BETHESDA, Md., Sept. 23, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Gain Therapeutics, Inc. (Nasdaq: GANX) (“Gain”, or the “Company”), a clinical-stage biotechnology company leading the discovery and development of the next generation of allosteric, small-molecule therapies, today announced that Dr. Rinaldo Montalvão, Director of Artificial Intelligence at Gain Therapeutics, will deliver a talk at the WORLD BI sponsored Drug Discovery Innovation Programme (DDIP) 2025, being held September 25th -26th in Barcelona, Spain. Deta ...

Extension of the Phase 1b study will allow participants to continue dosing with GT-02287 for an additional nine months after completing the first 90-day dosing schedule The Phase 1b study enrolled 21 subjects and the last participants will complete 90 days of dosing in December 2025 Early results from the Phase 1b study to be presented at the International Congress of Parkinson’s Disease (PD) and Movement Disorders in October BETHESDA, Md., Sept. 18, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Gain Therapeutics, Inc. (Nasdaq: ...

Ongoing Phase 1b trial of GT-02287 to be extended by an additional nine months for participants who enrolled in the original three-month study design The independent data monitoring committee (DMC) met recently and recommended to continue the study with no changes to study design BETHESDA, Md., Sept. 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Gain Therapeutics, Inc. (Nasdaq: GANX) (“Gain”, or the “Company”), a clinical-stage biotechnology company leading the discovery and development of the next generation of allosteric ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark one) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2025 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-40237 GAIN THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 85-1726310 (Stat ...

Exhibit 99.1 Gain Therapeutics Reports Financial Results for Second Quarter 2025 and Provides Corporate Update Reached full enrolment of Phase 1b study evaluating GT-02287 in Parkinson's Disease (PD) with or without GBA1 mutations during 2Q 2025, earlier than anticipated Analysis of functional changes and biomarker activity at 90 days will be available during 4Q 2025 In July 2025 following the close of 2Q 2025, Gain completed an underwritten public of ering that resulted in approximately $7.1 million of net ...

核心观点 - Gain Therapeutics在2025年第二季度提前完成帕金森病治疗药物GT-02287的1b期临床试验目标入组 分析结果预计在2025年第四季度公布 同时公司通过公开发行获得710万美元净收益 财务表现显示研发和管理费用显著下降 [1][6][7][8] 临床试验进展 - 1b期研究在2025年第二季度提前完成目标入组 截至2025年6月30日已有16名患者入组 总入组人数预计不超过20人 [1][2] - 公司已提交延长给药时间的申请 超出原方案90天的限制 预计未来几周内获得更新 [2] - 功能变化和生物标志物活性分析将采用运动障碍学会统一帕金森病评定量表(MDS-UPDRS)和脑脊液检测 结果预计2025年第四季度公布 [1][12] - 澳大利亚卫生当局已批准延长1b期研究的给药时间 [12] 财务表现 - 2025年第二季度研发费用降至280万美元 较2024年同期的440万美元下降170万美元 主要得益于研究资助收入确认和研发税收激励 [6] - 2025年第二季度管理费用降至230万美元 较2024年同期的370万美元下降140万美元 主要由于股权补偿减少 [7] - 2025年第二季度每股净亏损0.19美元 较2024年同期的0.42美元改善 [8] - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物为670万美元 较2024年12月31日的1040万美元减少 [8][21] - 2025年7月完成承销公开发行 获得710万美元净收益 延长了现金跑道 [1][12] 研发成果与学术交流 - 在2025年4月奥地利维也纳AD/PD会议上展示临床前数据 证明GT-02287在GBA1和特发性PD模型中的疾病修饰潜力 包括运动缺陷挽救和生物标志物变化预防 [4] - 在2025年5月纽约IAPRD会议上展示数据 证明GT-02287对多巴胺能神经元的神经保护作用 涉及线粒体GCase活性改善 [4] - 在2025年6月加拿大蒙特利尔GBA1会议上更新GT-02287临床项目进展 [4] 药物特性与开发前景 - GT-02287是一种口服小分子变构酶调节剂 针对帕金森病伴或不伴GBA1突变 可恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶(GCase)功能 [9][15] - 临床前数据显示该药物能减少α-突触核蛋白聚集 神经炎症和神经元死亡 以及神经退行性生物标志物神经丝轻链(NfL)水平 [9] - 在健康志愿者中的1期研究显示良好安全性和耐受性 GCase活性增加超过50% [11] - 计划2025年底向FDA提交IND申请 便于在美国扩展2期临床试验 [12] - 该项目获得迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会和Silverstein基金会等机构的资金支持 [14] 公司技术平台 - Gain Therapeutics采用专有的Magellan™平台发现新型变构小分子调节剂 用于治疗神经退行性疾病、罕见遗传病和肿瘤 [16] - 除GT-02287外 公司还拥有多个未公开的临床前资产 针对溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤 [15]

公司动态 - 公司管理层将参加BTIG年度虚拟生物技术会议，包括炉边谈话和一对一会议 [1] - 炉边谈话时间为2025年7月30日下午3:20（美国东部时间），注册参会者可通过BTIG银行代表申请与公司管理层一对一会议 [2] 公司业务 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于发现和开发下一代变构小分子疗法 [3] - 公司的主要候选药物GT-02287目前正在进行1b期临床试验，用于治疗伴有或不伴有GBA1突变的帕金森病 [3] - GT-02287在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病中具有进一步潜力 [3] - 公司拥有多个未公开的临床前资产，针对溶酶体贮积症、代谢性疾病和实体瘤 [3] 技术平台 - 公司采用独特的Magellan™平台，能够发现新型变构小分子调节剂，恢复或破坏蛋白质功能 [4] - 该平台加速了药物发现，并为神经退行性疾病、罕见遗传病和肿瘤等难治性疾病提供了新的疾病修饰治疗方法 [4] 投资者与媒体联系 - 投资者关系联系人包括公司内部的Apaar Jammu和LifeSci Advisors LLC的Chuck Padala [5] - 媒体联系人为Russo Partners LLC的Nic Johnson和Elio Ambrosio [5]

文章核心观点 临床阶段的生物技术公司Gain Therapeutics宣布公开发行普通股和认股权证，预计筹集约700万美元，所得款项用于产品研发和一般公司用途 [1][3][4] 分组1：公开发行情况 - 公司宣布公开发行4,501,640股普通股和认股权证，可购买最多2,250,820股普通股 [1] - 每两套普通股和认股权证的公开发行价格为3.11美元，每股有效价格为1.55美元，每份认股权证0.01美元 [1] - 认股权证每两股普通股配一份，行使价为每股1.65美元，发行后即可行使，有效期五年 [1] - 公司授予承销商30天选择权，可按公开发行价格额外购买最多15%的普通股和/或认股权证 [2] - 此次发行预计于2025年7月17日左右完成，需满足惯例成交条件 [3] 分组2：资金用途 - 公司计划将发行所得净收益用于主要产品候选药物GT - 02287的临床和非临床开发，治疗包括GBA1帕金森病在内的神经退行性疾病，以及一般公司用途 [4] 分组3：发行文件 - 此次发行的证券依据之前向美国证券交易委员会提交并于2022年6月1日生效的S - 3表格上架注册声明的招股说明书补充文件和基础招股说明书进行 [5] 分组4：公司介绍 - 公司是临床阶段的生物技术公司，引领下一代变构疗法的发现和开发 [7] - 公司主要候选药物GT - 02287正在1b期临床试验中评估治疗有无GBA1突变的帕金森病，在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面也有潜力 [7] - 公司拥有多个未披露的临床前资产，针对溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤 [7] - 公司独特方法可发现新型变构小分子调节剂，利用Magellan™平台加速药物发现，为难以治疗的疾病解锁新的治疗方法 [8]

临床试验进展 - 截至2025年6月30日，GT-02287的1b期临床试验已招募16名帕金森病患者，超出原定15名的目标，且比2025年三季度末的预期时间提前完成[1] - 所有参与者的90天脑脊液(CSF)生物标志物分析结果将提前至2025年四季度公布，原计划为2026年一季度[1] - 公司应临床研究者和潜在参与者要求，将患者筛选窗口延长至2025年7月31日[1][2] - 独立数据监测委员会(DMC)近期评估后建议维持当前剂量水平继续研究，未出现严重治疗突发不良事件(TEAEs)[1] 药物机制与研发优势 - GT-02287是口服小分子变构调节剂，通过恢复葡萄糖脑苷脂酶(GCase)功能治疗帕金森病(PD)，针对GBA1基因突变或年龄相关因素导致的酶功能障碍[4] - 临床前数据显示该药物能减少α-突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡，并改善运动功能缺陷[4] - 1期健康志愿者试验显示，治疗剂量下GCase活性提升超50%，且具有良好安全性和中枢神经系统暴露量[6] 市场潜力与支持 - 美国帕金森病患者超100万人，当前疗法仅缓解症状，无法改变疾病进程，存在重大未满足需求[3] - 研发项目早期已获得迈克尔·J·福克斯基金会、Silverstein基金会及欧盟Horizon 2020等机构资金支持[8] - 除帕金森病外，GT-02287在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病领域也有潜在应用[9] 技术平台与管线 - Magellan™平台能发现新型变构小分子调节剂，用于开发神经退行性疾病、罕见遗传病和肿瘤的疾病修饰疗法[10] - 公司拥有多个未公开的临床前资产，涉及溶酶体贮积症、代谢性疾病和实体瘤领域[9][10] 后续计划 - 计划向澳大利亚卫生部门申请延长1b期给药周期至90天以上，相关长期毒理学研究接近完成，2025年三季度末前更新进展[2] - 1b期扩展数据将优化2026年初启动的2期试验方案设计[2] - 1b期试验在澳大利亚7个研究中心进行，主要终点为评估3个月给药的安全性和耐受性[7]

文章核心观点 公司提前完成GT - 02287的1b期临床试验目标入组人数，有望提前获得生物标志物分析结果，还计划延长试验筛选和给药时间，GT - 02287在治疗帕金森病方面有潜在优势 [1][2] 试验进展 - 截至2025年6月30日，GT - 02287的1b期临床试验已招募16名参与者，提前达成2025年第三季度至少招募15名参与者的原目标 [1] - 目前预计所有入组参与者脑脊液90天生物标志物活性分析结果将于2025年第四季度得出，比原计划的2026年第一季度提前 [1] - 应临床研究人员和希望参与研究的额外参与者的要求，公司将把参与者筛选窗口延长至2025年7月31日 [1][2] - 独立数据监测委员会建议继续研究，剂量水平不变，未发生严重治疗突发不良事件 [1] 公司计划 - 公司计划向澳大利亚当地卫生当局申请将1b期试验的给药期延长至协议目前允许的90天以上，支持该延长的长期慢性毒理学研究接近完成，预计在2025年第三季度末前提供进展更新 [2] - 公司认为1b期试验的延长将有助于2026年初的2期试验方案设计和规划 [2] GT - 02287介绍 - GT - 02287是公司用于治疗有无GBA1突变的帕金森病的领先候选药物，是一种口服、可穿透血脑屏障的小分子变构酶调节剂，可恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶的功能 [4] - 在帕金森病临床前模型中，GT - 02287可恢复酶功能，减少多种病理现象和神经炎症，降低神经丝轻链水平，在啮齿动物模型中可改善运动功能和步态，防止复杂行为缺陷的发展 [4] - GT - 02287的1期健康志愿者研究显示出良好的安全性、耐受性、血浆和中枢神经系统暴露量，以及与靶点的结合能力，接受临床相关剂量的参与者葡萄糖脑苷脂酶活性增加超50% [6] 行业背景 - 目前帕金森病的治疗主要是缓解症状，尚无能够影响疾病最终进展的治疗方法，美国有超100万帕金森病患者，存在大量未满足的需求 [3] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于下一代变构疗法的发现和开发，拥有多个针对溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤的临床前资产 [9] - 公司利用先进的Magellan™平台加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤等难以治疗的疾病开发新的疾病修饰疗法 [10] 资金支持 - 公司帕金森病的领先项目在开发早期获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会以及欧盟地平线2020研究和瑞士创新局共同资助的Eurostars - 2联合项目的资金支持 [8]