文章核心观点 公司是临床阶段生物制药公司，专注眼科罕见和严重疾病创新疗法研发，二季度完成1250万美元私募融资，现金资源充足，有望支撑到2025年四季度，核心候选产品KPI - 012的2b期CHASE试验预计2025年一季度公布顶线数据，若成功或为生物制品许可申请的关键试验之一，公司还在探索KPI - 012和KPI - 014在其他疾病的治疗潜力 [1][2][6] 业务亮点 - 公司基于专有间充质干细胞分泌组（MSC - S）平台推进创新产品线，该平台多因素作用机制或能为一系列眼部孤儿疾病生成候选产品，公司正评估其在多种罕见前后眼部疾病的开发潜力 [3] - 公司主要候选产品KPI - 012含多种因子，可潜在纠正多种严重眼部疾病潜在病因——角膜愈合受损问题 [4] - 公司最初开发KPI - 012用于治疗PCED，美国约有10万患者，目前无FDA批准针对所有病因的处方产品，市场潜力大 [5] - 公司持续招募患者参与评估KPI - 012治疗PCED的CHASE 2b期临床试验，计划2025年一季度公布顶线数据，若结果积极并经监管机构讨论，该试验可能成为支持向FDA提交生物制品许可申请的两项关键研究之一，公司还在探索KPI - 012在LSCD等其他罕见前眼部疾病的潜力，LSCD在美国约有10万患者 [6][7] - 公司临床前项目KPI - 014评估MSC - S平台用于遗传性视网膜退行性疾病的效用，含多种因子，有保护和维持视网膜细胞功能的潜力，已启动针对色素性视网膜炎和斯塔加特病等疾病的临床前研究 [8] 公司动态 - 2024年6月公司完成私募融资，筹集总收益1250万美元，由SR One牵头，ADAR1 Capital Management和另一家生命科学投资者参与，出售普通股和优先股，净收益1230万美元 [9] 财务结果 现金状况 - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物为5420万美元，较3月31日的4850万美元增加，反映6月私募融资收益，部分被运营现金使用抵消，预计现有现金资源加上CIRM奖励资金能支撑运营到2025年四季度 [10] 2024年二季度财务 - 一般及行政（G&A）费用为430万美元，低于2023年同期的500万美元，主要因行政和专业服务费用减少 [11] - 研发（R&D）费用为530万美元，高于2023年同期的430万美元，主要因KPI - 012开发成本和员工相关成本增加 [11] - 或有对价公允价值重估收益不到10万美元，低于2023年同期的40万美元亏损，主要因贴现率、预期支付时间和概率变化及时间推移 [11] - 运营亏损为960万美元，与2023年同期持平 [11] - 净亏损为960万美元，每股亏损3.16美元，低于2023年同期的1040万美元净亏损和每股4.36美元亏损 [11] 2024年上半年财务 - G&A费用为970万美元，低于2023年同期的1100万美元，主要因行政和专业服务费用及员工相关成本减少，部分被股份支付成本增加抵消 [12] - R&D费用为1170万美元，高于2023年同期的830万美元，主要因KPI - 012开发成本、员工相关成本和其他研发成本增加 [12] - 递延购买对价公允价值重估无收益，2023年同期为20万美元收益，因2023年3月负债最终结算 [12][13] - 或有对价公允价值重估亏损为10万美元，低于2023年同期的220万美元亏损，主要因贴现率、预期支付时间和概率变化及时间推移 [13] - 运营亏损为2150万美元，略高于2023年同期的2130万美元 [13] - 净亏损为2140万美元，每股亏损7.32美元，低于2023年同期的2490万美元净亏损和每股11.15美元亏损 [13] 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于眼科罕见和严重疾病创新疗法的研发和商业化，基于专有MSC - S平台开发生物制剂疗法，主要候选产品KPI - 012是人类MSC - S，含多种生物因子，可潜在纠正角膜愈合受损问题，目前正临床开发用于治疗PCED，已获FDA孤儿药和快速通道认定，还在探索其治疗LSCD等其他罕见角膜疾病的潜力，并启动评估MSC - S平台用于视网膜退行性疾病的临床前研究 [14]

文章核心观点 公司宣布与机构投资者达成证券购买协议，进行私募配售，预计募资约1250万美元，用于推进KPI012临床开发及一般公司用途 [1][11] 私募配售情况 - 公司将出售1197314股普通股，每股5.85美元，以及9393股H系列优先股，每股585美元 [5] - 私募配售预计于2024年6月28日左右完成，需满足惯例成交条件 [5] - 私募配售由SR One牵头，ADAR1 Capital Management和另一家生命科学投资者参与 [8] 证券登记情况 - 私募配售的证券未根据1933年证券法及其修订案或适用州证券法登记，公司将在成交后30天内向美国证券交易委员会提交登记声明 [2] 资金用途 - 公司计划将私募配售净收益用于推进KPI012治疗持续性角膜上皮缺损的临床开发及一般公司用途 [11] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注于眼科罕见和严重疾病创新疗法的研发和商业化 [1][12] - 公司主打候选产品KPI - 012是基于人骨髓间充质干细胞分泌组平台的疗法，目前处于治疗持续性角膜上皮缺损的临床开发阶段，已获美国食品药品监督管理局孤儿药和快速通道认定 [12] - 公司还在探索KPI - 012治疗角膜缘干细胞缺乏症等其他罕见角膜疾病的潜力，并已启动针对视网膜退行性疾病的临床前研究 [12]

净亏损情况 - 公司2024年第一季度净亏损1180万美元，2023年全年净亏损4220万美元，截至2024年3月31日累计亏损6.412亿美元[108] - 2024年和2023年第一季度，公司总运营费用分别为1193.1万美元和1168.3万美元，运营亏损分别为1193.1万美元和1168.3万美元，净亏损分别为1180.7万美元和1445.5万美元[132] - 公司预计持续产生重大费用和运营亏损，净亏损可能季度和年度间大幅波动[172] 优先股私募收益 - 公司2023年12月私募优先股获得约200万美元，2024年3月私募优先股获得860万美元[108] - 2023年12月21日，公司私募配售2928股F系列优先股，收益约200万美元；2024年3月25日，私募配售10901股G系列优先股，收益约860万美元[159][160] 商业销售里程碑付款 - 公司有望从爱尔康获得最高3.25亿美元的商业销售里程碑付款，但不确定何时及金额[109,110,111] - 2022年7月公司将商业业务出售给Alcon，获6000万美元现金，还有可能获最高3.25亿美元商业销售里程碑付款，但不确定何时及能否收到[144] 拨款相关情况 - 公司可能无法获得加州再生医学研究所拨款剩余的910万美元[111] - 2023年4月28日，公司获CIRM 1500万美元赠款，8月2日获首笔590万美元拨款，剩余910万美元需达成特定里程碑支付，产品净销售需按一定比例支付特许权使用费[126][127] - 2023年4月28日，CIRM授予公司1500万美元赠款，支持KPI - 012项目，2023年8月2日公司有权获得590万美元[161] 研发成本预计 - 公司预计2024年研发成本较2023年增加，因推进KPI - 012临床开发及开展其他产品候选的相关研究[115] - 公司预计未来研发费用将大幅增加，若产品获批上市，一般及行政费用也将因商业化支出而大幅上升[171] 收购相关情况 - 公司在2021年11月15日收购康邦吉奥时，同意向其原股东发行155,664股普通股作为递延购买对价[120] - 截至2024年3月31日，公司因CHASE试验首次给药里程碑，已向康邦吉奥股东支付250万美元现金和价值240万美元的普通股（105,038股），剩余10万美元于2024年1月现金支付[121] - 收购Combangio后，公司可能需支付或有对价，开发、监管和商业化里程碑最高支付4000万美元，销售里程碑最高支付6500万美元，已支付500万美元[162][164] CHASE试验情况 - 公司CHASE试验第二阶段将在美国约90名患者中评估两种剂量KPI - 012眼药水的安全性和耐受性，计划在获得监管批准后在拉丁美洲增加试验点[101] - 公司预计在2024年底公布CHASE试验的主要安全性和有效性数据，若结果积极，该试验可能作为支持KPI - 012生物制品许可申请的两个关键试验之一[102] 一般及行政费用情况 - 公司预计2024年一般及行政费用与2023年相当，未来几年将稳定在2023年水平，若产品获批商业化，费用将大幅增加[113] - 2024年第一季度一般及行政费用为540万美元，较2023年的600万美元减少60万美元，主要因行政和专业服务费用减少130万美元，部分被股票薪酬成本和员工相关成本增加70万美元抵消[133] 研发费用变化 - 2024年第一季度研发费用为640万美元，较2023年的400万美元增加230万美元，主要因KPI - 012开发成本增加120万美元、员工相关成本增加70万美元和其他研发成本增加40万美元[134] 递延购买对价公允价值重计量 - 2024年第一季度递延购买对价公允价值重计量无损益，2023年为收益20万美元，主要因基础股价公允价值变化[136] 或有对价公允价值重计量 - 2024年和2023年第一季度或有对价公允价值重计量损失分别为20万美元和180万美元，主要因折现率、时间推移和支付预期时间及概率变化[137] 利息收入情况 - 2024年和2023年第一季度利息收入分别为50万美元和70万美元，减少因现金余额降低和投资数量及组合变化，部分被利率升高抵消[138] 利息费用及债务情况 - 2024年和2023年第一季度利息费用均为150万美元，2024年第一季度贷款协议下未偿还债务为3400万美元，2023年1月25日前为4330万美元，偿还930万美元后为3400万美元[139] - 2021年5月4日，公司与牛津金融签订贷款协议，可获得最高1.25亿美元定期贷款，初始发放8000万美元，2022年7月8日提前还款4000万美元，2023年1月25日提前还款后贷款余额为3400万美元[150][151] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司现金及现金等价物分别为4850万美元和5090万美元，债务均为3400万美元[166] - 截至2024年3月31日和2023年，贷款协议项下未偿还的本金总额为3400万美元[183] 普通股出售情况 - 2023年1月1日至1月10日，公司按修订并重述销售协议出售245887股普通股，净收益1000万美元；1月19日至5月11日，按公开市场销售协议出售229378股普通股，净收益490万美元；2023年第一季度，公司出售475265股普通股，总净收益1490万美元[145][146][147] - 2024年第一季度，公司根据2023年暂搁注册下的公开市场销售协议未出售任何股份[149] 私募配售情况 - 2022年11月28日，公司进行2022年私募配售，分两期发行普通股和E系列优先股，总收益达3100万美元[158] 现金流量情况 - 2024年第一季度，经营活动净现金使用量为1080万美元，较2023年增加110万美元；投资活动净现金使用量不到10万美元，较2023年减少10万美元；融资活动净现金流入为840万美元，较2023年增加550万美元[167][168][169][170] 现金资源情况 - 截至2024年3月31日的现金及现金等价物，加上CIRM奖预计剩余的910万美元资金，可支持公司运营至2025年第三季度[174] - 公司现有现金资源不足以完成KPI - 012针对PCED或其他适应症的临床开发[174] 证券购买协议限制 - 根据证券购买协议，未经必要购买者事先批准，公司不得发行优先或同等清算优先权的股权证券、产生超过100万美元的额外借款、支付或宣布股息等[180] 贷款协议利率情况 - 2023年6月30日前，贷款协议项下未偿还本金按浮动利率计息，为30天LIBOR和0.11%中的较高者加7.89%；2023年7月1日起，按浮动利率计息，为8.00%和1个月CME Term SOFR加0.10%加7.89%中的较高者[183] 利率变动影响 - 公司现金等价物由货币市场账户和美国国债组成，期限小于90天，利率立即变动10%不会对其公允价值产生重大影响[182] - 1个月CME Term SOFR利率立即变动10%不会对公司经营成果或现金流产生重大影响[183] 内部控制情况 - 截至2024年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[184] - 截至2024年3月31日的三个月内，公司财务报告内部控制无重大变化[185] 其他重大现金需求 - 公司其他重大现金需求主要与斯坦福大学的许可协议和经营租赁有关[165]

业务线临床试验进展 - 公司正在进行KPI - 012用于PCED的2b期CHASE试验患者招募，目标是在2024年底公布topline数据[1][5] 业务线市场规模 - 美国PCED和LSCD的估计发病率均约为100,000例患者[5][6] 财务数据现金及现金等价物 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为4850万美元，2023年12月31日为5090万美元[8] 财务数据费用指标 - 2024年第一季度，公司G&A费用为540万美元，2023年同期为600万美元[11] - 2024年第一季度，公司R&D费用为640万美元，2023年同期为400万美元[11] 财务数据亏损指标 - 2024年第一季度，公司运营亏损为1190万美元，2023年同期为1170万美元[11] - 2024年第一季度，公司净亏损为1180万美元，合每股4.20美元，2023年同期净亏损为1450万美元，合每股6.99美元[11] 财务数据加权平均股数 - 2024年第一季度计算每股净亏损的加权平均股数为280万股，2023年同期为210万股[11] 财务数据总资产 - 截至2024年3月31日，公司总资产为5303.3万美元，2023年12月31日为5594.9万美元[15] 财务数据总股东权益 - 截至2024年3月31日，公司总股东权益为666.1万美元，2023年12月31日为750.4万美元[15]

公司财务状况和未来发展 - 公司自成立以来一直处于亏损状态，2023年和2022年的净亏损分别为4.22亿美元和4.48亿美元[161] - 公司在研发方面投入了大量财务资源，尤其是在KPI-012的研发和潜在商业化方面[162] - 公司预计未来研发支出将大幅增加，尤其是在KPI-012的临床开发方面[163] - 公司未来的财务状况和运营结果将会因多种因素而大幅波动，很多因素超出了公司的控制范围[168] - 公司需要大量额外资金，否则可能被迫延迟、减少或取消产品开发工作[169] - 公司的现金资源预计将能够支持到2025年第三季度，但可能不足以完成KPI-012的临床开发[170] - 公司需要额外融资以实现业务目标，否则可能被迫延迟、限制、减少或终止产品候选者的临床试验[171] - 公司可能通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟、许可协议等方式筹集资金，但可能会导致股东权益被稀释[172] - 公司目前有3.4亿美元的债务，利率为30天LIBOR和0.11%加上7.89%，未来利率波动可能会对债务利息产生重大影响[173] - 公司的债务加上其他财务义务和合同承诺可能会导致现金流受限，增加经济、行业和市场条件的不利影响[175] - 公司可能无法及时或以可接受的条件融资偿还现有债务，违约可能导致债务加速到期，影响公司的财务状况和业务战略[176] 产品研发和临床试验 - 公司高度依赖产品候选药物KPI-012的成功，如果无法成功完成临床开发并获得市场批准，公司业务将受到重大损害[179] - 如果KPI-012或其他生物制品候选药物的临床试验未能达到监管机构的要求或产生不利结果，公司可能面临额外成本或延迟[182] - 如果公司需要进行额外的临床试验或其他测试，或无法成功完成产品候选药物的临床试验，可能导致延迟获得市场批准[184] - 公司可能会在临床试验中遇到多种意外事件，可能会延迟或阻止产品候选药物的上市，竞争对手可能会在我们之前推出产品[185] - 临床试验中患者招募可能会受到多种因素的影响，包括疾病的普遍程度和严重程度，患者资格标准，产品候选药物的风险和益处等[188] - 公司可能会因为无法招募足够数量的患者参与临床试验而导致重大延迟，甚至可能不得不完全放弃一项或多项临床试验[190] 市场竞争和风险 - 公司可能面临激烈竞争，包括来自具有更大财务资源的主要制药公司[208] - 公司可能会面临产品责任诉讼风险，这可能会转移资源并导致公司承担巨大责任[212] - 公司依赖第三方进行临床试验，但这些第三方可能无法令人满意地执行任务[214] - 公司依赖第三方进行KPI-012的生产，包括预临床、临床和商业供应[217] - 公司可能无法获得足够的专利保护，竞争对手可能开发类似或相同的技术和产品[233] - 公司可能需要参与保护或执行专利或其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时且不成功的[239] 法律法规和合规风险 - 公司的经营如果被发现违反上述任何法律或适用于公司的任何政府法规，可能会受到处罚，包括民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款、个人监禁、诚信义务以及公司经营的限制或重组[276] - 美国各州和欧洲的数据保护法规对公司的隐私和数据安全措施提出了严格要求[287] - 美国专利改革立法可能增加我们专利申请的审查、执行或保护的不确定性和成本[314] 公司治理和股东关系 - 公司拥有2816454股普通股[301] - 每股E系列、F系列和G系列可转换优先股最初可转换为100股普通股[302] - 公司最大股东拥有公司9.47%的普通股[303] - 公司是一家“小型报告公司”，可减少披露要求，可能使公司普通股对投资者不太吸引[305] - 公司将继续因作为上市公司而产生增加的成本，并且管理层需要投入大量时间进行合规倡议和公司治理实践[308]

财务业绩 - KALA BIO报告2023年第四季度和全年财务业绩，现金及现金等价物为5090万美元[11] - KALA BIO的SG&A费用为460万美元，R&D费用为470万美元[12][13] - KALA BIO的净亏损为860万美元，每股亏损3.18美元[18] - KALA BIO, Inc. 截至2023年12月31日的现金及现金等价物为50895千美元，总资产为55949千美元[33] - KALA BIO, Inc. 2023年第四季度产品收入净额为0美元，研发支出为4718千美元[34] - KALA BIO, Inc. 2023年第四季度净亏损为8627千美元，每股亏损为3.18美元[34] 产品研发 - KALA BIO正在推进KPI-012用于PCED的Phase 2b CHASE试验，预计到2024年年底公布头部数据[2] - KALA BIO正在探索将KPI-012扩展到额外的角膜适应症[1]

财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2023年第三季度为870万美元，前九个月为3360万美元，2022年全年为4480万美元，截至2023年9月30日累计亏损达6.208亿美元[138] - 公司预计2023年销售、一般和行政费用较2022年减少，未来将稳定在2023年的费用水平，若产品获批商业化，费用将大幅增加[143] - 公司预计2023年研发成本较2022年增加，因推进KPI - 012的临床开发及开展其他产品候选药物的相关研究[146] - 2023年第三季度无产品净收入，2022年同期为42万美元，主要来自EYSUVIS销售[163][164] - 2023年第三季度产品收入成本为0，2022年同期不到1.1万美元[163][165] - 2023年第三季度销售、一般和行政费用为500万美元，2022年同期为950万美元，减少460万美元[163][167] - 2023年第三季度研发费用为560万美元，2022年同期为540万美元，增加20万美元[163][168] - 2023年第三季度递延购买对价公允价值重估无损益，2022年同期收益为10万美元[163][169] - 2023年第三季度或有对价公允价值重估收益为170万美元，2022年同期损失为10万美元[163][170] - 2023年第三季度利息收入为70万美元，2022年同期为20万美元，增长归因于利率上升、现金余额增加和投资组合变化[171] - 2023年第三季度利息支出为150万美元，2022年同期为140万美元，虽债务本金减少但因可变利率和利率上升而增加[172] - 2023年第三季度获得300万美元CIRM奖励金，2022年同期无此项收入[173] - 2023年前九个月无产品收入，2022年同期为390万美元，因2022年7月出售商业业务[178][179] - 2023年前九个月销售、一般和行政费用为1590万美元，2022年同期为5920万美元，减少4330万美元[181] - 2023年前九个月研发费用为1390万美元，2022年同期为1430万美元，减少50万美元[182] - 2023年前九个月利息收入为210万美元，2022年同期为30万美元，增长归因于利率上升等因素[185] - 2023年前九个月利息支出为430万美元，2022年同期为570万美元，虽本金减少但因利率因素部分抵消降幅[186] - 2023年前九个月无商业业务出售收益，2022年同期为4700万美元[189] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物分别为5610万美元和7050万美元，债务分别为3400万美元和4330万美元[210] - 2023年前9个月经营活动净现金使用量为2023.1万美元，2022年同期为6517.3万美元，减少4494.2万美元[211][212] - 2023年前9个月投资活动净现金使用量为42.2万美元，2022年同期为提供6266.6万美元，变化为6308.8万美元[211][213] - 2023年前9个月融资活动净现金提供量为597.1万美元，2022年同期为使用3972.8万美元，变化为4569.9万美元[211][214] - 2023年前9个月现金及受限现金减少1468.2万美元，2022年同期减少4223.5万美元，减少2755.3万美元[211] - 预计研发费用未来将大幅增加，若KPI - 012或其他产品获批，销售、一般和行政费用也将大幅增加[215] - 预计截至2023年9月30日的现金及现金等价物，加上CIRM奖励预计剩余的910万美元资金，可支持运营至2025年第二季度[218] - 公司预计短期内无法从KPI - 012或其他产品候选物获得收入，实现盈利需成功完成多项挑战活动[221] - 未来需通过股权发行、债务融资等多种方式融资，若通过出售股权或可转换债务证券融资，股东权益将被稀释[222] - 2023年9月30日和2022年9月30日，贷款协议项下未偿还本金总额分别为3400万美元和4330万美元[225] - 利率立即变动10%，对现金等价物公允价值和1个月CME定期SOFR利率对公司经营结果或现金流均无重大影响[224][225] 融资相关情况 - 2022年12月公司私募普通股和优先股获得约3100万美元的总收益[138] - 2023年8月，Combangio从加州再生医学研究所获得590万美元的初始拨款，剩余1500万美元拨款将在达到特定里程碑后支付[138] - 公司有望基于EYSUVIS和INVELTYS的特定商业销售里程碑从Alcon获得高达3.25亿美元的付款，但不确定何时及金额[138] - 2022年7月8日公司将商业业务出售给Alcon，停止记录EYSUVIS和INVELTYS的销售收入[135][139] - 2022年10月20日公司普通股进行了1比50的反向股票分割[128] - 公司为收购Combangio发行155,664股普通股作为递延购买对价，其中136,314股于2022年1月3日发行，19,350股于2023年3月10日发行[148] - 公司对Combangio股东或有对价最高可达1.05亿美元，截至2023年9月30日的九个月，已支付250万美元现金和价值240万美元的普通股（105,038股），2024年1月将支付剩余的10万美元现金[149] - 2023年4月28日，CIRM授予Combangio1500万美元赠款，8月2日签订协议，公司已收到590万美元初始付款，余额将在达到特定里程碑时支付[154][155] - 2023年第三季度，公司确认与CIRM赠款相关的赠款收入300万美元，截至9月30日，递延赠款收入为290万美元[156] - 2020年货架注册声明下公司可发售最高3.5亿美元多种证券，2023年货架注册声明下同样可发售最高3.5亿美元多种证券[193][195] - 2023年1月1日至10日，公司按修订并重述销售协议出售245,887股普通股，净收益1000万美元；截至协议终止，共售565,974股，总收益7500万美元[193] - 2023年1月19日至5月11日，公司按公开市场销售协议出售229,378股普通股，净收益490万美元[194] - 2023年前九个月，公司按2023年货架注册声明出售190,000股普通股，总净收益310万美元[195] - 2023年前九个月，公司共售665,265股普通股，总净收益1800万美元[196] - 2021年贷款协议下公司可获最高1.25亿美元定期贷款，2022年7月支付4000万美元部分提前还款[198] - 2022年公司将商业业务售予爱尔康，获6000万美元预付款，还有最高3.25亿美元里程碑付款[199] - 2022年私募配售中公司发行普通股和E系列优先股，总收益最高3100万美元[205] - 收购康邦吉奥公司后，公司或需支付最高1.05亿美元或有对价，已支付490万美元[207] 产品研发与临床试验情况 - CHASE 2b期临床试验第一队列有2名患者，使用高剂量（3 U/mL）KPI - 012眼药水，每日四次局部给药；第二队列约90名患者，评估两种剂量（3 U/mL和1 U/mL）KPI - 012眼药水与对照剂的安全性和耐受性，试验预计2024年下半年公布主要安全和疗效数据[130][131] - KPI - 012已获得FDA的孤儿药和快速通道指定用于治疗PCED[132]

公司净亏损与累计亏损情况 - 公司净亏损在2023年3月31日至6月30日的三个月为1040万美元，六个月为2490万美元，2022年全年为4480万美元[146] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损为6.121亿美元[146] 公司融资与收益情况 - 2022年12月，公司私募普通股和优先股获得约3100万美元的总收益[146] - 2023年8月，Combangio有权从CIRM获得首笔590万美元的拨款，剩余1500万美元拨款将在达到特定里程碑后支付[146] - 公司有资格根据EYSUVIS和INVELTYS的特定商业销售里程碑从Alcon获得最高3.25亿美元的付款[148] - 2023年5月1日至30日的期权交换计划中，36名合格持有人参与，公司接受了购买182,251股普通股的期权交换，并授予同等数量的受限股票单位[151] - 2023年3月3日公司提交2023年暂搁注册声明，5月11日生效，可发售最高3.5亿美元多种证券，还可通过杰富瑞以市价发售最高4000万美元普通股[199] - 2023年上半年公司出售665,265股普通股，净收益1800万美元；其中第二季度出售190,000股，净收益310万美元[199][201] - 2022年7月公司将商业业务出售给爱尔康，获6000万美元预付款，还有可能获最高3.25亿美元基于销售里程碑的付款[203] - 2022年11月28日公司签订证券购买协议，通过私募发售普通股和E系列可转换非赎回优先股，总收益最高3100万美元；2022年12月1日首次交割收益约600万美元，12月27日第二次交割收益约2500万美元[211] - 2023年上半年融资活动提供的净现金为590万美元，2022年同期为10万美元，增加了580万美元[222] - 2023年上半年融资活动的净现金主要来自通过Jefferies以市价发售普通股获得的1800万美元净收益，部分被贷款协议的1000万美元本金偿还和最终支付费用以及200万美元的剂量里程碑付款所抵消[222] - 2022年上半年融资活动提供的净现金为10万美元，来自员工股票期权行使和员工股票购买计划下的普通股发行[222] 公司临床试验情况 - CHASE 2b期临床试验第一队列两名患者使用高剂量（3 U/mL）KPI - 012每日四次局部给药，至少一周给药无安全问题[139] - CHASE 2b期临床试验第二队列约90名患者，评估两种剂量（3 U/mL和1 U/mL）KPI - 012眼药水与赋形剂对比，为期56天，目标在2024年第二季度公布顶线安全和疗效数据[140] 公司人员变动情况 - 2022年7月8日，公司终止113名员工，包括整个商业销售团队及部分商业、科研、制造、财务和行政职能员工[145] 公司产品收入与成本情况 - 2023年第二季度无产品收入，2022年同期为210万美元，其中EYSUVIS销售90万美元，INVELTYS销售120万美元[173][174] - 2023年第二季度无产品收入成本，2022年同期为180万美元[173][176] - 2023年上半年无产品收入，2022年同期为350万美元[186][187] 公司各项费用情况 - 2023年第二季度销售、一般和行政费用为500万美元，2022年同期为2270万美元，减少1770万美元[173][177] - 2023年第二季度研发费用为427.8万美元，2022年同期为447.3万美元，减少19.5万美元[173] - 2023年第二季度递延购买对价公允价值重估收益为0，2022年同期为 - 78.9万美元，增加78.9万美元[173] - 2023年第二季度或有对价公允价值重估损失为35.9万美元，2022年同期为 - 5.9万美元，增加41.8万美元[173] - 2023年第二季度总运营费用为959.9万美元，2022年同期为2807.2万美元，减少1847.3万美元[173] - 2023年第二季度运营亏损为959.9万美元，2022年同期为2597.2万美元，减少1637.3万美元[173] - 2023年第二季度利息收入为71.8万美元，2022年同期为6.8万美元，增加65万美元[173] - 2023年第二季度利息费用为 - 141.3万美元，2022年同期为 - 220.7万美元，增加79.4万美元[173] - 2023年第二季度研发费用为430万美元，较2022年同期的450万美元减少20万美元[178] - 2023年第二季度递延购买对价公允价值重估无损益，2022年同期收益为80万美元[179] - 2023年第二季度或有对价公允价值重估损失为40万美元，2022年同期收益为10万美元[181] - 2023年第二季度利息收入为70万美元，较2022年同期的10万美元增加60万美元[182] - 2023年第二季度利息支出为140万美元，较2022年同期的220万美元减少80万美元，2023年6月30日贷款协议项下未偿还债务为3400万美元，2022年同期为8000万美元[183] - 2023年上半年销售、一般和行政费用为1100万美元，较2022年同期的4970万美元减少3870万美元[186][189] - 2023年上半年研发费用为830万美元，较2022年同期的890万美元减少60万美元[186][190] - 2023年上半年利息收入为140万美元，较2022年同期的10万美元增加130万美元[186][193] - 2023年上半年利息支出为290万美元，较2022年同期的420万美元减少130万美元，2023年上半年贷款协议项下未偿还债务最高为4330万美元，最低为3400万美元，2022年同期为8000万美元[186][194] 公司贷款协议情况 - 2021年5月4日公司与牛津金融签订贷款协议，可获最高1.25亿美元定期贷款，初始发放8000万美元；截至2023年6月30日，利率为30天LIBOR和0.11%中的较高者加7.89%；自2023年7月1日起，利率调整为8.00%和1个月CME有担保隔夜融资利率加0.10%再加7.89%中的较高者[202] - 2022年12月27日公司签订第三份贷款协议修正案，需在2023年6月30日前和2024年1月31日前分别支付500万美元部分本金预付款；若在2024年12月31日前额外支付500万美元，摊销日期和到期日期将提前；若在2025年6月30日前再额外支付250万美元，摊销日期和到期日期将进一步提前[204][207] - 2023年6月30日和2022年6月30日，贷款协议项下的未偿还本金总额分别为3400万美元和8000万美元[234] - 自2023年7月1日起，贷款协议项下未偿还本金按浮动利率计息，利率为8.00%和（1个月CME定期SOFR + 0.10% + 7.89%）中的较高者，1个月CME定期SOFR利率立即变动10%不会对运营结果或现金流产生重大影响[234] 公司或有对价情况 - 收购康邦吉奥后，公司可能需向原股东支付或有对价，基于开发、监管和销售里程碑的潜在最高支付额为4000万美元，基于未来销售里程碑的潜在最高支付额为6500万美元；2023年3月已支付490万美元[212] 公司现金及投资情况 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为5920万美元，2022年12月31日为7050万美元；2023年6月30日和2022年12月31日的债务分别为3400万美元和4330万美元[216] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为1730万美元，较2022年的4950万美元减少3220万美元；投资活动净现金使用量为1010万美元，较2022年的220万美元增加790万美元；融资活动净现金流入为593.1万美元，较2022年的14.4万美元增加578.7万美元[217][218][219] - 2022年6月30日，短期投资购买额为500万美元，物业、设备和其他资产购买额为20万美元，短期投资销售或到期收益为300万美元[221] - 截至2023年6月30日，公司现金等价物为货币市场账户和美国国债，短期投资为美国国债，利率立即变动10%不会对其公允价值产生重大影响[232] 公司资金预期情况 - 公司预计2023年6月30日的现金、现金等价物和短期投资，加上CIRM奖预计的1500万美元资金，可支持运营到2025年第二季度[225] - 公司预计现有现金资源足以从KPI - 012的CHASE试验中获得安全和有效性数据，但不足以完成其临床开发[225] 公司证券购买协议限制情况 - 公司在证券购买协议中约定，未经必要购买者事先批准，不得发行优先或与E系列优先股同等清算优先权的股权证券，不得在正常业务范围外产生超过100万美元的额外借款，不得支付或宣布股息[229] 公司获赠款情况 - 2023年4月28日，CIRM授予Combangio1500万美元的赠款用于KPI - 012项目，Combangio需满足共同出资要求[152] - 2023年4月28日，CIRM授予康邦吉奥1500万美元赠款，用于支持KPI - 012项目；8月2日签订赠款协议[214]

财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2023年第一季度为1450万美元，2022年全年为4480万美元，截至2023年3月31日累计亏损达6.017亿美元[141] - 2023年第一季度无产品净收入，2022年同期为140万美元，包括100万美元的EYSUVIS销售额和40万美元的INVELTYS销售额[167][168] - 2023年第一季度无产品收入成本，2022年同期为80万美元[167][169] - 2023年第一季度销售、一般和行政费用为600万美元，2022年同期为2700万美元，减少2100万美元[167][170] - 2023年第一季度研发费用为400万美元，2022年同期为450万美元，减少50万美元[167][173] - 2023年第一季度递延购买对价公允价值重估收益为20万美元，2022年同期损失为110万美元[167][174] - 2023年第一季度或有对价公允价值重估损失为180万美元，2022年同期收益为100万美元[167][175] - 2023年第一季度利息收入为70万美元，2022年同期不到10万美元[167][176] - 2023年第一季度利息支出为150万美元，2022年同期为200万美元[167][177] - 2023年第一季度净亏损为1445.5万美元，2022年同期为3294.1万美元，减少1848.6万美元[167] - 2023年第一季度其他净支出为200万美元，2022年同期无其他收支[179] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物分别为6360万美元和7050万美元，债务分别为3400万美元和4330万美元[196] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为970万美元，较2022年同期的2410万美元减少1440万美元[198] - 2023年第一季度投资活动净现金使用量为10万美元，较2022年同期的510万美元减少500万美元[199] - 2023年第一季度融资活动净现金流入为290万美元，较2022年同期的20万美元增加270万美元[200] - 截至2023年3月31日和2022年3月31日，贷款协议项下未偿还本金总额分别为3400万美元和8000万美元[210] 业务出售与或有付款 - 公司在2022年7月8日将商业业务出售给爱尔康，预计可根据指定商业销售里程碑从爱尔康获得最高3.25亿美元付款，但不确定何时及金额[139][141] - 截至2023年3月31日，或有里程碑付款最高可达1.05亿美元，已支付现金250万美元和价值240万美元的普通股（代表105038股），2024年1月将支付剩余的10万美元现金[158] - 2022年7月向爱尔康出售商业业务，获6000万美元预付款，还有最多3.25亿美元商业销售里程碑付款，目前未收到[186] - 收购康邦吉奥可能需支付或有对价，开发、监管和商业化里程碑最高支付4000万美元，销售里程碑最高支付6500万美元，2023年3月已支付490万美元[193] 融资与股权相关 - 公司在2022年12月进行私募，普通股和优先股总收益约3100万美元[141] - 公司在2022年10月20日进行1比50的反向股票分割[132] - 公司在2023年5月1日启动一次性股票期权交换计划，5月30日到期[146] - 2020年5月7日生效的S - 3货架注册声明下，公司可发售最多3.5亿美元多种证券，2023年1月1日至10日按修订销售协议出售24.5887万股普通股，净收益1000万美元，累计出售56.5974万股，总收益7500万美元[181] - 2023年1月19日与杰富瑞签订新销售协议，可发售最多4000万美元普通股，第一季度出售22.9378万股，净收益490万美元，两协议累计出售47.5265万股，总净收益1490万美元[182] - 2022年11月28日私募配售，与机构投资者签订证券购买协议，分两期发售普通股和E系列可转换非赎回优先股，总收益最多3100万美元[192] - 2023年3月3日提交S - 3货架注册声明，生效后可发售最多3.5亿美元多种证券，可通过杰富瑞发售最多4000万美元普通股[194] 临床试验进展 - 公司在2023年2月启动KPI - 012的CHASE 2b期临床试验，3月27日公布第一队列积极安全数据，第一队列两名患者高剂量用药无安全问题，第二队列约90名患者试验正在进行，目标在2024年第一季度公布顶线安全和疗效数据[134][135] 裁员与赠款 - 公司在2022年决定终止113名员工，年底完成裁员[140] - 公司在2023年4月28日获得加州再生医学研究所1500万美元赠款用于KPI - 012项目[147] 产品收入情况 - 公司在2019年1月开始从INVELTYS销售产生产品收入，2020年12月下旬开始从EYSUVIS产生收入，2022年7月8日出售商业业务后停止记录这两款产品收入[148] - 公司目前无商业产品，预计短期内KPI - 012或其他候选产品不会产生收入[149] 贷款协议相关 - 2021年5月4日与牛津金融签订贷款协议，可获最高1.25亿美元定期贷款，A类贷款8000万美元已发放[183] - 2022年12月27日贷款协议第三次修订，需在2023年6月30日前和2024年1月31日前各支付500万美元部分本金还款，2023年1月25日支付后贷款本金余额为3400万美元[187][189] 公司未来展望 - 公司预计研发费用未来将大幅增加，商业化获批产品后销售、管理费用也会大幅增加[201] - 公司现有现金资源预计可支持运营至2025年第一季度，但不足以完成KPI - 012临床开发[202] - 公司预计短期内无法从产品候选物获得收入，实现盈利需完成多项挑战活动[203][204] - 公司未来需筹集额外资金，融资方式可能导致股权稀释或资产受限[206] 风险与内部控制 - 利率变动10%对现金等价物公允价值和30天LIBOR利率对公司经营结果及现金流无重大影响[209][210] - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序有效，该季度财务报告内部控制无重大变化[211][212]

业绩总结 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物及投资总额为7050万美元[18] - 公司于2022年7月与Alcon达成交易，初始收益为6500万美元，销售里程碑最高可达3.25亿美元[18] - 公司在2022年11月宣布进行最高3100万美元的私募融资，全部资金于2022年12月到账[18] 临床试验与产品研发 - KPI-012针对持续性角膜上皮缺损（PCED）的临床试验已于2023年1月启动，预计市场机会超过10亿美元[18] - KPI-012在8名接受治疗的患者中显示出显著改善，6名患者完全愈合[39] - KPI-012的FDA孤儿药资格已于2022年12月获得批准[29] - 预计2024年1季度将公布CHASE Phase 2b试验的初步数据[18] - KPI-012的开发旨在提供快速且持续的伤口愈合，解决现有治疗方案仅能满足约三分之一PCED患者的需求[33] - KPI-012的市场潜力超过10亿美元，针对约1800名角膜专家的销售队伍[58] - KPI-012的治疗机制可以针对所有病因，具有快速和持续的愈合潜力[59] - KPI-012如获FDA批准，将享有12年的市场独占期，期间无法推出生物类似药[113] - 公司已在2022年4季度提交KPI-012的IND申请并获得接受[111] 市场机会与患者数据 - KPI-012的美国患者估计为10万人，欧盟和日本合计为23.8万人[34] - PCED在美国的估计发病率约为100,000例，欧盟和日本合计约238,000例[1] - 约70%的角膜干细胞缺乏症患者为部分缺乏，适合接受无细胞治疗，目标患者总数约为70,000人[102] - 目前没有FDA批准的广泛PCED适应症的处方治疗[43] 临床试验结果 - KPI-012在1-8周的临床试验中，8名PCED患者中有6名完全愈合，愈合时间为1至4周[80] - 在治疗的第3周，报告疼痛的患者中100%表示疼痛评分为0[71] - 8名患者中有6名在1周内完全愈合，所有愈合患者在随访结束时仍保持愈合状态[66] - PCED患者的平均病灶大小为5.1 x 3.5 mm，平均病程为58天，治疗后的平均愈合时间为12天[68] 其他信息 - 公司在2021年11月收购了Combangio，获得了间充质干细胞分泌物（MSC-S）平台[18] - KPI-014为稀有遗传性视网膜疾病的临床前MSC-S项目[106] - KPI-012的制造过程经过FDA的预IND会议反馈，支持当前评估产品效力和稳定性的方法[91] - 预计2024年第一季度将公布2b期临床试验的顶线结果[85]