协作收入情况 - 2019年协作收入为1.068亿美元，2018年为4740万美元，2017年为4106万美元，2016年为4402万美元，2015年为2431万美元[235] - 2018年与小野制药达成合作协议，获1000万美元前期付款，预计研发费用总计2000万美元，截至2019年12月31日已收到650万美元，2019年和2018年分别确认合作收入930万美元和60万美元，截至2019年12月31日递延收入为660万美元[243] - 2015年与朱诺治疗公司达成合作协议，2019年和2018年分别确认合作收入140万美元和410万美元，2019年5月4日四年初始研究期结束，最后一笔季度研究付款20万美元于2019年5月收到，无额外付款预期[244][246] - 2019年和2018年公司分别实现收入1070万美元和470万美元[261] - 2019年因小野协议向现有许可方支付200万美元转许可费，当年支付100万美元[266] - 2019年因与朱诺治疗公司的协议获120万美元研究付款，协议于当年5月4日结束[267][269] - 2019年公司协作收入为10,680,000美元，2018年为4,740,000美元，2017年为4,106,000美元[309] - 2018年9月与小野制药达成协议，获1000万美元预付款，预计研发费共2000万美元，里程碑付款最高可达11.8亿美元[266] - 2018年9月14日与Ono签订合作协议，Ono支付1000万美元前期费用[358] - Ono为联合开发计划支付的研发费用预计总计2000万美元，2018年10月预付500万美元[358] - Ono根据临床前里程碑和期权行使情况，最高额外支付4000万美元[358] - 公司就候选产品1最高可获2.85亿美元里程碑付款，候选产品2最高可获8.95亿美元里程碑付款（候选产品2在美国和欧洲的适用里程碑付款若公司选择共同开发和商业化可减少50%）[358] - 公司可根据Ono年度净销售额获得中个位数到低两位数的分级特许权使用费[358] - 小野协议初始交易价格为3000万美元，包括1000万美元预付款和2000万美元研发费用估计总额[360] - 2019年小野协议确认收入930万美元，其中620万美元与研究服务相关，310万美元与预付款相关[360] - 2018年小野协议确认收入60万美元，其中40万美元与研究服务相关，20万美元与预付款相关[360] - 截至2019年12月31日，小野协议相关递延收入总计660万美元，其中280万美元为流动递延收入[360] - 朱诺协议四年初始研究期于2019年5月4日结束，最后一笔季度研究付款0.2万美元后协议终止[362] - 2019年朱诺协议确认收入140万美元，其中70万美元与预付费用和股权溢价相关，70万美元与研究服务相关[362] - 2018年朱诺协议确认收入410万美元，其中210万美元与预付费用和股权溢价相关，200万美元与研究服务相关[362] - 2017年朱诺协议确认收入410万美元，其中210万美元与预付费用和股权溢价相关，200万美元与研究服务相关[362] - 公司与加州再生医学研究所的奖励协议金额为400万美元，截至2019年12月31日已收到350万美元[368] - 2019年第一至四季度营收分别为263.2万美元、281.7万美元、242.9万美元、280.2万美元[406] - 2018年第一至四季度营收分别为102.6万美元、102.7万美元、102.6万美元、166.1万美元[406] 运营费用情况 - 2019年总运营费用为1.11407亿美元，2018年为7183.2万美元，2017年为4623.1万美元，2016年为3636.5万美元，2015年为3021.3万美元[235] - 2019年和2018年研发费用分别为8780万美元和5600万美元，增长主要归因于员工薪酬福利、实验室材料供应、第三方专业顾问和服务提供商费用增加及设施租赁费用增加，部分被许可费用减少抵消[261] - 2019年和2018年一般及行政费用分别为2360万美元和1580万美元，增长主要归因于员工薪酬福利和设施租赁及相关费用增加[261] - 公司计划在可预见的未来增加研发费用，未来十二个月的研发活动主要包括开展临床试验、GMP生产等[247] - 公司预计未来一般及行政费用将随着研发活动增加、维持合规要求和继续作为上市公司运营而增加[248] - 2019年公司总运营费用为111,407,000美元，2018年为71,832,000美元，2017年为46,231,000美元[309] - 2019年第一至四季度总运营费用分别为2307.8万美元、2690.1万美元、2954.8万美元、3188万美元[406] - 2018年第一至四季度总运营费用分别为1508万美元、2063.2万美元、1771.8万美元、1840.2万美元[406] 亏损情况 - 2019年净亏损为9814.9万美元，2018年为6659.8万美元，2017年为4295.2万美元，2016年为3346.2万美元，2015年为2999.2万美元[235] - 2019年每股基本和摊薄净亏损为1.44美元，2018年为1.19美元，2017年为1.02美元，2016年为1.05美元，2015年为1.18美元[235] - 公司自成立以来未盈利，预计至少在可预见未来持续产生运营亏损，费用将随各项活动开展大幅增加[238] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损3.835亿美元，预计未来仍会持续净亏损[264] - 2019年经营活动使用现金8320万美元，较2018年的3870万美元增加，主要因净亏损增加和递延收入余额减少[264][265] - 2019年公司净亏损为98,149,000美元，2018年为66,598,000美元，2017年为42,952,000美元[309] - 2019年公司综合亏损为98,125,000美元，2018年为66,597,000美元，2017年为42,954,000美元[309] - 2019年公司普通股基本和摊薄每股净亏损为1.44美元，2018年为1.19美元，2017年为1.02美元[309] - 2019年用于计算基本和摊薄普通股每股净亏损的加权平均普通股股数为68,190,741股，2018年为56,195,650股，2017年为41,982,167股[309] - 2019年净亏损98149000美元，2018年为66598000美元，2017年为42952000美元[318] - 公司预计未来仍会亏损且亏损可能增加，现有现金及等价物和投资预计至少可满足未来十二个月运营需求[282] - 2019年第一至四季度净亏损分别为1976万美元、2347.8万美元、2660.9万美元、2830.2万美元[406] - 2018年第一至四季度净亏损分别为1413.5万美元、1965.4万美元、1678.2万美元、1602.7万美元[406] - 2019年第一至四季度基本和摊薄后普通股每股净亏损分别为0.3美元、0.36美元、0.4美元、0.37美元[406] - 2018年第一至四季度基本和摊薄后普通股每股净亏损分别为0.27美元、0.37美元、0.31美元、0.25美元[406] 现金及等价物情况 - 2019年现金及现金等价物为9981.4万美元，2018年为1.90514亿美元，2017年为8895.2万美元，2016年为8860.9万美元，2015年为6480.9万美元[235] - 2019年和2018年投资活动分别使用现金1.575亿美元和50万美元，2019年购买2.489亿美元投资，到期收回9880万美元[272] - 2019年融资活动提供现金1.499亿美元，主要来自9月公开发行股票净收入1.624亿美元和股权激励计划收入250万美元，部分被偿还长期债务1500万美元抵消[273] - 2019年9月公开发行989万股普通股，每股17.5美元，总收益1.731亿美元，扣除费用后净收益1.624亿美元[274] - 2018年4月获加州再生医学研究所400万美元奖励，2020年2月收到40万美元付款[277] - 2019年11月用1420万美元偿还硅谷银行所有未偿债务[278] - 截至2019年12月31日，公司现金及等价物和投资主要受美国利率变化影响，市场利率10%的变化对财务状况和经营成果无重大影响[289] - 2019年现金、现金等价物和受限现金期末余额为100041000美元，2018年为190741000美元，2017年为89074000美元[318] - 2019年、2018年和2017年，公司现金及现金等价物分别为99,814千美元、190,514千美元和88,952千美元，受限现金分别为227千美元、227千美元和122千美元[335] - 2019年、2018年和2017年，公司现金、现金等价物和受限现金总额分别为100,041千美元、190,741千美元和89,074千美元[335] 财务报表相关 - 公司合并财务报表按美国公认会计原则编制，编制需进行估计和假设，最重大估计与应计费用有关[327] - 截至2019年12月31日和2018年12月31日，公司按公允价值定期计量的资产分别为245,867千美元和201,007千美元[332] - 截至2019年12月31日，现金等价物中的货币市场基金为84,814千美元，美国国债为60,303千美元，公司债务证券为100,750美元；2018年货币市场基金为190,514千美元，美国国债为10,493千美元[332] - 公司认为应付账款和应计负债的账面价值代表其公允价值，长期债务的公允价值接近其账面价值[330] - 公司金融资产按公允价值定期计量，包括现金等价物和投资，非金融资产或负债无按公允价值非定期计量的情况[331] - 公司投资作为可供出售证券核算，按公允价值计量，未实现损益计入其他综合收益[336] - 公司目前的设施租赁为经营租赁，产生使用权资产、当前经营租赁负债和非当前经营租赁负债[340] - 公司按五步方法确认收入，考虑合同条款和相关事实情况，应用收入确认标准[343] - 公司所有研发成本在发生时计入费用，专利申请相关成本作为一般和行政费用在发生时计入费用[345][346] - 2019年1月1日采用ASU 2018 - 11可选过渡方法，使运营使用权资产增加1660万美元，总负债增加1820万美元[354] - 2019财年第一季度采用修改追溯法采用ASU 2018 - 07，对合并财务报表无重大影响[354] - 公司认为采用ASU 2018 - 18、ASU 2018 - 13和ASU 2016 - 13不会对合并财务报表产生重大影响[357] - 公司确定截至财务报表发布日，不存在对持续经营能力产生重大怀疑的情况[353] 其他收入及费用情况 - 2019年和2018年其他收入净额分别为260万美元和50万美元[261] - 2019年、2018年和2017年的股票薪酬总费用分别为1740万美元、630万美元和360万美元[258] - 截至2019年12月31日，未归属股票期权授予相关未确认费用为4040万美元，加权平均归属期为2.9年[258] - 截至2019年12月31日，未归属受限股票单位相关未确认补偿成本为620万美元，预计在约2.7年内确认为费用[258] - 2019年折旧和摊销为2193000美元，2018年为1204000美元，2017年为971000美元[318] - 2019年基于股票的薪酬为17410000美元，2018年为6293000美元，2017年为3606000美元[318] - 2019年经营活动净现金使用量为83175000美元，2018年为38650000美元，2017年为36817000美元[318] - 2019年投资活动净现金使用量为157453000美元，2018年为463000美元，2017年为10196000美元[318] - 2019年融资活动净现金提供量为149928000美元，2018年为140780000美元，2017年为47356000美元[318] - 2019 - 2017年股票薪酬费用分别为17410千美元、6293千美元、3606千美元[394] - 2019 - 2017年计算员工和非员工股票期权公允价值时，无风险利率分别为2.4%、2.5%、2.0%，

Better Cells For Better Therapies™ | --- | --- | |-----------------------------------------------------------------------|-------| | | | | Off-the-shelf Cell-based Cancer Immunotherapy | | | Developing First-of-kind Cell Products using Clonal Master iPSC Lines | | | 2019 ASH Dinner Discussion | | | December 6, 2019 | | - Jeffrey S. Miller, MD Cells For Better Therapies TM Deputy Director, Masonic Cancer Center Director, Cancer Experimental Therapeutics Join Us for Dinner Initiative (CETI), University of Min ...

财务数据和关键指标变化 - 第三季度收入为240万美元 去年同期为100万美元 增长主要来自与Ono Pharmaceutical的iPSC衍生CAR-T细胞合作 [40] - 第三季度研发费用为2320万美元 去年同期为1360万美元 增长主要来自员工薪酬增加(包括股权激励) 产品候选物的临床开发和制造费用 以及与Ono合作的研究活动费用 [40] - 第三季度管理费用为630万美元 去年同期为410万美元 增长主要来自员工薪酬增加(包括股权激励) [41] - 总运营费用为2500万美元 其中非现金股权激励费用约为460万美元 [41] - 公司完成1.73亿美元普通股发行 三季度末现金 现金等价物及短期投资为3.03亿美元 [42] - 普通股流通股为7540万股 优先可转换股为280万股(特定条件下可转换为5倍普通股) [42] 各条业务线数据和关键指标变化 - FT516: 首个患者接受FT516联合利妥昔单抗治疗弥漫大B细胞淋巴瘤 第二名患者接受FT516单药治疗难治性AML 研究设计评估门诊治疗周期(每周一次 共三剂)的安全性和活性 [7][13][15] - FT596: FDA批准IND申请 首个经工程化表达三种抗肿瘤功能模式的细胞疗法 计划2020年初治疗首名患者 [8][19][26] - FT500: 剂量递增阶段进行中 单药组3名患者接受1亿细胞/剂 5名患者接受3亿细胞/剂 联合组3名患者接受1亿细胞/剂联合检查点抑制剂 均未报告剂量限制性毒性或FT500相关严重不良事件 [33][34] - ProTmune: 完成80名患者入组的随机对照双盲II期PROTECT研究 数据预计2020年公布 [38][39] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司建立行业独特的运营能力 完全控制cGMP生产 结合基因工程iPSC能力 确保一致 大规模 成本效益的现成细胞产品制造 [9][10] - 与Allogene/Notch Therapeutics的iPSC方法存在差异 后者技术主要涉及T细胞成熟 而非iPSC技术专长 [45][46][47] - 工程化编辑优势显著 在iPSC阶段进行一次性工程 选择单克隆 确保产品均质性和临床前充分评估 支持多轮编辑(4-6个) [52][53][54][55] - 平台差异化体现在四大阶段: 主细胞库生成和表征 特定分化工艺制造均质产品 现成产品的分销和临床物流 产品本身智能靶向方法的设计 [109][110][111][112] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司确立作为现成工程化NK细胞和T细胞癌症免疫疗法领先开发者和制造者的地位 [6] - 细胞疗法未来将纳入多轮工程元素 最佳促进抗肿瘤活性 iPSC方法支持多周期多次给药 如同单克隆抗体疗法 [88][89][90] - 对FT500初步临床安全性和耐受性观察结果感到满意 [33][34] - 预计未来两年可能出现同时包含NK细胞和T细胞的细胞疗法 [75] 其他重要信息 - cGMP设施已投入运行 获加州药物生产许可 开始临床生产多个产品候选物 [9] - 公司iPSC衍生细胞癌症免疫疗法管线将在SITC和ASH年会展示 [36][37] - SITC上Miller博士将展示公司现成iPSC衍生NK细胞平台及临床前数据 [36] - ASH接受6篇摘要 将举办第四届ASH投资者活动 邀请多位专家参与 [37] 问答环节所有提问和回答 问题: 与Allogene/Notch Therapeutics技术的差异化点 - Allogene合作方技术主要涉及T细胞成熟至特定表型 而非iPSC技术专长 公司对与MSK合作开发的T细胞表型技术感到满意 [45][46][47] 问题: FT500安全性含义及再给药意义 - FT500所有剂量均在门诊基础上给药 无需强制住院监测 迄今治疗患者耐受良好 无剂量限制毒性或相关严重不良事件 未完成全程治疗主要与基础疾病相关 [49][50] 问题: 监管机构对多轮编辑的反应及编辑数量上限 - iPSC平台支持一次性工程 选择单克隆 确保均质产品 支持多轮编辑(4-6个) 临床前充分评估工程效果 [52][53][54][55] - 未来产品开发将聚焦增强 trafficking 肿瘤浸润 克服肿瘤微环境 招募其他免疫细胞等方面 [56] 问题: FT516和FT596数据披露计划 - SITC上Miller博士将讨论FT500及临床前数据 非FT516临床数据 ASH投资者活动将更新FT500 FT516临床更新尚未最终确定 [59][60][61] 问题: ProTmune试验终点和读数时间 - 主要终点为第100天2-4级GvHD累积发生率 正在最终统计计划 可能纳入第365天无慢性GvHD复发和死亡的复合关键次要终点 [63] 问题: FT596第一阶段设计及患者选择 - 单药组为3患者队列 遵守3+3剂量递增原则 然后过渡至与利妥昔单抗联合剂量递增 患者类型广泛覆盖非霍奇金淋巴瘤亚型 [66][67] 问题: NK100项目数据更新 - 正与研究者讨论在会议公布数据 SITC上可能提供卵巢研究少量更新 [68] 问题: FT596疗效对比标准 - 期望疗效接近其他过继细胞疗法水平 但安全性更优(最小CRS和神经毒性) 支持门诊给药 通过多剂量和周期实现深度持久反应 [71] 问题: FT596淋巴细胞清除方案调整可能性 - 当前方案为起始点 随药代动力学和安全有效性数据积累 有机会调整清除方案(包括后续周期) [73] 问题: T细胞与NK细胞产品优先级 - 同步推进T细胞和NK细胞开发 优先级将由临床数据定义的风险效益特征及疾病匹配度决定 [75][76] 问题: FT596再给药标准及淋巴细胞清除定义 - FT596设计支持单剂每周期基于临床前IL-15RF数据 淋巴细胞清除方案与CAR-T领域常用方案一致(氟达拉滨+环磷酰胺3天) 协议允许临床稳定患者接受额外周期 [78][79][80][81][82] - 计划修订协议使所有患者有机会接受多周期治疗 无需个体患者数据审查 [83] - FDA未明确需多少患者才允许多周期方案修订 但要求先证明一定安全性 [84] 问题: FT500中MHC I丢失与NK细胞浸润相关性及细胞因子支持 - 约30-40%检查点抑制剂进展患者存在MHC I显著下调 NK细胞系统给药后定植于肺部 两者在肺癌中相关性高 [85] - 计划添加IL-2支持以促进NK细胞抗肿瘤活性 [86] 问题: 平台与供体衍生NK细胞最大差异化点 - 差异化体现在多因素: 工程化能力(一次性主细胞库工程 vs 批次工程) 支持多周期多次给药 嵌入多机制作用 [88][89][90] 问题: 最佳评估细胞疗法本身疗效的机会 - FT596设计用于多抗原靶向 目标非评估单药活性 而是利用多靶向作为最佳方法 [92][93] 问题: 联合利妥昔单抗试验中排除抗体贡献所需患者数及反应水平 - 入组患者为利妥昔单抗治疗失败者(无反应或进展后复发) 单药单抗在此人群CR率约10% 总反应率约30-35% 为初步评估基准 严格排除需扩展队列足够患者 [95][96][97] - FT596目标反应率与CAR-T细胞疗法相似 [98] 问题: FT500个体最高给药次数及FT516细胞因子支持特征 - FT500初始协议允许最多6剂(每周期3剂) [104] - FT516方案为每周期3周剂量(第1 8 15天) 最多两周期(共6剂) 每剂FT516伴随600万国际单位皮下IL-2支持 [105] 问题: 临床前数据比较要点 - 应关注四阶段: 主细胞库生成和表征 分化工艺制造均质产品 现成产品分销和临床物流 产品智能靶向设计 [109][110][111][112] - 其他关键点: 起始基因组稳定克隆主细胞库 最终产品高纯度和冻存后效价 [113][114]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Title of each class Trading symbol(s) Name of each exchange on which registered Common Stock FATE Nasdaq Global Market FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT UNDER SECTION 13 OR 15(d) OF THE EXCHANGE ACT OF 1934 From the transition period from to . Commission File Number 001-36076 FATE THERAPEU ...

Fate Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FATE) Q2 2019 Earnings Conference Call August 6, 2019 5:00 PM ET Corporate Participants Scott Wolchko - President and Chief Executive Officer Conference Call Participants Alethia Young - Cantor Kelsey Goodwin - Guggenheim Ted Tenthoff - Piper Jaffray Matthew Biegler - Oppenheimer Biren Amin - Jefferies Mara Goldstein - Mizuho Nick Abbott - Wells Fargo Daina Graybosch - SVB Leerink Operator Welcome to the Fate Therapeutics Second Quarter 2019 Financial Results Conference Call. ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT UNDER SECTION 13 OR 15(d) OF THE EXCHANGE ACT OF 1934 From the transition period from to . Commission File Number 001-36076 FATE THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 65-1311552 (State or other jurisdiction of incorp ...

财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度净亏损为1980万美元，每股亏损030美元，去年同期净亏损为1410万美元，每股亏损027美元 [50] - 第一季度收入为260万美元，去年同期为100万美元，收入增长主要来自与Ono Pharmaceutical和Juno Therapeutics的合作 [50] - 研发费用为1770万美元，去年同期为1150万美元，增长主要归因于员工薪酬增加、第三方临床前及临床开发费用增长 [52] - 行政管理费用为540万美元，去年同期为360万美元，增长主要由于员工薪酬增加 [53] - 总运营费用为2310万美元，调整非现金股权激励约390万美元及Juno Therapeutics的50万美元现金研究付款后，调整后总运营费用为1870万美元 [54] - 截至第一季度末，现金及现金等价物约为183亿美元，普通股流通股为6510万股，可转换优先股为280万股 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 - FT500是首个进入临床研究的iPSC衍生细胞产品，已在单剂量水平（1亿细胞/剂）治疗了3名晚期实体瘤患者，耐受性良好，无剂量限制性毒性或严重不良事件报告 [21][22] - FT516是靶向NK细胞候选产品，表达新型高亲和力非可切割CD16 Fc受体，已完成cGMP生产，最终产品放行测试进行中，预计2019年中开始患者入组 [27][33][34] - FT596是首个通用型CAR NK细胞候选产品，具有三种功能模式，主iPSC细胞库已完成构建，IND申请前活动进行中，预计年中提交IND [35][41][42] - FT819是TCR缺失的CAR T细胞候选产品，基于与纪念斯隆-凯特琳癌症中心的合作，主iPSC细胞库的最终选择进行中 [43][47] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于利用iPSC技术作为开发通用型细胞免疫疗法的平台，已建立行业领先的iPSC产品平台，拥有超过100项授权专利和100项待批专利申请 [7][8] - 行业趋势显示患者或供体来源的细胞疗法存在细胞间和批次间变异性，而iPSC衍生细胞产品具有均一性 [10] - 近期临床数据显示，单次CAR T细胞治疗的持久缓解与早期干预、快速肿瘤清除及效应细胞功能高度相关，而非长期持久性，这为多剂量iPSC衍生疗法创造了机会 [11][12][13] - 下一代癌症免疫疗法正融入多靶点抗原策略以降低抗原逃逸风险，iPSC平台可更有效地评估多功能元件配置 [14][15][38] - 公司内部GMP生产设施建设按计划进行，预计2019年秋季启动内部GMP生产 [48] - 公司近期加强了领导团队，包括任命临床转化、临床开发高级副总裁及董事会成员 [49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为iPSC技术平台具有巨大潜力，可利用克隆主iPSC系作为可再生细胞来源，大规模生产均一、可即时交付的细胞产品 [7] - FT500的多剂量治疗模式有望通过持续治疗暴露带来更深更持久的缓解，相较于单次给药疗法 [23][25] - FT516旨在通过增强ADCC改善80%因CD16低亲和力变异而ADCC水平较低患者的预后 [31][33] - FT596代表了细胞疗法的下一波创新，通过同时靶向多个抗原有望引发更深更持久的反应 [36][39][40] - 与Juno Therapeutics的四年研究期已于2019年5月4日按计划结束，预计之后不再有来自Juno的收入 [51] 其他重要信息 - 公司提醒本次电话会议中的陈述包含前瞻性声明，受风险和不确定性影响，实际结果可能与此有重大差异 [4][5][6] - FT500的临床研究允许临床稳定的患者在第一个治疗周期后接受第二个周期的治疗 [18] - 临床前数据显示，FT516与利妥昔单抗联用在小鼠淋巴瘤模型中显著延长了生存期 [32] - 临床前数据显示，FT596与利妥昔单抗联用能有效消除CD19阳性和阴性癌细胞，支持多抗原靶向理念 [40] 问答环节所有提问和回答 问题: FT516与多种抗体联用的潜力及临床方案灵活性 [57] - 临床方案目前仅允许使用单一单克隆抗体来结合CD16受体，不允许序贯或同时使用多种抗体，但临床前已研究此类场景 [58] - CD16受体的多功能性是其强大特点之一，临床前数据显示可与多种抗体联用以靶向不同抗原 [59] - 关于序贯或同时给药的活性差异数据将在未来公布 [60][61] 问题: 细胞疗法技术的最终演进方向及多重基因编辑的潜力 [62] - 细胞疗法领域最终将走向多重功能性，包括多次给药、多抗原靶向及分泌其他抗癌元素 [62][63] - iPSC平台的优势在于能够进行复杂的多步基因编辑，有望实现五到七次编辑，这在批量细胞工程中几乎不可能 [65] - 产品功能元件可像乐高一样逐步添加并单独测试，但临床中更受益于多方面的协同攻击 [67][68] 问题: FT596的目标肿瘤类型及FT500经验对后续项目的加速潜力 [71] - FT596最初将针对淋巴瘤进行治疗 [71] - 公司希望FT500和FT516的临床经验可能对后续项目产生积极影响，但尚未验证是否能加速临床开发 [72][73] - FT500的疗效数据预计在SITC或ASH会议期间提供更全面的临床更新 [74][75] 问题: FT500的淋巴细胞清除方案及其对治疗周期的限制 [76] - FT500研究采用轻度淋巴细胞清除方案（如环磷酰胺和氟达拉滨），在第一个周期开始时进行，而非每个剂量前 [77][78] - 清除方案旨在为细胞创造最佳环境并激发患者适应性免疫反应，不同适应症可能需要不同方案 [79][80][81] - 轻度清除方案不会限制多周期治疗范式，NK100经验显示可进行多周期治疗 [82] 问题: 多功能元件编辑带来的快速产品迭代及最终商业产品的考量 [83][85] - 公司对产品候选物的演进持深思熟虑态度，FT500、FT516和FT596针对不同患者群体，策略各异，不一定汇集成单一产品 [86][87] - 产品设计包含基础功能元件和肿瘤特异性元件，公司平台能独特地整合这两类元件 [88] 问题: iPSC衍生产品的保质期及FT516、FT596的CAR构建体特性 [89][90] - 主细胞系和产品候选物在冷冻保存下可长期保持稳定性和功能性，已有数年稳定期数据，类似脐带血可保存10-15年 [91][92] - FT596和FT819的CAR构建体并非完全人源化，未与FMC63比较 [93] - FT516进行冷冻后复苏的效价测试，包括活性和效力，公司已实现冷冻后高活性和效力的关键目标 [94][95]

收入和利润（同比环比） - 2019年第一季度，公司从Ono和Juno的合作协议中确认收入263.2万美元，同比增长160.6万美元[105] - 公司与Ono Pharmaceutical Co., Ltd.签订合作协议，获得1000万美元前期付款和预计总计2000万美元的研发费用[95] - 截至2019年3月31日，Ono协议相关的递延收入为1280万美元[95] - 公司与Juno Therapeutics的协议在2019年5月4日结束初始研究期，预计最终季度研究付款为20万美元[98] - 与Ono制药公司达成协议，获得1000万美元预付款，潜在里程碑付款总额达11.8亿美元[111] - 公司目前收入完全来自合作协议和政府资助，尚未从治疗产品销售中获得收入[93] 成本和费用（同比环比） - 2019年第一季度研发费用为1772.8万美元，同比增长625.2万美元[105] - 2019年第一季度一般及行政费用为535万美元，同比增长174.6万美元[105] - 研发费用从2018年第一季度的1150万美元增至2019年第一季度的1770万美元，同比增长53.9%[106] - 一般及行政费用从2018年第一季度的360万美元增至2019年第一季度的540万美元，同比增长50%[108] 现金流和资金状况 - 经营活动现金流出从2018年第一季度的1260万美元增至2019年第一季度的1750万美元[110] - 2019年第一季度短期投资到期金额为1050万美元，部分抵消了170万美元的固定资产购置支出[116] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为1.83亿美元[117] - 2018年9月公开发行普通股募集资金1.438亿美元（扣除费用后净募集1.349亿美元）[118] - 公司预计截至2019年3月31日的现金及等价物可支撑未来至少12个月的运营需求[127] 合作协议和政府资助 - 获得加州再生医学研究所400万美元资助用于FT516产品开发[119] - 公司与Ono Pharmaceutical Co., Ltd.签订合作协议，获得1000万美元前期付款和预计总计2000万美元的研发费用[95] - 与Ono制药公司达成协议，获得1000万美元预付款，潜在里程碑付款总额达11.8亿美元[111] 债务和融资安排 - 硅谷银行贷款协议规定2017年期限贷款1500万美元，利率为基准利率加3.5%或最低7.25%[122] - 公司于2018年11月提交的自动货架注册声明允许发行总价值不超过5000万美元的普通股[124] - 截至2019年3月31日，公司根据2018年5月的货架注册声明可发行证券总额为620万美元[126] - 截至2019年3月31日，公司根据2017年8月的货架注册声明可发行证券总额为5400万美元，并注册了100万股普通股用于转售[126] - 公司2017年7月与银行签订的贷款修正案获得1500万美元定期贷款[130] - SVB贷款修正案下的浮动利率贷款，利率下限为7.25%，上限为8.25%[132] - 市场利率10%的变动对SVB贷款的年利息支出影响不超过10万美元[132] 租赁和固定资产 - 公司2018年5月修订的办公及实验室租赁协议总固定支付义务为4060万美元，租赁面积扩大至72000平方英尺[130] - 公司有权在租赁扩展后的第82个月提前终止租约，需支付250万美元终止费[130] 公司运营和财务状况 - 公司自成立以来持续亏损，主要由于研发和行政支出，预计未来将继续增加运营亏损[89][91] - 公司计划扩大GMP生产能力并增加临床、制造和研发人员以推进产品管线[89][91] - 公司累计亏损达3.052亿美元[109] - 公司确认无未记录的资产负债表外安排[131] - 公司拥有三家全资子公司（Fate Ltd.、Fate B.V.和Tfinity），但截至报告期其运营均未产生重大影响[92]

财务数据和关键指标变化 - 第四季度净亏损1600万美元 每股亏损025美元 去年同期净亏损1250万美元 每股亏损029美元 [40] - 第四季度收入170万美元 去年同期收入100万美元 收入增长主要来自与Ono Pharmaceutical和Juno Therapeutics的合作 [41] - 研发费用1410万美元 去年同期990万美元 增长主要由于产品管线临床前和临床开发费用增加 [42] - 行政管理费用430万美元 去年同期340万美元 增长主要由于员工薪酬和专业费用增加 [43] - 调整后运营费用1610万美元 现金及短期投资201亿美元 普通股6470万股 优先可转换股280万股 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 - iPSC产品平台已获得100多项授权专利和100项待批专利申请 建立了深度NK细胞和T细胞癌症免疫治疗管线 [12] - FT500是首个iPSC衍生的通用现货型NK细胞癌症免疫治疗产品 已在美国治疗首例患者 [14] - FT516是第二个iPSC衍生产品候选物 已获FDA批准开展临床研究 预计2019年中开始患者入组 [20][21] - FT596是首个通用现货型CAR NK细胞产品候选物 预计2019年中向FDA提交IND申请 [26] - FT819是首个通用现货型TCR-less CAR T细胞产品候选物 将在AACR年会上展示 [27][30] 各个市场数据和关键指标变化 - FT500临床试验在UCSD Moores癌症中心和MD Anderson癌症中心开展 [14] - FATE-NK100在AML、复发性卵巢癌和晚期实体瘤的三个1期临床试验中显示抗肿瘤活性 [32][33] - ProTmune在血液恶性肿瘤患者中的1期研究显示良好的一年随访结果 [37] 公司战略和发展方向和行业竞争 - iPSC产品平台克服了自体细胞治疗和异体细胞治疗的根本性挑战 [13] - 公司战略是利用主iPSC系大规模生产同质化细胞产品 实现数千剂量的年生产能力 [39] - 公司认为iPSC衍生产品比供体来源产品具有显著优势 能够提供更均匀、更可扩展的治疗选择 [58][80] - 公司正在评估BCMA靶向的NK细胞和T细胞产品 可能加速开发 [83][84] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计2019年将分享FT500的初始生物标志物和临床数据 [16] - 公司预计2020年可获得ProTmune 2期研究的主要和次要终点数据 [38] - 公司现金储备可支持运营至2021年 [56] - 公司预计2019年秋季开始内部GMP生产 初始产能为每年数千剂量 [39][53] 其他重要信息 - 公司已扩大圣地亚哥总部并启动内部GMP生产设施建设 [39] - 公司聘请了Sarah Cooley加强生物标志物分析能力 [72] - 公司与德国机构签署了BCMA靶向治疗的新许可协议 [83] 问答环节所有的提问和回答 问题: Juno合作收入的确认情况 - Juno合作收入包括50万美元的前期付款摊销和50万美元的研发付款 合作将于2019年5月结束 [47] 问题: FT500临床试验的给药顺序 - 单药治疗组先进行 第一剂量水平的第一位患者治疗后 第二位和第三位患者可在两周后治疗 28天安全性评估后进入下一剂量组 [49] 问题: GMP生产设施的产能 - 初始产能为每年数千剂量 可同时生产3-4种产品 预计2019年秋季投入使用 [53][54] 问题: FATE-NK100项目的战略变化 - 公司仍致力于FATE-NK100研究 但认为iPSC衍生产品可覆盖几乎所有NK100研究的患者人群 [55] 问题: FT516的剂量设计 - FT516设计为三剂量组研究 而FT500最初设计为两剂量组 但可能增加第三剂量组 [63][64] 问题: FT596的临床前比较数据 - 已在NK细胞中完成头对头比较 正在与CAR T细胞进行比较 [66] 问题: FT500患者背景和组合治疗启动 - 未披露首例患者详细信息 组合治疗组在单药治疗组28天安全性评估后独立开展 [69][70] 问题: 主细胞系的长期使用 - 计划无限期使用主细胞系 并可能用于开发其他产品 [73] 问题: NK100的扩增情况 - 未观察到类似T细胞的激进扩增 但多剂量治疗显示良好的持久性 [76][78] 问题: BCMA靶向产品开发 - 正在评估NK细胞和T细胞两种方法 可能加速开发 [84] 问题: iPSC细胞来源 - 不同供体来源的细胞不等效 公司有专门方法选择供体和重编程细胞 [85]

财务数据关键指标变化 - 2018年协作收入为4740千美元，2017年为4106千美元，2016年为4402千美元，2015年为2431千美元[222] - 2018年研发费用为56024千美元，2017年为34358千美元，2016年为26452千美元，2015年为19861千美元，2014年为16435千美元[222] - 2018年净亏损为66598千美元，2017年为42952千美元，2016年为33462千美元，2015年为29992千美元，2014年为25883千美元[222] - 2018年基本和摊薄后每股净亏损为1.19美元，2017年为1.02美元，2016年为1.05美元，2015年为1.18美元，2014年为1.27美元[222] - 2018年现金及现金等价物为190514千美元，2017年为88952千美元，2016年为88609千美元，2015年为64809千美元，2014年为49101千美元[222] - 2018年总资产为213032千美元，2017年为105292千美元，2016年为95048千美元，2015年为67958千美元，2014年为51183千美元[222] - 2018年累计亏损为285396千美元，2017年为218798千美元，2016年为175846千美元，2015年为142384千美元，2014年为112392千美元[222] - 2018年和2017年，公司合作收入分别为474万美元和410.6万美元，研发费用分别为5602.4万美元和3435.8万美元，管理费用分别为1580.8万美元和1187.3万美元，其他（收入）费用净额分别为 - 49.4万美元和82.7万美元[250] - 2017年和2016年，公司合作收入分别为410.6万美元和440.2万美元，研发费用分别为3435.8万美元和2645.2万美元，管理费用分别为1187.3万美元和991.3万美元，其他费用净额分别为82.7万美元和149.9万美元[252] - 截至2018年12月31日，公司累计亏损2.854亿美元，预计未来仍将持续净亏损[253] - 2018年、2017年和2016年，公司经营活动净现金使用量分别为3865万美元、3681.7万美元和2982.3万美元，投资活动净现金使用量分别为46.3万美元、1019.6万美元和411.4万美元，融资活动净现金提供量分别为1.4078亿美元、4735.6万美元和5773.7万美元[253] - 2018年公司研发费用增加2166.6万美元，主要是第三方专业顾问和服务提供商费用增加780万美元、许可费用增加670万美元、员工薪酬和福利费用增加430万美元、实验室设备等支出增加250万美元[250] - 2018年公司管理费用增加393.5万美元，主要是员工薪酬和福利费用增加220万美元、咨询费用增加80万美元、第三方专业顾问费用增加50万美元[250] - 2017年公司研发费用增加790.6万美元，主要是第三方专业顾问和服务提供商费用增加410万美元、员工薪酬和福利费用增加170万美元、设施租金费用增加140万美元、实验室设备等支出增加50万美元[252] - 2018、2017、2016年投资活动分别使用现金50万、1020万、410万美元[262] - 2018、2017、2016年融资活动分别提供现金1.408亿、4740万、5770万美元[263] - 2018年9月公开发行普通股，毛收入1.438亿美元，净收入1.349亿美元[265] - 2017年12月公开发行普通股，毛收入4600万美元，净收入4300万美元[265] - 2018年4月CIRM授予公司最高400万美元奖励，暂停时还有50万美元可用于资助[266] - 2016年11月私募发行A类可转换优先股和普通股，毛收入5670万美元，净收入5490万美元[267] - 2016年8月私募发行普通股，毛收入1030万美元，净收入1020万美元[267] - 2017年7月银行向公司提供1500万美元定期贷款，现金收益750万美元[268] - 截至2018年12月31日，公司现有现金、现金等价物和短期投资预计至少可满足未来十二个月运营需求[275] - 2018年12月31日，公司长期债务（含利息和费用）总计1.848亿美元，其中1年内到期372万美元，1 - 3年到期1313.1万美元，3 - 5年到期162.9万美元[277] - 2018年12月31日，公司经营租赁义务总计4122.1万美元，其中1年内到期301.9万美元，1 - 3年到期763.4万美元，3 - 5年到期809.8万美元，5年以上到期2247万美元[277] - 2018年12月31日公司总资产为213,032美元，2017年为105,292美元[292] - 2018年公司总运营费用为71,832美元，2017年为46,231美元[295] - 2018年公司净亏损为66,598美元，2017年为42,952美元[295] - 2018年公司综合亏损为66,597美元，2017年为42,954美元[295] - 2018年基本和摊薄后每股净亏损为1.19美元，2017年为1.02美元[295] - 2018年用于计算基本和摊薄后每股净亏损的加权平均普通股股数为56,195,650股，2017年为41,982,167股[295] - 截至2018年12月31日，股东权益总额为160,469美元，2017年为77,189美元[298] - 2018年合作收入为4,740美元，2017年为4,106美元[295] - 2018年利息收入为2,190美元，2017年为559美元[295] - 2018年净亏损66,598美元，2017年为42,952美元，2016年为33,462美元[301] - 2018年经营活动净现金使用量为38,650美元，2017年为36,817美元，2016年为29,823美元[301] - 2018年投资活动净现金使用量为463美元，2017年为10,196美元，2016年为4,114美元[301] - 2018年融资活动净现金提供量为140,780美元，2017年为47,356美元，2016年为57,737美元[301] - 2018年末现金、现金等价物和受限现金为190,741美元，2017年末为89,074美元，2016年末为88,731美元[301] - 2018年9月公司完成公开发行普通股，净收益1.349亿美元；2017年12月净收益4300万美元[305] - 2016年11月公司完成普通股和优先股私募，净收益5490万美元；8月普通股私募净收益1020万美元[306] - 2018年12月31日，公司按公允价值计量的资产总计201,007千美元；2017年为100,949千美元[315] - 2018年、2017年和2016年12月31日，公司现金及现金等价物分别为190,514千美元、88,952千美元和88,609千美元；受限现金分别为227千美元、122千美元和122千美元；现金、现金等价物及受限现金总额分别为190,741千美元、89,074千美元和88,731千美元[318] - 2016年12月31日止年度，未计入加权平均流通股股数的股份（提前行使股票期权发行且需未来归属的股份及未归属受限股）共计3,284股[334] - 截至2018年12月31日、2017年12月31日和2016年，普通股认股权证分别为85,094、225,756和134,113；普通股期权分别为6,980,581、5,458,043和3,910,350；受限股票单位分别为188,625、212,625和525,250；A系列可转换优先股（若转换）均为14,097,745 [337] - 2018年公司根据小野协议确认收入60万美元，其中40万美元与研发服务相关，20万美元与前期款相关[344] - 2016 - 2018年Juno协议确认收入分别为440万、410万和410万美元，2018年末递延收入70万美元[347] - 2018年5月15日公司与MSK签订修订许可协议，支付50万美元前期费，发行50万股普通股，2018年确认研发费用530万美元[350] - 2018年9月11日公司与Gladstone签订许可协议，支付10万美元前期费，发行10万股普通股，2018年确认研发费用140万美元[351] - 2018年4月5日公司获CIRM 400万美元奖励用于FT516临床试验，2018年末已收到350万美元[352][354] - 截至2018年12月31日和2017年12月31日，公司短期投资中美国国债的摊余成本分别为1049.5万美元和1200万美元，未实现损失分别为2000美元和3000美元，估计公允价值分别为1049.3万美元和1199.7万美元[357] - 2018年、2017年和2016年，公司物业和设备的折旧费用分别为120万美元、100万美元和90万美元；截至2018年12月31日，未支付的固定资产为20万美元[359] - 截至2018年12月31日，公司当前应计费用为1092.6万美元，包括应计工资和其他员工福利293.8万美元、应计临床试验相关成本472.9万美元和应计其他费用325.9万美元[360] - 截至2018年12月31日和2017年12月31日，公司长期债务分别为1500万美元，扣除债务发行成本和折扣后，净额分别为1494.6万美元和1480.8万美元；当前部分的长期债务净额分别为243.8万美元和0[362] - 2017年7月14日，公司获得1500万美元的定期贷款，现金收益为750万美元；截至2018年12月31日，利率为8.25%；最终支付费用为110万美元，占比7.5%；2018年和2017年，该定期贷款的利息费用分别为170万美元和80万美元[364] - 2014年，公司获得总计2000万美元的贷款，包括1000万美元的A类定期贷款和1000万美元的B类定期贷款；最终支付费用为80万美元，占比7.5%；2017年和2016年，该贷款的利息费用分别为50万美元和160万美元[365] - 截至2018年12月31日，2014年发行的认股权证中，可购买49020股公司普通股的认股权证仍未行使；2009年发行的认股权证中，可购买36074股公司普通股的认股权证仍未行使[367] - 2018年5月，公司修订租赁协议，获得190万美元的租户改进津贴；截至2018年12月31日，已使用全部津贴，并花费10万美元用于建设相关成本；未来最低租金和固定设施付款为4120万美元；2018年、2017年和2016年，合同租金费用分别为230万美元、230万美元和130万美元[368] - 2018年、2017年和2016年，公司物业和设备的净值分别为512.5万美元和255万美元[359] - 截至2018年12月31日，长期债务和不可撤销经营租赁未来最低付款总额为5970.1万美元，其中长期债务1848万美元，经营租赁4122.1万美元[371] - 2016年11月，公司私募发行2819549股A类可转换优先股，每股13.3美元；发行7236837股普通股，每股2.66美元，融资总额5670万美元，净收益5490万美元[372] - 截至2018年12月31日，所有股权计划下的股票期权数量为6980581份，加权平均行权价格为5.58美元[381] - 2016 - 2018年，公司分别授予员工和董事220万、250万和330万份股票期权，加权平均授予日公允价值分别为每股1.8美元、2.29美元和8.28美元[381] - 截至2018年12月31日，未确认的与未行使期权相关的补偿成本为1590万美元，预计在约3.1年内确认为费用[381] - 2018年行使的股票期权总内在价值为550万美元，行使期权收到的现金总额为270万美元[381] - 2018年末受限股票单位数量为188,625，2017年末为212,625，2016年末为525,250[383] - 2018年、2017年