Accessibility StatementSkip Navigation SOURCE The Schall Law Firm WANT YOUR COMPANY'S NEWS FEATURED ON PRNEWSWIRE.COM? 440k+Newsrooms &Influencers 9k+Digital MediaOutlets 270k+JournalistsOpted In GET STARTED LOS ANGELES, Sept. 18, 2025 /PRNewswire/ -- The Schall Law Firm, a national shareholder rights litigation firm, announces that it is investigating claims on behalf of investors of Agios Pharmaceuticals, Inc. ("Agios" or "the Company") (NASDAQ: AGIO) for violations of the securities laws. The investig ...

公司动态 - 投资者对Agios Pharmaceuticals Inc可能存在欺诈行为进行调查 [1]

公司事件 - 美国食品药品监督管理局将PYRUKYND®（mitapivat）用于治疗非输血依赖型和输血依赖型α或β地中海贫血成人患者的补充新药申请审评截止日期延长三个月至2025年12月7日 [3] - 公司股价在审评延期消息公布后单日下跌4.48美元 跌幅达11.03% 收盘报36.13美元 [3] 法律调查 - Pomerantz律师事务所正就公司及其部分高管是否涉及证券欺诈或其他非法商业行为展开调查 [1] - 该律所在证券集体诉讼领域具有80余年专业经验 曾为投资者追回数百万美元损失赔偿 [4]

公司事件 - 律师事务所Pomerantz LLP正在调查Agios Pharmaceuticals可能存在的证券欺诈或其他非法商业行为 [1] - 调查涉及公司及其部分高管和/或董事 [1] 监管进展 - 美国FDA将mitapivat治疗地中海贫血的补充新药申请审批期限延长三个月至2025年12月7日 [2] - 该药物是口服丙酮酸激酶激活剂PYRUKYND® (mitapivat) [2] 市场反应 - 公司股价在2025年9月4日下跌4.48美元，跌幅达11.03% [2] - 股价收盘报36.13美元 [2] 律师事务所背景 - Pomerantz律师事务所在公司、证券和反垄断集体诉讼领域被视为顶级律所之一 [3] - 该律所由集体诉讼领域先驱Abraham L Pomerantz创立，拥有80多年历史 [3] - 律所曾为集体诉讼成员追回多个数百万美元的损害赔偿 [3]

股价表现 - Agios Pharmaceuticals股价自4月以来缓慢上行 自解放日以来上涨约29% [1] 监管进展 - 公司面临PDUFA决定日期带来的波动 最初日期为9月7日但现已变更 [1] 分析师背景 - 分析师拥有细胞生物学硕士学位 曾担任药物发现实验室技术员数年 具备细胞培养、检测开发和治疗研究的实践经验 [1] - 分析师过去五年活跃于投资领域 最近四年兼任生物技术股权分析师 专注于识别具有创新机制的生物技术公司 [1] - 分析方法强调评估候选药物科学基础、竞争格局、临床试验设计和潜在市场机会 同时平衡财务基本面和估值 [1]

股价表现与市场反应 - Agios Pharmaceuticals股价在周四下跌11% 因FDA延长Pyrukynd的审查时间 [1][7] - 公司年初至今股价上涨10% 超过行业4.1%的涨幅 [4] FDA审查延期详情 - FDA将Pyrukynd用于地中海贫血适应症的补充新药申请(sNDA)审查期延长三个月 新决定日期为2025年12月7日 [1][7] - 延期原因系公司提交了针对肝损伤风险的REMS方案 该提交被认定为重大修订 与疗效或安全性数据无关 [3] - 原定审查完成日期为2025年9月7日 延期可能导致商业化上市推迟 [7][8] Pyrukynd药物概况 - Pyrukynd是口服丙酮酸激酶(PK)激活剂 目前仅获批用于治疗PK缺乏症 [9] - sNDA寻求扩展用于非输血依赖型(ENERGIZE研究)和输血依赖型(ENERGIZE-T研究)地中海贫血患者 [2] - 若获批将成为首个治疗所有地中海贫血亚型的口服疗法 [8] - 2025年上半年销售额2120万美元 同比增长26% [9] 临床开发进展 - 两项三期儿科研究(ACTIVATE-Kids和ACTIVATE-KidsT)正在评估Pyrukynd用于儿童PK缺乏症患者 [10] - 去年12月披露两名地中海贫血患者在治疗前六个月出现肝损伤事件 [9] 行业比较 - Akero Therapeutics年内上涨58.3% 2025年每股亏损预期从3.93美元收窄至3.85美元 [12] - Allogene Therapeutics年内下跌47.9% 2025年每股亏损预期从1.02美元收窄至0.98美元 [13] - Adaptive Biotechnologies年内上涨117.1% 2025年每股亏损预期从0.87美元收窄至0.71美元 [14]

新闻订阅服务 - 提供生物技术、制药和医疗保健行业股票动态的每周通讯订阅服务 [1] - 服务内容包括关键趋势和估值驱动催化剂分析 面向新手和经验丰富的生物技术投资者 [1] - 提供大药企产品销售预测、综合财务报表、贴现现金流分析和分市场分析 [1] 分析师背景 - 分析师拥有超过5年生物技术、医疗保健和制药行业研究经验 [1] - 已完成对超过1000家公司的详细研究报告 [1]

监管审批进展 - 美国FDA将Agios Pharmaceuticals公司药物Pyrukynd（mitapivat）用于非输血依赖型（NTD）和输血依赖型（TD）α或β地中海贫血成人患者的补充新药申请（sNDA）审批目标日期延长三个月至2025年12月7日[1] - 延期原因系公司应FDA要求提交了针对肝细胞损伤风险的拟议风险评估与减灾策略（REMS） 该提交属于sNDA的重大修订 但并非由于FDA要求或公司提交了新的疗效或安全性数据[2] 临床试验与数据支持 - sNDA申请基于ENERGIZE和ENERGIZE-T III期临床试验结果 分别针对NTD和TD型α或β地中海贫血成人患者[3] - 公司近期公布了该药物在18岁以下年轻罕见血液疾病患者中的积极研究数据[3] 全球市场布局与批准状况 - 沙特食品药品管理局（SFDA）已于上月批准Pyrukynd用于NTD和TD型α或β地中海贫血成人患者[3] - 2024年公司与NewBridge Pharmaceuticals达成分销协议 推动该药物在海湾合作委员会（GCC）地区（包括沙特、阿联酋等六国）的注册申报与商业化[4] - 该药物已在美国获批用于丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的溶血性贫血治疗 并在欧盟和英国获批用于成人PK缺乏症[4] 市场反应 - 公司股价在消息公布当日下跌15.83%至34.18美元[5]

监管审批延期 - FDA将PYRUKYND用于地中海贫血的补充新药申请PDUFA目标日期从2025年9月7日延长三个月至2025年12月7日[1] - 延期原因系公司应FDA信息请求提交了风险评估与缓解策略（REMS）以缓解肝细胞损伤风险 该提交被视为对sNDA的重大修订[2] - 此次延期不涉及FDA要求或公司提交新的疗效或安全性数据[2] 药物与适应症 - PYRUKYND（mitapivat）是一种口服丙酮酸激酶（PK）激活剂 目前在美国已获批用于治疗丙酮酸激酶缺乏症患者的溶血性贫血[10] - 本次sNDA寻求扩展适应症至成人非输血依赖型（NTD）和输血依赖型（TD）α或β地中海贫血患者[1] - 公司强调对PYRUKYND在地中海贫血中的获益-风险特征保持信心[3] 临床数据支持 - sNDA基于两项全球随机双盲安慰剂对照III期试验ENERGIZE和ENERGIZE-T的结果[3] - ENERGIZE试验招募194例NTD患者 按2:1随机分组 主要终点为第12至24周平均血红蛋白浓度较基线增加≥1.0 g/dL的患者比例[7] - ENERGIZE-T试验招募258例TD患者 按2:1随机分组 主要终点为输血缓解反应（TRR） 定义为48周内任意连续12周输血红细胞单位数减少≥50%且减少≥2个单位[8] 疾病背景 - 地中海贫血是一种罕见遗传性血液疾病 影响血红蛋白生成 导致贫血、疲劳及严重并发症[4] - 患者分为输血依赖型（TD）和非输血依赖型（NTD） 美国约有6000名成人患者确诊[5] - 所有患者均承受显著疾病负担 包括合并症、生活质量下降和预期寿命缩短[5] 安全性信息 - PYRUKYND已知风险包括急性溶血（停药后发生）和肝细胞损伤（在较高剂量治疗其他疾病时观察到）[11][12] - 建议治疗前及治疗最初6个月每月监测肝功能 临床显著异常需中断或停药[13] - 常见不良反应（≥10%）包括男性雌激素下降、尿酸升高、背痛、男性雌二醇下降和关节痛[14] 公司背景 - Agios是一家商业阶段生物制药公司 总部位于马萨诸塞州剑桥 专注于罕见病创新药物研发[17] - 公司以血液学为基础 结合生物学专业知识和真实世界洞察 推进罕见病药物管线[17]

监管批准 - 沙特食品和药物管理局（SFDA）批准PYRUKYND（mitapivat）用于治疗非输血依赖性和输血依赖性α或β地中海贫血成人患者[1] - 沙特阿拉伯成为全球首个批准PYRUKYND用于地中海贫血治疗的国家[2] - 该批准基于全球随机双盲安慰剂对照的ENERGIZE和ENERGIZE-T III期临床试验结果[2] - 新药申请（NDA）通过SFDA突破性药物计划加速审评[2] 商业合作与市场拓展 - 2024年与NewBridge Pharmaceuticals达成分销协议，覆盖海湾合作委员会（GCC）地区（包括沙特阿拉伯、阿联酋、科威特、卡塔尔、阿曼和巴林）[3] - NewBridge Pharmaceuticals是专注于中东和北非地区的创新疗法商业化平台[3] - 公司正积极准备在美国、阿联酋和欧洲的潜在上市计划[2] - 美国FDA的PDUFA目标日期为2025年9月7日[4] 产品与适应症 - PYRUKYND是一种丙酮酸激酶激活剂，此前已在美国获批用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏引起的溶血性贫血，并在欧盟和英国获批用于PK缺乏症[5][6] - 此次获批覆盖所有α或β地中海贫血成人患者，不受输血依赖状态限制[4] - 专家认为该药物是疾病修饰型口服疗法，为长期缺乏治疗选择的患者提供新方案[4] 疾病背景与临床意义 - 地中海贫血是一种罕见遗传病，导致慢性贫血及严重并发症（包括器官损伤和心脏病）[4] - 沙特阿拉伯地中海贫血患病率高且疾病负担重[2] - 历史治疗方案有限且存在严重风险，PYRUKYND的广谱适应症被视为重要医疗进步[4]