂量,适用于孤儿药市场,具有监管和上市速度方面的优势[13][14] - 在EMERALD研究中,患者筛选失败率较高,原因包括患者在筛选期间死亡、需更换多种适应症、进入重症监护室等[40][41]
Praxis(PRAX) - 2025 FY - Earnings Call Transcript
2025-05-20 14:30
分组1:公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司未来12 - 18个月聚焦执行整个产品组合,4个后期项目将降低风险并进入商业化前阶段 [4][5] - 公司在选择研发项目时,会考虑是否符合帮助患者、为股东和利益相关者带来回报的使命,会对不同病症和分子进行区分选择 [38][40] - 公司认为在当前模式下,短期内没有太多限制,但需要平衡不同项目,不同病症会选择不同类型分子进行治疗 [40][41] 分组2:各条业务线数据和关键指标变化 沃马曲基因(vormatrogene)项目 - 用于常见癫痫,是钠通道调节剂,正在研究局灶性和全身性癫痫 [5] - 即将开展的RADIANT 2期开放标签研究,以30毫克剂量对最多50名局灶性或全身性癫痫患者进行研究,年中获得数据 [5] - 今年下半年开展两项注册研究POWER 1和POWER 2,错开开展,原因一是RADIANT研究结果为POWER 2研究提供剂量信息,二是避免在局灶性癫痫领域与自身竞争患者 [6] 来昔考布胺(lexicaltimide)项目 - 用于特发性震颤,今年早些时候对一项研究的中期数据进行统计审查,中期审查委员会建议停止,但因研究接近完成,公司拒绝并将继续进行,今年第三季度公布两项研究结果 [8] 拉鲁曲基因(ralutrogene)项目 - 与沃马曲基因类似,是钠通道调节剂,适用于更敏感的儿科人群,用于发育性癫痫 [9] - 去年秋季BOLD研究中,对15名患者进行4个月研究,癫痫发作减少46%,15名儿童中有5名至少有1个月无癫痫发作,基线时每月约55次发作 [9] - 目前正在积极招募最多80名SCN2A和SCN8A发育性癫痫患者的注册队列,预计明年上半年公布结果 [10] - 最近15名患者中有12名参加开放标签扩展研究,用药11个月,儿童平均癫痫发作减少约90%,发作间隔天数从基线的3天增至67天 [10] - 年中启动更广泛的ENROLD研究,根据表型驱动的癫痫负担招募患者,预计适用人群超20万 [12] 埃尔西奈森(elsinersen)项目 - 是反义寡核苷酸(ASO),针对SCN2A功能获得性突变 [13] - 一年多前数据显示,4名患者用药4个月,癫痫发作减少43%,无癫痫发作天数增加48%,加速启动注册研究 [13] - 2024年与各监管机构协调试验设计,年中启动IMbrave 3研究,招募2 - 18岁儿童最多40名,为期6个月,还有两个额外队列分别招募1 - 2岁和出生至1岁儿童 [14] - Part A正在巴西招募患者,明年上半年公布数据 [15] 分组3:管理层对经营环境和未来前景的评论 - 未来12 - 18个月非常重要,公司专注于执行整个产品组合,多个项目将有数据公布,降低风险并进入商业化前阶段 [4][5] - 公司认为癫痫治疗领域虽有竞争,但自身项目有优势,如沃马曲基因项目的研究安排合理,拉鲁曲基因在发育性癫痫领域有广泛应用潜力 [6][11] - 公司在药物研发中会平衡优化项目和尽快将药物推向市场的关系,认为拉鲁曲基因在这方面有优势,能在证明概念、降低风险后进行更广泛研究,为更多患者带来益处,同时对股东负责 [31][33] 分组4:其他重要信息 - 公司竞争对手Xenon推迟局灶性发作癫痫研究结果公布时间,而公司POWER 1研究预计一年内完成,公司快速招募的原因包括尊重对手工作、有大量预筛选研究、积极解决招募障碍、合理选择地理区域,且各公司癫痫研究质量标准相同 [18][19][21] - 公司在选择研发项目时,会考虑不同病症特点和分子适用性,如某些病症小分子可能无法治疗,而某些病症ASO可能不可行,会根据具体情况选择合适分子 [38][40] - 公司正在进行神经元建模、通道和细胞相互作用等研究,虽未披露很多工作,但相信会产生成果,未来可能拓展到其他相邻病症 [43][44] 问答环节所有提问和回答 问题1:公司POWER 1研究招募速度快且保证数据质量的原因 - 公司认为这不是单一因素决定的,首先尊重竞争对手工作,该领域研究困难;其次公司有大量预筛选研究,约30%的招募量来自此,相比其他公司节省约一年招募时间;再次公司积极解决招募障碍,每天团队开会推进;最后合理选择地理区域,且各公司癫痫研究质量标准相同 [19][20][21] 问题2:随着项目成熟,公司如何平衡优化项目和尽快将药物推向市场的关系 - 公司认为癫痫患者面临很多问题,如早期死亡率等,减少癫痫发作是关键,FDA和支付方也认可这一点。拉鲁曲基因滴定是自我滴定,能在约3周内观察浓度与效果关系,无需进行多次多剂量研究。同时,公司在药物研发中会先证明概念、降低风险,再进行更广泛研究,为更多患者带来益处,同时对股东负责 [27][31][33] 问题3:公司如何选择研发项目 - 公司会问哪个子组符合帮助患者、为股东和利益相关者带来回报的目标。如某些病症小分子可能无法治疗,而某些病症ASO可能不可行,会根据具体情况选择合适分子。同时,公司认为某些病症拉鲁曲基因是首选分子,而对于其他病症,公司对ASO等技术感到兴奋,且有可能将现有技术拓展到相邻病症 [38][40][41] 问题4:公司神经元建模等研究的成熟度和拓展潜力 - 公司有很多未披露的工作,相信目前的研究模式会产生成果,未来可能拓展到其他相邻病症,但需要时间、资金和科学支持 [43][44]
Praxis Precision Medicines to Participate in Upcoming Conferences
Globenewswire· 2025-05-20 12:00
文章核心观点 临床阶段生物制药公司Praxis Precision Medicines宣布将参加三场投资者会议,公司管理层将参与相关活动,网络直播回放可在公司网站查看 [1][2][4] 公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司,将遗传癫痫见解转化为治疗中枢神经系统疾病的疗法,利用专有小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸平台Solidus™开发疗法,拥有多元化多模式中枢神经系统产品组合及四个临床阶段候选产品 [3] - 公司官网为www.praxismedicines.com,可在Facebook、Instagram、LinkedIn和Twitter/X上关注 [3] 会议安排 - 公司将参加三场投资者会议,活动期间可进行一对一会议,感兴趣投资者可联系代表请求会议 [1] - 5月20日周二上午9:30 ET,公司管理层将参加在纳斯达克举行的H.C. Wainwright 3 Annual BioConnect Investor Conference的炉边谈话,可通过链接观看网络直播 [4] - 5月21日周三,公司管理层将参加在纽约市举行的Mizuho Neuro & Ophthalmology Summit [4] - 6月4日周三上午8:10 ET,公司管理层将在纽约市万豪侯爵酒店举行的Jefferies Global Healthcare Conference上进行公司概况介绍,可通过链接观看直播 [4] 网络直播回放 - 网络直播活动的回放将在公司网站“投资者 + 媒体”部分的“活动与演示”页面提供90天 [2] 联系方式 - 投资者联系邮箱为investors@praxismedicines.com,电话为857 - 702 - 9452 [4] - 媒体联系人是Dan Ferry,邮箱为Daniel@lifesciadvisors.com,电话为617 - 430 - 7576 [4]