文章核心观点 公司是专注于为遗传性神经肌肉疾病患者开发变革性疗法的临床阶段公司，两个主要项目 DYNE - 101 和 DYNE - 251 数据良好，正推进向美国加速批准提交申请及 2027 年商业化上市，公司加强领导团队建设，公布 2025 年第一季度财务结果 [1][2] 公司业务进展 DYNE - 101 在 1 型肌强直性营养不良（DM1）方面 - 2025 年 5 月与 FDA 的 CDER 进行 C 类会议，讨论 DYNE - 101 监管批准路径，包括美国加速批准 [1][5] - 启动 ACHIEVE 试验全球安慰剂对照注册扩展队列，最多纳入 48 名参与者，计划 2025 年年中完成入组 [5] - 该队列数据计划于 2026 年上半年公布，以支持 2026 年上半年提交美国加速批准生物制品许可申请（BLA） [5] - 继续推进 3 期试验准备工作，目标是 2025 年启动试验 [5] - 管理层将在收到 FDA 最终会议纪要并纳入监管反馈后提供 DYNE - 101 监管更新 [5] - 全球范围内寻求 DYNE - 101 加速批准途径 [5] DYNE - 251 在杜氏肌营养不良症（DMD）方面 - 2025 年 4 月，欧盟委员会授予 DYNE - 251 孤儿药认定，用于治疗适合外显子 51 跳跃的 DMD 患者 [5] - DELIVER 试验注册扩展队列已完成 32 名患者入组，该队列数据计划于 2025 年底公布 [5] - 预计 2026 年初提交美国加速批准 BLA 申请 [5] - 全球范围内继续为适合外显子 51 跳跃的 DMD 患者寻求 DYNE - 251 加速批准途径 [5] 新领导任命 - 首席财务官 Erick Lucera 拥有超三十年生命科学行业资本市场、运营和投资经验 [5] - 首席商务官 Vikram Ranade 推动业务发展、公司战略和战略合作伙伴关系，以支持公司后期临床和商业化计划 [5][11] - 首席科学官 Ranjan Batra 领导公司研究战略、管线开发和支持临床开发活动 [11] - 原首席科学官 Oxana Beskrovnaya 担任首席创新官，制定并推进公司战略，以最大化 FORCE™ 平台在多组织、治疗领域和适应症的价值 [11] 第一季度财务结果 - 截至 2025 年 3 月 31 日，现金、现金等价物和有价证券为 6.775 亿美元，预计这些资金至少可支持公司运营到 2026 年下半年 [7] - 2025 年第一季度研发费用为 1.064 亿美元，2024 年同期为 4450 万美元 [7] - 2025 年第一季度一般及行政费用为 1590 万美元，2024 年同期为 2460 万美元 [8] - 2025 年第一季度净亏损 1.154 亿美元，即每股基本和摊薄亏损 1.05 美元；2024 年同期净亏损 6560 万美元，即每股基本和摊薄亏损 0.81 美元 [8] 公司简介 公司致力于为遗传性神经肌肉疾病患者发现和推进创新变革性疗法，利用 FORCE™ 平台开发靶向疗法，输送到肌肉和中枢神经系统，拥有广泛神经肌肉疾病管线，包括 DM1 和 DMD 临床项目以及面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和庞贝病临床前项目 [9]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________________ to ________________ Commission File Number: 001-39509 Dyne Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 3 ...

文章核心观点 - 公司宣布欧洲委员会授予DYNE - 251治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的孤儿药资格，DELIVER试验长期数据显示其有持续功能改善，公司期待推进监管提交 [1][2] 公司进展 - 欧洲委员会授予DYNE - 251治疗DMD的孤儿药资格，孤儿药资格可提供降低监管费用、临床方案协助、研究资助和潜在10年市场独占权等好处 [1][2] - DYNE - 251在2023年3月已获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药和罕见儿科疾病认定 [2] - DELIVER试验长期临床数据显示，在选定的注册剂量下，DYNE - 251有前所未有的持续功能改善，功能评估包括步速第95百分位数（SV95C） [1] - 公司已完成DELIVER试验注册扩展队列的全部患者入组，计划在2025年底公布该队列数据，预计2026年初提交生物制品许可申请（BLA）以在美国加速获批 [2][6] 试验相关 DELIVER试验 - 是一项随机、安慰剂对照、双盲的1/2期临床试验，评估DYNE - 251对适合外显子51跳跃的DMD患者的安全性、耐受性和有效性 [4] - 研究的多次递增剂量（MAD）部分选定了每四周20mg/kg的注册剂量和方案，注册扩展队列已全部入组，主要终点是通过蛋白质印迹法测量的肌营养不良蛋白水平相对于基线的变化 [4] DYNE - 251 - 是一种正在进行1/2期全球DELIVER临床试验的研究性疗法，由与结合转铁蛋白受体1（TfR1）的片段抗体（Fab）结合的硫代磷酸二酰胺吗啉代寡聚体（PMO）组成，旨在实现靶向肌肉组织递送并促进外显子跳跃，以产生内部缩短的接近全长的肌营养不良蛋白 [5][7] - 已获得FDA的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定，用于治疗适合外显子51跳跃的DMD突变 [7] 疾病相关 杜氏肌营养不良症（DMD） - 是一种罕见疾病，由编码肌营养不良蛋白的基因突变引起，多数为缺失突变，导致肌营养不良蛋白缺乏和进行性肌肉功能丧失 [8] - 主要发生在男性中，美国约有12000 - 15000人、欧洲约有25000人受影响，患者通常在学龄前出现症状，随着年龄增长病情恶化，目前无法治愈，现有批准疗法效果有限 [8] 公司概况 - 是一家临床阶段公司，致力于为遗传性神经肌肉疾病患者开发变革性疗法，利用FORCE™平台的模块化开发靶向肌肉和中枢神经系统（CNS）的疗法 [9] - 拥有广泛的神经肌肉疾病产品线，包括1型强直性肌营养不良症（DM1）和DMD的临床项目，以及面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和庞贝病的临床前项目 [9]

文章核心观点 Dyne Therapeutics宣布向三名新员工授予激励股权奖励 [1] 公司动态 - 公司向三名新员工授予激励股权奖励，该奖励已获薪酬委员会批准，符合纳斯达克上市规则 [1] - 激励股权奖励包括非法定股票期权和限制性股票单位，前者可购买总计330,200股普通股，后者涉及总计101,900股普通股 [2] - 股票期权有效期十年，分四年归属，25%在员工入职一周年时归属，其余按季度分期归属；限制性股票单位分四年按年度等额归属 [2] - 激励股权奖励受奖励协议条款和公司2024年激励股票激励计划约束 [3] 公司介绍 - 公司专注为遗传性神经肌肉疾病患者开发变革性疗法，利用FORCE™平台开发针对肌肉和中枢神经系统的疗法 [4] - 公司拥有广泛的神经肌肉疾病产品线，包括1型强直性肌营养不良和杜氏肌营养不良的临床项目，以及面肩肱型肌营养不良和庞贝病的临床前项目 [4] 联系方式 - 投资者联系Mia Tobias，邮箱ir@dyne - tx.com，电话781 - 317 - 0353 [5] - 媒体联系Stacy Nartker，邮箱snartker@dyne - tx.com，电话781 - 317 - 1938 [5]

文章核心观点 - 临床阶段公司Dyne Therapeutics宣布向新任命的首席财务官Erick J. Lucera授予激励股权奖励 [1] 公司动态 - 激励股权奖励于2025年3月31日授予Lucera 包括非法定股票期权和限制性股票单位奖励 [2] - 股票期权可购买多达214,500股公司普通股 行使价为2025年3月31日收盘价 有效期十年 分四年归属 [2] - 限制性股票单位奖励涉及66,100股公司普通股 分四年等额归属 首笔于2026年3月31日归属 [2] - 激励股权奖励受奖励协议和公司2024年激励股票激励计划条款和条件约束 [3] 公司介绍 - Dyne Therapeutics致力于为遗传性神经肌肉疾病患者开发创新疗法 利用FORCE™平台开发靶向疗法 [4] - 公司拥有广泛的神经肌肉疾病产品线 包括1型强直性肌营养不良和杜氏肌营养不良的临床项目以及面肩肱型肌营养不良和庞贝病的临床前项目 [4] 联系方式 - 投资者联系Mia Tobias 邮箱ir@dyne-tx.com 电话781 - 317 - 0353 [5] - 媒体联系Stacy Nartker 邮箱snartker@dyne-tx.com 电话781 - 317 - 1938 [5]

文章核心观点 - 临床阶段公司Dyne Therapeutics宣布任命Erick J. Lucera为首席财务官，其丰富经验将助力公司推进后期临床项目获监管批准 [1] 公司动态 - 2025年3月20日Dyne Therapeutics宣布任命Erick J. Lucera为首席财务官，3月31日生效 [1] - 公司总裁兼首席执行官John Cox称Erick的专业知识和经验对团队至关重要，其领导对DM1和DMD项目获批及商业化很关键 [2] 新CFO履历 - Erick J. Lucera有超30年生命科学行业财务、运营和投资经验，曾在Editas Medicine、AVEO Pharmaceuticals等多家公司担任CFO等职，还曾在投资管理领域任医疗分析师15年，拥有多所高校学位 [2] - Erick表示对Dyne平台印象深刻，公司有前景良好的后期临床资产和强大管线，期待运用经验助力公司把握机遇 [2] 公司业务 - Dyne Therapeutics专注为遗传性神经肌肉疾病患者开发创新疗法，利用FORCE™平台开发靶向疗法，有广泛神经肌肉疾病管线，包括DM1和DMD临床项目及FSHD和Pompe病临床前项目 [3]

文章核心观点 - 公司公布 DYNE - 251 正在进行的 1/2 期 DELIVER 试验新长期临床数据，显示在选定注册剂量下有前所未有的持续功能改善，有望 2026 年初提交美国加速批准生物制品许可申请 [2] 试验进展 - DELIVER 注册扩展队列已完全入组，该队列数据计划于 2025 年末公布 [2] - 公司预计 2026 年初提交 DYNE - 251 美国加速批准生物制品许可申请 [2][13] 试验数据 功能数据 - 20 mg/kg 和 10 mg/kg Q4W 队列在 12 个月和 18 个月时多个功能终点有显著持续改善，包括 SV95C、NSAA、10 - MWR 和从地板起身时间 [4] - 从 6 个月时间点起，两个队列 SV95C 较基线变化超过公布的最小临床重要差异 [4] 肌营养不良蛋白表达数据 - DYNE - 251 使可进行外显子 51 跳跃的 DMD 患者产生前所未有的接近全长的肌营养不良蛋白表达，20 mg/kg Q4W 治疗 6 个月患者平均绝对肌营养不良蛋白表达为正常的 8.72%（根据肌肉含量调整） [4] 安全性和耐受性数据 - 基于 54 名入组 DELIVER 试验参与者，DYNE - 251 显示出良好安全性，自 2024 年 11 月 21 日上次更新后安全状况未变，未观察到新的治疗相关严重不良事件 [13] - 截至目前已给药 970 剂研究药物，随访 77.1 患者年，部分患者随访约 2.5 年，20 mg/kg 剂量水平已给药 546 剂 [13] 会议展示 - 3 月 19 日上午 8:30 - 8:45 CT，Kevin Flanigan 将进行关于 DELIVER 试验的口头报告 [7] - 3 月 16 日下午 6:00 CT 至 3 月 18 日，会议展厅将展示同名海报 [8] 试验介绍 - DELIVER 是一项随机、安慰剂对照、双盲的 1/2 期临床试验，评估 DYNE - 251 对可进行外显子 51 跳跃的 DMD 患者的安全性、耐受性和有效性 [9] - 研究的多剂量递增部分选定了 20 mg/kg 每四周一次的注册剂量和方案，注册扩展队列主要终点是通过蛋白质印迹法测量的肌营养不良蛋白水平较基线的变化 [9] 药物介绍 - DYNE - 251 是一种正在进行 1/2 期全球 DELIVER 临床试验的研究性疗法，用于可进行外显子 51 跳跃的 DMD 患者 [10] - 它由与结合转铁蛋白受体 1 的片段抗体结合的吗啉代寡聚体组成，旨在实现靶向肌肉组织递送并促进外显子跳跃，以阻止或逆转疾病进展 [10] - 已获得美国食品药品监督管理局的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定 [10] 疾病介绍 - DMD 是一种由编码肌营养不良蛋白的基因突变引起的罕见疾病，主要影响男性，美国约有 12,000 - 15,000 人、欧洲约有 25,000 人受影响 [14] - 患者通常在学龄前出现症状，随着年龄增长病情恶化，目前无法治愈，现有批准疗法益处有限 [14] 公司介绍 - 公司致力于为遗传性神经肌肉疾病患者开发创新疗法，利用 FORCE™ 平台开发靶向肌肉和中枢神经系统的疗法 [15] - 拥有广泛的神经肌肉疾病产品线，包括 1 型强直性肌营养不良和 DMD 的临床项目以及面肩肱型肌营养不良和庞贝病的临床前项目 [15]

文章核心观点 文章介绍了Biotech Analysis Central制药服务，提及此前关于Dyne Therapeutics的文章，还介绍了Biotech Analysis Central投资组的相关情况 [1][2] 服务介绍 - Biotech Analysis Central制药服务由Terry Chrisomalis运营，提供对多家制药公司的深入分析 [1] - 该服务在Seeking Alpha市场每月收费49美元，年度计划有33.50%的折扣，每年399美元，还提供两周免费试用 [1] 过往文章 - 作者曾写过关于Dyne Therapeutics的文章《Dyne: H2 2024 Muscle Disease Data Could Boost Value》 [2] 投资组情况 - Biotech Analysis Central投资组有600多篇生物技术投资文章、10多只中小盘股票的模型投资组合及详细分析、实时聊天以及一系列分析和新闻报道，帮助医疗保健投资者做出明智决策 [2]

公司活动 - 公司管理层将于2025年3月18日下午4点参加Stifel 2025虚拟中枢神经系统论坛的炉边谈话 [1] - 活动将在公司网站投资者与媒体板块进行直播，直播结束后90天内可观看回放 [2] 公司业务 - 公司致力于为遗传性神经肌肉疾病患者开发创新疗法，利用FORCE™平台开发针对肌肉和中枢神经系统的靶向疗法 [3] - 公司拥有广泛的神经肌肉疾病产品线，包括1型强直性肌营养不良和杜氏肌营养不良的临床项目，以及面肩肱型肌营养不良和庞贝病的临床前项目 [3] 公司联系方式 - 投资者联系Mia Tobias，邮箱ir@dyne - tx.com，电话781 - 317 - 0353 [4] - 媒体联系Stacy Nartker，邮箱snartker@dyne - tx.com，电话781 - 317 - 1938 [4]

文章核心观点 - 公司公布2024年第四季度和全年财务业绩及近期业务亮点，两款药物有望获美国加速批准，预计2027年推出重要疗法 [1][2] 分组1：公司业务亮点 DYNE - 101治疗1型强直性肌营养不良症（DM1） - 2025年1月获美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道指定 [7] - 基于剪接作为替代终点追求美国加速批准，计划在ACHIEVE试验中启动全球安慰剂对照注册扩展队列，最多纳入48名患者，预计2025年年中完成全部入组，2026年上半年获得该队列数据 [7] - 打算用注册扩展队列和ACHIEVE试验中已入组患者的数据支持美国加速批准申请，预计2026年上半年提交申请 [7] - 在全球范围内寻求DYNE - 101的加速批准途径 [7] DYNE - 251治疗杜氏肌营养不良症（DMD） - 正在招募DELIVER试验中约32名患者的注册扩展队列，预计2025年第一季度完成入组，2025年底获得该队列数据 [7] - 预计2026年初提交美国加速批准申请，在全球范围内为适合外显子51跳跃的DMD患者寻求DYNE - 251的加速批准途径 [7] 分组2：2024年第四季度和全年财务结果 现金状况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为6.423亿美元，2025年第一季度通过按市价发行股票获得约1.406亿美元净收益，预计这些资金至少能支持公司运营到2026年下半年 [5] 研发（R&D）费用 - 2024年和2023年第四季度研发费用分别为8180万美元和5880万美元，全年分别为2.814亿美元和2.108亿美元 [6] 一般及行政（G&A）费用 - 2024年和2023年第四季度一般及行政费用分别为1530万美元和880万美元，全年分别为6250万美元和3140万美元 [6][8] 净亏损 - 2024年第四季度净亏损8950万美元，合每股基本和摊薄亏损0.88美元，2023年同期净亏损6660万美元，合每股基本和摊薄亏损1.09美元；2024年全年净亏损3.174亿美元，合每股基本和摊薄亏损3.37美元，2023年全年净亏损2.359亿美元，合每股基本和摊薄亏损3.95美元 [9] 分组3：公司概况 - 公司致力于为遗传性神经肌肉疾病患者研发创新疗法，利用FORCE™平台开发靶向疗法，有广泛的神经肌肉疾病产品线，包括针对DM1和DMD的临床项目以及针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和庞贝病的临床前项目 [10]