药物研发成果 - CT1812使血浆p - tau217水平较低的阿尔茨海默病患者认知衰退减缓95%[1][3] - 公司预计2024年底报告CT1812治疗路易体痴呆症的2期研究的主要结果[1][2] - 正在进行早期阿尔茨海默病2期START研究和干性年龄相关性黄斑变性2期MAGNIFY研究的招募[4] - 2期SHIMMER研究参与者的基线特征已在CTAD上公布[4] - 公司将寻求与FDA就关键的3期项目设计达成一致[2] 财务状况 - 截至2024年9月30日现金及现金等价物约2200万美元总补助资金剩余5360万美元[4] - 2024年第三季度研发费用1140万美元较2023年同期下降[5] - 2024年第三季度一般及行政费用310万美元与2023年同期相比无显著变化[6] - 2024年第三季度净亏损990万美元每股基本和稀释后亏损0.25美元[6] - 公司估计资金可支持运营和资本支出至2025年第二季度[4]

文章核心观点 公司公布2024年第三季度财务结果及业务进展 CT1812在阿尔茨海默病和路易体痴呆症研究中取得重要成果 有望推进临床开发 [1][2] 业务和公司亮点 - 2期SHINE研究中CT1812治疗轻中度阿尔茨海默病患者的预设分析结果在CTAD会议上公布 [3] - 基线p - tau217水平低于中位数的患者在ADAS - Cog11量表上认知衰退减缓95% 在MMSE量表上减缓108% [3] - 血浆p - tau217水平较低表明阿尔茨海默病病理进展较轻 可能识别出对治疗反应更好的患者 [3] - 2期SHIMMER研究参与者的基线特征在CTAD上公布 确认招募了轻中度路易体痴呆症患者 [3] - 继续招募早期阿尔茨海默病2期START研究和干性年龄相关性黄斑变性继发地理萎缩2期MAGNIFY研究的参与者 [3] 2024年第三季度财务结果 - 截至2024年9月30日 现金及现金等价物约为2200万美元 NIA剩余赠款资金为5360万美元 公司估计有足够现金支持运营和资本支出至2025年第二季度 [4] - 2024年第三季度研发费用为1140万美元 2023年同期为1170万美元 减少主要与合同制造组织生产临床前和未来临床试验用品的成本降低有关 [5] - 2024年第三季度一般及行政费用为310万美元 与2023年同期持平 变化不显著 [6] - 2024年第三季度净亏损990万美元 即每股基本和摊薄亏损0.25美元 2023年同期净亏损670万美元 即每股基本和摊薄亏损0.22美元 [7] 公司简介 公司是一家临床阶段的生物制药公司 正在发现和开发针对中枢神经系统和视网膜年龄相关退行性疾病的创新小分子疗法 目前正在阿尔茨海默病 路易体痴呆症和干性年龄相关性黄斑变性的临床项目中研究候选药物CT1812 [7]

文章核心观点 - 认知治疗公司公布了针对路易体痴呆（DLB）的2期'SHIMMER'研究参与者基线特征，公司期待今年晚些时候公布研究结果 [1][2] 公司信息 - 认知治疗公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于发现和开发针对中枢神经系统和视网膜与年龄相关退行性疾病的小分子疗法，目前正在对候选药物CT1812进行多项临床试验 [9] - 公司联系方式为info@cogrx.com，媒体联系Casey McDonald（cmcdonald@tiberend.com），投资者联系Mike Moyer（mmoyer@lifesciadvisors.com） [12] 研究信息 SHIMMER研究 - 该研究是一项双盲、安慰剂对照的2期临床试验，招募了130名患有轻度至中度DLB的成年人，参与者被随机分为三组，分别接受安慰剂、100mg或300mg的CT1812治疗，为期6个月 [4] - 研究通过蒙特利尔认知评估（MoCA）、简易精神状态检查表（MMSE）、临床医生波动评估（CAF）和MDS - 统一帕金森病评定量表第三部分（MDS - UPDRS Part III）对参与者进行评估 [4][5] - 研究得到美国国立卫生研究院国家老龄研究所约3000万美元的资助，与迈阿密大学米勒医学院综合脑健康中心主任James E. Galvin和路易体痴呆协会（LBDA）合作开展，在美国30多个地点进行 [6] - 研究参与者平均年龄72.8岁，81.5%为男性，91.5%为白人，平均MMSE评分为24.0，平均MoCA评分为18.4，平均CAF评分为5.9，平均ESS评分为8.4，平均MDS - UPDRS Part III评分为27.7 [2] START研究和MAGNIFY研究 - START研究正在招募患有早期阿尔茨海默病的成年人参与CT1812试验；MAGNIFY研究正在招募患有干性年龄相关性黄斑变性继发地理萎缩（GA）的成年人参与CT1812试验 [8] 药物信息 - CT1812是一种实验性口服小分子寡聚体拮抗剂，可穿透血脑屏障，选择性结合σ - 2受体复合物，能置换有毒的Aβ寡聚体 [7] 疾病信息 - 路易体痴呆是第二常见的痴呆类型，估计影响140万美国人，由蛋白质α - 突触核蛋白积聚引起，会破坏自主、消化、认知和运动系统，初始症状多样，目前只有少数对症治疗药物，没有疾病修饰疗法 [3]

文章核心观点 - 公司公布CT1812治疗轻中度阿尔茨海默病的2期SHINE研究预设分析数据，显示其对血浆p - tau217水平较低患者显著减缓认知衰退 [1][2][3] 研究结果 - CT1812治疗组（100mg和300mg合并）中基线血浆p - tau217低于中位数患者，ADAS - Cog 11测量显示认知衰退减缓95%，MMSE测量显示减缓108%，而安慰剂组患者出现认知衰退 [1][2] - 血浆p - tau217是区分阿尔茨海默病与其他神经退行性疾病的重要生物标志物，CT1812治疗低p - tau217水平患者效果显著，该蛋白或可作为预测治疗效果的生物标志物 [3] 公司计划 - 公司期待在更长研究中确认CT1812的持久效果，识别低血浆p - tau217水平患者以招募对治疗反应最佳的参与者，并计划在2期结束会议上与FDA讨论结果和3期潜在方案 [4] 会议信息 - CTAD会议上的报告将于符合会议禁售政策后在公司网站出版物页面提供 [5] - 公司管理层将于10月30日上午8点（美国东部时间）进行网络直播，介绍结果并讨论CT1812临床开发计划，罗切斯特大学专家将参与，随后有问答环节 [6] - 参与者可通过指定号码或Call me™链接接入会议，也可在公司投资者关系网页或指定网址注册，网络直播和报告存档将于10月30日上午11点左右提供 [7][8] 研究介绍 - SHINE研究是双盲、安慰剂对照的2期信号寻找试验，招募153名轻中度阿尔茨海默病成人患者，随机接受安慰剂或两种剂量CT1812治疗6个月，主要终点是安全性和耐受性，关键次要终点是ADAS - Cog 11，研究获NIH约3000万美元资助 [9] 药物介绍 - CT1812是口服小分子寡聚体拮抗剂，能穿透血脑屏障，选择性结合σ - 2受体复合物，置换有毒Aβ寡聚体，调节关键细胞过程，防止突触功能丧失和认知障碍 [10] 其他研究 - CT1812的START研究（针对早期阿尔茨海默病成人患者）和MAGNIFY研究（针对干性年龄相关性黄斑变性继发地理萎缩成人患者）正在招募参与者，SHIMMER研究（针对路易体痴呆成人患者）和SHINE研究已完成招募 [11] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发针对中枢神经系统和视网膜年龄相关退行性疾病的小分子疗法，目前在阿尔茨海默病、路易体痴呆和干性AMD领域研究CT1812及其σ - 2受体调节剂管线 [12][13]

文章核心观点 - 临床阶段公司Cognition Therapeutics宣布其研究人员将在CTAD会议展示CT1812治疗阿尔茨海默病和路易体痴呆的研究成果，公司认为这些成果支持推进CT1812治疗相关疾病的计划 [1][2] 会议信息 - 澳大利亚奥斯汀健康中心痴呆研究负责人Michael Woodward医生将在2024年10月29日至11月1日于西班牙马德里举行的CTAD会议上进行口头报告 [1] - 口头报告内容为CT1812治疗轻至中度阿尔茨海默病的2期“SHINE”试验预先指定分析结果，海报展示内容为CT1812治疗轻至中度路易体痴呆的2期信号发现“SHIMMER”试验的基线数据和早期经验 [2][3] - 海报和幻灯片展示将按会议禁售政策在公司网站公布 [3] CT1812介绍 - CT1812是一种实验性口服小分子寡聚体拮抗剂，能穿透血脑屏障并选择性结合sigma - 2受体复合物，结合后可置换有毒寡聚体，sigma - 2受体复合物参与的关键细胞过程受损会推动神经退行性疾病进展 [4] 公司介绍 - Cognition Therapeutics是临床阶段生物制药公司，正在开发针对中枢神经系统和视网膜年龄相关退行性疾病的小分子疗法，目前正在阿尔茨海默病、路易体痴呆和干性年龄相关性黄斑变性的临床项目中研究CT1812 [5] 联系方式 - 公司邮箱info@cogrx.com [7] - 媒体联系人Casey McDonald，邮箱cmcdonald@tiberend.com [7] - 投资者联系人Mike Moyer，邮箱mmoyer@lifesciadvisors.com [7]

文章核心观点 临床阶段公司Cognition Therapeutics总裁兼首席执行官将参加会议小组讨论并与投资者一对一交流，介绍公司主要候选药物CT1812的进展和计划 [1][2] 公司动态 - 公司总裁兼首席执行官Lisa Ricciardi将于2024年10月9日参加第3届年度Roth医疗保健机会会议的小组讨论 [1] - Lisa Ricciardi将在会议期间主持一对一投资者会议，介绍CT1812的近期成果和临床开发计划 [2] - 有意参会并与公司团队会面的投资者应联系Roth Capital Partners销售代表注册会议 [2] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发针对中枢神经系统和视网膜年龄相关退行性疾病的小分子疗法 [3] - 公司正在对主要候选药物CT1812进行阿尔茨海默病、路易体痴呆和干性年龄相关性黄斑变性的临床试验 [3] - 公司认为CT1812及其σ - 2受体调节剂产品线可调节与其他治疗方法不同的疾病通路 [3] 联系方式 - 公司邮箱为info@cogrx.com [6] - 媒体联系人Casey McDonald，邮箱cmcdonald@tiberend.com [6] - 投资者联系人Mike Moyer，邮箱mmoyer@lifesciadvisors.com [6]

文章核心观点 - 认知治疗公司支持路易体痴呆症宣传月，强调对该疾病关注、研究和治疗的需求，其候选药物CT1812有望治疗路易体痴呆症，相关2期SHIMMER试验预计今年出 topline 结果 [1][3] 行业情况 - 路易体痴呆症是第二常见的进行性痴呆形式，美国约140万人受影响，尚无获批治疗方法 [1] - 该病由α - 突触核蛋白积聚形成路易小体导致，干扰细胞正常功能，症状多样且强度波动，诊断和管理困难 [2] 公司行动 - 公司与路易体痴呆症协会和迈阿密大学米勒医学院专家合作设计2期SHIMMER试验，已招募130名轻至中度路易体痴呆症患者，预计今年晚些时候出 topline 结果 [3] - 公司首席医疗官兼研发主管期待从10月15日外部主导的以患者为中心的药物开发会议患者证言中了解路易体痴呆症挑战，并应用于CT1812开发计划 [4] 候选药物CT1812 - CT1812是口服小分子寡聚体拮抗剂，能穿透血脑屏障，选择性结合σ - 2受体复合物，置换有毒寡聚体，调节关键细胞过程，阻止突触功能丧失和神经退行性疾病进展 [5] SHIMMER研究 - SHIMMER研究是2期信号发现临床试验，招募130名轻至中度路易体痴呆症成人患者，随机接受安慰剂或两种剂量CT1812治疗6个月 [6] - 该研究获美国国立卫生研究院国立衰老研究所约3000万美元资助，与迈阿密大学米勒医学院和路易体痴呆症协会合作，在美国30多个地点开展 [6] 公司概况 - 认知治疗公司是临床阶段生物制药公司，开发针对中枢神经系统和视网膜年龄相关退行性疾病的小分子疗法，正在阿尔茨海默病、路易体痴呆症和干性年龄相关性黄斑变性临床项目中研究CT1812 [7]

文章核心观点 - 临床阶段公司Cognition Therapeutics宣布总裁兼首席执行官Lisa Ricciardi将于9月参加两场投资者会议，公司正推进CT1812临床项目 [1][2] 公司动态 - 公司总裁兼首席执行官Lisa Ricciardi将于9月参加两场投资者会议，分别是9月5日上午11点的Chardan Capital Markets Leadership Call和9月9 - 11日的H.C. Wainwright第26届年度全球投资会议 [1][2] - Chardan Capital Markets Leadership Call可通过发送邮件至corpaccess@chardan.com参与直播；H.C. Wainwright第26届年度全球投资会议网络直播于9月9日上午7点开始按需提供 [2] - 公司此前公布2期概念验证SHINE研究结果，显示口服CT1812治疗六个月后可减缓轻至中度阿尔茨海默病进展 [2] - 公司预计在2024年底前公布SHIMMER 2期研究结果，推进CT1812在阿尔茨海默病方面的临床项目 [2] - 这些会议的存档网络直播将在公司投资者关系网站的“活动和演示”部分提供 [2] 公司业务 - 公司致力于发现和开发针对中枢神经系统和视网膜退行性疾病的一流小分子疗法 [3] - 公司主要候选药物CT1812正在阿尔茨海默病、路易体痴呆和干性年龄相关性黄斑变性等多个临床项目中进行研究 [3] - 公司认为CT1812可以调节这些疾病中受损的通路 [3] - 更多关于公司及其产品线的信息可在https://cogrx.com查询 [3] 联系方式 - 公司邮箱为info@cogrx.com [5] - 媒体联系人Casey McDonald，邮箱cmcdonald@tiberend.com [5] - 投资者联系人Mike Moyer，邮箱mmoyer@lifesciadvisors.com [5]

文章核心观点 - 公司公布CT1812治疗阿尔茨海默病的SEQUEL研究结果，显示其可能具有神经保护机制且耐受性良好 [1][2][3] 研究结果 - SEQUEL研究中CT1812治疗参与者在所有预设脑电图参数上呈现改善趋势，部分达显著水平，如大脑中央区域相对theta功率变化（p=0.006）和AEC - c*（p=0.034） [1] - 每日口服CT1812使全球相对theta功率及额叶、颞叶、顶叶、枕叶和中央脑区相对theta功率持续降低，同时全球alpha AEC - c改善，支持CT1812有独特神经保护机制、可使突触功能正常化的论点 [2] - CT1812耐受性良好，CT1812治疗组11名患者和安慰剂组6名患者出现轻或中度治疗突发不良事件，无不良事件导致停药，无严重不良事件或死亡报告 [3] 研究详情 - SEQUEL研究为单中心研究，招募16名轻至中度阿尔茨海默病成人患者，随机接受300mg CT1812或安慰剂治疗29天，14天洗脱期后交叉至另一治疗组再治疗29天，期间定期进行定量脑电图评估 [4] - SEQUEL研究获美国国立卫生研究院国家老龄研究所530万美元赠款支持 [5] CT1812介绍 - CT1812是口服小分子寡聚体拮抗剂，可穿透血脑屏障，选择性结合sigma - 2（σ - 2）受体复合物，置换有毒Aβ寡聚体，σ - 2受体复合物参与的关键细胞过程受Aβ寡聚体等损害会导致突触功能丧失和认知障碍 [6][7] 其他研究进展 - CT1812的START研究（针对早期阿尔茨海默病成人患者）和MAGNIFY研究（针对干性年龄相关性黄斑变性继发地理萎缩成人患者）正在招募参与者，SHIMMER研究（针对路易体痴呆成人患者）和SHINE研究已完成入组 [8] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于开发针对中枢神经系统和视网膜年龄相关退行性疾病的小分子疗法，正研究CT1812用于阿尔茨海默病、路易体痴呆和干性年龄相关性黄斑变性的临床项目，认为CT1812及σ - 2受体调节剂管线可调节疾病中受损的通路，与其他治疗方法机制不同 [9]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年6月30日,公司现金及现金等价物约为2850万美元,剩余的国立老龄研究所(NIA)赠款资金为5730万美元 [32][33] - 2024年第二季度研发费用为1160万美元,较2023年同期的850万美元有所增加,主要是由于临床项目推进导致的合同研究组织和人员成本增加 [34] - 2024年第二季度一般及行政费用为310万美元,较2023年同期的330万美元有所下降,主要是由于专业服务费用降低 [35] - 2024年第二季度净亏损700万美元,每股基本和稀释亏损0.18美元,而2023年同期为470万美元,每股基本和稀释亏损0.16美元 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在进行的主要临床项目包括: - SHINE试验:153例轻度至中度阿尔茨海默病患者,评估CT1812的安全性和耐受性,以及对认知功能的影响 [12][13][14][16][17][18][20][21] - SHIMMER试验:130例轻度至中度路易体痴呆患者,评估CT1812对蒙特利尔认知评估量表(MoCA)的影响 [25][26][27] - START试验:正在招募早期阿尔茨海默病患者,评估CT1812作为单药和与单克隆抗体联合治疗的潜力 [28] - MAGNIFY试验:240例干性年龄相关性黄斑变性并有可测量地理性萎缩的患者,评估CT1812对视力损失的影响 [29] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司尚未提供具体的市场数据和关键指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于开发针对中枢神经系统和视网膜老年退行性疾病的创新口服药物候选物CT1812 [10] - CT1812通过拮抗淀粉样蛋白寡聚体的新颖机制,可能在单药或与已批准药物联合使用中发挥作用,治疗阿尔茨海默病和其他痴呆症 [20][21] - 公司正在与神经学专家讨论SHINE试验数据,以确定CT1812的后续开发步骤 [24] - 公司认为CT1812有潜力成为治疗痴呆症的重要药物,并正在积极与制药公司进行对话 [23] - 行业内最近批准上市的单克隆抗体药物在早期患者群体中显示了25%-30%的认知功能下降减缓效果,而CT1812在6个月内表现出39%的下降减缓 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对SHINE试验结果表现出积极态度,认为为进一步开发CT1812提供了有力支持 [20][21] - 公司计划召开专家会议,讨论SHINE试验数据并确定CT1812的后续开发计划 [24] - 公司预计SHIMMER试验结果将有助于进一步了解CT1812治疗神经退行性疾病的潜力 [27] - 公司相信CT1812有望成为治疗痴呆症的重要药物,并将继续推进临床开发 [31] 其他重要信息 - 公司在2024年发表了多篇论文,并在9次医学和科学会议上进行了演讲,为CT1812的开发提供了科学支持 [30] - 公司有足够的现金资金支持运营和资本支出,预计可持续到2025年第二季度 [32][33] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Elaine Kim 提问** 100毫克剂量下AB40和AB42水平未发生明显变化,是否意味着在更长时间给药(如12-18个月)后,这些指标会发生更明显的变化? [38] **Anthony Caggiano 回答** 100毫克剂量确实未显著改变AB单体水平,但更重要的是NfL(神经丝蛋白轻链)这个神经退行性疾病的标志物,在300毫克和100毫克剂量下都出现了显著变化。我们认为,单体水平变化更多反映了受体的基本机制,而不是疾病修饰过程的关键部分。在更长时间的试验中,我们预计会看到更多下游生物标志物的变化 [40][41] 问题2 **Raghuram Selvaraju 提问** 是否考虑评估100毫克和300毫克之间的中间剂量,比如200毫克?[47] **Anthony Caggiano 回答** 我们正在START和MAGNIFY试验中评估200毫克剂量,认为这可能是一个很好的平衡点,既能达到良好的疗效,又能减少不良反应。这些中间剂量很可能会在未来的开发中再次出现 [48] 问题3 **Daniil Gataulin 提问** 最近批准上市的阿尔茨海默病药物对您的CT1812试验招募有何影响?您预计在START试验中有多少参与者会正在服用已批准的阿尔茨海默病药物? [60] **Anthony Caggiano 回答** 最近批准上市的单克隆抗体药物与SHINE试验的患者群体有一些重叠,但总体上还是不太一样。总的来说,人们对有新药物可用感到兴奋,这对我们的招募有一定帮助。 在START试验中,我们会对服用批准药物的患者进行分层,确保各治疗组都有服用批准药物的患者。这样我们就可以很好地评估联合用药的安全性和耐受性,并视具体情况观察是否存在协同作用 [61][62][63]