药物研发与临床试验设计 - 关键性3期foresiGHt试验评估了259名年龄在23至80岁之间的成人GHD患者[6] - 试验设计为患者按1:1:1比例随机分组，接受每周一次的TransCon hGH、每周一次的安慰剂或每日一次hGH治疗[6] 监管申请进展 - 公司于2024年9月30日向美国FDA提交了TransCon hGH（SKYTROFA®）用于治疗成人生长激素缺乏症的补充生物制剂许可申请[5] 临床试验疗效结果 - TransCon hGH在第38周时在其主要疗效和关键次要疗效终点上显示出优效性[6] - 与安慰剂相比，TransCon hGH治疗患者在38周时躯干脂肪较基线有统计学显著减少[6] - 与安慰剂相比，TransCon hGH治疗患者在38周时全身瘦体重较基线有统计学显著增加[6] 药物安全性与耐受性 - TransCon hGH总体安全且耐受性良好，与研究药物相关的停药率为零[7] - TransCon hGH的安全性和耐受性与每日一次hGH相当[7]