公司临床进展 - CTX310的ANGPTL3靶向CRISPR/Cas9体内基因编辑疗法Phase 1临床数据将在2025年11月8日美国心脏协会科学会议进行最新突破性科学口头报告[1] - CTX340的AGT靶向高血压临床前项目将在同次会议以最新突破性基础科学海报形式展示 具体时间为2025年11月8日下午2:30 CST[1][2] 技术平台与产品管线 - 公司建立专有脂质纳米颗粒(LNP)平台用于向肝脏递送CRISPR/Cas9[3] - 体内项目组合包含核心研究项目CTX310(靶向ANGPTL3)和CTX320(靶向LPA) 均针对心血管和代谢疾病已验证治疗靶点[3] - 研究阶段项目包括CTX340(靶向AGT治疗难治性高血压)和CTX450(靶向ALAS1治疗急性肝卟啉症)[3] 行业地位与里程碑 - 公司从研究阶段企业发展为CRISPR疗法领导者 2023年底在全球多国获得首款CRISPR基因编辑疗法CASGEVY®上市批准[4] - 2018年率先将CRISPR/Cas9基因编辑疗法推进临床 用于镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血治疗[4] - 诺奖获奖CRISPR技术代表经临床验证的强大治疗平台 可能创造变革性药物新类别[4] 合作与运营架构 - 通过与Vertex Pharmaceuticals等领先企业建立战略合作加速研发扩展[4] - 总部位于瑞士楚格 全资美国子公司CRISPR Therapeutics Inc 研发运营位于波士顿和马萨诸塞州[4]