临床项目进展 - 在2025年国际帕金森病和运动障碍大会上公布的初步临床数据显示，GT-02287在帕金森病患者中展现出疾病修饰潜力，用药90天后，首批9名参与者的MDS-UPDRS评分有所改善，表明其具有减缓疾病进展的效果，这与临床前模型和预期作用机制一致[1][4][6] - 针对GT-02287治疗伴或不伴GBA1突变的帕金森病的1b期研究已在2025年第三季度完成入组，共入组21名参与者，超过了原定15名的目标，其中16名已完成90天给药，剩余5名预计在2025年12月完成[1][3] - 1b期研究的中期安全性数据经独立数据监测委员会审查后未发现安全问题，建议继续研究无需修改，药物总体耐受性良好，未观察到治疗相关的严重不良事件[6][12] - 澳大利亚卫生部门已批准延长1b期研究的给药期，允许参与者在原定的90天基础上再接受9个月治疗，使总治疗时间达到12个月，大多数受试者选择参与研究延长部分[1][12] - 1b期研究的延长部分已于2025年9月开始，符合条件的参与者正陆续转入，以进一步评估长期安全性和耐受性、根据MDS-UPDRS评分的功能变化以及生物标志物水平[3][12] - 对完成90天1b期研究的参与者的功能变化（根据MDS-UPDRS评分）以及脑脊液和血液样本中的生物标志物水平的分析，预计将在2025年第四季度获得[2][4][12] - 预计在2025年底前向美国FDA提交新药临床试验申请，以促进GT-02287的2期临床开发扩展至美国临床中心，1b期研究延长部分的结果预计在2026年下半年获得[12] 财务业绩 - 截至2025年9月30日的第三季度，研发费用为280万美元，较2024年同期的260万美元增加20万美元，增长主要源于正在进行的1b期临床试验相关成本以及瑞士法郎和澳元兑美元走强带来的不利外汇折算影响，部分被研发管线成本的优化和人员成本的降低所抵消[9] - 截至2025年9月30日的第三季度，一般及行政费用为190万美元，较2024年同期的180万美元增加10万美元，增长主要由于更高的股权激励费用、人员成本以及不利的外汇折算影响，部分被一般公司事务相关的法律和专业费用降低所抵消[10] - 截至2025年9月30日的第三季度，每股净亏损为0.15美元（基本和稀释），而2024年同期为每股净亏损0.17美元（基本和稀释）[11] - 截至2025年9月30日，现金及现金 equivalents 为880万美元，相比之下，截至2024年12月31日为1040万美元[13] - 公司完成了一次承销公开发行，获得约710万美元的净收益[12] 公司及产品背景 - Gain Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于发现和开发下一代变构小分子疗法，其主要候选药物GT-02287正在开展针对伴或不伴GBA1突变的帕金森病的1b期临床试验[2][19] - GT-02287是一种口服给药的脑渗透性小分子变构酶调节剂，可恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶的功能，该酶会因GBA1基因突变或其他年龄相关应激因素而错误折叠和功能受损[14] - 在帕金森病的临床前模型中，GT-02287显示出疾病修饰作用，表明其有潜力减缓或阻止帕金森病的进展[15] - 公司在帕金森病领域的领先项目在其早期开发阶段获得了迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会、伴有GBA的帕金森病Silverstein基金会以及Eurostars-2联合计划（由欧盟Horizon 2020研究和瑞士创新署Innosuisse共同资助）的资金支持[18]