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纪要涉及的公司 Jazz Pharmaceuticals 核心观点和论据 第一季度业绩 - **整体营收**：第一季度营收约8.98亿美元，与2024年第一季度大致持平[3] - **神经科学产品**：XiWave和Epidiolex增长强劲，XiWave受季节性影响，第一季度有大量患者等待保险重新授权，新增450名净患者，其中325名来自发作性睡病，125名来自发作性睡病；Epidiolex呈两位数增长，但受库存减少影响[4][5] - **肿瘤学产品**：业绩低于市场共识，同比下降11%，超半数下降是由于美国本季度只有12个运输周而非13个，部分产品还面临竞争压力，如Rylase的COG协议变更、Zepzelca面临额外竞争[5][6][7] 产品管线与前景 - **Zepzelca**：期待6月在ASCO会议上展示一线维持治疗的III期IMFORT试验数据，已向FDA提交申请，获批后将开始推广，对其中长期发展前景乐观[7][8] - **dordavaprone**：4月完成对Chimerix的收购，将dordavaprone引入Jazz，该产品若获批将是特定脑癌的首个药物治疗方案，期待在ASCO会议上展示数据及8月的PDUFA日期[11][12] - **zanidatumab**：在欧洲二线BTC获得CHMP批准建议，通常67天左右EC将做出决定，有信心在欧洲进行营销，还将在ASCO会议上展示数据，GEA的II期研究将有更新数据，对一线III期研究在下半年公布结果有信心[12][13][14] 关税影响 - 若美国对进口药品征收关税，2025年财务状况预计不受影响，公司有应对措施，如库存管理和调整产品生产地，最大风险敞口是CyWave，但有美国第三方生产能力[14][15] Xyrem仿制药影响 - 预计2026年可能出现Xyrem仿制药，HICMA可选择销售授权仿制药或真正的仿制药，但不能两者兼得，若其销售真正仿制药，Jazz的授权仿制药收入将消失，Xyrem品牌剩余销售额可能大幅下降[23][24][25] - Xywav是市场上唯一的低钠羟丁酸盐，FDA认可其健康和安全益处，公司认为其在医生和患者中具有优势，尽管预计2026年可能会受到一定干扰，但公司对其定位有信心[26][27] zanidatumab的GEA研究 - 对2025年下半年公布GEA的III期研究数据有信心，从对照臂来看，预计不会有重大意外，延迟可能来自含enzanitamab的两个臂[32][33] - IHC 3+患者比例在不同试验中大致稳定在70%左右，公司希望各臂之间IHC 2+和3+分层相当，目前数据显示该分子在患者群体中表现显著，能带来较长的无进展生存期和反应持续时间[35][36] - 研究的主要终点是双主要终点，只需其中一个为阳性即可，公司对PFS有信心，OS取决于事件的成熟度，基于PFS在一线治疗中是可批准的终点，后续需要OS数据跟进[41][42] 其他研究 - **pan肿瘤研究**：有三个队列，预计完成后进行一次数据更新，涉及的20亿美元市场包括BTC、GEA、pan肿瘤和转移性乳腺癌[55][56][57] - **orexin数据**：orexin疗法与羟丁酸盐疗法互补而非竞争，目前数据显示orexin是有效的日间清醒剂，但不能改善夜间睡眠质量和解决疾病根本原因[59][60] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司根据Xywav的两项IV期研究早期结果，略微下调了研发支出[17] - 与HICMA的当前合同协议持续到2027年底，HICMA可在此期间继续按现有条款销售授权仿制药，也可随时选择推出自己的产品[30][31] - 正在与Chimerix同事评估ACTION试验的协议，考虑是否进行调整以提高成功机会[62][63] - 与FDA的沟通良好，目前FDA未对二线治疗机会提出有争议的要求，仍按PDUFA日期推进[65]

公司国际业务表现 - 公司2025年第一季度总收入为8亿9784万美元 同比下降0.5% [4] - 欧洲市场贡献营收8361万美元 占总收入9.31% 超出分析师预期13.77% [6] - 其他地区营收1629万美元 占总收入1.81% 较预期低27.6% [5] 区域市场历史对比 - 欧洲市场营收同比从7136万美元(占比7.91%)增至8361万美元 环比从8189万美元(占比7.53%)小幅上升 [6] - 其他地区营收同比从2241万美元(占比2.48%)下降至1629万美元 环比从3267万美元(占比3.00%)显著减少 [5] 未来收入预测 - 当前财季总收入预计10亿6000万美元 同比增长3.2% 其中欧洲和其他地区预计分别贡献8142万美元(占比7.7%)和2476万美元(占比2.3%) [7] - 全年收入预计42亿5000万美元 同比增长4.5% 欧洲和其他地区预计分别贡献3亿2673万美元(占比7.7%)和1亿434万美元(占比2.5%) [8] 股票市场表现 - 过去四周股价上涨1.8% 落后于标普500指数9.1%涨幅 同期医疗板块上涨1.4% [12] - 过去三个月股价下跌22.7% 表现差于标普500指数(下跌3.1%)和医疗板块整体(下跌8.7%) [12] 行业分析框架 - 国际业务占比反映公司盈利稳定性 能对冲本土经济衰退风险 但面临汇率波动和地缘政治挑战 [3] - 华尔街分析师通过监测国际收入趋势调整盈利预测 该指标对短期股价变动具有实证影响 [10][11]

财务表现 - 2025年第一季度调整后每股收益为1 68美元 大幅低于Zacks共识预期的4 51美元 同比下降36% [1] - 总收入同比下降0 5%至8 978亿美元 低于Zacks共识预期的9 81亿美元 [2] - 净产品销售额同比持平为8 394亿美元 低于Zacks共识预期的9 25亿美元和模型预期的8 95亿美元 [4] - 高钠氧酸盐授权仿制药特许权使用费收入为4 890万美元 同比下降2% 低于Zacks共识预期的5 000万美元 [4] - 其他特许权和使用费收入同比下降5%至950万美元 [5] 神经科学业务 - 神经科学产品销售额同比增长4%至6 052亿美元 [6] - 氧酸盐业务(Xyrem + Xywav)净销售额同比增长1%至3 82亿美元 低于Zacks共识预期的4 16亿美元和模型预期的3 88亿美元 [6] - 睡眠障碍药物Xyrem销售额同比下降42%至3 720万美元 [6] - 低钠配方Xywav销售额同比增长9%至3 448亿美元 成为公司净销售额最大的产品 [7] - 癫痫药物Epidiolex销售额同比增长10%至2 177亿美元 低于Zacks共识预期的2 33亿美元和模型预期的2 29亿美元 [8] - 大麻口腔喷雾Sativex销售额同比增长98%至540万美元 [8] 肿瘤业务 - 肿瘤产品销售额同比下降11%至2 294亿美元 [9] - 化疗药物Rylaze销售额同比下降8%至9 420万美元 低于Zacks共识预期的1 04亿美元和模型预期的1 03亿美元 [10] - 小细胞肺癌药物Zepzelca销售额同比下降16%至6 300万美元 [11] - 急性髓系白血病药物Vyxeos销售额同比下降8%至2 950万美元 [11] - Defitelio销售额同比下降15%至4 070万美元 [11] - 新获批胆道癌药物Ziihera销售额从上季度的110万美元增至200万美元 [12] 运营成本 - 调整后销售、一般和管理费用同比增长52%至4 723亿美元 主要由于Xyrem反垄断诉讼和解支出1 72亿美元 [13] - 调整后研发费用同比下降22%至2 209亿美元 主要由于临床项目成本降低 [13] 2025年展望 - 总收入预期为41 5-44亿美元 中点同比增长5% [15] - 预计Xywav、Epidiolex和肿瘤产品组合将推动全年销售增长 [15] - 预计Epidiolex将在2025年底成为重磅药物 [15] - 调整后销售、一般和管理费用预期上调至14 7-15 3亿美元 原预期为12 5-13 1亿美元 [16] - 调整后研发费用预期上调至7 6-8 1亿美元 原预期为7 2-7 7亿美元 [16] - 有效税率预期上调至35-45% 原预期为13-15% [16] - 调整后每股收益预期下调至4 00-5 60美元 原预期为22 50-24 00美元 [16] 股价表现 - 财报公布后盘后交易下跌3% [2] - 年初至今股价下跌10% 同期行业下跌3% [2]

产品表现 - Xywav®在2025年第一季度末约有14,600名患者使用，其中10,375名为发作性睡病患者，4,225名为特发性嗜睡症患者[169] - Xywav®已获得美国约90%商业保险覆盖，涵盖发作性睡病和特发性嗜睡症适应症[168] - Epidiolex®/Epidyolex®在欧洲五大关键市场（英国、德国、意大利、西班牙和法国）完成上市[170] - Rylaze®于2021年6月获FDA批准，是美国唯一获批的重组欧文菌门冬酰胺酶产品[171] - Zepzelca®在2024年10月公布III期临床试验阳性顶线结果，2025年4月提交sNDA申请用于一线维持治疗[173] - Ziihera®于2024年11月获FDA加速批准，用于治疗HER2阳性胆道癌[175] - Defitelio是首个且唯一获美国、欧洲、日本等监管机构批准用于HSCT后VOD、sVOD或伴肾/肺功能障碍VOD患者的治疗药物[176] - Vyxeos在2021年3月获FDA批准新增儿科适应症（1岁及以上t-AML或AML-MRC患者），但在美国市场面临低强度AML疗法的竞争加剧[177] 财务数据关键指标变化 - 公司2025年第一季度产品净销售额为8.394亿美元，与2024年同期基本持平[214] - Xywav产品销售额同比增长9%至3.448亿美元，患者数量同比增长5%（发作性睡病）和39%（特发性嗜睡症）[215] - Xyrem产品销售额同比下降42%至3720万美元，主要因销量下降40%[215] - 研发费用同比下降19%至1.807亿美元，主要因临床试验外包服务成本减少[223] - 销售及行政费用同比激增46%至5.140亿美元，包含1.72亿美元Xyrem反垄断诉讼和解金[221] - 毛利率从88.7%降至87.5%，主要受产品组合变化影响[220] 市场竞争与挑战 - Xywav和Xyrem面临来自Avadel的Lumryz竞争，该产品于2023年6月在美国上市[196] - 2023年1月Hikma推出高钠氧酸盐仿制药，2023年7月Amneal跟进，两者对Xyrem和Xywav销售产生负面影响[198] - Hikma仿制药销售需向公司支付特许权使用费，2024年1月起费率大幅提高[198] - Amneal获准在2023年7月至2025年12月期间销售低个位数百分比（相对于Xyrem历史销量）的仿制药[198] - 2023年10月Lupin获得Xywav仿制药的暂定批准，可能加剧价格竞争[199] - Epidiolex仿制药预计在2030年代末上市，但可能因专利诉讼结果提前[202] 研发与合作协议 - 公司与Zymeworks就zanidatamab达成独家许可协议，支付5000万美元首付款及3.25亿美元行权款，潜在总付款达17.6亿美元，含最高14亿美元里程碑款及10%-20%分层销售分成[179] - zanidatamab针对HER2阳性BTC的BLA于2024年11月获FDA批准，2025年4月获CHMP有条件上市推荐[180] - 公司以9.35亿美元现金完成对Chimerix的收购，获得其核心资产dordaviprone（治疗H3 K27M突变弥漫性胶质瘤，FDA优先审评中，PDUFA日期为2025年8月18日）[185][186][187] - 公司与Werewolf达成JZP898（WTX-613）全球许可协议，支付1500万美元首付款，潜在里程碑付款达12.6亿美元及个位数销售分成[184] - 公司与Sumitomo就JZP441（DSP-0187）达成许可协议，支付5000万美元首付款，潜在里程碑付款达10.9亿美元及低两位数销售分成[191] 现金流与资本活动 - 2025年第一季度经营活动现金流同比增长1.626亿美元，主要由于运营资产和负债变动带来的现金流入增加[238] - 2025年第一季度投资活动现金流出同比减少1.03亿美元，主要因投资收购减少1.25亿美元[243] - 2025年第一季度融资活动现金流出同比增加7.569亿美元，主要由于7.5亿美元自愿偿还Tranche B-2美元定期贷款[239][243] - 2025年1月公司自愿偿还7.5亿美元Tranche B-2美元定期贷款[239] - 2025年第一季度支付与股权奖励相关的员工预扣税增加1790万美元[243] - 2025年第一季度员工股权激励和购买计划带来1100万美元现金流入[243] - 公司向Zymeworks支付2500万美元里程碑付款，因Ziihera获得FDA批准用于BTC治疗[243] - 2025年第一季度现金及现金等价物净减少5.50918亿美元，主要受融资活动影响[237] 法律与政策风险 - 公司需应对《2022年通胀削减法案》对Medicare药品价格谈判和通胀罚款的影响[206] - 美国可能对进口药品加征关税，最早2026年影响公司利润率[210] - 公司面临多起关于Xyrem专利和解协议的反垄断诉讼，可能需支付巨额赔偿[208][209] - 公司在爱尔兰、英国和意大利的制造设施可能受贸易政策变动冲击[210] 产品独占性与专利 - Xywav®的孤儿药独占期（ODE）在发作性睡病适应症延长至2028年1月，在特发性嗜睡症延长至2028年8月[166][167] - Xywav®含钠量比Xyrem®低92%，是唯一不含高钠摄入警告的羟丁酸盐疗法[166] - Xywav（低钠羟丁酸钠）因临床安全性优势获FDA七年孤儿药独占期至2028年1月21日，2025年Q1收入占据品牌羟丁酸盐市场首位[194] 市场潜力与患者数据 - 美国约有37,000人被诊断为特发性嗜睡症并积极寻求治疗[167] - 关键研发管线：zanidatamab在HER2阳性GEA/BTC/乳腺癌的III期试验进行中；Zepzelca联合Tecentriq一线维持治疗SCLC的III期试验显示显著临床获益[180][181] 收购与资产整合 - 公司通过GW收购获得Epidiolex®全球儿童癫痫产品线，2021年5月完成交易[170] - 公司以9.35亿美元现金完成对Chimerix的收购，获得其核心资产dordaviprone（治疗H3 K27M突变弥漫性胶质瘤，FDA优先审评中，PDUFA日期为2025年8月18日）[185][186][187] 研发进展与结果 - 神经科学领域：Epidyolex在日本针对LGS/DS/TSC的III期试验未达主要终点，但观察到次要终点数值改善[189] 财务与资本管理 - 现金及投资余额为26亿美元，长期债务本金54亿美元[229] - 2025年1月自愿偿还7.5亿美元Tranche B-2美元定期贷款[227] - 2025年4月以9.35亿美元现金完成对Chimerix的收购[230] - 公司计划投入大量资源用于产品收购、授权、开发和临床试验，以支持长期业务增长[235] - 2024年7月董事会授权新股票回购计划，规模为5亿美元，截至2025年3月31日剩余授权额度为3.5亿美元[236]

财务表现 - 公司2025年第一季度营收为8亿9784万美元 同比下降0.5% [1] - 每股收益1.68美元 较去年同期2.68美元显著下降 [1] - 营收较Zacks共识预期9亿8141万美元低8.52% [1] - 每股收益较分析师预期4.51美元低62.75% [1] 业务板块表现 神经科学业务 - Xywav产品收入3亿4480万美元 同比增长9.4% 但低于分析师预期3亿7735万美元 [4] - Epidiolex/Epidyolex收入2亿1774万美元 同比增长9.6% 低于分析师预期2亿3321万美元 [4] - Sativex收入541万美元 同比大幅增长97.7% 远超分析师预期379万美元 [4] - 神经科学业务总收入6亿519万美元 同比增长4.2% 低于分析师预期6亿5254万美元 [4] 肿瘤学业务 - 肿瘤业务总收入2亿2945万美元 同比下降10.9% 低于分析师预期2亿6904万美元 [4] - Rylaze收入9423万美元 同比下降8.3% 低于分析师预期1亿420万美元 [4] - Defitelio/defibrotide收入4066万美元 同比下降14.7% 低于分析师预期4789万美元 [4] - Zepzelca收入6303万美元 同比下降16.1% 显著低于分析师预期8075万美元 [4] 其他财务指标 - 特许权及合约收入5842万美元 略高于分析师预期5630万美元 [4] - 产品净销售额8亿3942万美元 同比下降0.3% 低于分析师预期9亿2539万美元 [4] 市场表现 - 公司股价过去一个月上涨10.5% 略低于标普500指数11.5%的涨幅 [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预示其表现可能与大盘同步 [3]

季度业绩表现 - 公司季度每股收益为1.68美元，低于Zacks共识预期的4.51美元，同比下降37.31% [1] - 季度营收为8.9784亿美元，低于Zacks共识预期8.52%，同比微降0.46% [2] - 过去四个季度中，公司三次超过每股收益预期，三次超过营收预期 [2] 市场反应与股价表现 - 业绩公布后股价短期走势取决于管理层在电话会议中的评论 [3] - 年初至今公司股价下跌约4%，略高于标普500指数3.9%的跌幅 [3] - 当前Zacks评级为3(持有)，预计近期表现将与市场持平 [6] 未来展望 - 当前市场对下季度共识预期为每股收益5.73美元，营收10.7亿美元 [7] - 本财年共识预期为每股收益23.26美元，营收43.1亿美元 [7] - 业绩预期修订趋势显示混合信号，未来可能随最新业绩公布而调整 [6] 行业比较 - 所属医疗-生物医学与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前31% [8] - 同行业公司Ovid Therapeutics预计季度每股亏损0.14美元，同比改善17.7% [9] - Ovid Therapeutics预计季度营收7万美元，同比下降56% [9]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收8.98亿美元，神经科学产品组合中的Xywav同比增长9%，Epidiolex同比增长10%，肿瘤学产品组合净产品销售同比下降8% [6][12][15] - 2025年第一季度调整后净收入和每股收益受Xyrem反垄断诉讼和解费用影响，该费用使调整后净收入减少1.46亿美元，GAAP和非GAAP每股收益分别减少2.38美元和2.34美元 [28] - 确认2025年全年营收指引为41.5 - 44亿美元，中点同比增长5%；非GAAP调整后SG&A指引范围更新为14.7 - 15.3亿美元；非GAAP调整后研发指引范围更新为7.6 - 8.1亿美元；预计全年调整后净收入为2.5 - 3.5亿美元 [33][35] 各条业务线数据和关键指标变化 睡眠治疗领域 - 2025年第一季度睡眠治疗领域总收入约4.31亿美元，Xywav净产品销售约3.45亿美元，同比增长9% [10] - 第一季度末约有14,600名活跃Xywav患者，较2024年第四季度净增约450名患者，其中发作性睡病患者125名，特发性嗜睡症（IH）患者325名 [11] 癫痫治疗领域 - 2025年第一季度Epidiolex净产品销售约2.18亿美元，同比增长10%，增长主要由潜在需求驱动，部分被美国库存消耗抵消 [12][13] 肿瘤学领域 - 2025年第一季度肿瘤学净产品销售约9400万美元，同比下降8%，主要受Zepzelca和Rylase销售下降影响 [15][27] - ZYHERA在2025年第一季度实现净产品销售约200万美元，用于二线HER2阳性胆管癌（BTC）的初始发布获得积极反馈 [16] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注执行和卓越运营，以实现商业增长和研发进展，通过收购Chimerix加强在罕见肿瘤学领域的布局 [6] - 肿瘤学方面，推进Zepzelca标签扩展，期待zanidatumab在多个适应症的临床试验结果，以及doravaprone的潜在批准 [7][18] - 神经科学方面，开展JZP - 441的1b期试验，推进Epidiolex在日本的试验 [20] - Zepzelca面临Indaltra竞争，但公司认为其一线维护治疗扩展将带来更多患者和更长治疗时间，有望推动品牌增长 [51][53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Epidiolex成为重磅产品有信心，预计2025年实现该目标；认为Xywav在IH市场有增长机会，肿瘤学产品组合未来有望增长 [7][14] - 公司财务状况良好，现金流健康，有多个近期商业机会和重要数据读出，将继续采取纪律性资本配置方法，为股东创造长期价值 [35][36] 其他重要信息 - 公司预计2025年已实施的关税对财务无直接影响，间接影响可在现有预算内管理，美国有足够库存满足2025年产品需求 [29][30] - 公司更新2025年财务指引，考虑了Chimerix收购、Xyrem反垄断诉讼和解费用以及研发费用调整 [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Xywav能否在2026年由美国CDMO完全供应，API能否在美国采购 - 公司有美国供应商供应包括Xywav在内的羟丁酸盐，该供应商有足够产能满足美国需求，API受关税影响无特殊问题 [40][42] 问题2: 公司的制造足迹、API来源以及应对生物制药关税的缓解策略和应急计划 - 公司多种产品在不同地区制造，有一定灵活性，目前主要通过充足库存缓冲影响，未来可能与美国CMO合作进一步降低风险 [45][47][49] 问题3: 如何看待Zepzelca的未来发展轨迹以及与Indaltra的竞争 - Zepzelca二线市场份额领先，一线扩展数据有望改变实践，增加患者数量和治疗时间，推动品牌增长；Tirilatumab在一线未获批，新试验读出还需时间 [51][53][55] 问题4: 若关税实施，对公司全年的影响 - 公司不评论假设性情况，目前可通过库存和美国供应羟丁酸盐产品缓解影响，将密切关注并按需采取行动 [58][59] 问题5: Chimerix收购对公司的意义以及对dorvapril商业机会的看法，未来业务发展活动的优先事项 - Chimerix符合公司企业发展战略，满足未满足医疗需求，有高效商业切入点和长期持久性；dorvapril对弥漫性胶质瘤治疗有效且安全，满足高未满足需求 [61][62][64] 问题6: Rylase在青少年和年轻成人（AYA）市场的增长预期 - AYA市场教育成人治疗师使用产品需要时间，公司对该市场增长有信心，预计第二季度收入恢复正常 [66][67] 问题7: 对Horizon GEA试验对照组表现的预期以及zanidatumab的信心来源 - 过往类似试验中对照组中位无进展生存期（PFS）在6.9 - 8.1个月，zanidatumab两项2期试验显示出有前景的结果，今年ASCO将更新总生存期数据 [73][74][75] 问题8: Chemerics暂停的dorvaprone III期研究是否重启，是否会对一线患者试验做出改变，以及FDA审批情况 - FDA审查按预期进行，PDUFA日期为8月18日；试验仅在美国暂停，目的是避免患者交叉影响结果，公司会仔细考虑分析计划调整 [77][79][80] 问题9: 公司针对IH市场的活动效果以及对市场增长的影响 - 公司活动促进了IH市场疾病教育，增加了新处方医生，患者数量较去年第一季度增长，IH市场增长39% [82][83][84] 问题10: dorvaprone获批后在治疗算法中的初始定位以及Action试验首次结果时间 - 预计初始加速批准用于复发性疾病，Action试验在一线治疗，目前未给出结果读出时间，但按计划招募患者 [87] 问题11: JZP - 441的NT1研究进展以及更新时间，公司业务发展优先事项是否变化 - JZP - 441试验已启动，未给出数据分享时间；业务发展优先事项不变，公司财务状况良好，将继续关注现有治疗领域和罕见孤儿疾病机会 [89][91][94] 问题12: 少一周订单是针对哪些产品 - 少一周订单影响美国肿瘤业务的各种产品 [98][99] 问题13: zanidatumab是否有成为一线治疗药物的潜力以及需要进行的试验 - 公司主要策略是将zanidatumab定位在HER2治疗后，对于进展或不耐受Enhertu的患者，可基于303试验使用zanidatumab [101][103] 问题14: Xywav在发作性睡病患者中的细分情况以及在IH市场应对Lumrise竞争的价值主张 - 发作性睡病患者新增主要来自新使用羟丁酸盐的患者；Xywav是唯一低钠选择，有灵活 dosing，在IH市场有优势，目前Avadel商业化Bloomrise在IH市场暂无可行路径 [106][107][110] 问题15: ZYHURA在DTC的推广情况、市场渗透、药物表现、准入挑战，以及GEA阳性时的定价和促销策略 - ZYHURA在BTC的发布反馈积极，准入无问题，公司确保物流协议到位；GEA数据读出后将争取纳入NCCN指南，定价待批准或发布时评论 [112][113][116] 问题16: 支撑Epidiolex成为重磅产品的催化剂和市场动态，以及美国非标签使用的影响 - Epidiolex已达到重磅产品运行速度且持续增长，其差异化优势、数据优势、与其他药物联用优势以及在成人和长期护理市场的增长动力，支撑其成为重磅产品；公司不推广非标签使用，但产品在多种癫痫亚型中有使用 [118][119][121] 问题17: Horizon GEA试验中PD - 1阳性患者的比例 - 公司暂无该信息，会在事后分析以支持监管批准 [125][126]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收8.98亿美元，Xywav和Epidiolex营收分别同比增长9%和10%，肿瘤产品营收同比下降8% [8][15][18][29] - 第一季度调整后净收入和每股收益受Xyrem反垄断诉讼和解费用影响，该费用使调整后净收入减少1.46亿美元，GAAP和非GAAP每股收益分别减少2.38美元和2.34美元 [31] - 确认2025年全年营收指引为41.5 - 44亿美元，中点同比增长5%；非GAAP调整后SG&A指引范围更新为14.7 - 15.3亿美元；非GAAP调整后研发指引范围更新为7.6 - 8.1亿美元；预计全年调整后净收入为2.5 - 3.5亿美元 [36][38][39] 各条业务线数据和关键指标变化 睡眠治疗领域 - 2025年第一季度睡眠业务总收入约4.31亿美元，Xywav净产品销售额约3.45亿美元，同比增长9% [12] - 第一季度末约有1.46万名活跃Xywav患者，较2024年第四季度净增约450名患者，其中发作性睡病患者105名，特发性嗜睡症（IH）患者325名 [14] 癫痫治疗领域 - 2025年第一季度Epidiolex净产品销售额约2.18亿美元，同比增长10%，增长主要由潜在需求和有利的美国支付方组合驱动，部分被美国库存消耗抵消 [15][16] 肿瘤领域 - 2025年第一季度肿瘤产品净销售额约9400万美元，同比下降8%，主要受Rylase销售受儿童肿瘤学组治疗方案更新影响以及Zepzelca销售下滑影响 [18] - 2025年第一季度ZYHERA净产品销售额约200万美元，公司预计该产品在胆管癌（BTC）的初始推出将有助于其在胃食管腺癌（GEA）的潜在适应症 [19][20] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于商业执行，以Xywav和Epidiolex的增长以及ZYHERA的持续推出为引领，同时通过企业发展战略进行并购，如收购Chimerix，以增强在罕见肿瘤领域的影响力 [41] - 在研发方面，公司推进关键项目，如Zepzelca标签扩展申请、zanidatumab多项临床试验以及JZP - 441一期试验等，期待通过这些项目带来新的商业机会 [21][23] - 在肿瘤市场，Zepzelca面临来自Indaltra的竞争，但公司认为其在二线市场仍保持领先地位，且一线扩展数据有望带来增长 [56][59] - 在睡眠市场，Xywav在发作性睡病和IH市场具有竞争优势，公司通过疾病教育和营销活动推动市场增长 [14][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2025年开局表现满意，认为在商业执行和研发方面取得了有意义的进展，对营收增长有信心 [7][8] - 公司认为关税对2025年财务影响极小，有足够库存应对，且可通过美国供应商等方式减轻潜在影响 [32][33] - 公司期待多个产品的潜在批准和数据读出，如zanidatumab在GEA试验的顶线PFS数据、dorvapron的PDUFA日期以及Zepzelca的标签扩展等，认为这些将为公司带来增长机会 [10][22][42] 其他重要信息 - 公司在财报电话会议中包含前瞻性陈述，提醒投资者关注相关风险和不确定性 [5] - 公司将讨论非GAAP财务指标，并在网站上提供相关说明和GAAP与非GAAP财务指标的对账 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Xywav的供应链及2026年供应能力 - 公司有美国供应商提供Xywav，该供应商有足够产能满足美国需求，且API不受关税影响 [44][46] 问题2: 公司制造足迹、API来源及应对生物制药关税的策略 - 公司Xywav和Xyrem有美国CMO和爱尔兰工厂，Epidiolex在英国工厂生产，其他肿瘤产品在不同欧洲地区制造；公司有一定灵活性，可通过与美国CMO合作、保持足够库存等方式减轻关税影响 [50][51][53] 问题3: Zepzelca的增长前景及与Indaltra的竞争 - Zepzelca在二线市场仍保持领先，一线扩展数据有望带来增长，且可治疗更多患者和延长治疗时间；Tirilatumab未在一线获批，新试验读出还需时间 [56][59][61] 问题4: 关税对全年的影响 - 公司不评论假设情况下的关税影响，认为可通过库存和美国供应商减轻影响，目前密切关注情况并按需采取行动 [64][65] 问题5: 收购Chimerix的原因及对dorvapril商业机会的看法和未来企业发展活动 - 收购Chimerix符合公司企业发展战略，该产品满足未满足的医疗需求，具有高效商业切入点和持久收入流；公司企业发展优先事项不变，将继续寻找合适的并购和授权机会 [67][69][100] 问题6: Rylase在青少年和年轻成人（AYA）市场的增长预期 - 公司认为AYA市场教育成人治疗师使用产品需要时间，但新方案显示了天冬酰胺酶的重要性，预计第二季度收入将恢复正常，并继续关注AYA市场增长 [73][74] 问题7: Horizon GEA试验中对照组表现及信心来源 - 过往类似研究中对照组表现较为一致，公司对zanidatumab有信心，且两项二期试验显示其有良好效果，ASCO将公布相关数据 [79][80][81] 问题8: dorbavaprone的III期试验情况及PDUFA日期进展 - FDA审查按预期进行，PDUFA日期为8月18日；美国试验暂停仅为避免患者交叉影响结果，公司将仔细考虑是否对分析计划进行更改 [83][85][86] 问题9: 氧酸盐营销活动的影响 - 营销活动在IH市场取得良好效果，提高了疾病认知度，增加了新处方医生，患者数量较去年同期有所增长 [88][89][90] 问题10: dorbavaprone获批后的治疗算法及一线试验结果时间 - 预计初始加速批准在复发情况下，一线试验“action trial”正在按计划招募，未给出结果读出具体时间 [93][94] 问题11: JZP - 441试验进展及企业发展优先事项 - JZP - 441试验已启动，约10名患者参与，未给出数据分享时间；企业发展优先事项不变，公司财务状况良好，将继续关注各治疗领域的并购和授权机会 [96][98][100] 问题12: 少一周发货对哪些产品有影响 - 少一周发货对美国肿瘤业务的各产品均有影响 [104] 问题13: zanidatumab在乳腺癌一线的潜力及试验需求 - 公司主要策略是将zanidatumab定位在HER2治疗后，对于不耐受或进展的患者可考虑使用；若Enhertu获批一线，zanidatumab可作为后续治疗选择 [106][108] 问题14: Xywav在发作性睡病和IH市场的患者细分及竞争威胁 - 发作性睡病患者新增主要来自新使用氧酸盐患者；Xywav在IH市场具有低钠优势和灵活给药方案，公司认为在相关专利到期前Avadel的Bloomrise难以商业化 [111][112][115] 问题15: ZYHURA在BTC的推广情况及GEA的定价和推广策略 - ZYHURA在BTC的推出受到积极反馈，目前在确保产品可及性；若GEA试验结果积极，公司将争取纳入NCCN指南，定价将在产品获批时评论 [117][119][121] 问题16: Epidiolex达到重磅炸弹地位的催化剂和市场动态及非标签使用影响 - 公司对Epidiolex达到重磅炸弹地位有信心，因其已达到相应运行率且持续增长；产品增长得益于其差异化优势、数据支持、成人和长期护理市场拓展、高可及性和护士导航计划等 [123][124][126] 问题17: Horizon GEA试验中PD - 1阳性患者比例 - 公司未提供该信息，将在事后分析以支持监管批准 [129][130]

业绩总结 - Xywav®收入同比增长9%，在2025年第一季度达到431百万美元[24] - Epidiolex收入同比增长10%，在2025年第一季度达到218百万美元[40] - 2025年第一季度总收入为6.54亿美元，较2024年第一季度增长4%[92] - 2025年第一季度神经科学收入为3.45亿美元，同比增长9%[95] - 2025年第一季度肿瘤学收入为2.29亿美元，受到小细胞肺癌(SCLC)竞争的影响[95] - 2025年第一季度运营现金流强劲，达到4.3亿美元[27] - 2025年第一季度调整净收入为1.05亿美元，较2024年第一季度下降41%[92] - 2025年第一季度非GAAP调整净收入为1.68美元，较2024年第一季度下降36%[92] 收入预期 - 总收入预期在41.5亿至44亿美元之间，指导中点增长5%[26] - 预计2025年将实现Xywav的收入达到4.15亿美元，成为癫痫治疗的首选药物[97] - 预计2025年将实现Epidiolex的收入达到2.18亿美元，同比增长10%[95] - 预计Rylaze需求在2025年第二季度将正常化[50] - 预计Zanidatamab将成为超过20亿美元的市场机会[5] 每股收益与费用 - 预计2025年非GAAP调整后的每股收益在4.00至5.60美元之间[27] - 2025年预计每股亏损在10.00美元至7.50美元之间[130] - 2025年SG&A费用预计在1640百万至1723百万美元之间，同比增长21%至22%[130] - 2025年R&D费用预计在835百万至895百万美元之间，同比下降2%至3%[130] - 2024年GAAP每股收益为8.65美元，非GAAP调整后每股收益为20.65美元[135] 负面信息与诉讼 - 针对Chimerix收购和Xyrem反垄断诉讼和解的财务指导进行了更新[23] - 2025年预计GAAP净亏损为615百万美元，非GAAP调整后净收入为250百万至350百万美元[130] - 2025年预计Xyrem反垄断诉讼和Chimerix收购相关的IPR&D费用将影响GAAP和非GAAP结果，预计影响金额为10亿美元[130] 未来展望 - 预计2025年将继续推动多样化的商业组合增长[94] - 预计2025年将实现Epidiolex在2025年达到重磅药物地位[5]