股价表现 - 公司最新收盘价为42 94美元 单日涨幅2 02% 表现优于标普500指数0 55%的涨幅 道指和纳斯达克指数分别上涨0 25%和0 63% [1] - 过去一个月公司股价累计上涨11 97% 远超医疗板块3 49%和标普500指数6 29%的涨幅 [1] 财务预期 - 即将公布的季度每股收益预计为-1 54美元 同比下滑3 36% 但季度营收预计达589万美元 同比激增1032 88% [2] - 全年每股收益预期为-5 54美元 同比下降27 65% 全年营收预期3995万美元 同比增长7 06% [3] 分析师预期 - 分析师预期调整反映短期业务趋势变化 正向调整通常预示对公司前景的乐观态度 [4] - 过去一个月Zacks共识EPS预期下降1 68% 公司当前Zacks评级为3级(持有) [6] 行业地位 - 所属医疗-生物医学与遗传学行业在Zacks行业排名中位列第76位 处于所有250多个行业的前31% [7] - 研究显示Zacks排名前50%的行业表现优于后50% 幅度达2:1 [7]

公司概述 - CRISPR Therapeutics成立约11年 致力于将CRISPR/Cas9平台转化为实际疗法 [2] - 公司首个商业化产品CASGEVY已上市 用于治疗镰状细胞病和地中海贫血 [2] - 当前战略重点从血液疾病转向多元化布局 特别是心血管疾病领域 [2][3] 产品管线进展 - 心血管领域成为两大核心支柱之一 采用LNP封装的CRISPR/Cas9单次注射技术 [3] - 靶点ANGPTL3药物CX-30取得突破性数据 单次注射后LDL和甘油三酯降低近80% [3] - 正在开发其他心血管靶点包括LPA和AGT 扩展治疗领域 [3] 技术平台优势 - 基于13年前发现的CRISPR基因编辑平台 已实现从科研到临床的转化 [2] - LNP递送系统在肝脏编辑中展现高效性 单次注射即可产生显著疗效 [3]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：CRISPR Therapeutics、Vertex、Sirius Therapeutics、ViaSight、BioSite、Sanofi、Surna Therapeutics、Merck、Novartis、Arrowhead [1][8][39][51] - **行业**：生物技术、制药、医疗设备 [1][10] 纪要提到的核心观点和论据 公司战略与业务布局 - **多元化业务组合**：公司在心血管疾病、自身免疫性疾病、肿瘤学、1 型糖尿病等领域开展业务，构建多元化投资组合 [2][3][4] - **心血管疾病领域**：以单剂 LNP 封装的 CRISPR Cas9 系统编辑肝脏靶点，如 ANGPTL3、LPA 和 AGT，有望为心血管疾病患者带来更好治疗效果；近期 ANGPTL3 靶点的 CTX - 310 数据显示，单次注射可使 LDL 和甘油三酯降低近 80%，优于预期 [2][3] - **自身免疫性疾病领域**：引入新的首席医疗官 Namish Patel，认为同种异体 CAR T 疗法在自身免疫性疾病治疗中具有优势，今年将有早期数据，计划从狼疮扩展到多个适应症 [3][4] - **肿瘤学领域**：拥有 CD19 CAR T 和 CD70 CAR T 疗法 [4] - **1 型糖尿病领域**：利用 ES 和 iPS 衍生细胞进行编辑，开展相关治疗研究 [4] - **siRNA 产品**：引入 siRNA 产品，针对心血管领域的 Factor XI 靶点，该靶点可在降低凝血风险的同时减少出血风险 [5][6] KASJEVY 产品情况 - **市场批准与推广**：KASJEVY 于 2023 年底获美国 FDA 批准，2024 年年中获欧洲批准，目前已在 8 个司法管辖区获批，合作伙伴 Vertex 已激活超过 65 个授权治疗中心，目标是在推出阶段达到 75 个 [8][9] - **患者情况**：Vertex 宣布已为超过 90 名患者启动细胞采集，转诊患者数量是其两倍 [9] - **产品特点与增长预期**：产品推出类似医疗设备，前期需建立系统，随着治疗中心数量增加和每月处理能力提升，预计未来季度将实现复合增长 [10][11][12] 温和预处理方案 - **方案优势**：可缩短患者住院时间，改善患者体验，将可治疗市场从重症患者扩大到中重度患者，市场规模有望扩大 3 - 4 倍 [15] - **进展情况**：公司和 Vertex 都在进行相关研究，在动物模型中取得了良好的 HSCs 耗竭效果，预计不久将在商业环境中应用，有望提升 KASJEVY 的潜在峰值收入 [15][16][17] 心血管项目 - **ANGPTL3 靶点**：数据显示单次注射 CTX - 310 可使 LDL 和甘油三酯降低近 80%，优于其他试验，有望为数百万高甘油三酯和高 LDL 患者提供单剂解决方案，降低心血管疾病风险 [2][20][21] - **后续研究计划**：需要更多患者数据以确保效果的一致性，分析 PKPD 动态，考虑将剂量调整为固定剂量；可基于生物标志物进行 2 期和 3 期研究并申请批准 [23][24] - **Lp 靶点**：Lp 比 LDL 胆固醇致动脉粥样硬化性高 6 倍，出生时即可检测；Novartis 的 ASO 试验结果将决定基因编辑降低 Lp 是否能带来更好结果；公司认为基因编辑具有优势，已启动相关试验 [25][26][27] 治疗方式对比 - **与现有疗法对比**：心血管疾病治疗领域有多种疗法可供选择，包括生物制剂、siRNA、小分子药物和基因编辑；基因编辑作为一次性治疗方案，具有依从性、疗效和药物经济学等方面的优势，有望成为更优选择 [30][32][34] - **定价优势**：以 Lp 患者为例，基因编辑一次性治疗费用为 15 万美元，而 siRNA 治疗每年费用 5.5 万美元，需持续 50 - 60 年，基因编辑在药物经济学方面具有显著优势 [35] 合作与多模态方法 - **与 Sirius Therapeutics 合作**：获得其 siRNA 平台的三个靶点，该平台可实现目标蛋白 95% 左右的持久降低，公司将在心血管和自身免疫疾病领域应用，预计今年底和明年初分别公布一个靶点 [42][43] - **多模态治疗策略**：在自身免疫和心血管领域，结合基因编辑、细胞治疗、生物制剂和 siRNA 等多种治疗方式，以实现更好的治疗效果 [39][40][41] 同种异体 CAR T 平台 - **癌症治疗**：CD19 自体 CAR T 疗法虽使数千患者受益，但未形成盈利模式；同种异体 CAR T 疗法 CTX - 112 具有类似自体疗法的扩增水平，预计年中公布数据，回答在侵袭性淋巴瘤中的疗效和持久性问题 [45][46][47] - **自身免疫疾病治疗**：预计早期公布患者数据，若 PKPD 数据显示与癌症治疗相似的 B 细胞耗竭水平，有望实现系统的一次性重置 [49][50] 再生医学项目 - **项目情况**：与 Vertex 合作的项目进行了分割，公司在糖尿病方面继续开展研究，通过胚胎干细胞或 iPS 细胞分化为胰岛细胞，替代受损胰腺；设备试验正在进行中，预计年底公布更新，iPS 衍生细胞研究有望在不久的将来进入临床 [51] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **市场竞争**：在自身免疫疾病治疗领域，自体 CAR T、同种异体 CAR T 和双特异性抗体竞争同一适应症；在肿瘤学领域，CD19 双特异性抗体和 BCMA 双特异性抗体在低疾病负担情况下数据表现尚可，已提前进入治疗线 [3][46] - **支付方因素**：支付方可能会逐渐认识到基因编辑疗法在药物经济学方面的优势，这将为公司带来竞争优势，但这一过程可能需要数年时间 [36] - **GLP - 1 影响**：公司提到在糖尿病治疗中，GLP - 1 药物对 1 型糖尿病无效，需关注其对整体市场的影响 [51]

公司表现 - 过去一个月股价上涨11.1%，表现优于标普500指数[1] - 共识预期下调20.48%，显示市场预期趋于负面[2] - 公司Zacks评级为3（持有），预计未来几个月回报率与市场持平[4] 财务指标 - 增长评分C，动量评分B，价值评分F（处于行业后20%）[3] - 综合VGM评分为D，显示整体投资吸引力较低[3] 行业比较 - 所属医疗-生物医学与遗传学行业同期涨幅3.6%[5] - 同行Exact Sciences上季度营收7.0678亿美元，同比增长10.9%[5] - 同行每股亏损从0.50美元收窄至0.21美元[5] - 同行当前季度预期亏损0.08美元，同比改善11.1%[6] - 同行Zacks评级同为3（持有），但VGM评分达到B级[6]

公司核心业务进展 - CRISPR Therapeutics是目前全球唯一一家获得CRISPR基因疗法批准的公司 该疗法是与Vertex Pharmaceuticals合作开发的[1] - 公司正在评估两种体内候选药物CTX310和CTX320 分别针对ANGPTL3和脂蛋白(a) 这两种物质与动脉粥样硬化性心脏病相关[2] - CTX310在I期试验中显示单剂量可使甘油三酯(TG)和低密度脂蛋白(LDL)水平出现剂量依赖性下降 峰值降幅分别达82%和81%[3] 研发管线规划 - CTX320的试验数据预计将在2025年第二季度公布[4] - 公司计划在年底前推进另外两个体内项目进入临床阶段[4] 行业竞争格局 - Intellia Therapeutics是主要竞争对手 拥有多个临床阶段体内基因编辑项目 包括针对遗传性血管性水肿(HAE)的NTLA-2002和转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的NTLA-2001[5] - Beam Therapeutics也在开发体内候选药物 包括针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的BEAM-302和糖原累积病1a型(GSD1a)的BEAM-301[6] 财务与估值 - 公司股价表现落后于行业平均水平[7] - 按市净率(P/B)计算 公司当前交易价格为1.80倍 低于行业平均的3.10倍 也低于其五年均值2.41[10] - 过去60天内 2025年每股亏损预估从4.96美元扩大至5.54美元 2026年每股亏损预估从3.65美元增至4.11美元[12]

公司战略与目标 - 公司专注于开发针对严重疾病的变革性基因药物 [3] - 目前已有改进疗法CASGEVY上市 由合作伙伴Vertex主导商业化 [4] - 正在推进第二至第五个产品的研发 未来6-12个月的临床试验结果将决定公司战略方向 [4] 研发管线与技术平台 - 拥有多项临床前项目 基于可扩展的基因编辑技术平台 [5] - 技术平台可应用于多种疾病领域 但需根据资源分配选择性推进 [5] - 长期目标是通过平台技术实现管线指数级扩张 建立可持续的生物技术业务模式 [5]

纪要涉及的行业和公司 - **行业**：生物科技行业 - **公司**：CRISPR Therapeutics（CRSP）、Vertex、Sirius Therapeutics、Novartis、Anthos 纪要提到的核心观点和论据 公司目标与战略 - **核心目标**：为严重疾病创造变革性的基因药物，成为可持续发展的生物科技公司 [3] - **战略方向**：基于CRISPR基因编辑技术，构建四个关键业务领域，推进多个临床试验和临床前项目，通过临床数据确定未来战略方向 [4][5] - **发展阶段**：2024年为基础建设年，2025年是转折点，有望成为行业领先的生物科技公司，拥有强大资产负债表 [7][8] 业务领域与产品管线 1. **血红蛋白病领域（Heme Franchise）** - **核心产品**：KASJEVY，由合作伙伴Vertex主导商业化，全球可治疗患者达6万，市场潜力巨大 [8][10] - **市场拓展**：2025年计划通过CMMI试点模式、拓展美国以外市场、增加制造投资等方式扩大市场份额 [11][12] - **创新方向**：通过靶向调理和体内治疗方法，进一步扩大治疗人群，包括非洲等服务不足地区 [13] 2. **CAR - T平台（CAR T Platform）** - **核心产品**：CTX - 112，用于癌症和自身免疫性疾病治疗，一期临床试验数据显示，总体缓解率67%，完全缓解率50%，高剂量组效果更佳 [14][15] - **竞争优势**：具有较低成本、高可扩展性、深度B细胞耗竭和长期缓解潜力，有望成为同类最佳疗法 [16] 3. **体内平台（In Vivo Platform）** - **CTX - 310**：靶向ANGPTL3，一期试验显示可显著降低甘油三酯和LDL，安全性良好，有望成为同类最佳疗法，可治疗多种适应症 [17][19][21] - **CTX - 320**：靶向脂蛋白A（LPA），在NHP研究中显示可降低95%血浆LPA，持续两年，美国约有6000万患者有治疗需求 [24][25][26] - **其他项目**：CTX - 320后续有两个项目推进，分别针对血管紧张素原（治疗难治性高血压）和罕见病，糖尿病项目CTX - 211也在推进中 [27][28] 4. **1型糖尿病领域（Type One Diabetes Franchise）**：致力于提供可产生胰岛素的胰岛细胞，减少胰岛素注射需求，预计2025年提供更新信息 [28][29] 业务发展与合作 - **与Sirius Therapeutics合作**：引入siRNA技术，针对Factor XI靶点，用于全膝关节置换等领域，有望在抗凝领域创造数十亿美元机会 [8][31][35] - **未来业务发展策略**：以成为行业领先生物科技公司为目标，谨慎评估收购和合作机会，保持业务发展活动的积极性 [39][40] 财务与盈利 - **财务状况**：拥有18.6亿美元的强大资产负债表，KASJEVY已开始产生收入 [8][31][44] - **盈利目标**：谨慎使用资金，确保投资回报，预计未来实现可持续盈利 [49][50] 其他重要但可能被忽略的内容 - **KASJEVY治疗效果**：接受治疗的镰状细胞病患者能够攀登乞力马扎罗山，地中海贫血患者可能实现输血独立 [9][10][43] - **CTX - 112治疗效果**：在复发难治性肿瘤患者中，CTX - 112显示出良好的治疗反应 [15] - **体内平台技术优势**：体内平台基于脂质纳米颗粒和mRNA，具有高可扩展性和低成本的特点 [27] - **LPA检测情况**：LPA检测在美国尚未纳入指南，但在医学会议上受到广泛关注，预计美国有超过6000万患者受高LPA影响 [24][25][26] - **地域市场机会**：海湾沿岸国家市场对投资界来说是一个惊喜，Vertex预计该地区可治疗患者超过2.3万 [47][48]

文章核心观点 - 基因疗法生物制药公司CRISPR Therapeutics宣布其高管团队将于6月参加两场投资者会议 [1] 公司参会信息 - 公司高管团队将于6月3日上午11:20 CT参加William Blair第45届年度成长股会议 [2] - 公司高管团队将于6月9日下午3:20 ET参加高盛第46届年度全球医疗保健会议 [2] - 会议将在公司网站“活动与演示”页面进行直播，直播回放将在演示结束后在公司网站存档14天 [2] 公司介绍 - 公司成立超十年，从基因编辑研究公司发展为首个CRISPR疗法获批的行业领导者 [3] - 公司产品候选组合多样，涵盖血红蛋白病、肿瘤学、再生医学等多个疾病领域 [3] - 2018年公司将首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法推进到临床，用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血 [3] - 2023年末起，CASGEVY在多个国家获批用于治疗上述两种疾病的符合条件患者 [3] - 公司采用获诺贝尔奖的CRISPR技术，已与Vertex Pharmaceuticals等公司建立战略伙伴关系 [3] - 公司总部位于瑞士楚格，美国子公司及研发业务位于马萨诸塞州波士顿和加利福尼亚州旧金山 [3] 联系方式 - 投资者联系电话为+1 - 617 - 307 - 7503，邮箱为ir@crisprtx.com [4] - 媒体联系电话为+1 - 617 - 315 - 4493，邮箱为media@crisprtx.com [4]

财务数据和关键指标变化 - 公司资产负债表上有16亿美元资金 [3] - 截至第一季度，卡什维（Kashevi）产品实现1400万美元收入 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 卡什维（Kashevi）业务线 - 截至第一季度，有65个ATC（认证治疗中心），收集了90个细胞样本 [13] - 公司目标是达到75个ATC覆盖 [14] CTX 310项目 - 在早期10名患者的数据中，甘油三酯降低82%，低密度脂蛋白（LDL）降低81% [5] 各个市场数据和关键指标变化 卡什维（Kashevi）市场 - 美国和欧盟5国有3.5万名患者，海湾沿岸国家有超过2.3万名患者 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司处于第二阶段，致力于获得更多项目的批准，专注于开发变革性的基因药物，并以资本高效的方式运营 [3] - 与Serious Therapeutics达成合作，在siRNA平台上开展合作，共同开发和商业化Factor XI项目，公司负责美国商业化，Serious负责中国商业化，并有权许可另外两个siRNA靶点 [4] - 宣布了CTX 310的顶线数据，该项目是体内LNP + mRNA平台的首个项目，数据表现出色 [5] - 公司正在推进CD117方法，以解决卡什维（Kashevi）产品的预处理方案问题，与Vertex合作，CRISPR享有40%的净利润分成 [24][25] - 公司认为在当前市场估值较低的情况下，是一个买方市场，将积极寻找业务发展机会，未来12 - 18个月可能会有三四个数十亿美元的产品，但预计无法独自推进所有项目，将积极与卖方合作伙伴进行讨论并寻求合作 [48][50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对卡什维（Kashevi）产品的推出情况感到满意，认为Vertex在推广方面做得很好，预计患者启动数量将有显著增长，市场机会巨大，是一个数十亿美元的机会 [12][13][14] - 对与Serious Therapeutics的合作感到兴奋，认为该项目为公司的产品线增添了新的工具，具有战略价值，有望在市场上竞争 [4][5] - 对CTX 310项目的数据表现感到满意，认为是同类最佳数据，未来将在下半年的医学会议上公布更多数据，并希望吸引全球研究人员的关注，推动平台发展 [5][30] - 预计公司能够以较低的成本生产产品，价格具有竞争力，能够满足市场需求，获得显著的市场份额 [44][45][46] 其他重要信息 - 公司在克罗恩病的监管互动方面有一些令人兴奋的进展，15名患者或涵盖多个适应症的100名患者的安全数据库情况对更广泛的免疫领域非常乐观 [53][54] 问答环节所有提问和回答 问题: 作为专注基因编辑的公司，与Serious Therapeutics的siRNA合作意味着什么，是否是多元化策略，如何看待公司未来？ - 公司认为这是在市场估值较低的情况下，寻找的一个有机会的合作项目。Factor XI在抗凝领域有独特优势，可降低出血风险，与现有产品不同。Serious的长效siRNA能实现6个月的持久效果，使Factor 11降低95%，有望在市场上竞争。公司将在下半年启动二期试验，届时诺华等公司的产品将进行三期试验，公司可据此确定临床优先级 [8][9][10] 问题: 该siRNA项目的关键观察日期是什么？ - 公司关注Mildexian和abalastinib的读数，但对自身而言，关键是今年下半年启动TKA（全膝关节置换术）研究 [11] 问题: 卡什维（Kashevi）产品的推出表现如何，需求增长趋势如何，何时会出现拐点，是否有阻碍因素，2025 - 2026年的展望如何？ - 公司对推出情况感到满意，Vertex做得很好。2024年是基础年，主要专注于ATC激活。截至第一季度，有65个ATC，收集了90个细胞样本，实现1400万美元收入。Vertex预计患者启动数量将有显著增长，公司正在进行制造投资以支持需求，目标是达到75个ATC覆盖。中东市场将是一个巨大的市场，随着时间推移，ATC对治疗的管理会更加熟练，将推动收入增长 [12][13][14] 问题: 细胞收集情况如何，在哪些地区收集较多，中东是否是重点？ - 美国和欧盟5国有3.5万名患者，海湾沿岸国家有超过2.3万名患者，中东将是卡什维（Kashevi）产品的巨大市场，一些患者已经接受了治疗，效果显著。公司认为75个ATC覆盖是合适的数量，随着时间推移，ATC的内部增长将推动收入增长 [16] 问题: 接近75个ATC目标时，哪些因素将推动细胞收集与患者给药之间差距的缩小？ - 目前处于推出早期，很多情况是轶事性的。随着规模的扩大，细胞收集到输注的临床试验损耗率较低，公司相信有数十亿美元的市场机会，对目前的执行情况和进展感到兴奋 [19] 问题: 细胞收集到输注的时间线是否有变化？ - 目前数据具有轶事性，还未形成趋势，但公司看到ATC、细胞收集、输注和收入都在稳步增长 [21][22] 问题: 卡什维（Kashevi）产品的预处理方案是否是阻碍产品推广的因素，公司如何帮助患者更适应？ - 市场机会仍然很大，但为了扩大目标市场，需要改进预处理方案。公司正在推进CD117方法，采用短半衰期的“快速打击”方式，与Vertex合作，CRISPR享有40%的净利润分成，具体效果还需等待观察 [24][25] 问题: 请回顾CTX 310项目的数据，对公司意味着什么，剂量水平、趋势、剂量反应等情况如何？ - 该项目在心血管疾病领域选择ANGPTL3作为首个靶点，在一期试验中，DL3和DL4剂量组的甘油三酯和LDL都有显著降低，甘油三酯降低82%，LDL降低81%，是同类最佳数据。在一名严重高甘油三酯血症患者中，甘油三酯从基线的每分升超过1000降至200以下，效果显著。该项目具有双重影响，可应用于混合型血脂异常人群。公司将在下半年的医学会议上公布更多数据，目标是吸引全球研究人员的关注，推动平台发展 [27][28][30] 问题: 何时能获得更多关于不同疾病类型的CTX 310项目数据，预期如何？ - 下一步是完成剂量递增研究，随后进行剂量扩展研究，进入特定疾病队列。在严重肝细胞血脂异常方面，目前没有很好的标准治疗方法，公司的数据显示可能具有更优的疗效。混合型血脂异常人群有数百万患者，也是一个有兴趣的适应症。具体情况还需等待更多数据、与顾问讨论和医学会议结果后再做整体评估 [33][35][36] 问题: 下半年公布数据时，患者数量和随访时间会有哪些变化？ - 数据截止到4月，下半年将完成剂量递增研究，DL4剂量组将继续工作，预计会有更多的持久性数据，公司希望展示出一个同类最佳的心血管项目 [37][38] 问题: CTX 320项目如何降低风险？ - 虽然不同靶点和基因不同，但公司相信所展示的平台方法能够开发出LNP + mRNA产品并实现有意义的降低效果。LPA的竞争格局有所不同，大家都在等待大型的Horizon试验结果，以确定治疗性降低LPA是否能带来心血管益处。公司和行业都在推进相关试验，该试验的重要读数将在2026年上半年公布 [40] 问题: 公司的体内数据集预计在第二季度公布，能介绍一下预期情况吗？ - 该试验在CTX 310试验公开宣布启动三个月后开始。对于LPA，治疗目标是使患者达到控制范围，即血红蛋白25纳摩尔/升。基因编辑的一次性治疗具有持久效果，与需要患者按时服药的疗法相比具有优势，这也是从心脏病专家那里得到的反馈 [41][42] 问题: 基因编辑在广泛疾病和罕见疾病中的适用性如何，如何影响公司战略、定价和患者接受度？ - 公司在管道中的新项目进行了重大投资，确保产品的生产成本较低，在五位数的低水平，这使得产品价格不会达到七位数，能够与现有疗法竞争。公司预计能够满足市场需求，提供具有颠覆性优势的产品，从而获得显著的市场份额 [44][45][46] 问题: 自Serious交易宣布以来，公司未来业务发展的意愿如何，对哪些类型的公司感兴趣？ - 目前市场估值较低，是一个买方市场，公司将继续关注机会。Serious交易得到了积极反馈，公司以较低的价格获得了一个二期准备好的资产，市场机会巨大。Serious公司具有丰富的siRNA专业知识，是一个很好的合作伙伴。未来12 - 18个月，公司可能有三四个数十亿美元的产品，但预计无法独自推进所有项目，将积极与卖方合作伙伴进行讨论并寻求合作，历史上公司在达成合作方面表现出色，能够创造显著价值 [48][49][50]

合作与管线拓展 - CRISPR Therapeutics与Sirius Therapeutics达成战略合作 共同开发和商业化新型siRNA疗法SRSD107 该疗法针对血栓栓塞性疾病 目前处于早中期研究阶段 [1] - SRSD107靶向凝血因子XI 全球数百万患者受血栓栓塞影响 临床数据显示其可降低93%以上FXI水平和活性 并延长凝血时间超两倍 [2][5] - 公司将支付2500万美元预付款及7000万美元股权 双方平分成本与利润 公司负责美国商业化 Sirius主导大中华区 [3] 交易条款与潜在权益 - 公司拥有独家许可权 可选择额外两个siRNA项目 将独立资助研究并保留临床开发和商业化主导权 Sirius可获得里程碑付款及分层销售分成 [4] - SRSD107二期研究已启动 评估其在全膝关节置换术患者中预防静脉血栓的安全性和有效性 [6] 基因编辑疗法进展 - CRISPR/Vertex合作的基因编辑疗法Casgevy获全球多国批准 用于镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血 为首个获批CRISPR疗法 [8] - Vertex主导Casgevy全球开发与商业化 公司与Vertex按40:60比例分摊成本及利润 [9] - 公司推进多款下一代基因编辑细胞疗法 包括异体CAR-T候选药物 针对血液肿瘤、实体瘤及自身免疫疾病 [9] 财务与市场表现 - 公司年内股价下跌1.8% 同期行业跌幅6.9% [2] - Halozyme Therapeutics年内股价上涨11.5% 2025年EPS预期从4.75美元上调至4.95美元 过去四季均超预期 平均幅度16.54% [11] - Amarin Corporation年内股价上涨12.4% 2025年亏损预期从5.33美元收窄至3.48美元 过去四季两次超预期 平均幅度24.11% [12]