财务数据和关键指标变化 - 第四季度净亏损1600万美元 每股亏损025美元 去年同期净亏损1250万美元 每股亏损029美元 [40] - 第四季度收入170万美元 去年同期收入100万美元 收入增长主要来自与Ono Pharmaceutical和Juno Therapeutics的合作 [41] - 研发费用1410万美元 去年同期990万美元 增长主要由于产品管线临床前和临床开发费用增加 [42] - 行政管理费用430万美元 去年同期340万美元 增长主要由于员工薪酬和专业费用增加 [43] - 调整后运营费用1610万美元 现金及短期投资201亿美元 普通股6470万股 优先可转换股280万股 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 - iPSC产品平台已获得100多项授权专利和100项待批专利申请 建立了深度NK细胞和T细胞癌症免疫治疗管线 [12] - FT500是首个iPSC衍生的通用现货型NK细胞癌症免疫治疗产品 已在美国治疗首例患者 [14] - FT516是第二个iPSC衍生产品候选物 已获FDA批准开展临床研究 预计2019年中开始患者入组 [20][21] - FT596是首个通用现货型CAR NK细胞产品候选物 预计2019年中向FDA提交IND申请 [26] - FT819是首个通用现货型TCR-less CAR T细胞产品候选物 将在AACR年会上展示 [27][30] 各个市场数据和关键指标变化 - FT500临床试验在UCSD Moores癌症中心和MD Anderson癌症中心开展 [14] - FATE-NK100在AML、复发性卵巢癌和晚期实体瘤的三个1期临床试验中显示抗肿瘤活性 [32][33] - ProTmune在血液恶性肿瘤患者中的1期研究显示良好的一年随访结果 [37] 公司战略和发展方向和行业竞争 - iPSC产品平台克服了自体细胞治疗和异体细胞治疗的根本性挑战 [13] - 公司战略是利用主iPSC系大规模生产同质化细胞产品 实现数千剂量的年生产能力 [39] - 公司认为iPSC衍生产品比供体来源产品具有显著优势 能够提供更均匀、更可扩展的治疗选择 [58][80] - 公司正在评估BCMA靶向的NK细胞和T细胞产品 可能加速开发 [83][84] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计2019年将分享FT500的初始生物标志物和临床数据 [16] - 公司预计2020年可获得ProTmune 2期研究的主要和次要终点数据 [38] - 公司现金储备可支持运营至2021年 [56] - 公司预计2019年秋季开始内部GMP生产 初始产能为每年数千剂量 [39][53] 其他重要信息 - 公司已扩大圣地亚哥总部并启动内部GMP生产设施建设 [39] - 公司聘请了Sarah Cooley加强生物标志物分析能力 [72] - 公司与德国机构签署了BCMA靶向治疗的新许可协议 [83] 问答环节所有的提问和回答 问题: Juno合作收入的确认情况 - Juno合作收入包括50万美元的前期付款摊销和50万美元的研发付款 合作将于2019年5月结束 [47] 问题: FT500临床试验的给药顺序 - 单药治疗组先进行 第一剂量水平的第一位患者治疗后 第二位和第三位患者可在两周后治疗 28天安全性评估后进入下一剂量组 [49] 问题: GMP生产设施的产能 - 初始产能为每年数千剂量 可同时生产3-4种产品 预计2019年秋季投入使用 [53][54] 问题: FATE-NK100项目的战略变化 - 公司仍致力于FATE-NK100研究 但认为iPSC衍生产品可覆盖几乎所有NK100研究的患者人群 [55] 问题: FT516的剂量设计 - FT516设计为三剂量组研究 而FT500最初设计为两剂量组 但可能增加第三剂量组 [63][64] 问题: FT596的临床前比较数据 - 已在NK细胞中完成头对头比较 正在与CAR T细胞进行比较 [66] 问题: FT500患者背景和组合治疗启动 - 未披露首例患者详细信息 组合治疗组在单药治疗组28天安全性评估后独立开展 [69][70] 问题: 主细胞系的长期使用 - 计划无限期使用主细胞系 并可能用于开发其他产品 [73] 问题: NK100的扩增情况 - 未观察到类似T细胞的激进扩增 但多剂量治疗显示良好的持久性 [76][78] 问题: BCMA靶向产品开发 - 正在评估NK细胞和T细胞两种方法 可能加速开发 [84] 问题: iPSC细胞来源 - 不同供体来源的细胞不等效 公司有专门方法选择供体和重编程细胞 [85]