公司财务状况 - 公司近年亏损严重，预计未来仍会有重大净亏损，可能无法盈利[14] - 2021年公司43%的收入来自与国防部的采购合同，14%来自合作伙伴Plumbline Life Sciences；2020年68%的收入来自Advaccine，18%来自Plumbline Life Sciences；2019年78%的收入来自阿斯利康[188] - 公司2021年研发费用为2.492亿美元，2020年为9420万美元，2019年为8800万美元[189] - 截至2021年12月31日，公司现金等价物短期到期且投资风险低，利率立即变动100个基点不会对其公允价值产生重大影响[434] - 公司债务利率固定，不受利率波动影响[435] - 2021年公司主要在美国运营，多数交易以美元进行，除韩国的部分现金等价物和对PLS的股权投资外，无重大外汇风险[437] - 公司不使用衍生金融工具进行投机，不进行汇率套期保值或持有、发行外汇交易合约[439] - 公司2019 - 2021年所有收入均来自美国，所有长期资产也位于美国[190] 公司DNA药物管线 - 公司DNA药物管线含预防性DNA疫苗、治疗性DNA免疫疗法和DNA编码单克隆及双特异性抗体三类候选产品[16] CELLECTRA智能设备 - 超15000次CELLECTRA智能设备给药、超5000名参与者的人体临床试验数据显示其安全性良好[16] - CELLECTRA智能设备使DNA质粒细胞摄取量比无此递送机制时增加超1000倍[35] - 美国国防部威胁降低局提供814万美元资助CELLECTRA - 3PSP设备进一步开发[41] - 2020年6月公司获美国国防部约6520万美元资金支持CELLECTRA - 3PSP设备等生产[42] - 比尔及梅琳达·盖茨基金会和流行病预防创新联盟曾分别提供500万美元加速CELLECTRA - 3PSP测试[43] 公司DNA药物临床研究 - 公司或其合作伙伴正评估、开展或计划对COVID - 19、MERS、拉沙热等疾病的DNA药物临床研究[18] 公司SynCon设计过程 - 公司SynCon设计过程用专有计算机算法识别和优化目标抗原的DNA序列[20] 疫苗行业情况 - 2020年美国FDA批准两款mRNA新冠疫苗紧急使用授权，2021年印度监管机构批准一款DNA疫苗紧急使用授权[22] - mRNA疫苗运输需更低储存温度、复杂LNP配方，且制造和分销成本更高[26] 公司DNA疫苗优势 - 公司DNA疫苗在室温下稳定超一年，37ºC下稳定超一个月，正常冷藏温度下预计保质期五年[31] - 公司DNA疫苗在人体临床试验中能针对某些传染病不同毒株产生免疫反应[31] HPV相关情况 - 估计约43%的美国成年人口感染HPV，约25%成年男性和20%成年女性有高危HPV基因型感染[48] - 估计全球近3亿女性感染HPV，另有3000万例已发展到癌前阶段[48] - 估计全球临床癌前宫颈高度鳞状上皮内病变患病率在2800万至4000万之间[48] - 美国符合HPV疫苗接种条件的人群中仅60%接种了疫苗[50] VGX - 3100试验情况 - VGX - 3100 2b期试验中，治疗组达到主要终点的参与者比例为22.5%（31/138），安慰剂组为11.1%（7/63）[56] - VGX - 3100 3期试验为前瞻性、随机（2:1）、双盲、安慰剂对照试验[55] - VGX - 3100在REVEAL1试验中，治疗组36周时HSIL组织病理学消退和HPV - 16及/或HPV - 18病毒清除的主要终点应答率为23.7%（31/131），安慰剂组为11.3%（7/62）[57] - VGX - 3100治疗外阴HSIL的2期试验中，63%（12/19）的参与者在治疗后六个月HPV - 16/18相关外阴HSIL减少25%或更多，15%（3/20）的参与者外阴HSIL消退且无病毒检测[62] - VGX - 3100治疗肛门或肛周HSIL的2期试验中，一半（11/22）的参与者在治疗开始六个月后HPV - 16/18相关肛门HSIL消退[65] INO - 3107试验情况 - INO - 3107治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的1/2期试验，2021年12月完成首批32名成年参与者入组，预计2022年下半年有部分参与者的初步疗效数据[71] RRP疾病情况 - 美国2018年RRP估计约有7000例活跃病例[70] INO - 5401和INO - 9012治疗GBM试验情况 - INO - 5401和INO - 9012治疗新诊断GBM的1/2期试验中，2019年11月数据显示MGMT基因启动子甲基化参与者6个月无进展生存率为80%（16/20），未甲基化参与者为75%（24/32）[76] - 2020年5月数据显示该试验参与者治疗后至少12个月生存率为85%（44/52），其中MGMT启动子未甲基化肿瘤参与者为84.4%（27/32），甲基化参与者为85%（17/20）[78] - 2020年11月数据显示MGMT启动子甲基化GBM参与者18个月生存率为70%（14/20），未甲基化参与者为50%（16/32），未甲基化GBM参与者中位总生存期为17.9个月[79] GBM疾病情况 - 美国GBM年发病率约为12000例且呈上升趋势，患者接受标准治疗的中位总生存期约为8个月，五年生存率为6.8%[73] REVEAL2试验情况 - REVEAL2试验于2021年第四季度完成入组，预计2022年下半年公布顶线疗效和安全数据[59] GBM - 001 Phase 2试验情况 - GBM - 001 Phase 2试验中，MGMT未甲基化队列24个月总生存率为22%（7/32），MGMT甲基化队列24个月总生存率为55%（11/20）[80] 前列腺癌情况 - 2022年美国预计有268,490例新的前列腺癌病例，约34,500人死于该癌症[81] COVID - 19情况 - 截至2022年1月，全球共报告近3.2亿例确诊的COVID - 19病例，超551万例直接因该疾病死亡[86] INO - 4800试验情况 - INO - 4800的Phase 1临床试验中，40名参与者接种后均有免疫原性，且无严重不良事件，观察到6例1级不良事件[88] - INO - 4800的Phase 2临床试验已在美国17个地点招募约400名18岁及以上参与者[89] - INO - 4800的全球Phase 3临床试验已在7个国家获得授权开展[91] - INO - 4800在中国的Phase 2临床试验将招募约640名18岁及以上参与者[98] 公司COVID - 19相关合作与资助 - 公司与团队获美国国防部下属机构3760万美元赠款，用于开发针对COVID - 19的dMAb技术[101] - 2020年3月，公司获比尔及梅琳达·盖茨基金会500万美元赠款，用于加速INO - 4800相关设备测试和扩大规模[103] - 公司合作伙伴在中国完成200名参与者的同源和267名参与者的异源加强试验的招募[100] 公司MERS疫苗INO - 4700情况 - 公司与CEPI合作开发MERS疫苗INO - 4700，CEPI将资助高达5600万美元用于临床前和二期临床开发[110] - INO - 4700一期/2a试验中，0.6mg剂量2剂方案88%血清转化，3剂方案2剂后84%、3剂后100%血清转化，92%接种者能中和病毒，两剂方案60%、三剂方案84%有强大T细胞反应，单剂接种结合抗体反应率74%、中和抗体反应率48%[111] - INO - 4700二期试验第一阶段（剂量探索阶段）已完成192名参与者入组，多中心二期试验将在约500名健康成人中进行[112] 埃博拉病毒病情况 - 埃博拉病毒病死亡率平均50%，部分地区可达90%，2018年刚果（金）第二次疫情死亡率66%[113] 公司埃博拉疫苗INO - 4201试验情况 - 公司埃博拉疫苗INO - 4201一期临床数据显示，70名评估参与者中67人（96%）三剂免疫后血清转化，52人（74%）两剂后血清转化，皮内注射组13人（100%）两剂后产生抗原特异性抗体反应[114][115] - INO - 4201的46名参与者一期1b试验已完成入组，耐受性良好，未出现一些病毒载体埃博拉疫苗相关的严重不良事件[116] 拉沙热情况 - 拉沙热每年估计影响西非10万 - 30万人，导致约5000人死亡，住院患者死亡率15% - 20%，部分疫情可达50%，2019 - 2020年尼日利亚确诊病例死亡率21%，孕妇感染胎儿死亡率约95%[117] INO - 4500试验情况 - INO - 4500一期试验2019年完成60名志愿者入组，2021年10月220名参与者的一期1b试验完成入组[119][120] 单克隆抗体市场与公司dMAb技术资助 - 2020年全球单克隆抗体销售额超过1000亿美元，公司获得DARPA 3760万美元赠款用于开发抗SARS - CoV - 2的dMAb技术[121][124] 公司与Advaccine合作情况 - 公司与Advaccine签订合作和许可协议，授予其在大中华区和亚洲33个国家开发、制造和商业化INO - 4800的独家权利，双方将共同进行全球三期试验并分担成本[126][128] - 2021年1月Advaccine向公司支付300万美元预付款，公司最多可获总计2.06亿美元里程碑付款[130] - 2020年12月公司基于产品2期临床试验首位参与者入组获200万美元里程碑付款[130] - 公司有权获得许可区域内各地区年度净销售额高个位数百分比的特许权使用费[130] - 大中华区以外许可区域首次商业销售INO - 4800后的第一个日历年起，Advaccine将连续五年每年支付150万美元维护费[131] 公司与ApolloBio合作情况 - 公司与ApolloBio合作，除2018年收到的预付款外，最多可获总计2亿美元里程碑付款（扣除所需税费）[135] - 若VGX - 3100获批上市，公司将获得年度净销售额低至中两位数百分比的特许权使用费[135] 公司专利情况 - 截至2021年12月31日，公司专利组合包括99项已授权美国专利和超651项已授权外国对应专利[150] 公司竞争情况 - 公司面临来自众多制药和生物技术公司的竞争，包括Janssen、Sanofi - Aventis等[137] 公司产品开发与商业化策略 - 公司打算自行并通过合作伙伴和被许可人开发和商业化产品，专注传染病和癌症等专业市场[147] 公司产品监管情况 - 政府对公司产品的研发、生产、销售等各环节进行广泛监管，新产品上市需获监管机构批准[155] - 公司产品候选药物为组合产品，预计生物成分起主要作用，设备成分按设备主文件审查[156] - 产品候选药物需通过生物制品许可申请（BLA）流程获FDA批准才能在美国合法上市[159] - 支持BLA的数据在临床前和临床两个阶段产生，IND提交后30天自动生效，除非FDA提出担忧并暂停[159] - 临床试验分三个阶段，Phase 1针对少量健康志愿者，Phase 2针对患者确定剂量，Phase 3针对大量患者证明疗效和安全性，通常需两个充分且受控的Phase 3试验[163] - 临床进展报告至少每年提交给FDA，严重意外疑似不良反应等情况需提交书面IND安全报告[165] - 试验完成后分析数据，连同产品标签、制造工艺等信息提交BLA，需证明产品安全、纯净、有效[166] - 每个BLA需附带用户费，根据《处方药用户收费法案》（PDUFA）每年调整，获批产品需缴纳年费，特定情况下可减免[167] - BLA提交后60天内决定是否受理，受理后标准审查10个月，优先审查6个月，若未受理需重新提交[168] - FDA审查BLA时会确定产品是否安全有效、是否符合cGMP，可能咨询顾问委员会，还会重新分析临床试验数据[170] - FDA批准BLA前会检查制造设施是否符合cGMP，评估后可能发批准信或完整回复信，后者指出缺陷，申请人可重新提交或撤回申请[171] - 产品获批后，制造商和产品需接受美国食品药品监督管理局（FDA）持续监管，包括监测、记录、报告不良反应、提供安全和有效性信息等[173] - 产品获批后，FDA可能要求进行上市后测试、风险评估和缓解策略（REMS）以及上市后监测，发现问题可能导致产品限制、召回或撤市[175] 产品覆盖和报销情况 - 产品的覆盖和报销决策受多种因素影响，不同支付方政策差异大，获取覆盖和报销可能延迟且无保障，第三方支付方试图控制成本[176][177][178][179] 医疗政策情况 - 2013年4月1日起，《2011年预算控制法案》规定对医疗服务提供商的医疗保险付款每年削减2%，2022年实际削减1%，最终财年最高削减3%，该政策将持续到2031年（2020年5月1日至2022年3月31日暂停）[182] - 自2024年1月1日起，《2021年美国救援计划法案》取消单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品回扣上限（目前设定为药品平均制造商价格的100%）[182] - 《2012年美国纳税人救济法案》将政府向医疗服务提供商追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年，并削减了包括医院在内的几家医疗服务提供商的医疗保险付款[182] - 《患者保护与平价医疗法案》规定对制造或进口特定品牌处方药和生物制剂的实体征收年度不可扣除费用；将医疗补助药品回扣计划下制造商必须支付的法定最低回扣提高到大多数品牌药平均制造商价格的23.1%和仿制药的13%，并将创新药的回扣总额上限设定为平均制造商价格的100% [183] - 《患者保护与平价医疗法案》扩大了医疗补助计划的资格标准，允许各州为更多个人提供医疗补助覆盖，并为收入等于或低于联邦贫困水平133%的个人增加了新的强制资格类别[183] - 2020年11月20日，美国卫生与公众服务部（HHS）最终确定一项规定，取消了

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度现金及短期投资为3.949亿美元 [33] - 第三季度收入为29.2万美元，同比增长23.7% [33] - 第三季度总运营费用为6020万美元，同比增长64.5% [33] - 第三季度净亏损为6020万美元，每股亏损0.29美元，而去年同期净利润为1920万美元，每股收益0.12美元 [33] - 研发费用为4710万美元，同比增长77.7%，主要由于INO-4800和INO-4802的制造、外部服务和临床研究费用增加 [34] - 行政费用为1320万美元，同比增长30.7%，主要由于员工薪酬增加 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 - COVID-19疫苗候选药物INO-4800的全球III期INNOVATE试验已在7个国家获得监管授权，包括墨西哥、巴西、菲律宾、哥伦比亚、印度、美国和泰国 [13][15] - INO-4800被世界卫生组织（WHO）选为Solidarity试验疫苗之一，该试验旨在评估新候选疫苗的疗效和安全性 [16] - INO-4800在Phase 1试验中表现出良好的耐受性和广泛的免疫反应，特别是在同源加强剂量后 [24] - 公司完成了Lassa热疫苗试验的招募，这是非洲大陆上首次进行的Lassa热疫苗临床试验 [27] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球疫苗接种率约为50%，但某些地区的接种率仍低于5% [11] - 公司在哥伦比亚与卫生部签署了谅解备忘录，旨在推进COVID-19防控和未来公共卫生应急准备 [14] - 公司在印度获得监管授权，考虑到印度人口受疫情影响严重，且对安全有效疫苗的需求持续存在 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2022年上半年获得INO-4800的III期试验中期疗效数据，并计划在各国申请紧急使用授权 [13] - 公司正在开发下一代泛COVID疫苗候选药物INO-4802，以应对当前和未来的变异株 [26] - 公司通过DNA药物平台在传染病、癌症和HPV相关疾病领域展示了其潜力 [36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为DNA药物平台在应对COVID-19和其他传染病方面具有独特优势，特别是在全球疫苗需求持续增长的背景下 [18] - 公司预计INO-4800在全球范围内作为主要疫苗系列和加强针的潜力，特别是在那些已接种其他COVID-19疫苗的人群中 [19] - 公司对INO-4800的安全性和耐受性充满信心，并期待在III期试验中证明其疗效 [65] 其他重要信息 - 公司宣布美国FDA解除了对INO-4800 III期试验的部分临床暂停，允许在美国进行试验 [15] - 公司与Advaccine合作在中国进行INO-4800作为灭活疫苗加强针的研究 [19] - 公司计划在2022年寻求紧急使用授权，并在2023年寻求全面许可 [111] 问答环节所有的提问和回答 问题: 美国FDA解除部分临床暂停对III期试验计划的影响 - 公司表示，解除临床暂停后，可以在美国增加参与者，但整体策略仍以全球需求为导向，特别是在疫苗需求高的国家 [41][42] 问题: INO-4800作为加强针的EUA申请需求 - 公司表示，在III期试验中证明INO-4800作为主要疫苗系列的疗效后，可能会进一步评估其作为同源加强针的潜力 [48][49] 问题: 公司与哥伦比亚的协议是否作为与其他国家合作的模板 - 公司表示，哥伦比亚的合作模式可以作为与其他国家合作的范例，特别是在技术共享和制造能力方面 [47] 问题: INO-4800与ZyCoV-D的差异化 - 公司认为，INO-4800的差异化在于其使用体内电穿孔Selectra系统进行DNA质粒的优化递送 [74] 问题: WHO Solidarity试验与INNOVATE试验的设计差异 - 公司表示，两个试验的设计非常相似，主要区别在于试验的推动者和参与者 [85][86] 问题: INO-4800的保护持续时间 - 公司认为，INO-4800的T细胞和抗体反应可能提供更长的保护，但需在临床试验中进一步验证 [92] 问题: REVEAL 1试验的18个月数据预期 - 公司预计REVEAL 1试验的18个月数据将显示免疫反应的持久性，与之前的36周数据一致 [99][100] 问题: INO-5401的24个月数据后的下一步计划 - 公司表示，将根据24个月的数据决定INO-5401在GBM领域的下一步开发计划 [103] 问题: INNOVATE试验的招募策略 - 公司表示，招募策略基于各国的感染率和疫苗需求，以最大化试验效率 [108] 问题: 2022年INO-4800的疫苗生产和设备准备 - 公司计划在2022年扩大质粒制造能力，并准备3 PSP商业设备，以支持紧急使用授权的申请 [110][111]

公司产品安全性 - 公司DNA药物在超3900名患者的超12000次给药中显示出良好安全性[192] 公司累计亏损情况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损11亿美元，预计未来继续产生大量运营亏损[197] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损11亿美元，预计未来一段时间将继续亏损[238] 公司募资及资金储备情况 - 2020年公司通过股权发售净募资4.545亿美元，2021年1月公开发行净募资1.621亿美元，截至2021年9月30日，现金及等价物和短期投资为3.949亿美元[204] - 2021年1月25日，公司完成公开发行2035.5万股普通股，净收益为1.621亿美元[233] - 2020年第一季度，公司通过销售协议出售4314.8952万股普通股，净收益为2.082亿美元；截至2020年12月31日，通过另一销售协议出售2291.5934万股普通股，净收益为2.462亿美元[234][235] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.949亿美元，营运资金为4.36亿美元，2020年12月31日分别为4.116亿美元和4.295亿美元[227] 公司营收情况 - 2021年第三季度和前九个月总营收分别为29.2万美元和93.6万美元，2020年同期分别为23.6万美元和180万美元，九个月营收同比下降主要因关联实体里程碑收入减少[208] 公司研发费用情况 - 2021年第三季度和前九个月研发费用分别为4710万美元和1.569亿美元，2020年同期分别为2650万美元和6790万美元，主要因2021年INO - 4800生产扩大[209] 公司赠款抵减研发费用情况 - 2021年第三季度和前九个月收到的赠款抵减研发费用分别为1040万美元和4140万美元，2020年同期分别为1290万美元和2690万美元[213] 公司一般及行政费用情况 - 2021年第三季度和前九个月一般及行政费用分别为1320万美元和3970万美元，2020年同期分别为1010万美元和2860万美元，九个月费用增加部分被公司营销和传播工作费用减少110万美元抵消[214] 公司产品临床试验进展 - INO - 4800获巴西、墨西哥、哥伦比亚、菲律宾、印度和泰国监管授权进行临床试验，并入选世卫组织赞助的全球3期试验，美国FDA解除其部分临床搁置[198][199] 新冠疫情对公司的影响及应对措施 - 新冠疫情对公司临床试验运营、数据收集和供应链造成干扰，公司采取多项措施应对[200][201][202][203] 公司产品收入来源 - 公司所有产品候选均处于研发阶段，至少未来几年不会有产品销售收入，收入来自许可费、里程碑收入和合作研发协议[196] 公司股票薪酬费用情况 - 2021年第三季度和前九个月员工与董事的股票薪酬费用分别为530万美元和1980万美元，2020年同期分别为390万美元和1100万美元[215] 公司利息收入情况 - 2021年第三季度和前九个月利息收入分别为76.6万美元和250万美元，2020年同期分别为89.7万美元和240万美元[216] 公司利息费用情况 - 2021年第三季度和前九个月利息费用分别为47.6万美元和150万美元，2020年同期分别为200万美元和760万美元[217] 公司经营活动净现金使用量情况 - 2021年和2020年前九个月经营活动净现金使用量分别为1.778亿美元和1.268亿美元[228] 公司投资活动净现金使用量情况 - 2021年和2020年前九个月投资活动净现金使用量分别为1.689亿美元和5510万美元[231] 公司融资活动净现金提供量情况 - 2021年和2020年前九个月融资活动净现金提供量分别为1.639亿美元和3.383亿美元[232] 公司外币交易及汇率影响情况 - 公司部分交易主要以韩元、欧元、英镑和加元等外币计价[246] - 这些交易产生非美元计价的货币资产和负债，其价值受汇率变动影响[246] - 公司财务业绩可能受汇率变化或海外市场经济疲软等因素影响[246] - 公司不使用衍生金融工具进行投机，不进行汇率套期保值，也不持有或发行外汇交易合约[247]

研发进展 - INOVIO正在开发15个DNA药物临床项目，涵盖HPV相关疾病、癌症和传染病，包括COVID-19[5] - INO-4800 COVID-19疫苗候选药物已进入全球第三阶段临床试验，重点在拉丁美洲、亚洲和非洲[10] - INO-4800在Phase 2试验中显示出400名受试者的良好安全性和耐受性[12] - INO-4800的两剂量方案（2.0 mg）在Phase 3试验中将以病毒学确认的COVID-19作为主要终点[12] - INO-4800在应对变异株方面提供了广泛的交叉反应免疫反应，显示出与mRNA疫苗相似的T细胞反应水平[11] - INOVIO的技术平台具有快速开发能力，从概念到人类试验的时间少于3个月[8] - INO-5401在MGMT甲基化组的18个月生存率为70%（14/20），而未甲基化组为50%（16/32）[47] - INO-5401的中位生存期在未甲基化GBM患者中为17.9个月，优于历史对照[45] - INO-5401与INO-9012联合使用，显示出良好的耐受性和免疫原性[45] - INO-4802作为第二代全新冠疫苗候选者，显示出对当前和新兴病毒变种的交叉反应免疫应答[33] - INO-4802可能提供增强能力，补充初始接种方案[33] 用户数据 - 美国目前有8000万名HPV感染者，每年新增140万例感染[36] - 每年约有700万例高风险HPV感染（HPV 16/18）[36] - VGX-3100在治疗组中，6个月后HPV 16/18的清除率为23.7%（31/131），而安慰剂组为11.3%（7/62），p=0.022[40] - 每年美国约有6000例新的复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）病例[42] 财务状况 - 截至2021年6月30日，公司现金及短期投资总额为4.437亿美元[53] 未来展望 - 2022年上半年，公司计划报告INNOVATE试验第三阶段的中期疗效数据[52] - 2021年第四季度，公司将报告REVEAL 1试验的完整数据（ITT、mITT、按协议）[52] - 2021年第四季度，公司将展示INO-5401的24个月总体生存率和免疫学数据[52] 合作与监管 - INOVIO与Advaccine共同进行INO-4800的全球第三阶段试验，已获得巴西和菲律宾的监管批准[15] - 2021年8月，公司获得了开始全球INNOVATE试验第三阶段的首次监管批准[52] 临床试验 - 2021年第三季度，公司启动了由CEPI资助的INOV-4700的MERS研究第二阶段[52] - 2021年第四季度，公司计划完全招募由CEPI资助的INO-4500的Lassa第一阶段现场研究[52]

行业与公司 - 行业：生物技术行业，特别是疫苗和免疫治疗领域[1] - 公司：Inovio Pharmaceuticals，专注于DNA疫苗和免疫治疗[1] 核心观点与论据 1. **DNA疫苗的商业化前景** - Inovio认为DNA疫苗即将进入商业化阶段，类似于mRNA疫苗在2020年的突破[3] - DNA疫苗在COVID-19和其他疾病（如宫颈癌前病变和胶质母细胞瘤）中具有潜力[4] 2. **DNA疫苗的技术优势** - DNA疫苗能够产生强烈的T细胞反应和中和抗体反应，特别是CD8杀伤性T细胞反应，提供长期保护[7][8] - DNA疫苗在室温下稳定一年，冷藏条件下稳定五年，无需冷冻[8] - 安全性高，耐受性好，适合全球分发，特别是在发展中国家[9] 3. **COVID-19疫苗的全球需求** - 全球疫苗接种率不均衡，发展中国家接种率仅为2%，需要更多疫苗支持[9] - Inovio的INO-4800疫苗正在进行全球III期试验，预计2022年上半年达到中期疗效里程碑[13] 4. **疫苗对变异病毒的保护作用** - INO-4800的T细胞反应对所有变异病毒（包括Delta）保持100%活性[11] - DNA疫苗技术有望为其他传染病提供长期保护[12] 5. **疫苗的制造与分发优势** - DNA疫苗制造简单，使用传统发酵技术，易于规模化生产[24][25] - 无需冷链存储，适合资源有限的地区[27][28] 6. **未来市场机会** - COVID-19可能成为地方性疾病，需要定期加强接种[15][18] - DNA疫苗在加强针市场具有潜力，特别是与其他技术平台相比[20] 其他重要内容 1. **Inovio的研发进展** - INO-4800的III期试验已在巴西、墨西哥和菲律宾启动，预计2022年初公布中期数据[13] - VGX-3100的REVEAL 2试验预计2021年底完成入组，2022年公布数据[34] 2. **竞争与市场定位** - Inovio与Zydus的DNA疫苗相比，Inovio的CELLECTRA递送系统更具免疫原性[22] - Inovio希望与Moderna和Pfizer一样，成为公众熟知的疫苗品牌[22] 3. **未来展望** - Inovio希望在2022年获得INO-4800的紧急使用授权，并推进VGX-3100的商业化[34] 数据与百分比 - 全球疫苗接种率：发展中国家约为2%[9] - INO-4800的III期试验中期分析：75例确诊COVID-19病例[30] - Zydus的DNA疫苗对Delta变种的有效性：66%[22]

公司产品安全性情况 - 公司DNA药物在超3000名患者的超7000次给药中显示出良好安全性[191] 公司产品收入情况 - 公司所有产品候选均处于研发阶段，至少未来几年不会有产品销售收入，收入来自许可费、里程碑收入和合作研发协议[195] 公司累计亏损情况 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损10亿美元，预计未来继续产生大量运营亏损[196] - 截至2021年6月30日公司累计亏损10亿美元，预计一段时间内将继续亏损[228] 公司募资及资金储备情况 - 2020年公司通过股权发售净募资4.545亿美元，2021年1月公开发行净募资1.621亿美元，截至2021年6月30日，现金及等价物和短期投资为4.437亿美元[199] - 2021年1月25日公司完成公开发行2035.5万股普通股，净收益为1.621亿美元[224] - 2021年6月30日公司现金、现金等价物和短期投资为4.437亿美元，营运资金为4.907亿美元，2020年12月31日分别为4.116亿美元和4.295亿美元[218] 公司营收情况 - 2021年Q2和H1总营收分别为27.3万美元和64.4万美元，2020年同期分别为26.7万美元和160万美元，H1营收同比下降主要因关联实体里程碑收入减少[204] 公司研发费用情况 - 2021年Q2和H1研发费用分别为7080万美元和1.099亿美元，2020年同期分别为2240万美元和4150万美元，主要因INO - 4800制造扩大活动[205] 公司赠款抵减研发费用情况 - 2021年Q2和H1收到的赠款作为研发费用抵减分别为1720万美元和3100万美元，2020年同期分别为910万美元和1410万美元[206] 公司一般及行政费用情况 - 2021年Q2和H1一般及行政费用分别为1270万美元和2650万美元，2020年同期分别为1110万美元和1850万美元，多项费用增加部分被营销和通信费用降低抵消[207][209] 公司员工和董事股份支付费用情况 - 2021年Q2和H1员工和董事股份支付费用分别为530万美元和1450万美元，2020年同期分别为340万美元和710万美元，同比增加与授予奖励公允价值和归属有关[210] 公司利息收入情况 - 2021年Q2和H1利息收入分别为92.8万美元和170万美元，2020年同期分别为110万美元和150万美元[211] 公司利息费用情况 - 2021年截至6月30日的三个月和六个月利息费用分别为46.7万美元和98万美元，2020年同期分别为280万美元和570万美元[212] 公司衍生负债公允价值变动情况 - 2020年截至6月30日的三个月和六个月衍生负债公允价值变动分别为9780万美元和1.11亿美元，2021年同期无变动[213] 公司对关联实体投资收益情况 - 2021年截至6月30日的三个月和六个月对关联实体投资收益分别为27.9万美元和亏损55.2万美元，2020年同期分别为亏损390万美元和收益930万美元[214] 公司可供出售权益证券净未实现收益情况 - 2021年截至6月30日的三个月和六个月可供出售权益证券净未实现收益分别为13.6万美元和亏损71.1万美元，2020年同期分别为440万美元和亏损69.1万美元[215] 公司经营活动净现金使用量情况 - 2021年和2020年截至6月30日的六个月经营活动净现金使用量分别为1.313亿美元和5260万美元[220] 公司投资活动净现金使用量情况 - 2021年和2020年截至6月30日的六个月投资活动净现金使用量分别为2.248亿美元和9420万美元[222] 公司融资活动净现金提供量情况 - 2021年和2020年截至6月30日的六个月融资活动净现金提供量分别为1.643亿美元和3.4亿美元[223]

公司业务安全性情况 - 公司DNA药物在超3000名患者的超7000次给药中显示出良好安全性[179] 公司累计亏损情况 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损9.606亿美元[184] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损9.606亿美元，预计未来一段时间将继续亏损[211] 公司募资及资金储备情况 - 2020年公司通过股权发售净募资4.545亿美元，2021年1月又通过公开发行净募资1.621亿美元，截至2021年3月31日，现金及等价物和短期投资为5.186亿美元[187] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为5.186亿美元，营运资金为5.469亿美元，较2020年12月31日有所增加[202] - 2021年1月25日，公司完成公开发行2035.5万股普通股，净收益为1.621亿美元[207] - 2020年第一季度，公司通过销售协议出售4314.8952万股普通股，净收益为2.082亿美元[208] - 截至2020年12月31日，公司通过新销售协议出售2291.5934万股普通股，净收益为2.462亿美元[209] 公司总营收情况 - 2021年第一季度总营收为37.1万美元，2020年同期为130万美元，同比下降主要因关联实体里程碑收入减少[192] 公司研发费用情况 - 2021年第一季度研发费用为3900万美元，2020年同期为1910万美元，同比增加主要因多项费用增长，部分被赠款协议抵减费用增加抵消[193] 公司一般及行政费用情况 - 2021年第一季度一般及行政费用为1390万美元，2020年同期为740万美元，同比增加主要因多项费用增长[194] 公司员工和董事股份支付费用情况 - 2021年第一季度员工和董事股份支付费用为920万美元，2020年同期为360万美元，同比增加主要因2021年授予奖励的加权平均授予日公允价值更高[195] 公司利息收入情况 - 2021年第一季度利息收入为76.9万美元，2020年同期为41.7万美元，同比增加因短期投资余额增加[196] 公司利息费用情况 - 2021年第一季度利息费用为51.3万美元，2020年同期为280万美元，同比减少因可转换优先票据部分转换及债券全额转换[197] 公司衍生负债公允价值情况 - 2021年第一季度衍生负债公允价值无变化，2020年同期为1320万美元，因2020年8月债券全额转换后衍生负债已注销[198] 公司投资关联实体盈亏情况 - 2021年第一季度投资关联实体亏损83万美元，2020年同期盈利1320万美元[199] 公司可供出售权益证券未实现净亏损情况 - 2021年和2020年第一季度可供出售权益证券未实现净亏损分别为84.8万美元和510万美元[200] 公司经营活动净现金使用情况 - 2021年和2020年第一季度经营活动使用的净现金分别为5290万美元和2550万美元[203] 公司投资活动净现金使用情况 - 2021年和2020年第一季度投资活动使用的净现金分别为2.751亿美元和5180万美元[205] 公司融资活动净现金提供情况 - 2021年和2020年第一季度融资活动提供的净现金分别为1.609亿美元和2.135亿美元[206]

公司DNA药物临床试验安全性及免疫反应情况 - 公司DNA药物在超7000次给药、超3000名患者的人体临床试验中显示出良好安全性[15] - 公司有15个临床阶段项目已产生强大的体内免疫反应[31] 新冠疫苗INO - 4800临床试验数据 - 新冠疫苗INO - 4800的1.0mg和2.0mg剂量组分别有95%的受试者出现血清转化，1.0mg剂量组78%、2.0mg剂量组84%的受试者产生中和抗体[18] - INO - 4800的1.0mg剂量组74%的受试者有可测量的细胞反应，2.0mg剂量组100%的受试者有细胞反应[18] - 2020年12月，公司公布INO - 4800首个40人队列的1期临床试验数据，疫苗在所有接种者中具有免疫原性且无严重不良事件，仅6起1级不良事件[137][138] 公司疫苗项目资金支持情况 - 美国国防部同意为INO - 4800的INNOVATE临床试验的2期和3期提供资金，此前在2020年6月已宣布提供7110万美元用于公司专有智能设备等的生产采购[20] - 美国国防部威胁降低局（DTRA）提供814万美元资助开发CELLECTRA -3PSP设备，美国国防部提供7110万美元支持其大规模制造等[41] - 2020年1月，公司获CEPI高达900万美元赠款用于开发新冠疫苗[132] - 2020年12月，公司与多方团队获美国国防部DARPA 3760万美元赠款，用dMAb技术开发抗新冠病毒dMAb[146] - 2020年3月，国防部授予Ology Bioservices 1190万美元合同，与公司合作快速制造DNA疫苗[148] - 2020年3月，公司获比尔及梅琳达·盖茨基金会500万美元赠款，加速CELLECTRA 3PSP设备测试和扩大规模[149] - 2018年4月公司与CEPI合作开发MERS疫苗，CEPI将提供高达5600万美元资金支持INO - 4700的临床前和二期临床开发[161] - 2015年公司获DARPA合同开发埃博拉防治方案[171] - 2014年DARPA向公司科学家等授予1220万美元赠款用于临床前研究[195] - 2016年国立卫生研究院向公司合作者提供2300万美元赠款用于HIV研究[199] 公司领先候选产品VGX - 3100临床试验成果 - 公司领先候选产品VGX - 3100在2b期临床试验中清除了高危HPV - 16和/或HPV - 18[16] - 2015年公司公布VGX - 3100的2b期研究数据，14周时治疗组E6和E7 HPV抗原特异性CD8 + T细胞水平是安慰剂组的10倍[54] - 2b期研究按方案分析中，VGX - 3100治疗组53/107（49.5%）的女性宫颈HSIL消退为LSIL或无疾病，安慰剂组为11/36（30.6%）[58] - 2b期研究事后分析中，VGX - 3100治疗组43/107（40.2%）的女性宫颈HSIL消退为无疾病，安慰剂组为6/36（16.7%）[59] - 2021年3月公司宣布VGX - 3100在REVEAL 1试验的所有可评估受试者中达到主要和次要终点，治疗组主要终点应答率为23.7%（31/131），安慰剂组为11.3%（7/62）[67] - 2021年1月公司宣布VGX - 3100治疗外阴HSIL的2期试验有积极疗效结果，63%（12/19）的参与者在治疗六个月后HPV - 16/18相关外阴HSIL减少25%或更多[72] - 2020年12月公司宣布VGX - 3100在治疗开始六个月后，使50%（22名受试者中的11名）HPV - 16/18相关肛门癌前病变（HSIL）得到缓解[77] 公司DNA药物平台技术情况 - 公司DNA药物平台使用SynCon技术设计优化质粒，通过CELLECTRA智能设备将其递送至体内细胞[22] - 公司DNA药物平台有生物和CELLECTRA智能设备技术两个组件，后者使DNA质粒细胞摄取量比无其他递送机制时增加超1000倍[32][36] - 公司SynCon DNA药物能产生抗原特异性抗体和T细胞反应，在临床试验中对未匹配毒株有免疫反应，新序列具专利性[33] - 公司DNA疫苗室温下稳定超1年，37ºC下超1个月，正常冷藏温度预计保质期5年，无需冷冻储存运输[34] - 公司CELLECTRA智能设备有肌肉注射和皮内/皮下注射两种配置，已通过验证并用于人体临床试验[39] 公司业务风险情况 - 公司业务面临健康流行病、亏损、诉讼、临床试验受阻等风险[21] 公司合作伙伴情况 - 公司合作伙伴和协作者众多，包括Advaccine、AstraZeneca等[20] 免疫检查点抑制剂治疗癌症反应率情况 - 免疫检查点抑制剂（CIs）治疗黑色素瘤等癌症反应率在15 - 20%，黑色素瘤最高达40%以上[42] HPV感染相关数据情况 - 美国约43%成年人口感染HPV，25%成年男性和20%成年女性有高危型HPV生殖器感染，全球女性宫颈HPV感染率约12%，部分地区达45%，全球人感染HPV终生风险约80%[47] - 2018年美国15 - 59岁有1300万例新泌尿生殖系统HPV感染，该年龄段约4250万人感染，HPV占所有新发感染50%和所有性传播新发感染63%[47] - 全球约3亿女性感染HPV，3000万例进展到癌前阶段，2021年美国预计14480例新发宫颈癌，4290例死亡[48] - 2020年全球超60.4万例新发宫颈癌，近34.2万例死亡，预计2040年近85万例新发，超52.4万例死亡[48] - 2017年美国全国调查显示13 - 17岁女孩中仅57%接种了HPV疫苗系列，近期评估显示15岁女性中仅约46%接种两剂或以上HPV疫苗[49] - 全球临床癌前宫颈HSIL患病率估计在2800万至4000万之间，美国2016年43%的宫颈HSIL病例归因于HPV - 16/18，全球约70%的浸润性宫颈癌归因于此[50] - 美国每年诊断的宫颈HSIL估计发病率高达19.5万例，欧洲约为26.3万至50.3万例[51] - 目前宫颈HSIL手术使早产总体风险从约5%升至10%，术后因持续HPV感染和/或病变切除不完全，高级别癌前病变复发几率为10 - 16%[52] - 美国55% - 80%的肛门HSIL病例与HPV - 16/18相关，全球约80%相关，美国超90%的肛门癌归因于HPV，约87%归因于HPV - 16/18 [74] - 1988 - 2004年美国HPV引起的口咽鳞状细胞癌（OPSCC）发病率增长225%，年均增长14%；1999 - 2015年，美国男性中HPV相关OPSCC发病率年均增长2.7%，女性年均增长0.8% [88] - 2020年全球口咽癌新发病例约98412例，其中约21%由HPV引起[89] - 2013 - 2017年美国平均每年诊断出近36000例HPV相关癌症，其中80%由HPV - 16/18基因型引起[92] 公司其他疫苗及药物临床试验情况 - 2020年2月公布的INO - 3107针对HPV 6相关复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的临床研究结果显示，两名患者延迟了手术需求，一名患者1年半（584天）无需手术，另一名患者2年半多（915天）无需手术[83] - 2020年2月公司启动一项开放标签、多中心1/2期试验，计划在美国招募多达约63名受试者评估INO - 3107治疗RRP的疗效等[84] - 公司在头颈部癌症患者中开展的MEDI0457 1期试验中，22名患者中有91%（20/22）在血液或组织中显示T细胞活性[99] - 2019年1月宣布MEDI0457 1期试验中第二名HPV相关头颈部癌症患者在后续接受PD - 1检查点抑制剂治疗后实现持续完全缓解[100] - 四名进展性疾病患者接受PD - 1检查点抑制剂治疗后，两名患者迅速出现完全缓解[102] - 2017年启动MEDI0457与durvalumab的1/2期临床试验，招募35名转移性头颈癌患者，2期启动时阿斯利康支付700万美元里程碑付款[105][106] - 2018年12月启动MEDI0457与durvalumab用于HPV相关宫颈癌、肛门癌、阴茎癌和外阴癌的2期试验，预计招募77名患者，首名宫颈癌患者给药时阿斯利康支付200万美元里程碑付款，2019年4月首名第三种不同HPV相关癌症患者给药时又支付200万美元[107][108] - INO - 5150单药治疗使58名受试者中60%（35/58）的外周血产生PSA和PSMA特异性T细胞反应[111] - 2018年研究第72周时86%的前列腺癌患者无进展，77%（47/61）的患者通过多种免疫评估显示有免疫原性[113] - INO - 5401的2期研究中，MGMT基因启动子甲基化患者6个月无进展率80%（16/20），未甲基化患者75%（24/32）[123] - INO - 5401的1/2期试验中，85%（44/52）的患者治疗后存活至少12个月，MGMT启动子未甲基化患者12个月生存率84.4%（27/32），甲基化患者85%（17/20）[124] 其他疾病相关数据情况 - 2021年美国预计有248,530例新前列腺癌病例，超34,000人死亡；2020年全球约141万例新病例，近37.5万人死亡；2040年预计约224万例新病例[109] - 2013 - 2017年胶质母细胞瘤患者接受标准治疗的中位总生存期约8个月，五年生存率7.2%；2004 - 2013年数据显示三年生存率10.5%[118] - 美国2013 - 2017年GBM年发病率约12,000例，预计2020年12,800例，2021年近13,000例[119] - 截至2021年2月，全球报告超1亿例COVID - 19确诊病例，近230万例死亡[130] - 埃博拉病毒平均病死率50%，过去疫情中可达90%，2014年西非疫情有28610例疑似和确诊病例、11308人死亡[165] - 全球约20亿人感染过乙肝病毒，超2.57亿人慢性感染，美国超200万人慢性感染[184] - 2020年全球单克隆抗体销售额超100亿美元[190] - 2015年中美洲45个国家或地区基孔肯雅热疑似或确诊病例达174万例[193] 公司疫苗临床试验开展情况 - 美国INO - 4800的2/3期临床试验“INNOVATE”，2期约400名18岁及以上参与者，在最多17个美国地点评估安全性和免疫原性；3期为随机、双盲、安慰剂对照试验[139][141] - 2020年12月，中国开展的INO - 4800 2期临床试验独立于“INNOVATE”，约640名18岁及以上参与者，由Advaccine进行和资助[143] - 2020年6月，公司与IVI和首尔国立大学医院合作在韩国开展INO - 4800的1/2期临床试验，先评估40名19 - 50岁健康成年人，再扩大至120名19 - 64岁人群[145] - 2016年，公司和合作者GeneOne在马里兰州WRAIR对75名健康志愿者开展INO - 4700的1期剂量递增临床试验[159] - 2018年公司与GeneOne合作开展埃博拉DNA免疫疗法临床开发[167] - 2015年开展INO - 4212一期临床试验[171] - 2017年扩展的INO - 4212一期试验[176] - 2019年公司开展INO - 4500一期临床试验评估预防拉萨热病毒感染，已招募60名志愿者[182] - 2019年2月公司开展dMAb技术人体研究，24名健康志愿者参与，剂量范围为0.5 - 4毫克[201] 公司合作协议收益及付款情况 - 2018年3月交易完成后，公司从ApolloBio协议获得1940万美元收益，包括2300万美元预付款减去220万美元外国所得税和140万美元外国非所得税，还可能获得总计高达2000万美元的里程碑付款[81] - 2020年12月公司与Advaccine达成协议，Advaccine支付300万美元预付款，公司最多可获1.08亿美元里程碑付款[203][204] - 2015年8月公司与AstraZeneca达成协议，AstraZeneca支付2750万美元预付款，公司最多可获7亿美元里程碑付款[206][207] - 2017年12月公司与ApolloBio达成协议，授予其VGX - 3100在中国等地区的开发和商业化独家权利[209] 公司其他药物免疫疗法效果情况 - 单剂量dMAb登革热免疫疗法使小鼠存活率达100%[192] - 抗CHIKV mAb质粒使治疗动物存活率达100%，而对照动物死亡率达100%[194]

财务整体亏损情况 - 截至2020年9月30日，公司累计亏损8.819亿美元[195] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损8.819亿美元，预计一段时间内将继续亏损，累计亏损额会继续增加[232] 资金来源与支持 - 2020年4月，CEPI授予公司690万美元赠款用于开展INO - 4800的1/2期试验[197] - 2020年6月，国防部授予公司7100万美元用于支持CELLECTRA 3PSP的大规模制造和采购CELLECTRA 2000设备[199] - 2020年前九个月，公司通过出售普通股净筹集3.3亿美元[201] 产品生产目标 - 公司目标是到2020年底生产多达100万剂INO - 4800，并在2021年生产更多剂量[199] 现金及投资情况 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物和短期投资为3.372亿美元，而2019年12月31日为8950万美元[201] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.372亿美元，营运资金为3.358亿美元，2019年12月31日分别为8950万美元和6220万美元[220] 营收情况 - 2020年第三和前九个月总营收分别为23.6万美元和180万美元，2019年同期分别为86.7万美元和380万美元[205] 研发费用情况 - 2020年第三和前九个月研发费用分别为2650万美元和6790万美元，2019年同期分别为1910万美元和6600万美元[206] - 2020年前三季度研发费用增加主要因INO - 4800临床试验药物制造和外部服务费用增加930万美元、CELLECTRA 3PSP设备阵列自动化项目工程服务费用增加420万美元等，部分被赠款协议中反向研发费用增加1770万美元抵消[207] 产品安全性与收入预期 - 公司DNA药物在超2000名患者的超6000次给药中显示出良好的安全性[191] - 公司所有产品候选均处于研发阶段，至少未来几年不会从产品销售中获得收入[194] 赠款协议反向研发费用情况 - 2020年第三季度和前三季度赠款协议反向研发费用分别为1290万美元和2690万美元，2019年同期分别为280万美元和920万美元[207] 一般及行政费用情况 - 2020年第三季度和前三季度一般及行政费用分别为1010万美元和2860万美元，2019年同期分别为570万美元和1850万美元[208] 员工及董事股份支付费用情况 - 2020年第三季度和前三季度员工及董事股份支付费用分别为390万美元和1100万美元，2019年同期分别为180万美元和810万美元[209] 利息收入情况 - 2020年第三季度和前三季度利息收入分别为89.7万美元和240万美元，2019年同期分别为63.7万美元和200万美元[210] 利息费用情况 - 2020年第三季度和前三季度利息费用分别为200万美元和760万美元，2019年同期分别为240万美元和530万美元[211] 现金流量情况 - 2020年前三季度经营活动净现金使用量为1.268亿美元，2019年同期为8410万美元[221] - 2020年前三季度投资活动净现金使用量为5510万美元，2019年同期为1950万美元[223] - 2020年前三季度融资活动净现金流入为3.383亿美元，2019年同期为9580万美元[224] 营运资金保障情况 - 公司认为当前现金和短期投资至少足以满足本季度报告提交之日起未来十二个月的计划营运资金需求[233] 表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则和条例所定义的表外安排[234] 利率影响情况 - 截至2020年9月30日，利率立即变动100个基点不会对公司现金等价物的公允价值产生重大影响[235] - 公司债务（包括票据和债券）的利率是固定的，不受利率波动影响[236] 关联实体投资情况 - 截至2020年9月30日，公司对关联实体的投资为对韩国公司PLS的所有权权益，按公允价值入账[237] 外汇风险情况 - 2020年9月30日止九个月，公司主要在美国运营，多数交易以美元进行，除出售GeneOne投资、发行韩元债券及对PLS股权投资估值外，无重大外汇风险[238] - 部分交易主要以韩元、欧元、英镑和加元等外币计价，公司财务业绩可能受汇率变化或海外市场经济状况影响[239] 衍生金融工具使用情况 - 公司不使用衍生金融工具进行投机，不进行汇率套期保值，也不持有或发行外汇合约用于交易[240]

公司累计亏损情况 - 截至2020年6月30日，公司累计亏损9.01亿美元[189] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损9.01亿美元，预计未来一段时间将继续亏损[226] 公司获得的赠款与资金支持 - 2020年4月，CEPI授予公司690万美元赠款用于开展INO - 4800的1/2期试验[191] - 2020年6月，美国国防部授予公司7100万美元用于支持CELLECTRA 3PSP的大规模制造和采购CELLECTRA 2000设备[192] 公司产品生产计划 - 公司计划到2020年底生产多达100万剂INO - 4800，2021年生产1亿剂[193] 公司资金筹集情况 - 2019年公司通过发行可转换票据和债券净筹集9410万美元，2020年上半年通过出售普通股额外筹集3.3亿美元[195] - 2019年第四季度，公司完成47亿韩元（约410万美元）的1.0%可转换债券私募配售，所得款项净额为400万美元[218] - 2019年第三季度，公司完成180亿韩元（约1500万美元）的债券私募配售，所得款项净额为1450万美元；2020年8月，所有持有人将180亿韩元（约1500万美元）转换为4962364股普通股[219] - 2019年第一季度，公司完成7850万美元的债券私募配售，所得款项净额为7570万美元；2020年7月，部分持有人将1910万美元转换为3546074股普通股[220][221] - 2020年第一季度，公司通过销售协议出售43148952股普通股，所得款项净额为2.082亿美元；截至报告日期，通过新销售协议出售12041178股普通股，所得款项净额为1.217亿美元[223][224] 公司现金及等价物和短期投资情况 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物和短期投资为3.717亿美元，2019年12月31日为8950万美元[195] 公司收入情况 - 2020年第二季度和上半年总收入分别为26.7万美元和160万美元，2019年同期分别为13.6万美元和300万美元[199] 公司研发费用情况 - 2020年第二季度和上半年研发费用分别为2240万美元和4150万美元，2019年同期分别为2250万美元和4690万美元[200] 公司研发抵消费用情况 - 2020年第二季度和上半年从当前赠款协议获得并记录为研发抵消费用的款项分别为910万美元和1410万美元，2019年同期分别为260万美元和650万美元[201] 公司药物安全性情况 - 公司的DNA药物在超过2000名患者的6000多次给药中显示出良好的安全性[184] 公司一般及行政开支情况 - 2020年3月和6月止三个月及六个月的一般及行政开支分别为1110万美元和1850万美元，2019年同期分别为590万美元和1280万美元[203] 公司股份支付费用情况 - 2020年3月和6月止三个月及六个月的股份支付费用分别为340万美元和710万美元，2019年同期分别为310万美元和630万美元[204] 公司利息收入情况 - 2020年3月和6月止三个月及六个月的利息收入分别为110万美元和150万美元，2019年同期分别为75.5万美元和140万美元[205] 公司利息支出情况 - 2020年3月和6月止三个月及六个月的利息支出分别为280万美元和570万美元，2019年同期分别为220万美元和290万美元[206] 公司经营、投资、融资活动现金净额情况 - 2020年6月30日止六个月，经营活动所用现金净额为5260万美元，2019年同期为5640万美元；投资活动所用现金净额为9420万美元，2019年同期为2770万美元；融资活动所得现金净额为3.4亿美元，2019年同期为8020万美元[214][216][217] 公司外币交易情况 - 公司部分交易主要以韩元、欧元、英镑和加元等外币计价[233] - 这些交易产生非美元计价的货币资产和负债，其价值受汇率变动影响[233] 公司财务业绩影响因素 - 公司财务业绩可能受汇率变化或海外市场经济疲软等因素影响[233] 公司金融工具使用情况 - 公司不使用衍生金融工具进行投机，不进行汇率套期保值，也不持有或发行外汇交易合约[234]