现金状况 - 第三季度末现金及现金等价物为3430万美元包含1940万美元（净额1750万美元）[8] - 公司认为截至2024年9月30日的现金余额足以支撑到2025年第二季度的基本预算运营[8] - 公司通过权证行使筹集1940万美元并发行新的基于里程碑的权证有望再筹集7330万美元[7] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用约550万美元较2023年同期约700万美元下降[9] - 2024年9月研究与开发费用为5493496美元2023年9月为7034656美元[20] - 2024年第三季度一般及行政费用约780万美元较2023年同期约240万美元上升[10] - 2024年9月一般与管理费用为7834181美元2023年9月为2378804美元[20] - 2024年9月总运营费用为13327677美元2023年9月为9413460美元[20] - 2024年9月权证发行费用为7743284美元2023年9月为470000美元[20] 运营成果 - 2024年9月运营亏损为13327677美元2023年9月为9413460美元[20] - 2024年9月权证估值收益为6088355美元2023年9月为 - 7688028美元[20] - 2024年9月利息收入为317887美元2023年9月为51110美元[20] - 2024年9月净亏损为14664719美元2023年9月为17520378美元[20] - 2024年9月基本每股净亏损为0.37美元2023年9月为1.55美元[20] - 2024年9月加权平均普通股股数为39335924股2023年9月为11308738股[20] 业务合作与发展 - 公司与关键的国家和地区社区癌症网络合作以推进iopofosine I 131用于WM患者[7] - 公司与希望之城癌症中心建立合作以评估iopofosine I 131在蕈样肉芽肿中的作用[7] - 公司执行供应和制造协议加强供应网络[7] 新药研发相关 - 公司计划近期向美国食品药品监督管理局提交新药申请[3] - 公司在2024年10月的第12届国际华氏巨球蛋白血症研讨会上展示了iopofosine I 131在WM中的活性[5]

文章核心观点 公司公布2024年第三季度财务结果和公司最新情况，在临床、运营和商业方面取得重要进展，有望近期提交新药申请以获加速监管批准 [1][2] 第三季度及近期公司亮点 - 2期CLOVER - WaM关键研究评估碘磷福辛I 131治疗复发/难治性华氏巨球蛋白血症结果积极，支持近期向FDA提交新药申请 [3] - CLOVER - WaM研究数据获选在第66届美国血液学会年会及博览会上进行口头报告，报告详情已公布 [3] - 2024年10月在第12届国际华氏巨球蛋白血症研讨会上进行口头和海报展示，突出碘磷福辛I 131在华氏巨球蛋白血症中的活性 [3] - 推进销售、营销和医学规划活动，以支持碘磷福辛I 131商业化 [3] - 与关键国家和地区社区癌症网络合作，了解华氏巨球蛋白血症疾病情况，推动碘磷福辛I 131用于社区患者 [3] - 与希望之城癌症中心合作，评估碘磷福辛I 131治疗蕈样肉芽肿 [3] - 执行供应和制造协议，加强多源供应网络，包括与SpectronRx的商业成品供应协议和与北极星医用放射性同位素公司的临床前和临床供应协议 [3] - 通过认股权证行使筹集1940万美元，并发行新的基于里程碑的认股权证，有望额外筹集7330万美元，资金将推进碘磷福辛I 131商业化计划和支持未来临床开发 [3] 2024年第三季度财务亮点 现金及现金等价物 - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为3430万美元，高于2023年12月31日的960万美元，公司认为该现金余额足以支持基本预算运营至2025年第二季度 [4] 研发费用 - 2024年第三季度研发费用约为550万美元，低于2023年同期的约700万美元，主要因华氏巨球蛋白血症关键研究患者入组结束，部分被儿科试验活动增加和人员增加抵消 [4] 一般及行政费用 - 2024年第三季度一般及行政费用约为780万美元，高于2023年同期的约240万美元，主要因开发支持商业化所需基础设施的成本增加 [4] 会议电话和网络直播详情 - 公司管理层将于2024年11月18日上午8:30（东部时间）举行会议电话和网络直播，讨论结果并回答问题，股东和感兴趣方可通过拨打1 - 800 - 717 - 1738参加电话会议，也可在公司网站观看直播，直播记录将存档约90天 [5] 公司简介 - 公司是一家后期临床生物制药公司，专注于癌症治疗药物的发现、开发和商业化，核心目标是利用其磷脂药物共轭平台开发下一代癌症细胞靶向治疗药物 [6] - 公司产品管线包括主要资产碘磷福辛I 131、临床前磷脂药物共轭化疗项目和多个合作磷脂药物共轭资产 [7]

公司概况 - [公司是一家专注于癌症治疗药物研发的临床后期生物制药公司，核心目标是利用其磷脂醚药物偶联物（PDC）递送平台开发PDC，以靶向癌细胞并提高疗效和安全性][117] - [公司于2020年6月获得欧洲药品管理局（EMA）的中小企业（SME）地位，可享受多项财务激励政策][120] 产品管线 - [公司主要产品iopofosine I 131在多项临床试验中取得进展，包括针对复发/难治性瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症（WM）的CLOVER - WaM 2期关键研究已完成，针对复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）和复发/难治性中枢神经系统淋巴瘤（CNSL）的2b期研究正在进行，针对多种儿科癌症的CLOVER - 2 1a期研究已结束，针对儿童高级别胶质瘤的1b期研究正在招募][118] - [公司产品管线还包括基于PDC的靶向α发射体疗法CLR121225，正在进行研究以获得研究性新药申请（IND）资格，同时也在评估其他α发射同位素用于临床前研究，还有针对实体瘤的临床前PDC项目][121] 产品认证 - [iopofosine获得多项认定，包括美国食品药品监督管理局（FDA）授予的针对淋巴浆细胞性淋巴瘤（LPL）、WM、复发/难治性MM和复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的快速通道指定，以及针对多种疾病的孤儿药指定和罕见儿科疾病指定；欧洲委员会授予的针对复发/难治性MM和WM的孤儿药指定以及针对WM的PRIME指定][119] 合作情况 - [公司利用PDC平台建立了三项合作，涉及四种独特的有效载荷和作用机制][122] 平台优势 - [PDC平台旨在为癌细胞提供多种肿瘤有效载荷的选择性递送，其作用机制独特，可提高药物疗效并减少对健康细胞的影响][123][125] CLOVER - WaM研究成果 - [在CLOVER - WaM研究中，主要终点达到，总体缓解率（MRR）为61%，客观缓解率（ORR）为75.6%，100%的患者疾病得到控制，缓解持续时间中位数未达到，76%的患者在中位随访8个月时无进展，且耐受性良好][129] - [CLOVER WaM研究达到主要终点，主要缓解率为61%，超过约定的20%统计门槛][138] - [可评估患者的总缓解率为75.6%，100%的患者疾病得到控制][138] - [中位随访8个月时，76%的患者无进展，反应持久][138] - [高度难治性WM人群中，伊波福辛单药治疗的完全缓解率为7.3%][138] - [最常见的3级或更高级别治疗相关不良事件包括血小板减少症（55%）、中性粒细胞减少症（37%）和贫血（26%）][138] - [无治疗相关死亡病例][138] CLOVER - 1研究成果 - [CLOVER - 1 2期研究达到了主要疗效终点，正在招募MM和CNSL扩展队列（2b期）][130] CLOVER - 2研究成果 - [CLOVER - 2 1a期儿科研究确定了最大耐受剂量，1b期研究正在评估两种不同剂量和给药方案][133] r/r WM队列研究成果 - [r/r WM队列中6名WM患者的总缓解率为100%，主要缓解率为83.3%，1名患者达到完全缓解][143] r/r MM患者亚组研究成果 - [r/r MM患者亚组中观察到40%的总缓解率][144] 伊波福辛耐受性 - [伊波福辛在所有剂量组中耐受性良好][149] iopofosine联合地塞米松研究成果 - [iopofosine联合地塞米松用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM），临床研究为标准的3+3剂量递增安全性研究，确定最大耐受剂量][152] - [不同剂量组患者治疗情况：第一组5名患者中4名病情稳定，1名进展；第二组5名患者中5名病情稳定，1名进展；第三组4名患者均病情稳定；第四组3名患者均耐受，1名部分缓解（FLC降低82%），1名病情稳定（M蛋白降低44%），前四组汇总的中位总生存期（mOS）数据为22.0个月][152] - [不良事件方面，至少25%的受试者出现疲劳（26%）和血细胞减少，包括血小板减少（90%）、贫血（65%）、中性粒细胞减少（55%）、白细胞减少（61%）和淋巴细胞减少（58%），大于2名受试者出现的严重不良事件为发热性中性粒细胞减少（n = 3，9.7%）][154] - [研究完成入组，预计2022年上半年完成最终临床研究报告][154] FDA对iopofosine的指定及相关研究 - [2019年5月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予iopofosine用于四线及以后r/r MM的快速通道指定，正在进行CLOVER - 1 2期临床研究，计划入组80名患者，主要终点为临床受益率（CBR）][155] - [治疗后约91%的患者肿瘤标志物降低，约73%的患者降低幅度大于37%][155] - [2017年12月，FDA肿瘤学部门接受了iopofosine用于儿童和青少年特定罕见和孤儿药指定癌症的1期研究的研究性新药申请（IND）和研究设计，该研究于2019年第一季度启动][156] 2024年ASTRO会议报告数据 - [2024年3月2日在ASTRO 2024会议上报告数据，头颈部癌（HNC）患者完全缓解率为64%，客观缓解率（ORR）为73%（n = 11），12个月总生存率为67%，无进展生存率为42%][160] 2024年第三季度费用情况 - [2024年第三季度研发费用约549.3万美元，较2023年同期约703.5万美元下降约154.2万美元（22%），主要因临床项目成本下降约190.2万美元][168] - [2024年第三季度一般及行政费用约783.4万美元，较2023年同期约237.9万美元增加约545.5万美元（229%），因支持商业化相关基础设施开发成本增加][169] 2024年9个月费用情况 - [2024年9个月研发费用约1992.7万美元，较2023年同期约1952.9万美元增长约39.8万美元（2%），主要因生产采购相关的制造及相关成本增加约140.3万美元以及人员增加导致的一般研发成本增加，临床项目成本因关键WM试验患者招募时间问题减少约208.1万美元][174] - [2024年9个月一般及行政费用约1910.6万美元，较2023年同期约688.4万美元增长1222.2万美元（178%），主要由支持商业化所需基础设施开发相关成本驱动][175] 2024年前9个月其他收入（费用）净额情况 - [2024年前9个月其他收入（费用）净额为费用约319.3万美元，2023年同期约847.7万美元，部分因公司未行使权证估值变化，2024年至今利息收入约96.7万美元，2023年约24.8万美元][176] 2024年9个月净亏损及现金情况 - [2024年9个月净亏损约4220万美元，运营使用现金约3670万美元，截至2024年9月30日现金余额约3430万美元，预计未来继续产生运营亏损][177] 未来运营及资金计划 - [截至报表发布日，公司未来12个月可用于运营的流动资金限于约2860万美元无限制现金及现金等价物，若无进一步措施，2025年第二季度后可能无法正常运营，计划通过出售股权和/或债务证券获取外部资金或进行战略交易，必要时实施临时成本节约措施][177]

文章核心观点 - 2024年11月14日Cellectar Biosciences宣布与NorthStar Medical Radioisotopes签署战略供应协议采购非载体添加的Ac - 225，以推进CLR 121225临床开发项目，协议预计2025年开始供货，为期10年 [1][4] 行业情况 - 医用放射性同位素现有供应链紧张，影响患者护理、临床试验和药物开发，Ac - 225作为稀有放射性同位素供应短缺 [2] 公司合作 - Cellectar与NorthStar签署战略供应协议采购非载体添加的Ac - 225，用于CLR 121225开发项目，该项目结合专有磷脂醚（PLE）递送平台和Ac - 225治疗实体瘤 [1] - 协议将为Cellectar提供10年的Ac - 225供应，预计2025年开始供货 [4] 公司项目 - Cellectar的CLR 121225是研究性疗法，尚未获监管机构批准，其PLE平台能优化放射性同位素递送，CLR 121225在胰腺癌、三阴性乳腺癌等实体瘤临床前研究中结果良好，公司计划2025年推进其进入人体临床试验 [3][5] 公司介绍 - NorthStar是商业阶段放射性药物公司，利用新技术生产商业规模放射性同位素，支持癌症等疾病检测和治疗，常规生产铜 - 67，有望成为非载体添加Ac - 225的首个商业规模生产商，其CDMO服务部门为生物制药公司提供服务 [6] - Cellectar是晚期临床生物制药公司，专注癌症新药研发和商业化，核心目标是利用专有磷脂药物共轭（PDC）递送平台开发下一代癌症细胞靶向治疗药物，产品管线包括iopofosine I 131、临床前PDC化疗项目和多个合作PDC资产 [7][8]

文章核心观点 - 放射制药合同开发商和制造商SpectronRx与专注癌症药物研发的临床后期生物制药公司Cellectar Biosciences签署商业供应协议 ，将生产Cellectar的一流癌症疗法碘磷福司I 131 [1] 合作相关情况 - Cellectar总裁兼首席执行官表示合作是多源全球供应战略的一部分 ，对碘磷福司I 131商业化计划至关重要 ，SpectronRx专业知识和设施能带来物流优势并扩大生产能力 [2] - SpectronRx首席执行官称合作符合支持创新放射制药开发商的承诺 ，双方结合可满足全球癌症患者未被满足的需求 [3] - 碘磷福司I 131仍在研究中未获批 ，已获FDA孤儿药和快速通道指定 [3] SpectronRx公司情况 - SpectronRx是诊断和治疗放射制药开发商和制造商 ，有放射制药合同开发 、放射制药合同制造和同位素生产三个专业领域 ，能进行全规模开发和临床试验 ，可缩短新药上市时间 [5] - 公司有大量专业人员 、多个洁净室和超20万平方英尺生产空间 ，在多地有设施 ，产品供应29个国家 ，经EMA和FDA检查 ，能生产和采购包括锕 - 225在内的放射性同位素 [6] Cellectar Biosciences公司情况 - Cellectar Biosciences是临床后期生物制药公司 ，专注癌症新药研发和商业化 ，核心目标是利用专有磷脂药物共轭平台开发下一代癌症细胞靶向治疗方法 [7] - 公司产品管线包括主要资产碘磷福司I 131 、临床前PDC化疗项目和多个合作PDC资产 [8]

文章核心观点 - 癌症药物研发公司Cellectar Biosciences将于2024年11月18日上午8点30分公布2024年第三季度财务结果并进行公司情况更新 [1] 公司信息 - Cellectar Biosciences是一家临床后期生物制药公司，专注癌症药物的发现、开发和商业化 [1][3] - 公司核心目标是利用其专有的磷脂药物共轭（PDC™）递送平台开发下一代癌症细胞靶向疗法，提高疗效并减少脱靶效应 [3] - 公司产品管线包括主要资产碘磷福司I 131、专有的临床前PDC化疗项目和多个合作的PDC资产，还有利用α发射体和俄歇发射体治疗实体瘤的放射疗法正在开发中 [3] 会议详情 - 会议时间为2024年11月18日上午8点30分（东部时间） [1][2] - 免费电话为1 - 800 - 717 - 1738，会议ID为80659 [2] - 可点击链接观看网络直播，会议回放将在公司投资者关系网站的活动板块提供 [2] 联系方式 - 媒体联系人为Christy Maginn，电话703 - 297 - 7194，邮箱cmaginn@blissbiohealth.com [4] - 投资者联系人为Anne Marie Fields，邮箱annemarie.fields@precisionaq.com [4] 其他信息 - 更多信息可访问公司网站www.cellectar.com，也可在Twitter、LinkedIn和Facebook等社交媒体关注公司 [4]

文章核心观点 - 晚期临床生物制药公司Cellectar Biosciences收到纳斯达克通知，已重新符合上市规则，相关财务报表问题已解决 [1] 公司概况 - 公司是晚期临床生物制药公司，专注癌症专有药物发现和开发，核心目标是利用PDC平台开发下一代癌症细胞靶向疗法 [2] 产品管线 - 产品管线包括主要资产iopofosine I 131、专有临床前PDC化疗项目和多个合作PDC资产，还有利用α发射体和俄歇发射体的放射疗法正在开发中以靶向实体瘤 [3] 财务合规 - 公司于2024年10月29日向美国证券交易委员会提交多项重述财务报表，纳斯达克通知该事项已结案 [1]

公司概况 - 公司专注于癌症治疗药物的发现、开发和商业化[88] - 公司的磷脂醚药物偶联物(PDC)递送平台可以靶向送递多种类型的药物载荷到癌细胞[94,95] 主要产品iopofosine I 131 - 公司的主要PDC疗法iopofosine I 131已完成CLOVER-WaM II期临床试验,并正在进行其他适应症的II期临床试验[96,98] - CLOVER-WaM II期临床试验达到了主要疗效终点,显示iopofosine I 131单药治疗难治复发性华氏巨球蛋白血症(WM)患者的客观缓解率为61%,优于真实世界数据[98] - iopofosine I 131在CLOVER-WaM试验中表现出良好的安全性,未出现任何导致停药的治疗相关不良事件[98] - 公司获得了iopofosine I 131在多种适应症的孤儿药和快速通道等监管优惠政策[90,101,102] 临床试验进展 - 该研究共纳入65名沃登斯特罕巨球蛋白血症(WM)患者，他们至少接受过两线以上治疗，且对布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂(BTKi)治疗无效或反应欠佳[104] - 患者接受4剂量的iopofosine治疗，分两个周期进行(第一周期第1天和第15天，第二周期第57天和第71天)，每剂量为15mCi/m2静脉输注[104] - 主要疗效终点为主要应答率(MRR)，定义为接受总剂量(TBD)≥60 mCi的患者达到部分缓解(IgM降低≥50%)或更好[104] - 在首10例患者中进行了中期安全性和无效性评估，未发现临床显著毒性(CST)，因此未调整剂量[104] - 该研究达到主要终点，MRR为61%，优于预设的20%统计学门槛[104] - iopofosine治疗耐受性良好，主要不良反应为血液学毒性，如血小板减少(55%)、中性粒细胞减少(37%)和贫血(26%)，但均可恢复[104] 其他适应症临床试验 - 公司正在进行一项针对复发/难治性多发性骨髓瘤(r/r MM)患者的临床研究，使用iopofosine联合低剂量地塞米松进行治疗[116][117][118] - 该研究采用分次给药的方式，最高剂量为40mCi/m2(~95mCi TBD)，结果显示该剂量方案可耐受[118] - 在CLOVER-1 II期临床研究中，约91%的患者肿瘤标志物出现下降,约73%的患者肿瘤标志物下降超过37%[119] - 公司正在开展一项针对复发/难治性儿童实体瘤、淋巴瘤和恶性脑瘤的I期临床研究,初步数据显示iopofosine可穿过血脑屏障并进入肿瘤,并在重度预治疗的患者中获得疾病控制[120][121] - 公司获得了iopofosine治疗神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤文氏肉瘤和骨肉瘤的孤儿药和罕见儿童疾病药物指定地位[122] - 公司正在开展一项将iopofosine与外部放射治疗联合用于复发/难治性头颈癌患者的I期临床研究,初步数据显示该疗法安全有效[123] PDC平台 - 公司的PDC平台可用于靶向递送多种肿瘤载荷,包括α粒子放射性偶联物、细胞毒性小分子以及肽和寡核苷酸载荷[124][125][126] 财务情况 - 研发费用同比增加16%,主要由于生产采购相关成本增加约1,766,000美元以及临床试验活动时间安排导致临床项目成本增加约1,735,000美元[138] - 一般及行政费用同比增加150%,主要由于为支持预期新药申请批准后的商业化而建设必要的基础设施所产生的相关营销和人员成本[134] - 其他收支净额为净支出1,856,000美元,主要由于公司未偿还认股权证的估值变动[135] - 公司截至2024年6月30日的合并现金余额约为25,900,000美元,预计在未来12个月内公司可用流动性仅限于约34,300,000美元的现金及现金等价物[136] - 公司持续经营存在重大不确定性,如果管理层的计划未能有效实施,公司将需要寻求其他替代方案[136,137]

公司动态 - 公司宣布将在2024年10月17日于捷克布拉格举行的第12届国际华氏巨球蛋白血症研讨会上进行两场报告 一场关于碘131碘泊福辛治疗宾-尼尔综合征 另一场是对该药物CLOVER WaM关键研究的回顾 [1] - 碘131碘泊福辛是一种潜在的首创癌症靶向剂 能穿过血脑屏障 对多种累及中枢神经系统的血液系统恶性肿瘤有临床活性 [2] - 哈佛大学医学院医学副教授Jorge Castillo将展示碘131碘泊福辛治疗复发/难治性宾-尼尔综合征患者实现中枢神经系统完全清除的案例报告 [3] - 公司医学高级副总裁Andrei Shustov将回顾已完成入组的CLOVER WaM关键研究的 topline数据 该研究是针对高度难治患者群体的首个也是最大规模的华氏巨球蛋白血症研究 [3] - 2024年7月 公司宣布碘131碘泊福辛的CLOVER WaM关键研究取得积极结果 多类难治患者使用四剂单药治疗的疾病控制率达98% 总缓解率达80% [7] - 今年早些时候 公司与美国希望之城癌症中心达成战略合作 聚焦碘131碘泊福辛在蕈样肉芽肿临床开发 [8] 行业前景 - 据Mordor Intelligence报告 2022 - 2027年华氏巨球蛋白血症治疗市场预计将以5.2%的复合年增长率增长 主要驱动因素包括患病率和发病率上升 监管机构批准药物增多以及老年人口增加 [5] 股价表现 - CLRB过去一年股价上涨21.6% 跑赢行业12.5%的涨幅 [9] 公司评级与推荐 - CLRB目前Zacks排名为3（持有） [10] - 医疗领域中排名较好的股票有直觉外科（ISRG） 特兰斯梅迪克斯集团（TMDX）和波士顿科学（BSX） 直觉外科和特兰斯梅迪克斯Zacks排名为1（强力买入） 波士顿科学Zacks排名为2（买入） [10] - 直觉外科过去一年股价飙升52.9% 过去30天2024年每股收益预期维持在6.67美元 过去四个季度均超预期 平均盈利惊喜为8.97% 上一季度盈利惊喜为16.34% [11] - 特兰斯梅迪克斯过去30天2024年每股收益预期上调48.1%至1.20美元 过去一年股价上涨155% 跑赢行业8.6%的涨幅 过去四个季度均超预期 平均盈利惊喜为287.50% 上一季度盈利惊喜为66.67% [12] - 波士顿科学过去30天2024年每股收益预期上调1.7%至2.40美元 过去一年股价上涨48.6% 跑赢行业12.5%的涨幅 过去四个季度均超预期 平均盈利惊喜为7.18% 上一季度盈利惊喜为6.90% [13][14]

文章核心观点 - 2024年8月26日Cellectar Biosciences宣布将在10月17 - 19日于捷克布拉格举行的第12届国际华氏巨球蛋白血症研讨会上进行两项展示，一是关于Bing - Neel综合征患者治疗情况，二是对公司CLOVER WaM关键研究的回顾 [1] 公司相关信息 公司概况 - Cellectar Biosciences是一家晚期临床生物制药公司，专注于癌症治疗药物的发现、开发和商业化，核心目标是利用其专有的磷脂药物共轭（PDC）递送平台开发下一代癌细胞靶向治疗方法 [1][9] - 公司产品管线包括主要资产碘磷福辛I 131、专有的临床前PDC化疗项目和多个合作的PDC资产 [10] 产品信息 - 碘磷福辛I 131是潜在的同类首创新型癌症靶向剂，利用磷脂醚放射性共轭物，能穿过血脑屏障，对多种涉及或发生在中枢神经系统的血液系统恶性肿瘤有临床活性 [3] 会议展示安排 - 哈佛大学医学院医学副教授Jorge Castillo MD将展示一份病例研究报告，证明一名复发/难治性Bing - Neel综合征患者接受碘磷福辛I - 131治疗后中枢神经系统完全清除 [4][6] - 公司医学高级副总裁Andrei Shustov MD将回顾已完全入组并完成的CLOVER WaM关键研究的 topline 数据，这是迄今为止在高度难治患者群体中进行的首个也是最大规模的华氏巨球蛋白血症研究 [5][6] 会议展示详情 - 《Treatment With lopofosine I - 131 in a Patient with Bing - Neel Syndrome, A Rare Manifestation of Waldenstrom Macroglobulinemia: A Case Report》，演讲人Jorge Castillo MD，时间为2024年10月18日周五下午4:30 - 6:30，会议为海报展示（第十六场），地点在布拉格万豪酒店摩拉维亚厅 [6] - 《Multi - center Trial of Iopofosine in Relapsed/Refractory WM》，演讲人Andrei Shustov MD，时间为2024年10月19日周六下午4:00 - 5:00，会议为华氏巨球蛋白血症正在进行的临床试验II（第二十二场），地点在布拉格万豪酒店摩拉维亚厅 [6] 行业相关信息 华氏巨球蛋白血症（WM） - WM是一种B细胞恶性肿瘤，骨髓被克隆性淋巴浆细胞浸润，产生单克隆免疫球蛋白M（IgM），现有治疗方法无法治愈 [7] - 美国WM患病率约为26000人，每年新增确诊患者1500 - 1900人，约11500名患者需要复发或难治性治疗，约4700名患者需要三线或更高线治疗，约1000名患者到三线已用尽所有现有治疗方案，三线或更高线治疗的潜在市场约为5700名患者 [7] - 没有FDA批准的用于BTKi治疗进展患者的治疗方案，BTKi疗法无完全缓解率且需持续治疗，约50%未接受治疗的三线患者可能考虑新治疗方案，超60%的治疗采用非FDA批准疗法，对新的FDA批准治疗方案有明确未满足需求 [7] Bing - Neel综合征（BNS） - BNS是WM的一种罕见表现，约1%的WM患者会出现，40 - 50%的BNS病例是WM的首发表现 [2][8] - BNS发生时淋巴瘤细胞进入中枢神经系统，导致神经功能缺损等后遗症，患者预后差，高达40%的患者在确诊后2 - 3年内死亡，多数死亡由BNS导致 [2][8] - BNS治疗需使用能穿透血脑屏障的药物，且剂量往往让老年患者难以耐受，目前无治愈方案 [8]