业务线数据关键指标变化 - 公司DNA药物在超2000名患者的超6000次给药中显示出良好安全性[165] 财务数据关键指标变化 - 累计亏损 - 截至2020年3月31日，公司累计亏损7.723亿美元[170] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损7.723亿美元[198] 财务数据关键指标变化 - 总营收 - 2020年第一季度总营收130万美元，较2019年同期的280万美元有所下降[173] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2020年第一季度研发费用1910万美元，较2019年同期的2440万美元减少[174] 财务数据关键指标变化 - 赠款贡献 - 2020年第一季度收到的赠款贡献为500万美元，较2019年同期的390万美元增加[175] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 2020年第一季度一般及行政费用740万美元，较2019年同期的700万美元增加[177] 财务数据关键指标变化 - 股份支付费用 - 2020年第一季度员工和董事的股份支付费用为360万美元，较2019年同期的320万美元增加[178] 财务数据关键指标变化 - 利息收入 - 2020年第一季度利息收入41.7万美元，较2019年同期的62.6万美元减少[179] 财务数据关键指标变化 - 利息费用 - 2020年第一季度利息费用280万美元，较2019年同期的65.6万美元增加[180] 财务数据关键指标变化 - 现金、现金等价物和营运资金 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.7亿美元，营运资金为2.432亿美元，较2019年12月31日有所增加[186] 财务数据关键指标变化 - 投资活动净现金 - 2020年和2019年第一季度，投资活动使用的净现金分别为5180万美元和4930万美元[190] 财务数据关键指标变化 - 融资活动净现金 - 2020年和2019年第一季度，融资活动提供的净现金分别为2.135亿美元和7890万美元[191] 财务数据关键指标变化 - 债券私募配售 - 2019年第四季度，公司完成470亿韩元（约410万美元）可转换债券私募配售，净收益400万美元[192] - 2019年第三季度，公司完成1800亿韩元（约1500万美元）债券私募配售，净收益1450万美元[193] - 2019年第一季度，公司完成7850万美元票据私募配售，净收益7570万美元[194] 财务数据关键指标变化 - 普通股出售 - 2019年，公司出售3340678股普通股，净收益910万美元[195] - 2020年第一季度，公司出售43148952股普通股，净收益2.082亿美元[196] - 截至报告日期，公司通过新销售协议出售12041178股普通股，净收益1.217亿美元[197] 财务数据关键指标变化 - 利率变动影响 - 2020年3月31日，利率立即变动100个基点不会对现金等价物的公允价值产生重大影响[200]

财务数据关键指标变化 - 截至2019年12月31日，公司累计亏损7.398亿美元[341] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损7.398亿美元[476] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损7.398亿美元，预计一段时间内将继续亏损[538] - 公司预计至少在未来几年将继续产生大量额外运营亏损[341] - 2019 - 2015年公司合作研发收入分别为3,872,594美元、30,310,309美元、29,173,216美元、7,891,341美元、27,655,700美元[463] - 2019 - 2015年公司总营收分别为4,111,930美元、30,481,897美元、42,220,086美元、35,368,361美元、40,572,111美元[463] - 2019 - 2015年公司净亏损分别为120,551,777美元、96,967,830美元、88,205,772美元、73,740,339美元、29,102,837美元[463] - 2019 - 2015年公司每股基本净亏损分别为1.21美元、1.05美元、1.08美元、1.01美元、0.43美元[463] - 2019 - 2015年公司现金及现金等价物分别为22,196,097美元、23,693,633美元、23,786,579美元、19,136,472美元、57,632,693美元[463] - 2019 - 2015年公司总资产分别为143,951,597美元、131,113,265美元、187,239,270美元、173,707,166美元、213,840,859美元[463] - 2019年与2018年相比，总营收减少2636.9967万美元，降幅87%；2018年与2017年相比，总营收减少1173.8189万美元，降幅28%[495] - 2019年与2018年相比，研发费用减少724.0557万美元，降幅8%；2018年与2017年相比，研发费用减少331.4742万美元，降幅3%[495] - 2019年与2018年相比，管理费用减少211.2003万美元，降幅7%；2018年与2017年相比，管理费用增加102.479万美元，增幅4%[495] - 2019年与2018年相比，运营亏损增加1701.7407万美元，增幅18%；2018年与2017年相比，运营亏损增加1044.8237万美元，增幅12%[495] - 2019年与2018年相比，利息收入增加34.1234万美元，增幅15%；2018年与2017年相比，利息收入增加42.8296万美元，增幅23%[495] - 2019年与2018年相比，净亏损增加2358.3947万美元，增幅24%；2018年与2017年相比，净亏损增加876.2058万美元，增幅10%[495] - 2019年研发费用减少主要因与阿斯利康合作费用减少290万美元、员工薪酬减少260万美元、赠款协议研发费用增加240万美元以及2019年无亚博生物合作子许可费（2018年为190万美元）等[497] - 2019年管理费用减少主要与2018年亚博生物预付款项中140万美元外国非所得税预扣和96万美元相关咨询费有关[500] - 截至2019年12月31日，公司美国联邦、加利福尼亚州和宾夕法尼亚州所得税净运营亏损结转额分别为4.833亿美元、6860万美元和8050万美元，美国联邦和州研发税收抵免分别为1730万美元和320万美元[509] - 2019年利息费用794.8539万美元主要与2019年第一季度发行的6.5%可转换优先票据和第三季度发行的1.0%可转换债券有关[503] - 2018年研发费用较2017年减少330万美元，主要因950万美元的反向研发费用、DARPA埃博拉赠款费用减少890万美元和乙肝项目费用减少200万美元等[514] - 2018年一般及行政费用较2017年增加100万美元，主要因140万美元的外国非所得税和96万美元的咨询费等[515] - 2018年和2017年员工股份支付总成本分别为1020万美元和1290万美元，同比减少[516] - 2017年资产出售收益为100万美元，源于化合物VGX - 1027出售[518] - 截至2019年12月31日，公司现金及短期投资为8950万美元，营运资金为6220万美元，较2018年有所增加[524] - 2019年和2018年经营活动净现金使用量分别为9790万美元和7360万美元[525][526] - 2019年和2018年投资活动净现金（使用）提供分别为 - 900万美元和4240万美元[527] - 2019年和2018年融资活动净现金提供分别为1.054亿美元和3100万美元[528] 可转换票据及债券相关情况 - 2019年，公司出售了本金总额7850万美元、利率6.50%、2024年到期的可转换优先票据，以及本金总额分别为1500万美元和410万美元、利率1.0%、分别于2024年8月和12月到期的可转换债券[345] - 若可转换优先票据的条件转换特征被触发，持有人可将其转换为公司普通股，可能影响公司流动性[347] - 可转换优先票据、2019年8月债券和2019年12月债券的转换将稀释现有股东的所有权权益，并可能压低公司普通股价格[348] - 公司可能无法筹集资金以现金结算可转换优先票据的转换、回购票据或债券[349] 业务研发及商业化相关 - 公司产品候选药物需获得美国和/或外国监管机构批准、开发电穿孔DNA递送技术并将获批产品商业化，才能产生未来收入[342] - 公司人类疫苗和免疫疗法项目处于研发早期阶段，产品候选药物获批前需进行大量额外研发[343] - 公司需要大量额外资金来开发DNA疫苗和免疫疗法项目以及电穿孔递送技术[352] - 公司产品需获FDA批准才能在美国商业化，审批过程漫长、昂贵且不确定，获批时间和范围未知[368][369][370] - 临床测试过程漫长、昂贵且结果不确定，早期研究结果不能预测后期试验结果，公司尚未获得任何人体使用产品的监管批准[373] - 产品可能因多种原因无法完成临床试验，包括无法证明安全性和有效性、试验结果未达统计显著性等[374] - 临床试验开始或完成的延迟会增加成本，限制创收能力，延迟可能由多种原因导致[376] - 公司和合作伙伴依赖第三方进行临床试验，若第三方未履行职责或未达预期，可能无法获批或商业化产品[378] - 公司和CRO进行临床试验需遵守GCP规定，若违反，临床数据可能不可靠，FDA可能要求额外试验[379] - 若与CRO的关系终止，可能无法与替代CRO达成协议，CRO问题会导致临床试验延长、延迟或终止，影响财务和商业前景[380] - 产品获美国监管批准后，FDA可能对产品用途、营销设限或要求开展获批后研究，产品还需遵守FDA多项要求[381] - 产品在美国获批后，在其他国家获批和商业化存在不确定性，获批程序因国家而异且可能耗时不同[382] - 公司目前无营销和销售组织，自建销售团队成本高、耗时长，依赖第三方则收入低且难控制销售工作[386] - 产品获批后若未获市场广泛接受，销售收入将受限，市场接受程度受多因素影响[387] - 产品的覆盖和报销政策不确定，报销率可能不足以覆盖成本，不同支付方政策差异大且审批耗时[390][391][393] - 公司获取、开发和营销新产品的过程漫长复杂，面临竞争且可能无法实现预期收益[404][405] - 公司DNA药物通过CELLECTRA智能设备直接输送到体内细胞，在超2000名患者的超6000次给药中显示出良好安全性[469] - 公司产品候选药物均处于研发阶段，至少未来几年不会有产品销售收入，收入来自许可费、里程碑收入和合作研发协议[474] - 公司与众多合作伙伴和机构合作，推进针对HPV相关疾病、癌症和传染病的DNA药物研发[471][472][473] 公司面临的风险因素 - 公司面临激烈且不断加剧的竞争，许多竞争对手拥有更丰富的资源和经验[357] - 公司部分收入依赖少数许可合作伙伴和政府合同，收入会因付款时间和工作执行情况大幅波动[364] - 公司与政府机构的协议可能被终止，且资金不确定，审计若发现不可允许成本，会影响收益和现金状况[365][366] - 公司季度经营业绩可能大幅波动，受多种因素影响，若低于投资者或分析师预期，股价可能大幅下跌[367] - 公司面临产品责任风险，若索赔成功可能承担巨额赔偿，产品责任保险可能不足以弥补损失[384][385] - 美国ACA法案对制药行业有多项规定，部分条款未实施且面临挑战，其变化对公司业务影响不明[395][396] - 2011年预算控制法案规定自2013年4月1日起，每年削减Medicare向供应商付款的2%，该规定将持续至2027年[397] - ACA法案对医疗器械制造商或进口商征收2.3%的消费税，该税已暂停至2019年12月31日[398] - ACA法案将Medicaid药品回扣计划中大多数品牌药和仿制药的法定最低回扣分别提高至平均制造商价格的23.1%和13% [398] - 2017年税改将企业所得税最高边际税率从35%降至21%，利息费用税收扣除限制为调整后收益的30%，净营业亏损扣除限制为当年应纳税所得额的80%[113] - 2018年12月22日起美国政府曾有35天的停摆，导致FDA等监管机构让关键员工休假并停止关键活动[115] - 公司业务受监管环境变化影响，可能违反多项医疗保健相关法律，面临重大处罚[400][401] - 公司及其合同制造商若无法按时生产所需产品或遵守严格法规，会导致产品开发和商业化延迟[402] - 公司产品制造商需遵守FDA的cGMP要求，不遵守可能导致罚款、停产等后果[403] - 公司业务涉及危险材料，需遵守环境法律法规，发生事故可能影响业务和财务状况[408] - 公司可能面临股东诉讼，会损害业务和财务状况[409] - 公司运营和流动性受市场波动和经济状况影响，市场低迷可能导致股价下跌等[410] - 公司依赖信息技术，面临网络安全漏洞和数据泄露风险[411][412] - 新冠疫情影响临床试验开展，其对公司业绩的影响取决于高度不确定的未来发展[418] - 公司商业成功部分取决于获得和维护知识产权保护，并成功抵御第三方挑战[419] 公司股权及租赁相关 - 公司授权可发行最多6亿股普通股和1000万股优先股[435] - 特拉华州普通公司法禁止与持有公司15%或以上流通有表决权股票的股东进行某些业务合并[436] - 公司拥有的普通股未支付现金股息，且预计近期不会支付[437] - 公司作为美国上市公司，承担重大法律、会计等成本，可能影响财务结果[438] - 公司未拥有不动产，且未来无购置计划[442] - 2013年4月公司签订首份圣地亚哥办公室租约，初始租期10年，有5年延长期选择权[443] - 2015年6月公司修订首份圣地亚哥租约，将租赁总面积增至31,207平方英尺[443] - 截至2019年12月31日，首份圣地亚哥租约的租金支付包括每年约3%递增的基本租金[443] - 圣地亚哥第二处物业租赁总面积约51,000平方英尺，初始租期10年，自2017年6月1日起，租金年涨幅约3%，已支付95,000美元保证金[444][445] - 普利茅斯会议租赁初始租期11.5年，可延长5年，2015年7月和2017年6月两次修改协议后总面积达57,361平方英尺，租金年涨幅约2%，已支付49,000美元和75,000美元保证金，2019年四季度转租约13,500平方英尺[446][447][448] - 截至2020年3月6日，公司约有480名普通股登记股东，当日收盘价为每股14.09美元[454][455] - 公司从未支付过普通股现金股息，董事会预计短期内也不会宣布支付[456] 公司战略重组相关 - 2019年7月公司进行战略组织重组，削减约28%的员工，并停止产品候选药物INO - 5401在晚期膀胱癌患者中的1/2期临床试验[475] - 2019年第三季度，公司因一次性员工解雇成本产生220万美元的人事相关重组费用[475] - 2019年7月公司宣布战略组织重组，削减约28%的员工，产生220万美元的人员重组费用[536][537] 会计政策相关 - 2018年1月1日起，公司采用ASU 2014 - 09《与客户的合同收入》进行收入确认[478] - 2019年1月1日起，公司采用ASU 2016 - 02《租赁》，对长期经营租赁确认使用权资产和租赁负债[487] - 公司评估债务和股权发行，将符合条件的嵌入式衍生工具公允价值在资产负债表日重新估值并确认为负债[490] - 公司研发费用包括人员薪酬、设施及其他间接费用、临床试验等，按发生额计入运营成本[491]

业务线安全性表现 - 公司SynCon®免疫疗法使用CELLECTRA®递送，在近2000名患者的超6000次给药中显示出良好安全性[154] 子公司分拆与投资 - 2019年2月公司完成子公司Geneos Therapeutics的分拆，投资120万美元参与其优先股融资，另有80万美元追加投资承诺及80万美元优先股购买选择权[158] 总营收变化 - 2019年第三和前九个月总营收分别为86.7万美元和380万美元，2018年同期分别为200万美元和2800万美元，九个月营收减少主要因2018年二季度确认2300万美元一次性预付款[162] 研发费用变化 - 2019年第三和前九个月研发费用分别为1910万美元和6600万美元，2018年同期分别为2190万美元和6890万美元，三季度减少主要因员工薪酬等费用降低，九个月减少主要因员工薪酬等费用降低及赠款协议费用增加[163][164] 赠款协议抵减研发费用变化 - 2019年第三和前九个月赠款协议抵减研发费用分别为280万美元和920万美元，2018年同期分别为260万美元和670万美元，九个月增加主要因CEPI和盖茨基金会赠款增加[165] 一般及行政费用变化 - 2019年第三和前九个月一般及行政费用分别为570万美元和1850万美元，2018年同期分别为680万美元和2370万美元，三季度减少主要因员工薪酬等费用降低，九个月减少主要因2018年一季度ApolloBio预付款相关税费及咨询费等[166] 员工和董事股份支付费用变化 - 2019年第三和前九个月员工和董事股份支付费用分别为180万美元和810万美元，2018年同期分别为220万美元和800万美元，三季度减少主要因2019年7月裁员冲回费用，九个月增加主要因2019年二季度期权修改费用[167] 利息收入变化 - 2019年第三和前九个月利息收入分别为63.7万美元和200万美元，2018年同期分别为56.5万美元和160万美元，增加与短期投资利息有关[168] 利息费用变化 - 2019年第三和前九个月利息费用分别为240万美元和530万美元，2018年同期为0，主要与2019年发行的6.5%可转换优先票据和可转换债券有关[169] 衍生负债公允价值变动 - 2019年第三和前九个月衍生负债公允价值变动为260万美元，公司认为可转换债券嵌入式转换特征为衍生负债需单独确认[171] 对外投资盈亏变化 - 2019年9月30日止三个月和九个月，对GeneOne和PLS的投资分别亏损48.6万美元和140万美元，而2018年同期分别盈利100万美元和130万美元[172] 所得税收益变化 - 2019年9月30日止三个月和九个月，所得税收益分别为0和17万美元，2018年九个月所得税拨备为220万美元[173] 现金、现金等价物、短期投资及营运资金情况 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为9380万美元，营运资金为7930万美元，较2018年12月31日的8120万美元和5250万美元有所增加[175] 经营活动净现金使用情况 - 2019年和2018年9月30日止九个月，经营活动使用的净现金分别为8410万美元和5630万美元[176] 投资活动净现金使用（提供）情况 - 2019年和2018年9月30日止九个月，投资活动使用（提供）的净现金分别为 -1950万美元和3520万美元[178] 融资活动净现金提供情况 - 2019年和2018年9月30日止九个月，融资活动提供的净现金分别为9580万美元和1660万美元[179] 债券和票据私募情况 - 2019年第三季度，公司完成180亿韩元（约1500万美元）债券私募，净收益1450万美元[180] - 2019年第一季度，公司完成7850万美元票据私募，净收益7570万美元[181] 战略组织重组情况 - 2019年7月，公司宣布战略组织重组，裁员约28%，并在第三季度产生220万美元人事重组费用[183] 累计亏损情况 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损7.021亿美元[184]

公司业务战略与合作 - 公司在2019年2月完成子公司Geneos Therapeutics的分拆，并投资120万美元参与其优先股融资，另有80万美元追加投资承诺及80万美元优先股购买期权[149] - 2019年7月，公司宣布战略组织重组，削减约28%的员工，终止产品候选药物INO - 5401在晚期膀胱癌患者中的1/2期临床试验，预计产生约230万美元人事重组费用[154] - 2019年7月，公司宣布与PICI合作，将癌症免疫疗法候选产品INO - 5151与免疫调节剂CDX - 301和PD - 1检查点抑制剂nivolumab联合，开展2期临床试验[155] 公司融资情况 - 2019年8月1日，公司完成180亿韩元（约1500万美元）1.0%可转换债券私募发行，债券2024年7月31日到期，年利率1.00%，内部收益率6.00%，初始转换率为每100万韩元本金211.0595股[151][152] - 2019年第一季度，公司完成了7850万美元可转换优先票据的私募配售，所得款项净额约为7570万美元[176] 公司营收情况 - 2019年第二季度和上半年，公司总营收分别为13.6万美元和300万美元，2018年同期分别为2440万美元和2600万美元，同比下降主要因2018年第二季度确认2300万美元一次性预付款[158] 公司研发情况 - 2019年第二季度和上半年，研发费用分别为2250万美元和4690万美元，2018年同期分别为2250万美元和4700万美元，费用波动受员工薪酬、临床试验费用等因素影响[159] - 2019年第二季度和上半年，从当前赠款协议获得并记录为研发抵消费用的款项分别为260万美元和650万美元，2018年同期分别为190万美元和410万美元，同比增加受多个赠款项目影响[160][161] 公司产品情况 - 公司SynCon®免疫疗法在超6000次给药、近2000名患者中显示出良好安全性[145] - 公司或其合作伙伴正在对多种疾病开展SynCon®免疫疗法的临床研究，还计划加速dBTE技术临床开发[146][147] - 公司所有产品候选药物处于研发阶段，至少未来几年不会有产品销售收入，收入主要来自许可费、里程碑收入和合作研发协议[150] 公司费用情况 - 2019年3月和6月止三个月及六个月的一般及行政开支分别为590万美元和1280万美元，较2018年同期的720万美元和1690万美元有所下降[162] - 2019年3月和6月止三个月及六个月的股份支付费用分别为310万美元和630万美元，较2018年同期的240万美元和580万美元有所增加[163] - 2019年3月和6月止三个月及六个月的利息收入分别为75.5万美元和140万美元，较2018年同期的51.9万美元和110万美元有所增加[164] - 2019年3月和6月止三个月及六个月的利息支出分别为220万美元和290万美元，2018年同期为0，该利息支出与2019年第一季度发行的6.5%可转换优先票据有关[165] 公司资金状况 - 截至2019年6月30日，公司现金及短期投资为1.06亿美元，营运资金为8640万美元，较2018年12月31日的8120万美元和5250万美元有所增加[170] 公司现金流情况 - 2019年6月止六个月经营活动所用现金净额为5640万美元，2018年同期为3160万美元[172] - 2019年6月止六个月投资活动所用现金净额为2770万美元，2018年同期为提供现金2080万美元[174] - 2019年6月止六个月融资活动提供现金净额为8020万美元，2018年同期为210万美元[175] 公司亏损情况 - 截至2019年6月30日，公司累计亏损为6.79亿美元，预计未来一段时间将继续亏损[178]

总营收关键指标变化 - 公司2019年第一季度总营收为280万美元，2018年同期为150万美元，主要来自合作研发安排收入[139] 合作研发安排收入关键指标变化 - 2019年第一季度合作研发安排收入为280万美元，2018年同期为140万美元，增长主要因阿斯利康里程碑收入[140] 研发费用关键指标变化 - 2019年第一季度研发费用为2440万美元，2018年同期为2460万美元，减少因无 sublicense费用等[141] 一般及行政费用关键指标变化 - 2019年第一季度一般及行政费用为700万美元，2018年同期为970万美元，减少因外国非所得税和咨询费[142] 股份支付费用关键指标变化 - 2019年和2018年第一季度股份支付费用分别为320万美元和340万美元，减少因授予日公允价值降低[143] 利息及其他收入（支出）净额关键指标变化 - 2019年第一季度利息及其他收入（支出）净额为 - 6.7万美元，2018年同期为31.3万美元，差异因可转换优先票据利息支出[144] 现金及短期投资与营运资金情况 - 截至2019年3月31日，公司现金及短期投资为1.28亿美元，营运资金为1.075亿美元，较2018年末增加[149] 经营活动净现金使用量关键指标变化 - 2019年和2018年第一季度经营活动净现金使用量分别为3250万美元和1260万美元[150] 投资活动净现金（使用）提供关键指标变化 - 2019年和2018年第一季度投资活动净现金（使用）提供分别为 - 4930万美元和2680万美元，差异因短期投资时间差异[152] 融资活动净现金提供（使用）关键指标变化 - 2019年和2018年第一季度融资活动净现金提供（使用）分别为7890万美元和 - 50.6万美元，差异因票据发行和收购非控股权益[153] 股权发售情况 - 2018年5月公司与配售代理签订销售协议，可通过“随行就市”股权发售计划出售普通股，总收益最高达1亿美元[155] - 截至2019年3月31日的三个月内，公司根据销售协议出售183,200股普通股，净收益为90.7万美元[155] 累计亏损情况 - 截至2019年3月31日，公司累计亏损6.496亿美元，自1994年以来一直处于亏损状态[156] 利率对资产公允价值影响 - 2019年3月31日，公司现金等价物和投资短期到期且风险低，利率立即变动100个基点不会对其公允价值产生重大影响[158] 债务利率情况 - 公司债务（仅包括票据）利率固定，不受利率波动影响[159] 附属实体投资报告方式 - 公司对附属实体的投资按公允价值报告，使用韩国证券交易所和韩国新交易市场的收盘价[160] 外汇风险敞口情况 - 2019年第一季度大部分交易以美元进行，公司无重大外汇风险敞口[161] 股权投资汇率影响 - 公司对GeneOne和PLS的股权投资以韩元计价，换算成美元时会受汇率影响[162] 外币计价交易影响 - 公司部分交易以欧元、英镑、加元和韩元等外币计价，财务结果可能受汇率和海外市场经济状况影响[163] 衍生金融工具与汇率波动影响 - 公司不使用衍生金融工具进行投机，2019年预计汇率波动影响不大[164]

财务数据关键指标变化 - 截至2018年12月31日，公司累计亏损约6.204亿美元[316] - 公司自成立以来一直亏损，预计未来几年将继续产生重大净亏损，可能永远无法盈利[316] - 2018 - 2014年总营收分别为3048.19万美元、4222.01万美元、3536.84万美元、4057.21万美元、1045.68万美元[431] - 2018 - 2014年净亏损分别为9696.78万美元、8820.58万美元、7374.03万美元、2910.28万美元、3614.01万美元[431] - 2018 - 2014年基本每股净亏损分别为1.05美元、1.08美元、1.01美元、0.43美元、0.61美元[431] - 截至2018年12月31日，公司现金及现金等价物为2369.36万美元，短期投资为5753.89万美元，总资产为1.31亿美元[431] - 截至2018年12月31日，公司流动负债为3529.98万美元，非流动负债为878.11万美元，累计亏损为6.204亿美元[431] - 2018年总营收3048.19万美元，较2017年减少1173.82万美元，降幅28%[462] - 2018年合作研发安排收入3031.03万美元，较2017年增加113.71万美元，增幅4%[462] - 2018年研发费用9525.79万美元，较2017年减少331.47万美元，降幅3%[462] - 2018年净亏损9696.78万美元，较2017年增加876.21万美元，增幅10%[462] - 2018年合作研发安排收入增加主要因ApolloBio的2300万美元预付款，同时AstraZeneca合作收入减少1540万美元，Roche合作2018年无收入（2017年为610万美元）[465] - 2018年计入研发费用抵减的赠款资金为950万美元，2017年赠款及杂项收入为1300万美元，赠款资金减少主要因DARPA埃博拉赠款减少880万美元，部分被CEPI赠款增加430万美元抵消[466] - 2018年研发费用较2017年减少330万美元，主要因赠款协议的950万美元抵消研发费用、DARPA埃博拉赠款费用减少890万美元和乙肝项目费用减少200万美元等[468] - 2018年一般及行政费用较2017年增加100万美元，主要因2018年3月阿波罗生物预付款的140万美元外国非所得税和96万美元咨询费等[469] - 2018年和2017年员工股份支付总成本分别为1020万美元和1290万美元，2018年较2017年减少主要因授予奖励的加权平均授予日公允价值较低等[470] - 2017年资产出售收益为100万美元，源于化合物VGX - 1027以100万美元出售给GeneOne[471] - 2018年利息及其他收入净额较2017年减少69.2万美元，主要因短期投资净实现损失增加[472] - 2017年总营收较2016年增加690万美元，增幅19%，主要因合作研发安排收入增加2130万美元和赠款及杂项收入减少1440万美元[478] - 截至2018年12月31日，公司现金及短期投资为8120万美元，营运资金为5250万美元，较2017年分别减少[490] - 2018年经营活动使用的净现金为7360万美元，主要由净亏损9700万美元等构成[491] - 2018年，公司根据销售协议出售5354075股普通股，净收益2770万美元[497] - 2018年公司根据先前销售协议出售314,950股普通股，净收益160万美元；2017年出售2,937,406股，净收益2420万美元[499] - 2018年行使购买756,853股普通股的股票期权和认股权证，净收益240万美元；2017年行使购买452,973股的股票期权，净收益230万美元[500] - 截至2018年12月31日，公司累计亏损6.204亿美元，预计一段时间内将继续亏损[501] - 截至2018年12月31日，公司无表外安排[502] - 截至2018年12月31日，公司除设施和复印机的经营租赁外，无其他重大长期债务或已知合同义务，经营租赁付款总额为3565.3万美元[503] - 2018年12月31日，利率立即变动100个基点对公司现金等价物的公允价值无重大影响[505] 业务线数据关键指标变化 - 公司的收入来源有限，成功依赖于疫苗、免疫疗法、产品候选和电穿孔设备的开发[317] - 公司的人类疫苗和免疫疗法产品候选均未获销售批准，可能无法开发出商业上成功的疫苗产品[318] - 公司是专注DNA免疫疗法和疫苗的晚期生物技术公司，SynCon®免疫疗法已在近2000名患者的超6000次给药中显示出良好安全性[435][436] - 公司或其合作伙伴正进行或计划开展针对多种疾病的SynCon®免疫疗法临床研究[437] - 公司所有产品候选均处于研发阶段，至少未来几年不会有产品销售收入，收入来自许可费、里程碑收入和合作研发协议[440] 债务与融资情况 - 公司已出售总计7000万美元本金的6.50%可转换优先票据，2024年到期[320] - 公司的债务和负债可能限制运营现金流，面临违约风险，影响财务状况和经营成果[320][321] - 公司需要大量额外资金来开发合成疫苗、免疫疗法项目和电穿孔递送技术[323] - 2019年第一季度，公司完成7850万美元6.50%可转换优先票据私募配售，净收益约7580万美元[495] 人员与竞争风险 - 公司依赖关键人员，若无法吸引和留住他们，可能影响产品开发和商业化[328] - 公司面临激烈竞争，许多竞争对手资源和经验更丰富[329] 产品研发风险 - 产品获批需数年，时间因产品类型、复杂度和新颖性而异，且不确定能否获批[340] - 临床测试费用高、耗时长、结果不确定，早期试验结果不能预测后期结果[343] - 产品可能因多种原因无法完成临床试验，如无法证明安全性和有效性等[344] - 临床试验开始或完成延迟会增加成本，影响产品开发和营收[346] - 依赖第三方进行临床试验，若其未履行职责，可能无法获批或商业化产品[350] - 即使产品获批，FDA可能施加限制或要求进行后期研究[352] - 产品在美国获批，也可能无法在其他国家获批或商业化[353] 产品商业化风险 - 目前无营销和销售组织，若无法建立或合作，可能无法产生产品收入[357] - 获批产品若未获广泛市场认可，销售收入将受限[358] - 公司产品若获批准但未获医生、医保支付方和患者充分认可，可能无法产生足够收入并实现盈利[360] - 公司产品商业化成功部分取决于政府部门和第三方医保支付方是否为产品建立适当的医保覆盖和报销水平[361] - 美国第三方医保支付方对药品的医保覆盖和报销政策差异大，流程耗时且成本高，难以预测最终决策[364] 法规政策影响 - 2013年4月1日起，《2011年预算控制法案》规定对医疗服务提供商的医保支付每年削减2%，该规定将持续至2027年，除非国会采取进一步行动[369] - 2013年1月2日，《2012年美国纳税人救济法案》减少了对包括医院在内的多个医疗服务提供商的医保支付，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[369] - 《平价医疗法案》对美国境内销售的医疗器械制造商或进口商征收2.3%的年度消费税，该税在2016 - 2019年期间暂停征收[370] - 《平价医疗法案》规定，制造商在医疗补助药品回扣计划下，大多数品牌药和仿制药的法定最低回扣分别提高到平均制造商价格的23.1%和13%，创新药的回扣总额上限为平均制造商价格的100%[370] - 《平价医疗法案》扩大了医疗补助计划的资格标准，允许各州为收入在联邦贫困线133%及以下的个人提供医保覆盖[370] - 自2019年1月1日起，《平价医疗法案》中关于个人强制购买医保的处罚被取消[368] - 公司需确保与第三方的业务安排符合适用的医疗法规，否则可能面临重大处罚，影响业务运营和财务结果[375] - 2017年《减税与就业法案》将企业所得税最高边际税率从35%降至21%，利息费用税收扣除限制为调整后收益的30%，净营业亏损扣除限制为当年应纳税所得额的80%[385] - 2018年12月22日起美国政府曾多次停摆，其中一次持续35天，导致FDA等监管机构让关键员工休假并停止关键活动[387] 其他风险 - 公司产品制造商若不遵守cGMP等法规要求，可能面临罚款、停产、产品审批暂停或延迟等后果[377] - 公司未能成功获取、开发和营销更多产品候选或获批产品，将削弱其增长能力[378] - 公司业务使用危险材料，需遵守环保法律法规，发生事故可能导致业务中断和财务受损[381] - 公司可能面临股东诉讼，会对业务和财务状况造成损害[382] - 市场波动和经济状况会影响公司经营业绩、资金成本、股价等，还可能导致第三方承包商和供应商履约中断或延迟[383] - 公司依赖信息技术，面临网络安全漏洞和数据泄露风险，可能影响业务运营和造成财务、声誉损失[384] - 公司知识产权保护困难且成本高，专利和商业秘密保护存在不确定性，可能影响市场竞争力和盈利能力[388] - 公司普通股价格可能波动剧烈，投资价值可能大幅下降，受多种因素影响[399] - 公司受特拉华州普通公司法第203条规定约束，禁止与持有公司15%或以上流通有表决权股票的股东进行某些业务合并[403] 租赁情况 - 2013年4月公司签订圣地亚哥租约，2015年6月修订后租赁面积增至31,207平方英尺，租金年增长率约3% [407] - 2016年10月公司签订圣地亚哥新租约，租赁面积约51,000平方英尺，已支付95,000美元保证金，租金年增长率约3% [408][411] - 2014年3月公司签订普利茅斯会议租约，2015年7月和2017年6月两次修订后租赁面积增至57,361平方英尺，已支付49,000美元和75,000美元保证金，租金年增长率约2% [412][413][414] 股权与股价情况 - 截至2019年3月7日，公司约有480名普通股登记股东[421] - 2019年3月11日，公司普通股收盘价为每股3.52美元[422] - 公司从未支付过普通股现金股息，董事会预计在可预见的未来也不会宣布支付[423] - 以2013年12月31日100美元投资计算，到2018年12月31日公司股票价值为34.48美元[425] - 2018年，公司根据和解协议向第三方发行38,000股普通股[427] 会计政策与资产处理 - 2018年1月1日起，公司采用ASU 2014 - 09进行收入确认，按五步确定合同收入[443][445] - 公司与合作伙伴的合作安排包括许可费、里程碑付款和特许权使用费，部分款项作为递延收入处理[446] - 2018和2017年末无形资产净值分别为480万美元和600万美元[455] - 无形资产按2 - 18年预计使用寿命摊销[453] - 专利成本历史上按成本入账并直线法摊销，2009年收购VGX后新专利成本发生时费用化[454] - 商誉至少每年11月30日进行减值测试，2018年未识别出减值[457] 法律诉讼情况 - 公司目前没有重大法律诉讼，也未发现可能对业务、经营成果、现金流或财务状况产生重大不利影响的未决或威胁性法律诉讼[416] 外汇与金融工具情况 - 公司对附属实体的投资按公允价值报告，使用韩国证券交易所和韩国新交易所市场的收盘价[506] - 2018年公司主要在美国运营，多数交易以美元进行，除对韩国公司的股权投资外，无重大外汇风险[507] - 公司不使用衍生金融工具进行投机，不进行汇率套期保值或持有外汇合约用于交易，预计2019年汇率波动影响不大[509] 内部控制情况 - 截至2018年12月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[514]