核心观点 - 美国食品药品监督管理局批准Agios Pharmaceuticals药物米他匹伐用于治疗α或β地中海贫血 成为该患者群体的首个口服疗法 推动公司股价单日大幅上涨18.63% [1] - 此次扩大适应症批准 预计将为公司带来约3.2亿美元的额外峰值收入机会 [2] 药物审批与适应症 - 药物米他匹伐 商品名Aqvesme 获FDA批准用于治疗非输血依赖性和输血依赖性α或β地中海贫血患者 [1] - 该药物是首个针对上述地中海贫血患者的口服疗法 [1] - 药物此前已于2022年获FDA批准 商品名Pyrukynd 用于治疗成人丙酮酸激酶缺乏症所致的红细胞计数低下 [1] - 批准基于一项后期研究 结果显示与安慰剂组相比 治疗组在血红蛋白反应方面显示出统计学上的显著改善 [2] 市场与定价 - 目标患者群体为美国约6000名成人地中海贫血患者 其中约4000名患者在上市初期即有机会获得治疗 [2] - 公司首席财务官表示 该药物每位患者的年治疗费用约为42.5万美元 [1] - 分析师指出 此定价较该药物另一商品名Pyrukynd的33.5万美元批发采购成本略有溢价 超出原本的平价定价预期 [1] 药物安全与上市 - 药物附带关于肝细胞损伤的黑框警告 并要求在治疗的前24周内每四周进行一次肝功能检测 [1] - 药品标签建议肝硬化患者不要使用 [1] - 分析师认为药品标签内容和相关要求符合预期 [1] - 在实施一项必需的安全计划后 Aqvesme预计将于下个月晚些时候上市 [1]