股价表现与市场反应 - Agios Pharmaceuticals股价在周四下跌11% 因FDA延长Pyrukynd的审查时间 [1][7] - 公司年初至今股价上涨10% 超过行业4.1%的涨幅 [4] FDA审查延期详情 - FDA将Pyrukynd用于地中海贫血适应症的补充新药申请(sNDA)审查期延长三个月 新决定日期为2025年12月7日 [1][7] - 延期原因系公司提交了针对肝损伤风险的REMS方案 该提交被认定为重大修订 与疗效或安全性数据无关 [3] - 原定审查完成日期为2025年9月7日 延期可能导致商业化上市推迟 [7][8] Pyrukynd药物概况 - Pyrukynd是口服丙酮酸激酶(PK)激活剂 目前仅获批用于治疗PK缺乏症 [9] - sNDA寻求扩展用于非输血依赖型(ENERGIZE研究)和输血依赖型(ENERGIZE-T研究)地中海贫血患者 [2] - 若获批将成为首个治疗所有地中海贫血亚型的口服疗法 [8] - 2025年上半年销售额2120万美元 同比增长26% [9] 临床开发进展 - 两项三期儿科研究(ACTIVATE-Kids和ACTIVATE-KidsT)正在评估Pyrukynd用于儿童PK缺乏症患者 [10] - 去年12月披露两名地中海贫血患者在治疗前六个月出现肝损伤事件 [9] 行业比较 - Akero Therapeutics年内上涨58.3% 2025年每股亏损预期从3.93美元收窄至3.85美元 [12] - Allogene Therapeutics年内下跌47.9% 2025年每股亏损预期从1.02美元收窄至0.98美元 [13] - Adaptive Biotechnologies年内上涨117.1% 2025年每股亏损预期从0.87美元收窄至0.71美元 [14]