财务风险状况 - 2020年12月31日公司无重大利率风险敞口[817] - 2020年和2019年公司认为通胀未对业务、财务状况和经营成果产生重大影响，也无重大外汇汇率风险[819] 营收情况 - 2020年营收7570万美元，较2019年的5730万美元增加1840万美元，主要因额外里程碑收入[820][821] - 2019年营收5730万美元，较2018年的4910万美元增加820万美元，因扬森额外里程碑付款[828][829] 研发费用情况 - 2020年研发费用2.322亿美元，较2019年的1.619亿美元增加7030万美元，因临床试验、患者数量和候选产品增多[820][822] - 2019年研发费用1.619亿美元，较2018年的6060万美元增加1.013亿美元，因临床试验和患者数量增多[828][830] 行政费用情况 - 2020年行政费用2310万美元，较2019年的680万美元增加1630万美元，因支持行政职能扩张[820][823] 销售和分销费用情况 - 2020年销售和分销费用4960万美元，较2019年的2560万美元增加2400万美元，因cilta - cel商业化准备活动成本增加[820][824] 里程碑付款情况 - 2017年合同初始扬森2笔5000万美元里程碑付款计入交易价格，2019年2笔6000万美元、2020年1笔7500万美元里程碑付款在达成时计入，截至2020年12月31日，还有最高1.25亿美元制造里程碑、10.4亿美元其他里程碑待达成[840] 员工激励计划 - 公司运营股票期权计划和受限股票单位计划，以激励和奖励员工及董事[846] 股票期权相关参数 - 2020年和2019年股票期权预期寿命均为10年，预期波动率分别为73.0%-87.2%和66.4%-80.3%，无风险利率分别为0.07%-0.91%和1.98%-2.69%，股息收益率均为0%[850] 资金来源情况 - 自成立至2020年12月31日，公司收到390万美元资本出资，A类优先股销售总收益1.605亿美元，与杨森协议获得4.6亿美元，首次公开募股净收益4.501亿美元，金唯智私募配售获得120万美元[857] 财务状况指标 - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和定期存款为5.06亿美元，累计亏损4308万美元，无负债[857] 净现金流量情况 - 2020 - 2018年经营活动净现金分别为-2.23亿美元、-8310万美元和3.077亿美元[859] - 2020 - 2018年投资活动净现金分别为-2420万美元、-5870万美元和-1.023亿美元[859] - 2020 - 2018年融资活动净现金分别为6.189亿美元、1470万美元和250万美元[859] 资本支出情况 - 2020 - 2018年资本支出分别为5260万美元、4680万美元和2710万美元[869] - 截至2020年12月31日，公司资本支出承诺约为3360万美元[870] 资金保障情况 - 公司预计现有现金和现金等价物至少能满足未来12个月的运营费用和资本支出需求[873] 租赁义务和资本承诺情况 - 截至2020年12月31日，公司租赁义务和资本承诺总计3724.9万美元[882]

财务数据和关键指标变化 - 2020年净亏损为3.03亿美元，相比2019年的1.33亿美元亏损有所扩大 [14] - 2020年每股亏损为1.28美元，2019年为0.66美元 [14] - 2020年第四季度净亏损为5800万美元，相比2019年第四季度的6400万美元亏损有所收窄 [15] - 2020年第四季度每股亏损为0.22美元，2019年第四季度为0.32美元 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 - CARTITUDE-1研究中，97%的患者达到了总体反应率，67%的患者达到了严格的完全反应率，中位随访时间为12.4个月 [9][19][20] - CARTITUDE-2研究正在进行中，计划在2021年公布数据 [16][25] - 在中国进行的CARTIFAN-1研究是关键的2期试验 [17] - 公司正在进行多个1期研究，包括针对非霍奇金淋巴瘤的双靶向CD19、CD22自体CAR-T，以及针对急性白血病的双靶向CD33、CLL-1自体CAR-T [17] - 在异体CAR-T领域，公司正在进行两项1期研究，分别是针对非霍奇金淋巴瘤的CD20靶向异体CAR-T和针对骨髓瘤的γδ BCMA靶向T细胞项目 [18] - 在实体瘤领域，公司正在进行针对胃癌和胰腺癌的Claudin 18.2靶向自体CAR-T研究，以及针对卵巢癌的间皮素靶向自体CAR-T研究 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司计划在2021年上半年与合作伙伴Janssen Pharmaceuticals提交cilta-cel的MA申请给EMA [21] - 公司计划在2021年下半年在中国提交cilta-cel的BLA申请 [22] - 公司预计2021年底在美国获得FDA批准 [23] - 公司计划在2021年在美国启动LB1901的1期首次人体研究 [23] - 合作伙伴Janssen计划在2021年下半年向日本厚生劳动省提交NDA申请 [24] - 公司预计2022年在欧盟获得EMA批准，并在中国获得CDE批准 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于为患者提供创新疗法，特别是在CAR-T细胞治疗领域 [8] - 公司正在推进下一代细胞疗法的研发，包括BCMA项目、双靶向CAR-T项目、异体CAR-T项目和实体瘤CAR-T项目 [16][17][18] - 公司计划在2021年公布CARTITUDE-1和CARTITUDE-2研究的最新数据，并发布Legend-2 1期研究的长期随访数据 [25][26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对cilta-cel的临床数据表示满意，特别是在CARTITUDE-1研究中观察到的总体反应率和严格的完全反应率 [9][19][20] - 公司对2021年和2022年的发展充满信心，预计将在多个市场获得监管批准 [21][22][23][24] - 公司认为中国市场的CAR-T治疗潜力巨大，尽管目前尚无商业化的CAR-T疗法 [37][39][40] 其他重要信息 - 公司获得了EMA对cilta-cel的加速评估资格，评估时间从210天缩短至150天 [13] - 公司计划在2021年公布CARTITUDE-1和CARTITUDE-2研究的最新数据，并发布Legend-2 1期研究的长期随访数据 [25][26] 问答环节所有的提问和回答 问题: BLA在美国的提交进展及时间表 - 公司预计cilta-cel将在2021年底获得FDA批准，并计划在4月底前完成BLA提交 [32][33] - 公司未明确是否会公布BLA提交的完成时间，但表示会与合作伙伴J&J共同决定披露计划 [36] 问题: 中国市场的商业化机会 - 目前中国尚无商业化的CAR-T疗法，公司认为中国市场的患者数量与美国相当甚至更多 [37][39][40] - 公司预计在初期阶段，cilta-cel将主要通过患者自费支付，而非国家医保覆盖 [41] 问题: CARTITUDE-2研究的数据公布计划 - 公司计划在2021年公布CARTITUDE-2研究的Cohort A数据，该队列主要针对接受过1-3线治疗且对Revlimid耐药的患者 [45][46] 问题: 1期研究的数据公布时间 - 公司预计在2021年下半年公布部分1期研究的数据，具体时间取决于患者入组进度 [47][48] - 部分1期研究的数据公布与IND提交无关，例如Claudin 18.2靶向自体CAR-T项目 [49][50]

业绩总结 - Legend Biotech 2020年第四季度净亏损为132,972,000美元，较上年同期的303,477,000美元有所改善[11] - 2020年每股收益（EPS）为-1.28美元，相较于2019年的-0.66美元有所下降[11] 用户数据 - 2020年，Legend Biotech的整体应答率为97%，其中67%的患者达到了严格完全应答（sCR），中位随访时间为12.4个月[8] - 在CARTITUDE-1研究中，12个月的无进展生存率（PFS）为76.6%，总生存率（OS）为88.5%[17] 新产品和新技术研发 - Legend Biotech已向美国FDA提交了cilta-cel的生物制品许可申请（BLA）[9] - Legend Biotech计划在2021年上半年向EMA提交cilta-cel的市场授权申请（MAA）[19] - Legend Biotech预计在2021年下半年在美国获得cilta-cel的FDA批准[19] - Legend Biotech的LB1901已获得美国FDA的IND批准，用于治疗复发或难治性T细胞淋巴瘤[8] 市场扩张 - Legend Biotech在2020年完成了首次公开募股（IPO），为公司未来发展奠定了基础[6] 未来展望 - Legend Biotech的临床试验数据将在2021年主要医学会议上进行展示[20]