文章核心观点 Cellectar Biosciences公司总裁兼首席执行官将在即将举行的Oppenheimer第34届年度医疗保健生命科学会议上介绍公司概况 [1] 公司信息 - 公司是专注癌症药物发现、开发和商业化的后期临床生物制药公司 [1][2] - 核心目标是利用其专有的磷脂药物共轭（PDC）递送平台开发下一代癌症细胞靶向疗法 [2] 产品管线 - 产品管线包括主要资产碘磷汀I 131、专有的临床前PDC化疗项目和多个合作的PDC资产 [3] 会议详情 - 会议时间为2024年2月14日星期三下午2:00 - 2:30（东部时间） [1] - 会议形式为线上直播，可点击链接观看，演示回放将在公司投资者关系网站的活动板块提供 [1] 联系方式 - 媒体联系Claire LaCagnina，电话315 - 765 - 1462，邮箱clacagnina@blissbiohealth.com [5] - 投资者联系首席财务官Chad Kolean，邮箱investors@cellectar.com [5] 更多信息 - 可访问www.cellectar.com和www.wmclinicaltrial.com，或在公司社交媒体平台（Twitter、LinkedIn和Facebook）关注了解 [4]

公司背景 - Cellectar Biosciences是一家专注于癌症治疗的临床后期生物制药公司[5] - 公司的主要目标是利用其专有的磷脂药物结合物（PDC）传递平台开发下一代癌细胞靶向治疗药物[5] - 公司的产品管线包括主力资产iopofosine I 131，一种设计用于提供碘-131（放射性同位素）的靶向传递的小分子PDC，以及多个合作的PDC资产[6]

文章核心观点 公司宣布2023年9月私募配售中发行的A类认股权证已全部行使，投资者对公司及其主要资产充满信心，公司将专注实现近期里程碑并继续临床开发 [1][2] 公司业务情况 - 公司是专注癌症药物发现、开发和商业化的后期临床生物制药公司，核心目标是利用专有平台开发下一代癌症细胞靶向疗法 [3] - 产品管线包括主要资产碘磷福司I 131、专有临床前PDC化疗项目和多个合作PDC资产 [4] 认股权证行使情况 - 2023年9月私募配售发行的A类认股权证已全部行使，由Rosalind Advisors牵头的先前融资参与者行使认股权证，总收益约4410万美元 [1] - 公司还向投资者发行了五年期B类认股权证，潜在总收益约3430万美元，触发行使条件为公司公开宣布收到美国FDA对碘磷福司I 131新药申请的书面批准或2028年9月8日较早者之后的10个交易日 [1] 公司规划 - 加强的资产负债表和投资者资金支持使公司专注实现近期里程碑，包括提交新药申请、争取FDA加速批准及为碘磷福司在华氏巨球蛋白血症的推出做准备 [2] - 公司继续在多发性骨髓瘤、儿童高级别胶质瘤、中枢神经系统淋巴瘤等有重大未满足临床需求的癌症中进行碘磷福司的临床开发 [2]

Cellectar Biosciences新药iopofosine I 131疗效展示 - Cellectar Biosciences宣布其新型磷脂放射性药物结合物iopofosine I 131在一名患有Bing-Neel综合征的复发/难治性Waldenstrom's macroglobulinemia（WM）患者中展示出病理反应，完全清除克隆[1] - 该患者接受了CLOVER WaM关键试验的标准WM剂量方案，总共接受了四个固定剂量的iopofosine I 131，75天内进行了两个治疗周期，每个周期两次剂量[2] Cellectar Biosciences新药iopofosine I 131临床试验结果 - Cellectar先前宣布在正在进行的iopofosine I 131第2a期试验中，一名患有复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（CNSL）的患者出现完全反应[4]

期权授予情况 - 2023年和2022年前九个月授予的期权分别为154.2万份和34.025万份[232] 办公场地租赁情况 - 公司支付的总部办公场地租赁保证金为23566美元，修订后租约总租金约91.8万美元，租金减免后约为89.3万美元，首年租金约为每月1.18万美元，之后每年递增2%[237] - 短期和经营租赁未折现租赁付款总额为82.4万美元，扣除25.5万美元的估算利息后，租赁负债现值为56.9万美元[238] 主要在研产品不良反应情况 - 公司主要在研产品碘磷福辛I 131相关研究中，不良反应主要为疲劳（39%）和血细胞减少，具体为血小板减少症（75%）、贫血（61%）、中性粒细胞减少症（54%）、白细胞减少症（56%）和淋巴细胞减少症（34%）[217] - 儿科高级别胶质瘤在美国每年约有400例新发病例，一期研究中至少25%受试者出现疲劳、头痛、恶心呕吐等不良反应，血小板减少症、贫血、中性粒细胞减少症等发生率较高[83] 临床研究缓解率情况 - CLOVER - 1研究中，难治性多发性骨髓瘤三重难治患者接受60mCi或更高总剂量时总缓解率为40%（6/15例患者）[224] - CLOVER - 1研究中，复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者接受<60mCi和>60mCi总剂量时总缓解率分别为42%和43%，综合缓解率为42%[225] 产品资格认定情况 - 2018年FDA授予碘磷福辛孤儿药资格和罕见儿科疾病认定，用于治疗神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤因肉瘤和骨肉瘤，若获批可获优先审评券[230] - FDA授予碘磷福辛快速通道认定，适用于接受过两种或更多先前治疗方案的淋巴浆细胞性淋巴瘤和华氏巨球蛋白血症患者，以及复发/难治性多发性骨髓瘤和复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤患者[243] - 2020年5月，FDA授予碘磷福辛用于接受过两种或以上治疗方案的华氏巨球蛋白血症患者快速通道认定；2019年5月，FDA授予碘磷福辛用于四线或更后线复发/难治性多发性骨髓瘤快速通道认定[80][82] 产品管线情况 - 公司产品管线包括一项临床前PDC化疗项目（CLR 1900）、基于PDC的α发射体放射治疗系列（CLR12120）和多个合作的PDC资产[215] 临床研究开展情况 - CLOVER - 2 1a期儿科研究在七个国际领先儿科癌症中心开展，1b期将评估碘磷福辛在复发/难治性恶性脑肿瘤儿童和青少年中的活性[213] - 2022年NCI授予公司190万美元SBIR二期赠款用于探索小儿高级别神经胶质瘤的碘磷福辛治疗，公司于2023年第三季度启动一期b剂量探索研究[83] - 2020年8月，iDMC允许开始评估75mCi/m²剂量组，并建议在60mCi/m²剂量组纳入10岁以上高级别胶质瘤和尤因肉瘤患者[83] - CLOVER - 1二期临床研究计划招募最多80名复发/难治性多发性骨髓瘤及其他特定B细胞淋巴瘤患者，约91%患者肿瘤标志物降低，约73%患者降低超过37%[82] 财务费用情况 - 截至2023年9月30日的三个月，研发费用约为731.3万美元，2022年同期约为538万美元；一般及行政费用约为210.1万美元，2022年同期约为243.5万美元，整体减少33.4万美元，降幅14%[90][91] - 截至2023年9月30日的九个月，研发费用约为2027.5万美元，2022年同期约为1376.6万美元；一般及行政费用约为613.8万美元，2022年同期约为762.5万美元，整体减少148.7万美元，降幅20%[92][95] 公司亏损及现金情况 - 2023年前九个月公司净亏损约3050万美元，运营使用现金约2300万美元，截至2023年9月30日，合并现金余额约为1900万美元，预计可维持到2024年第二季度[96] 财务报告内部控制情况 - 2023年9月30日，管理层认定公司披露控制和程序无效，原因是未能设计和实施适当的财务报告内部控制，涉及三级工具的公允价值方法和假设[76][107] 项目开发情况 - CLR 1900系列是内部开发的专有PDC项目，处于临床前早期开发阶段；与IntoCell Inc.的合作成功达成约定终点，公司选定一系列高效细胞毒性小分子有效载荷用于进一步开发[85][86]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度研发费用为730万美元,同比增加35.2% [15] - 第三季度管理费用为210万美元,略有下降 [16] - 截至9月30日,现金及现金等价物为1900万美元,包括最近完成的PIPE交易净收益 [17] - 公司预计现金可支持到2024年第二季度 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在加快WM关键试验的患者入组,并启动了儿童高级胶质瘤I期临床试验和扩大中枢神经系统淋巴瘤II期试验的入组 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划于2024年第一季度或第二季度提交Iopofosine的新药申请,如获优先审评,预计2024年第四季度获批准 [9] - 公司正在评估Iopofosine用于复发/难治性原发中枢神经系统淋巴瘤和挽救治疗多发性骨髓瘤的潜力 [9] - 公司最近完成了一轮PIPE融资,预计可获得超过1亿美元资金,支持Iopofosine的开发和商业化 [10] - 公司增加了2名商业领导团队关键高管,并获得了欧洲PRIME认定,为Iopofosine在复发/难治性WM治疗获批提供支持 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Iopofosine有望成为WM治疗的重要选择,为患者提供更好的疗效和生活质量 [27] - 公司对WM市场机会保持乐观,包括较大的患者群体、有限的现有治疗选择、孤儿药定价以及Iopofosine的新颖产品特征 [27] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jonathan Aschoff 提问** 公司需要建立多大规模的商业基础设施,需要多少运营费用? [49][50][51] **James Caruso 和 Shane Lea 回答** 公司将利用智能数据和精准营销策略,建立一个高效、低成本的商业模式,预计每年运营费用约2500万美元 [50][51][52][53] 问题2 **Jeffrey Jones 提问** 公司是否需要进行额外的确证性试验,这会如何影响商业化策略? [71][72][73][74] **James Caruso 和 Shane Lea 回答** 公司正在与FDA进行讨论,以确定最佳的临床试验方案。这不会对商业化策略产生重大影响 [73][74] 问题3 **Ahu Demir 提问** 公司是否计划在美国以外市场开展商业化,如何考虑? [84][85][86][87][88] **James Caruso 回答** 公司将优先考虑美国市场,并计划通过合作伙伴的方式开拓欧洲等海外市场 [85][86][87][88]

公司概况 - 公司是一家专注于癌症治疗药物的临床生物制药公司[51] PDC治疗药物 - 公司的主要PDC治疗药物iopofosine I 131正在进行多项临床研究，包括治疗复发/难治性WM、MM和CNSL患者[53] - iopofosine获得了FDA的Fast Track Designation和多项孤儿药物认定[55] - FDA授予iopofosine在WM中的快速通道设计[83] - FDA授予iopofosine在第四线或更晚期r/r MM中的快速通道认定[89] - FDA授予iopofosine用于治疗神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤的孤儿药物认定和罕见儿科疾病认定[96] - 公司正在进行CLOVER-1第2阶段临床研究，评估iopofosine在r/r MM和其他B细胞淋巴瘤患者中的疗效[90] - 公司获得NCI授予的190万美元SBIR第2阶段资助，用于探索iopofosine在儿童高级别胶质母细胞瘤中的应用[95] PDC平台及产品管线 - 公司的PDC平台具有将多种抗癌药物选择性传递至癌细胞的能力，可针对各种癌症类型进行治疗[59] - 公司的产品管线还包括一项临床前PDC化疗项目和几项合作的PDC资产[57] - 公司的PDC平台设计旨在提供对癌细胞的选择性传递，以提高药物有效性并减少对健康细胞的不良影响[60] 合作与资金 - 公司通过研发合作来获取资金、加速产品候选物开发，并扩展专有和合作产品管线[58] - 公司与Orano Med合作，验证了CLR 12120系列的潜力，并计划将其与镅和砹结合使用[100] - 公司与IntoCell Inc.的合作达成了一定的目标，选择了一系列高效的细胞毒性小分子药物作为进一步开发的候选药物[101] - 公司与LegoChemBio合作开发和商业化利用其专有的药物结合物连接毒素平台，以进一步增强下一代PDC治疗药物组合[102] 临床研究数据 - 公司的CLOVER-WaM关键研究项目是在WM患者中进行的一项关键研究，这是一种罕见、慢性且不可治愈的非霍奇金淋巴瘤形式[70] - 2023年下半年预计发布研究的头条数据[72] - 2022年中期进行的中期无效性和安全性评估显示研究超过了无效性阈值[72] - 2021年12月在ASH年会上发布的数据显示，r/r MM患者的ORR为45.5%，CBR为72.7%，DCR为100%[79] - 2020年9月公布的数据显示，三类耐药的多发性骨髓瘤患者中40%的ORR[77] - 2020年2月公布的数据显示，r/r非霍奇金淋巴瘤患者中<60mCi TBD和>60mCi TBD的ORR分别为42%和43%[80] 财务情况 - 公司研发费用在2023年6月份增加了约180.9万美元，主要是由于制造和相关成本的增加以及一般研发成本的增加[106] - 公司在2023年6月份的一般和行政费用减少了约95.1万美元，主要是由于专业费用和人员成本的减少[107] - 2023年上半年研发费用总额为约1,296.3万美元，较2022年同期增加约457.7万美元，增幅达55%。其中，制造和相关费用增加约1,907万美元，临床项目费用增加约993万美元，一般研发费用增加约1,641万美元[109] - 2023年上半年总部及行政费用约为403.7万美元，较2022年同期减少约115.3万美元，降幅达22%，主要由于专业费用和人员成本的减少[110] - 截至2023年6月30日，公司现金余额约为520万美元，预计足以支持基本预算运营至2023年第四季度结束[112]

公司财务相关 - 公司的SME地位可享受EMA 90% - 100%的费用减免及其他财务激励[129] - 2016年7月，公司获得200万美元NCI快速通道小企业创新研究资助，支持2017年3月启动的2期研究，计划招募最多80名患者[146] - 2022年NCI授予公司190万美元SBIR 2期资助用于探索儿科HGG的iopofosine[154][155] - 截至2023年3月31日，公司管理层认为披露控制和程序有效，且公司财务报告内部控制无重大变化[77][78] 伊奥福辛不良事件情况 - 伊奥福辛在所有研究中的不良事件主要为疲劳（39%）和血细胞减少症，包括血小板减少症（75%）、贫血（61%）、中性粒细胞减少症（54%）、白细胞减少症（56%）和淋巴细胞减少症（34%）[136] - 研究中出现至少25%受试者的不良事件有疲劳（39%）、血小板减少症（75%）、贫血（61%）、中性粒细胞减少症（54%）、白细胞减少症（51%）和淋巴细胞减少症（25%）[147] - 儿科1期研究中出现至少25%受试者的不良事件有疲劳、头痛、恶心和呕吐（各28%）、血小板减少症（67%）、贫血（67%）、中性粒细胞减少症（61%）、白细胞减少症（56%）和淋巴细胞减少症（33%）[155] 伊奥福辛临床试验感染及死亡情况 - 公司临床试验患者感染率低于4%，至少有1例死亡可能归因于伊奥福辛[136] 伊奥福辛临床试验研究情况 - CLOVER - 2 Phase 1a儿科研究确定最大耐受剂量大于60mCi/m²，采用分次给药[138] - 公司预计招募50名至少接受过两线治疗且对BTKi治疗失败或反应欠佳的WM患者进行研究，患者将接受最多4剂iopofosine，每剂剂量为15mCi/m²[144] - 2a期CLOVER - 1临床研究中6名WM患者的总缓解率为100%，主要缓解率为83.3%，1名患者达到完全缓解，平均无治疗生存期为330天[149] - 2019年第一季度启动iopofosine在儿童和青少年罕见和孤儿指定癌症的1期研究[154] 伊奥福辛获得的认定情况 - 2014年12月FDA授予伊奥福辛治疗多发性骨髓瘤的孤儿药认定[139] - 2018年FDA授予伊奥福辛治疗神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤因肉瘤和骨肉瘤的孤儿药认定和罕见儿科疾病认定[139] - 2019年5月FDA授予伊奥福辛治疗多发性骨髓瘤的快速通道认定[139] - 2019年7月FDA授予伊奥福辛治疗弥漫大B细胞淋巴瘤的快速通道认定[139] - 2019年9月欧盟授予伊奥福辛治疗多发性骨髓瘤的孤儿药认定[139] - 2019年12月FDA和欧盟分别授予伊奥福辛治疗华氏巨球蛋白血症的孤儿药认定[139] - 2018年FDA授予iopofosine治疗神经母细胞瘤等疾病的孤儿药资格和优先审查凭证资格，若获批可将FDA审查时间从12个月减至6个月[156] 公司项目研发情况 - 公司与Orano Med合作的CLR 12120系列项目成功，体内动物数据显示PDC与α发射放射性同位素结合可显著降低肿瘤体积[159] - CLR 1900系列是公司内部开发的专有PDC项目，目前处于临床前早期开发阶段[160]

业绩总结 - Iopofosine I 131在Waldenstrom's Macroglobulinemia (WM)患者中表现出100%的总体反应率（ORR）[30] - 在多发性骨髓瘤（MM）患者中，Iopofosine I 131的ORR为40%至62.5%[18] - Iopofosine I 131在中枢神经系统淋巴瘤患者中显示出良好的疗效，治疗后肿瘤减少93%[42] 用户数据 - 预计美国WM患者的患病率为45,000人，其中58%的患者寻求超过第二线的治疗[7] - 69%的三线以上可治疗患者位于放射性治疗（RLT）中心[7] 未来展望 - Iopofosine I 131获得FDA快速通道认证，预计在2023年上半年获得关键数据[17] - 公司计划在2023年下半年启动Phase 1b研究，获得了200万美元的NCI-SBIR资助[59] 新产品和新技术研发 - Iopofosine I 131的固定治疗方案为患者提供了新的机制和治疗选择，满足WM患者的重大未满足需求[13] - 公司正在进行的Iopofosine I 131的临床开发，针对稀有成人和儿童癌症，正在进行的Phase 2a研究中[81] - 所有药物成分均为多来源，以确保稳定供应[60] 财务状况 - 截至2022年12月31日，公司现金余额为1990万美元，支持战略计划超出WM关键研究结果的预期[6] - 截至2022年12月31日，已发行普通股为9,385,272股，完全稀释后股份总数为18,770,627股[69] - 截至2022年12月31日，公司现金储备为1990万美元，预计可支持战略计划至2023年第四季度[69] 负面信息 - 在接受Iopofosine I 131治疗的患者中，76%的患者出现血小板减少，63%出现贫血，55%出现白细胞减少[23]

公司基本信息 - 公司总部位于新泽西州，股票代码为CLRB[80] 资金情况 - 公司需要额外资金以继续运营，并可能面临筹集资金困难[82] - 公司截至2022年底的现金余额约为1.99亿美元，预计足以支持基本运营至2023年第四季度[97] 风险因素 - 公司业务可能受到政治不稳定、战争、恐怖主义、暴乱、自然或人为灾害的影响，包括资源价格上涨[104] - 公司内部计算机系统容易受到病毒、未经授权访问、网络攻击等威胁，可能导致业务中断[105] - 公司的ESG实践未能满足投资者和利益相关者的期望可能损害声誉[106] - 公司的税收属性可能受到限制，影响利用联邦净经营亏损和税收抵免[108] - 公司依赖合作外包模式，第三方合作伙伴的中断可能影响FDA批准和产品商业化[110] - 公司依赖第三方制造商，可能影响产品候选品的开发和商业化[113] - 公司的癌症靶向和递送技术的成功发展取决于资金筹集和合作伙伴的支持[116] 监管风险 - 公司未能完成技术开发、获得政府批准或遵守监管规定可能导致产品推出或销售失败[124] - 公司的研发活动和拟定产品的制造和营销受到美国和国外众多政府机构的广泛监管[125] - 在美国和其他司法管辖区获得类似批准之前，公司必须展示产品对治疗疾病的患者群体安全有效[125] - 临床研究、药品的制造和营销受到FDA和其他监管机构的严格测试和批准流程的影响[125] - 我们无法预测公司希望开发的任何产品是否会获得监管清关或批准[125] 临床试验风险 - 研究、开发和商业化公司管道中的候选药物必须经历广泛的临床试验，这可能需要多年时间和大量支出[125] - 在人类临床试验之前，公司或合作伙伴需要提交并获得FDA的IND申请批准[125] - 临床试验可能需要大量的测试对象[125] - FDA在批准过程中具有相当大的自由裁量权，可能拒绝批准任何NDA或sNDA，并认为我们的数据不足以获得批准[129] 知识产权风险 - 公司可能会面临第三方提起的知识产权侵权诉讼，尤其是在医疗专利的有效性和广度方面存在重大不确定性[148] - 公司可能会面临第三方基于声称我们的技术、产品或活动侵犯其知识产权或声称我们侵犯其商业秘密而提起的未来诉讼[149] - 公司可能不得不通过诉讼来保护其知识产权，这可能会导致资源分散和不成功的结果[153] 市场风险 - 公司未来的财务表现将部分取决于新产品的推出和客户接受度[159] - 产品市场接受度取决于多个因素，包括获得监管机构批准的时间、竞争产品的市场推出时间、临床适应症、安全性和有效性的证明、价格竞争力等[160] - 如果公司无法获得监管批准或按计划推出和营销产品，可能无法实现市场接受度或产生收入[162] - FDA等监管机构对产品的批准仅限于已证明安全有效的特定适应症和患者群体，如果无法获得FDA批准，公司的市场营销和销售能力可能受到影响[163] 公司运营风险 - 公司必须遵守FDA的规定和指南，否则可能面临警告信、产品召回、罚款等处罚，这可能会损害公司业务[165] - 如果产品出现安全问题，可能需要更改处方信息、进行额外的临床试验、改变产品标签或实施风险评估和缓解策略，这可能会导致销售大幅下降、诉讼或产品责任索赔[172] - 公司的产品市场面临快速变化和激烈竞争，其他公司开发的新治疗方法可能影响公司的业务发展[175] - 制药和生物技术行业面临快速和重大的技术变革，其他公司的发展可能使公司的技术和产品不具竞争力，公司需要应对来自竞争对手的挑战[176] 市场营销风险 - 公司尚未建立营销、销售或分销能力，可能会导致产品销售延迟和增加成本[178] - 未能说服医生使用公司产品可能导致市场接受度延迟或额外费用[180] - 未能成功向医生传达产品及其预期好处可能对市场接受度产生不利影响[181] - 未能获得第三方支付者的充分报销可能阻碍产品候选人的商业成功[182] 法律法规风险 - 美国国会和联邦立法机构提出的医疗保健改革提案可能影响公司盈利能力[183] - 美国国会最近的调查和立法旨在增加药品定价透明度，可能对公司盈利能力产生负面影响[184] 股权结构风险 - 公司过去曾发行普通股、可转换证券和认股权证以筹集资本[193] - 公司的证书和章程中的某些规定可能会阻止或延迟股东认为有利的合并、收购或其他控制变更[194] 法律诉讼风险 - 公司可能会因法律纠纷而涉及潜在的损失，需要评估是否应记录潜在的负债[210]