纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Dyne Therapeutics（DYN） - **行业**：基因驱动的神经肌肉疾病治疗行业 纪要提到的核心观点和论据 监管成就 - **核心观点**：DYM - 101获得FDA突破性疗法认定，VHOD作为中间临床终点用于加速批准的修订方案已提交 [6][7] - **论据**：5月与FDA的C类会议后，FDA授予DYM - 101突破性疗法认定，表明其临床数据有力且能满足DM1重大未满足需求；会议讨论后，本月提交以VHOD为主要终点的修订方案 临床数据 - **核心观点**：新的12个月数据支持DYN - 101作为DM1潜在变革性治疗方法，VHOD可作为早期临床获益指标 [10][11] - **论据**：在6.8mg/kg注册剂量下，VHOD早期持续改善，6个月时QMT测量的肌肉力量改善约10%，12个月时改善20%；多个临床终点在12个月时持续改善，安全性良好 加速批准计划 - **核心观点**：以VHOD为主要终点的修订方案可降低风险，加速DYN - 101上市 [48] - **论据**：加速批准路径基于中间临床终点，VHOD能较早检测药物效果并预测临床获益；增加注册扩展队列患者数量至60人，增强了达到主要终点的能力，且不影响当前患者入组和给药进度 未来规划 - **核心观点**：公司计划在2027年实现两次潜在产品发布，分别是年初的Dine 251和年末的DYME 101 [35] - **论据**：Dine 251注册扩展队列已完全入组，预计今年晚些时候有数据；公司认为两款产品的发布顺序和间隔可实现高效商业推广 其他重要但是可能被忽略的内容 - **数据统计方法**：注册扩展队列使用MMRM分析来减少数据变异性，这是标准方法且将持续使用 [42] - **剂量选择依据**：选择6.8mg/kg剂量推进关键试验，是因为该剂量在MD高患者报告结果的CNS子量表上有显著改善，且安全性良好 [82][83][84] - **商业推广计划**：公司认为两款产品面向的医生群体有很大重叠，可利用协同效应，通过精简高效的商业团队实现成功推广 [108][109]

业绩总结 - DYNE-101在DM1的注册扩展队列中，计划于2026年中期提供数据，以支持2026年末的美国加速批准申请[9] - 截至2025年3月31日，公司现金储备为6.775亿美元，预计可持续到2026年第四季度[62] 用户数据 - 在ACHIEVE试验中，56名患者的基线vHOT平均为9.2秒，6个月时DYNE-101组的vHOT改善为-3.0秒，改善幅度为39%[20][30] - DYNE-101在6个月时的中指肌肉松弛时间（vHOT）改善为+1.9秒，较基线提高10%[37] - 在12个月时，DYNE-101的vHOT改善为-12.3秒，较基线下降46.5%[37] - 6.8 mg/kg Q8W剂量组在12个月时的MDHI总分为26.5，较基线的18.7提高44%[37] 新产品和新技术研发 - DYNE-101的FDA突破性疗法认证已获得，下一步是提交注册扩展队列的修订协议[9] - DYNE-101的长期数据支持其作为临床获益的早期指标，增强了对6个月结果的信心[22] - DYNE-101的注册扩展队列目前正在招募中，主要终点为6个月时中指肌张力的变化[21] - 公司计划在2026年第一季度启动确认性三期临床试验[54] 安全性和不良事件 - DYNE-101的安全性数据持续良好，未见显著不良反应[22] - 参与者中，100%报告至少有1个治疗相关不良事件（TEAE），其中61%为相关TEAE[42] - 6.8 mg/kg Q8W组中，75%报告至少1个相关TEAE[42] - 主要不良事件中，41%参与者出现鼻咽炎，34%出现程序性疼痛，30%出现流感[46] - DYNE-101的安全性资料显示，未出现与研究药物相关的严重不良事件[51] 未来展望 - 预计2026年中将公布注册扩展队列的数据，以支持潜在的美国加速批准申请[59]

核心观点 - 公司Dyne Therapeutics宣布其候选药物DYNE-101获得美国FDA突破性疗法认定，用于治疗强直性肌营养不良1型（DM1）[1] - 公司计划通过加速批准途径推进DYNE-101在美国的审批，并提交了修订后的ACHIEVE试验方案，将视频手部打开时间（vHOT）设为主要终点[2][5] - 新的长期临床数据显示DYNE-101在DM1患者中表现出持续的疗效和良好的安全性[12] 加速批准路径 - 公司根据与FDA的Type C会议反馈和新数据，提交了修订后的ACHIEVE试验方案，将vHOT设为主要终点以支持加速批准[5][6] - 修订后的注册扩展队列计划招募60名参与者，按3:1比例随机分配接受DYNE-101 6.8 mg/kg或安慰剂[6] - 公司计划在2025年第四季度完成注册扩展队列的招募，并在2026年年中提交加速批准申请[6] 临床试验数据 - 在6.8 mg/kg剂量组中，DYNE-101显示出持续的肌强直改善，vHOT在6个月时比安慰剂改善3.3秒，并在12个月时保持稳定[12] - 其他终点如10米步行/跑步测试（10MWR）、5次坐立测试（5xSTS）和肌肉力量测试（QMT）也显示出持续改善，QMT在12个月时相对于基线改善20%[12] - 安全性数据显示DYNE-101具有良好的耐受性，未发现与治疗相关的严重不良事件[12] 财务与运营 - 截至2025年3月31日，公司拥有6.775亿美元现金及等价物，预计可支持运营至2026年第四季度[7] - 公司计划在2026年第一季度启动确认性III期临床试验[6] 全球监管进展 - 公司正在全球范围内寻求DYNE-101的加速批准路径[6] - DYNE-101已获得美国FDA的孤儿药、快速通道和突破性疗法认定，以及欧洲药品管理局的孤儿药认定[10] 疾病背景 - DM1是一种罕见的进行性遗传疾病，影响骨骼肌、心脏肌和中枢神经系统，全球尚无获批的疾病修饰疗法[14] - 美国约有4万人、欧洲约有7.4万人受DM1影响[14] 公司背景 - Dyne Therapeutics专注于为遗传性神经肌肉疾病患者提供功能性改善的治疗方案，目前正在推进DM1和杜氏肌营养不良（DMD）的临床项目[15]

公司动态 - 公司计划于2025年6月17日提供DYNE - 101在1型强直性肌营养不良（DM1）方面的最新进展，并于美国东部时间上午8点举办网络直播，活动开始前将发布新闻稿 [1] - 网络直播将在公司网站投资者与媒体板块的活动与演示页面进行，演示结束后90天内可观看回放，还将提供配套幻灯片演示，观看链接为https://investors.dyne - tx.com/news - and - events/events - and - presentations [2] 公司介绍 - 公司是一家临床阶段的神经肌肉疾病公司，致力于为遗传性疾病患者开发创新的变革性疗法 [1] - 利用FORCE™平台的模块化特性，开发旨在克服肌肉组织和中枢神经系统（CNS）递送限制的靶向疗法 [3] - 拥有广泛的神经肌肉疾病产品线，包括1型强直性肌营养不良（DM1）和杜氏肌营养不良（DMD）的临床项目以及面肩肱型肌营养不良（FSHD）的临床前项目 [3] - 公司官网为https://www.dyne - tx.com/，可在X、领英和脸书上关注 [3] 联系方式 - 投资者联系Mia Tobias，邮箱ir@dyne - tx.com，电话781 - 317 - 0353 [4] - 媒体联系Stacy Nartker，邮箱snartker@dyne - tx.com，电话781 - 317 - 1938 [4]

文章核心观点 Dyne Therapeutics将在会议上展示DYNE - 302在面肩肱型肌营养不良症（FSHD）临床前模型中实现功能改善的新数据，该药物有望逆转FSHD中已存在的严重骨骼肌疾病 [1][2] 公司情况 - 公司是临床阶段公司，专注为遗传性神经肌肉疾病患者开发变革性疗法 [1] - 利用FORCE™平台开发靶向疗法，输送至肌肉和中枢神经系统，有广泛的神经肌肉疾病产品线 [6] - 临床项目包括1型强直性肌营养不良（DM1）和杜氏肌营养不良（DMD），临床前项目包括FSHD和庞贝病 [6] 行业情况 - FSHD是罕见、进行性、遗传性肌肉疾病，由DUX4基因去抑制驱动发病机制，导致肌肉损伤和功能丧失，患者有一系列限制日常活动的症状，身体、情感和经济负担高 [3][5] - 美国约16000 - 38000人、欧洲约35000人受FSHD影响，目前无获批疗法 [5] 产品情况 - DYNE - 302利用靶向TfR1的Fab将对DUX4 mRNA高度特异的siRNA有效载荷递送至肌肉，旨在抑制DUX4表达和下游DUX4转录组 [3] - 在严重FSHD小鼠模型中，肌肉无力高峰期单次静脉注射DYNE - 302可恢复在跑步机上跑步的能力，分析显示可纠正肌肉损伤和炎症 [2] 会议情况 - 新数据将在2025年6月12 - 13日于阿姆斯特丹举行的第32届FSHD协会国际研究大会上展示 [1] - 关于DYNE - 302的口头报告将于2025年6月13日下午12:00 CEST / 上午6:00 ET进行，报告人是公司神经肌肉研究负责人Stefano Zanotti博士 [4] - 报告结束后将在公司网站的科学出版物和报告部分提供 [4]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 净亏损为1.154亿美元，较2024年同期的6560万美元扩大76%[8][15] - 其他收入净值为700万美元，较2024年同期的350万美元增长100%[15] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 研发费用为1.064亿美元，较2024年同期的4450万美元增长139%[7][15] - 一般及行政费用为1590万美元，较2024年同期的2460万美元下降35%[7][15] 财务数据关键指标变化：股本 - 加权平均流通普通股数量为1.099亿股，较2024年同期的8100万股增长36%[15] 业务线表现：DYNE-101进展 - DYNE-101注册扩展队列计划纳入48名参与者，预计2025年中期完成入组[5] - 公司计划2026年上半年提交DYNE-101的美国加速批准申请[5] 业务线表现：DYNE-251进展 - DYNE-251注册扩展队列已完成32名患者入组，预计2025年末公布数据[10] - 公司计划2026年初提交DYNE-251的美国加速批准申请[10] 其他重要内容：资金状况 - 现金及现金等价物和有价证券为6.775亿美元，预计可支持运营至少至2026年下半年[6]

文章核心观点 公司是专注于为遗传性神经肌肉疾病患者开发变革性疗法的临床阶段公司，两个主要项目 DYNE - 101 和 DYNE - 251 数据良好，正推进向美国加速批准提交申请及 2027 年商业化上市，公司加强领导团队建设，公布 2025 年第一季度财务结果 [1][2] 公司业务进展 DYNE - 101 在 1 型肌强直性营养不良（DM1）方面 - 2025 年 5 月与 FDA 的 CDER 进行 C 类会议，讨论 DYNE - 101 监管批准路径，包括美国加速批准 [1][5] - 启动 ACHIEVE 试验全球安慰剂对照注册扩展队列，最多纳入 48 名参与者，计划 2025 年年中完成入组 [5] - 该队列数据计划于 2026 年上半年公布，以支持 2026 年上半年提交美国加速批准生物制品许可申请（BLA） [5] - 继续推进 3 期试验准备工作，目标是 2025 年启动试验 [5] - 管理层将在收到 FDA 最终会议纪要并纳入监管反馈后提供 DYNE - 101 监管更新 [5] - 全球范围内寻求 DYNE - 101 加速批准途径 [5] DYNE - 251 在杜氏肌营养不良症（DMD）方面 - 2025 年 4 月，欧盟委员会授予 DYNE - 251 孤儿药认定，用于治疗适合外显子 51 跳跃的 DMD 患者 [5] - DELIVER 试验注册扩展队列已完成 32 名患者入组，该队列数据计划于 2025 年底公布 [5] - 预计 2026 年初提交美国加速批准 BLA 申请 [5] - 全球范围内继续为适合外显子 51 跳跃的 DMD 患者寻求 DYNE - 251 加速批准途径 [5] 新领导任命 - 首席财务官 Erick Lucera 拥有超三十年生命科学行业资本市场、运营和投资经验 [5] - 首席商务官 Vikram Ranade 推动业务发展、公司战略和战略合作伙伴关系，以支持公司后期临床和商业化计划 [5][11] - 首席科学官 Ranjan Batra 领导公司研究战略、管线开发和支持临床开发活动 [11] - 原首席科学官 Oxana Beskrovnaya 担任首席创新官，制定并推进公司战略，以最大化 FORCE™ 平台在多组织、治疗领域和适应症的价值 [11] 第一季度财务结果 - 截至 2025 年 3 月 31 日，现金、现金等价物和有价证券为 6.775 亿美元，预计这些资金至少可支持公司运营到 2026 年下半年 [7] - 2025 年第一季度研发费用为 1.064 亿美元，2024 年同期为 4450 万美元 [7] - 2025 年第一季度一般及行政费用为 1590 万美元，2024 年同期为 2460 万美元 [8] - 2025 年第一季度净亏损 1.154 亿美元，即每股基本和摊薄亏损 1.05 美元；2024 年同期净亏损 6560 万美元，即每股基本和摊薄亏损 0.81 美元 [8] 公司简介 公司致力于为遗传性神经肌肉疾病患者发现和推进创新变革性疗法，利用 FORCE™ 平台开发靶向疗法，输送到肌肉和中枢神经系统，拥有广泛神经肌肉疾病管线，包括 DM1 和 DMD 临床项目以及面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和庞贝病临床前项目 [9]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________________ to ________________ Commission File Number: 001-39509 Dyne Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 3 ...

文章核心观点 - 公司宣布欧洲委员会授予DYNE - 251治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的孤儿药资格，DELIVER试验长期数据显示其有持续功能改善，公司期待推进监管提交 [1][2] 公司进展 - 欧洲委员会授予DYNE - 251治疗DMD的孤儿药资格，孤儿药资格可提供降低监管费用、临床方案协助、研究资助和潜在10年市场独占权等好处 [1][2] - DYNE - 251在2023年3月已获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药和罕见儿科疾病认定 [2] - DELIVER试验长期临床数据显示，在选定的注册剂量下，DYNE - 251有前所未有的持续功能改善，功能评估包括步速第95百分位数（SV95C） [1] - 公司已完成DELIVER试验注册扩展队列的全部患者入组，计划在2025年底公布该队列数据，预计2026年初提交生物制品许可申请（BLA）以在美国加速获批 [2][6] 试验相关 DELIVER试验 - 是一项随机、安慰剂对照、双盲的1/2期临床试验，评估DYNE - 251对适合外显子51跳跃的DMD患者的安全性、耐受性和有效性 [4] - 研究的多次递增剂量（MAD）部分选定了每四周20mg/kg的注册剂量和方案，注册扩展队列已全部入组，主要终点是通过蛋白质印迹法测量的肌营养不良蛋白水平相对于基线的变化 [4] DYNE - 251 - 是一种正在进行1/2期全球DELIVER临床试验的研究性疗法，由与结合转铁蛋白受体1（TfR1）的片段抗体（Fab）结合的硫代磷酸二酰胺吗啉代寡聚体（PMO）组成，旨在实现靶向肌肉组织递送并促进外显子跳跃，以产生内部缩短的接近全长的肌营养不良蛋白 [5][7] - 已获得FDA的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定，用于治疗适合外显子51跳跃的DMD突变 [7] 疾病相关 杜氏肌营养不良症（DMD） - 是一种罕见疾病，由编码肌营养不良蛋白的基因突变引起，多数为缺失突变，导致肌营养不良蛋白缺乏和进行性肌肉功能丧失 [8] - 主要发生在男性中，美国约有12000 - 15000人、欧洲约有25000人受影响，患者通常在学龄前出现症状，随着年龄增长病情恶化，目前无法治愈，现有批准疗法效果有限 [8] 公司概况 - 是一家临床阶段公司，致力于为遗传性神经肌肉疾病患者开发变革性疗法，利用FORCE™平台的模块化开发靶向肌肉和中枢神经系统（CNS）的疗法 [9] - 拥有广泛的神经肌肉疾病产品线，包括1型强直性肌营养不良症（DM1）和DMD的临床项目，以及面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和庞贝病的临床前项目 [9]

文章核心观点 Dyne Therapeutics宣布向三名新员工授予激励股权奖励 [1] 公司动态 - 公司向三名新员工授予激励股权奖励，该奖励已获薪酬委员会批准，符合纳斯达克上市规则 [1] - 激励股权奖励包括非法定股票期权和限制性股票单位，前者可购买总计330,200股普通股，后者涉及总计101,900股普通股 [2] - 股票期权有效期十年，分四年归属，25%在员工入职一周年时归属，其余按季度分期归属；限制性股票单位分四年按年度等额归属 [2] - 激励股权奖励受奖励协议条款和公司2024年激励股票激励计划约束 [3] 公司介绍 - 公司专注为遗传性神经肌肉疾病患者开发变革性疗法，利用FORCE™平台开发针对肌肉和中枢神经系统的疗法 [4] - 公司拥有广泛的神经肌肉疾病产品线，包括1型强直性肌营养不良和杜氏肌营养不良的临床项目，以及面肩肱型肌营养不良和庞贝病的临床前项目 [4] 联系方式 - 投资者联系Mia Tobias，邮箱ir@dyne - tx.com，电话781 - 317 - 0353 [5] - 媒体联系Stacy Nartker，邮箱snartker@dyne - tx.com，电话781 - 317 - 1938 [5]