公司事件 - Gain Therapeutics Inc 将于2026年1月6日美国东部时间上午10:00举办一场关于帕金森病的虚拟关键意见领袖活动 活动将重点讨论帕金森病中GCase底物的生物标志物和疾病修饰作用 并将审视其候选药物GT-02287的1b期临床研究中的新兴生物标志物数据 [1] - 活动将回顾GT-02287在1b期临床研究中的生物标志物结果 这些结果展示了该药物对携带或不携带GBA1基因突变的帕金森病患者的疾病修饰潜力 [2] 关键意见领袖背景 - 受邀的KOL Roy Alcalay博士是特拉维夫Sourasky医疗中心运动障碍科主任 同时兼任特拉维夫大学和哥伦比亚大学的神经学教授 他的研究专注于帕金森病的生物标志物和遗传学 并担任多个帕金森病基金会科学顾问委员会的成员 [3] - 另一位KOL Peter Lansbury博士是哈佛大学神经学教授 拥有超过三十年研究神经退行性疾病生化过程以开发新药的经验 他是Link Medicine公司的创始人兼前首席科学官 该公司后被阿斯利康收购 也曾是Lysosomal Therapeutics公司的首席科学官 该公司后被Bial收购 [4] 核心候选药物GT-02287 - GT-02287是公司用于治疗帕金森病的口服、脑渗透性小分子变构酶调节剂 旨在恢复因GBA1基因突变或其他年龄相关压力因素而错误折叠和功能受损的溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶的功能 [5] - 在帕金森病的临床前模型中 GT-02287恢复了GCase酶功能 减少了内质网应激、溶酶体和线粒体病理、α-突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡 并降低了神经退行性病变的生物标志物血浆神经丝轻链水平 [5] - 在GBA1突变型和特发性帕金森病的啮齿动物模型中 GT-02287被证明可以挽救运动功能和步态缺陷 并防止复杂行为如筑巢能力缺陷的发展 [5] - 在GBA1突变型和特发性帕金森病模型中获得的令人信服的临床前数据表明 GT-02287可能具有减缓或阻止帕金森病进展的潜力 [6] - GT-02287在健康志愿者中的1期研究结果显示 其在临床相关剂量下具有良好的安全性和耐受性 血浆和中枢神经系统暴露量在预期治疗范围内 并且实现了靶点参与 表现为葡萄糖脑苷脂酶活性增加 [7] 临床试验进展 - GT-02287目前正在一项针对携带或不携带GBA1基因突变的帕金森病患者的1b期临床试验中进行评估 该试验在澳大利亚的七个中心招募了参与者 主要终点是评估帕金森病患者用药三个月后的安全性和耐受性 [8] - 最近开始的1b期研究扩展部分允许参与者继续接受GT-02287治疗 总治疗时间最长可达12个月 [8] 公司技术与平台 - 公司采用独特的方法发现新型变构小分子调节剂 以恢复或破坏蛋白质功能 [11] - 通过部署其先进的Magellan™平台 公司正在加速药物发现 并为神经退行性疾病、罕见遗传病和肿瘤学等领域难以治疗的疾病开发新型疾病修饰疗法 [11] 公司概况与项目支持 - Gain Therapeutics Inc 是一家临床阶段的生物技术公司 专注于发现和开发下一代变构疗法 [10] - 除了帕金森病 GT-02287在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病中也有进一步潜力 公司还拥有多个未公开的针对溶酶体贮积症、代谢性疾病和实体瘤的临床前资产 [10] - 公司的帕金森病领先项目在早期开发阶段获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、Silverstein GBA帕金森病基金会以及由欧盟地平线2020研究和瑞士创新署Innosuisse共同资助的Eurostars-2联合项目的资金支持 [9]