公司财务问题 - Adverum Biotechnologies因北卡罗来纳州一处建筑的运营租赁和转租相关会计处理存在非现金错误，需重述2022年和2023年年度财务报告及2023年和2024年季度财务信息 [3] - 公司股价在财务重述消息公布后下跌0.54美元，跌幅达12.36%，收盘价为3.83美元 [3] 法律调查 - Pomerantz LLP正在调查Adverum Biotechnologies及其部分高管是否涉及证券欺诈或其他非法商业行为 [1] - 调查涉及公司此前发布的财务报告可能存在的误导性信息 [1] 律师事务所背景 - Pomerantz LLP在证券集体诉讼领域具有领先地位，并在全球多个城市设有办公室 [4] - 该律所由证券集体诉讼领域的先驱Abraham L Pomerantz创立，拥有超过85年历史 [4] - 律所曾为证券欺诈受害者追回数百万美元赔偿 [4]

文章核心观点 - 沙尔律师事务所宣布代表Adverum Biotechnologies公司投资者调查该公司是否违反证券法 [1] 调查相关情况 - 调查聚焦公司是否发布虚假或误导性声明，以及是否未披露投资者相关信息 [2] - 公司在2025年3月31日的美国证券交易委员会文件中披露，因北卡罗来纳州一处房产的经营租赁和转租会计处理出现非现金错误，此前发布的财务报表不应再被依赖 [2] - 基于此消息，公司将重述2022年和2023年的财务报表，以及2023年和2024年各季度的未经审计的合并季度财务信息 [2] - 受此消息影响，2025年4月1日Adverum股价下跌超12% [2] 投资者参与方式 - 受损股东可点击指定链接参与，也可联系沙尔律师事务所的Brian Schall免费讨论权益，联系电话310 - 301 - 3335，还可通过公司网站www.schallfirm.com或邮箱[email protected]联系 [3]

文章核心观点 公司公布2024年第四季度和全年财务结果，提供管线亮点和预期里程碑更新，Ixo - vec有望成为湿性AMD的最佳治疗方案，公司推进相关临床试验并期待后续成果 [1][2] 公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于用基因疗法为常见眼部疾病患者保留视力，开发单次给药疗法以减少频繁眼部注射需求 [7] Ixo - vec项目亮点 试验进展 - 启动首个湿性AMD玻璃体内基因疗法注册试验ARTEMIS，将评估广泛患者群体，为视网膜专家处方提供信心 [2][3] - 公布2期LUNA 52周试验和OPTIC 4年试验结果 [3] 试验设计 - ARTEMIS旨在降低临床、监管和商业获批风险，纳入有治疗经验和未接受过治疗患者，预计加快入组速度并生成广泛注册数据集 [3] - 该试验在美国进行，约284名湿性AMD患者参与，比较单次注射Ixo - vec（6E10 vg/眼）与每8周注射一次阿柏西普（2mg），主要终点是一年时最佳矫正视力平均变化，非劣效性边界为 - 4.5个字母 [3] 数据支持 - LUNA数据支持选择6E10剂量用于关键项目，显示出潜在最佳疗效和良好长期安全性，维持视觉和解剖学终点，降低注射负担 [3] - OPTIC试验患者至少4年随访显示Ixo - vec长期益处，包括视力维持、解剖学改善持久和抗VEGF治疗负担持续降低 [3] 安全性 - Ixo - vec耐受性良好，局部类固醇有效控制炎症，长期数据显示从最高测试剂量到6E10剂量有10倍安全边际 [3] 患者偏好 - LUNA患者偏好调查显示患者对Ixo - vec的偏好远超先前抗VEGF疗法，且接受局部类固醇预防 [3] 研究发表 - 《湿性AMD的Ixo - vec基因疗法非临床研究支持6E10 vg/眼人类剂量和对侧眼分期给药》发表，支持Ixo - vec分期对侧给药和6E10剂量 [4] 即将到来的预期里程碑 - 2025年下半年启动全球AQUARIUS 3期试验 [8] - 2025年第四季度公布2期LUNA两年长期随访数据 [8] 财务结果 资金状况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和短期投资为1.257亿美元，低于9月30日的1.532亿美元，高于2023年12月31日的9650万美元，预计资金可支持运营至2025年下半年 [8] 费用情况 - 2024年第四季度研发费用为2410万美元，高于2023年同期的1530万美元，主要因材料生产、生物分析和薪酬费用增加 [8] - 2024年第四季度一般及行政费用为1850万美元，高于2023年同期的1170万美元，因非现金租户改善津贴和顾问费用增加 [8] 损益情况 - 2024年第四季度净亏损4090万美元，每股亏损1.96美元，2023年同期净亏损2450万美元，每股亏损2.42美元 [8] Ixo - vec在湿性AMD中的情况 - Ixo - vec是临床阶段基因疗法候选产品，利用专有载体衣壳AAV.7m8携带阿柏西普编码序列，通过单次玻璃体内注射给药，具有长期疗效，可减轻频繁抗VEGF治疗负担，获FDA快速通道和RMAT指定、EMA的PRIME指定及英国MHRA创新护照 [6] 资产负债表数据（单位：千美元） |项目|2024年12月31日|2023年12月31日（重述）| | ---- | ---- | ---- | |现金及现金等价物和有价证券|125,691|96,526| |总资产|179,841|155,768| |总流动负债|22,898|19,981| |总股东权益|70,714|67,222| [10] 运营报表（单位：千美元，每股数据除外） |项目|2024年第四季度|2023年第四季度|2024年全年|2023年全年| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |许可收入| - | - |1,000|3,600| |研发费用|24,095|15,278|77,041|77,486| |一般及行政费用|18,523|11,670|63,118|55,056| |总运营费用|42,618|26,948|140,159|132,542| |运营亏损|(42,618)|(26,948)|(139,159)|(128,942)| |其他收入净额|1,687|1,311|8,232|5,748| |税前净亏损|(40,931)|(25,637)|(130,927)|(123,194)| |所得税费用| - |1,133| - |1,078| |净亏损|(40,931)|(24,504)|(130,927)|(122,116)| |每股净亏损 - 基本和摊薄|(1.96)|(2.42)|(6.62)|(12.11)| |加权平均流通普通股股数 - 基本和摊薄|20,898|10,121|19,782|10,082| [12]

财务报表修正 - 2025年3月28日，公司审计委员会认定此前发布的部分财务报表因北卡罗来纳州房产租赁会计非现金错误不再可靠[15] - 2021年1月公司签订北卡罗来纳州房产经营租赁协议，10月签订转租协议[16] - 需对2022年和2023年12月31日止年度审计合并财务报表及2023年和2024年季度未经审计合并财务信息进行非现金更正[17] - 重述财务报表已修正租赁相关错报及其他非重大错误[19] 财务报告内部控制缺陷 - 截至2024年12月31日，公司财务报告内部控制存在重大缺陷[20] 公司经营风险 - 公司持续经营能力存重大疑虑，需筹集大量额外资金[29] - 自成立以来公司已产生重大经营亏损，预计可预见未来仍会亏损[29] 公司业务依赖风险 - 公司业务很大程度依赖产品候选药物的成功[29] - 药物开发过程漫长、昂贵且不确定，任何阶段都可能出现延迟或失败[29] - 公司依赖第三方进行研发、生产和临床试验，第三方表现不佳可能影响业务[29] 湿性AMD市场情况 - 全球约2000万患者患有湿性AMD，预计到2040年全球AMD患者将达2.88亿，湿性AMD约占10%，2 - 3年内高达42%的患者会出现第二眼新生血管化[33] - 预计到2023年，用于治疗湿性AMD和其他慢性视网膜疾病的抗VEGF标准疗法全球销售额约为140亿美元[40] - 湿性AMD患者中，预计2年内高达40%、5年内高达57%的患者会停止抗VEGF治疗[40] - 湿性AMD影响约10%的AMD患者，全球约2000万人患病，预计到2040年全球AMD患者达2.88亿人，湿性AMD约占10%[51][52] - 多达42%的湿性AMD患者在首眼确诊后的2 - 3年内，第二眼会出现新生血管形成[52] - 约40%的湿性AMD患者在2年内、57%在5年内停止抗VEGF治疗[53] - 2023年，用于治疗湿性AMD和其他对其有反应的慢性视网膜疾病的标准抗VEGF疗法全球销售额约140亿美元[53] Ixo - vec临床试验结果 - OPTIC试验中，2E11剂量患者4年内抗VEGF注射年化率降低86%，近50%患者4年内无需注射[35] - LUNA 2期试验中，6E10和2E11剂量抗VEGF注射年化率分别降低88%和92%，无注射率分别为54%和69%[36] - 2024年11月公司公布LUNA 2期试验52周顶线结果，两种剂量均维持视觉和解剖学结果[31][36][40] - OPTIC试验中，接受6E11剂量Ixo - vec的受试者年化抗VEGF注射减少98%，80%无需补充注射；接受2E11剂量的受试者年化抗VEGF注射减少80%，53%无需补充注射[62] - OPTIC四年数据显示，接受2E11剂量的受试者年化抗VEGF注射减少86%，近半数四年内无需注射[63] - LUNA试验中，6E10和2E11剂量的Ixo - vec年化抗VEGF注射率分别降低88%和92%，无注射率分别为54%和69%[73] - LUNA试验52周时，93%（n = 56）的患者更倾向Ixo - vec，高于26周时的88%（n = 57）；95%（n = 56）会选择对另一只眼使用；96%（n = 56）会推荐给亲友[78] Ixo - vec临床试验计划 - 2025年3月公司启动Ixo - vec治疗湿性AMD的ARTEMIS 3期临床试验，计划下半年启动AQUARIUS 3期试验[31][37] - ARTEMIS 3期试验计划招募284名患者，主要终点是Ixo - vec（6E10）和阿柏西普（2mg Q8W）平均BCVA变化非劣效性，非劣效边界为 - 4.5字母[93] Ixo - vec产品特性及优势 - 公司核心产品Ixo - vec旨在通过单次玻璃体内注射提供持久的阿柏西普治疗水平，改善患者视力和生活质量[31][32] - 公司采用“生物工厂”方法，Ixo - vec通过单次玻璃体内注射持续递送阿柏西普抗VEGF疗法[42] Ixo - vec监管资格 - 2018年9月FDA授予Ixo - vec快速通道资格，2022年6月EMA授予优先药物资格，2023年4月MHRA授予创新护照，2024年8月FDA授予再生医学先进疗法资格[38] - 2018年9月，FDA授予Ixo - vec快速通道指定[97] - 2022年6月，欧洲药品管理局（EMA）授予Ixo - vec优先药物（PRIME）指定[98] - 2023年4月，英国药品和保健品管理局（MHRA）授予Ixo - vec创新护照[99] - 2024年8月，FDA授予Ixo - vec再生医学先进疗法（RMAT）指定[100] 公司发展目标及优势 - 公司目标是成为领先的眼科基因治疗公司，具备AAV眼科基因治疗开发能力、临床研究经验、基因治疗制造专业知识等优势[40] 公司销售团队及合作计划 - 公司计划为眼部基因疗法组建约2500人的专业销售团队，或寻求合作以确保疗法全球可及[44] 公司产品候选药物情况 - 公司利用AAV.7m8衣壳作为玻璃体内递送的关键平台，截至2024年12月31日，有3个使用该衣壳的产品候选药物处于临床开发阶段[47][49] 公司制造工艺 - 公司的制造工艺基于杆状病毒/Sf9生产系统，可生产大量AAV，策略是开发可扩展工艺并转移给全球GMP合同制造商[44] - 公司AAV制造的BEVS系统可实现2000升规模生产，具有工业规模生物制品生产、安全、高产、高纯度和有先例监管框架等优势[115] 公司临床制造情况 - 公司目前无临床或商业制造设施，临床制造活动外包给第三方，CMOs已按商业规模生产多批Ixo - vec用于LUNA和3期临床试验[107][111] 公司合作协议 - 公司与多机构达成授权协议，对加州大学需支付最高100万美元首适应症里程碑付款及每个后续适应症最高50万美元，最多两个后续适应症，还需支付低个位数销售版税[119] - 公司与GenSight、Ray Therapeutics合作可获低至中个位数销售版税，与Lexeo Therapeutics合作可获产品销售相关里程碑付款和版税，与Virovek合作需支付低个位数版税[121][123][125][126] 合作方临床试验情况 - GenSight于2018年10月开始GS030治疗色素性视网膜炎的1/2期试验，2021年10月获FDA快速通道指定，2023年2月公布一年安全数据和疗效信号[104][122] - Ray Therapeutics于2024年9月将RTx - 015推进到色素性视网膜炎的1期临床试验[105] 公司竞争情况 - 公司Ixo - vec基因疗法将与多种疗法竞争，美国多数湿性AMD患者使用非标签贝伐单抗，很多患者后续使用Eylea、Eylea HD和Vabysmo [113][114] - 公司面临来自制药、生物技术公司及研究机构等多方面竞争，预计随着新药上市和技术进步竞争将加剧[112][118] 公司知识产权情况 - 截至2025年1月7日，公司拥有或授权超430项有效专利，包括超30项美国专利和15项在超275个国家累计生效的欧洲专利，还有超197项专利申请待决，其中10项已获批准[129] - 公司通过寻求专利保护、依赖商业秘密和监管保护等方式维护知识产权，商业成功部分取决于知识产权保护能力[127][128] - 公司拥有至少5个针对AAV治疗眼部疾病的专利家族，第一个家族20项专利已在美国等地区获批，7项申请待批，预计2033年到期[130] - 公司拥有超20个针对专有技术平台的专利家族，14项专利已在美国等地区获批，至少49项申请待批，预计2035 - 2043年到期[131] - 公司独家许可了一个眼部领域改进rAAV病毒体的专利家族，含2项美国授权专利，预计2027 - 2029年到期[133] - 公司独家许可的另一个改进rAAV病毒体专利家族含3项美国授权专利，预计2031年到期[133] - 公司独家许可的一个含AAV.7m8载体的专利家族，至少34项专利已在美国等地区获批，7项申请待批，预计2032年到期[134] - 公司非独家许可了一个与杆状病毒/SF9生产系统相关的专利家族，含8项美国等地区授权专利，预计2027和2030年到期[135] - 公司独家许可了一个治疗心肌病相关疾病的专利家族，含2项美国、1项印度等多地授权专利，10项申请待批，预计2033年到期[136] 美国临床试验监管 - 公司基因治疗产品在美国进行人体临床试验前需向FDA提交IND申请，IND在FDA收到30天后自动生效[138][141] - 临床试验通常分三个阶段，可能重叠或组合，获批后可能进行4期临床试验，FDA建议观察潜在延迟不良事件长达15年[144][145] - 临床开发各阶段需向FDA提交年度进展报告，严重意外不良事件需15天内提交IND安全报告，意外致命或危及生命不良事件7天内通知FDA[145] 欧盟临床试验监管 - 欧盟CTR于2022年1月31日生效，取代CTD，旨在协调和简化临床试验授权等[147] - 2023年1月31日前基于CTD申请批准的临床试验，CTD过渡适用至2025年1月31日，目前所有试验均适用CTR[148] 美国药品审批及市场独占期 - FDA提交BLA需缴纳大量用户费（除非豁免），有60天提交审查期，优先审查6个月、标准审查10个月完成[153][154] - 获FDA批准的生物制品，参考产品有12年市场独占期，其中4年数据独占期[160] - 美国FDA优先审评目标是在6个月内完成营销申请或有效性补充文件的审查[179] - 美国FDA加速批准计划基于临床试验中的“替代”标志物批准药物，获批后可能需进行上市后临床试验[180] - 美国罕见病定义为影响少于20万美国人的疾病或状况，获孤儿药认定的产品获批后有7年独家营销期[184][185] - 若超过50%的罕见病患者年龄在18岁以下，孤儿药产品可获罕见儿科疾病认定，获批时赞助商将获可转让的优先审评凭证[186] 欧盟药品审批及市场独占期 - 欧盟EEA药品需获MA才能商业化，可通过集中、互认、分散或国家程序申请[161] - 集中程序评估MAA最长210天，分散程序参考国120天准备评估草案，相关国家90天决定是否批准[164][165] - MA初始有效期5年，可基于风险效益平衡重新评估续期，未在3年内上市则失效[167] - 欧盟有条件MA有效期1年，需每年续期直至满足条件，可转为传统MA[168] - 欧盟创新药品一般有8年数据独占期和10年市场独占期，特殊情况可延长至11年[170] - 欧盟ATMPs营销授权受相关法规管辖，制造商需向EMA证明产品质量、安全和有效性[171] - 欧盟CHMP批准加速评估后，审评时间将从210天减至150天（不包括时钟停止时间）[183] - 欧盟孤儿药认定标准为疾病影响不超过万分之五的欧盟人口等，获批后有10年市场独占期，符合PIP可延长2年[187][189] - 欧盟孤儿药市场独占期可能减至6年，若第5年末产品不再符合认定标准等情况[190] 监管检查及处罚 - 公司或第三方制造商可能面临FDA等监管机构的定期突击检查，不遵守规定会面临多种制裁[193] - 美国FDA严格监管生物制品获批后的营销和推广，违规宣传会导致罚款等处罚[194] 欧盟药品营销监管 - 欧盟药品营销授权持有人需建立药物警戒系统，新的营销授权申请必须包含风险管理计划[196][197] - 欧盟药品广告和促销需遵守相关法律，违规可能导致声誉风险、罚款和监禁等[198] 数据隐私和安全法规 - 公司需遵守众多数据隐私和安全法律，如CCPA和EU GDPR，违规可能面临民事处罚[199][200] - 外国数据隐私和安全法对公司有复杂合规义务，如限制数据处理、增加透明度等[201] 医疗保健法规 - 公司若获批产品，可能受联邦、州和外国政府的医疗保健法规约束，违规将面临重大处罚[202][203] 药品价格及报销政策 - 制药和生物技术行业因药品成本受更多审查，若获批产品，价格上涨能力可能受限[204] - HIPAA对处理健康信息有要求，公司虽不直接受约束，但违规可能受罚[205] - 基因治疗产品的覆盖和报销情况不确定，第三方支付方可能限制覆盖范围和报销率[207] - 为获产品覆盖和报销，公司可能需进行昂贵的药物经济学研究，且报销政策可能随时变化[208] - 《平价医疗法案》可能降低药品盈利能力，2022年《降低通胀法案》有相关补贴和折扣规定[209] - 与《平价医疗法案》相关的立法、监管和司法变化可能影响公司产品商业化[210] 公司产品调整 - 公司不再对糖尿病性黄斑水肿（DME）使用Ixo - vec，也不在湿性AMD中评估6E11剂量[95]

文章核心观点 - Pomerantz LLP代表Adverum Biotechnologies投资者展开调查，关注公司及其部分高管是否存在证券欺诈或非法商业行为 [1] 调查相关 - Pomerantz LLP建议Adverum投资者联系Danielle Peyton，邮箱为[email protected]，电话646 - 581 - 9980，分机7980 [1] 事件背景 - 2025年3月31日Adverum向美国证券交易委员会披露，因北卡罗来纳州一处房产运营租赁和转租的租户改良津贴会计处理出现非现金错误，此前发布的财务报表不可再依赖 [2] - Adverum将重述2022年和2023年财务报表，以及2023年和2024年各季度未经审计的合并季度财务信息 [2] - 受此消息影响，2025年4月1日Adverum股价每股下跌0.54美元，跌幅12.36%，收于每股3.83美元 [2] 律所介绍 - Pomerantz LLP在纽约、芝加哥、洛杉矶、伦敦、巴黎和特拉维夫设有办事处，是企业、证券和反垄断集体诉讼领域的顶级律所之一 [3] - 该律所由已故的Abraham L. Pomerantz创立，开创了证券集体诉讼领域，如今继续为证券欺诈、违反信托义务和企业不当行为受害者维权，已为集体成员追回多项数百万美元的损害赔偿 [3]

文章核心观点 Adverum Biotechnologies宣布将参加2025年4月3日上午10:45的RBC资本市场眼科虚拟会议炉边谈话，会议网络直播及回放可在公司网站获取 [1][2] 公司信息 - 公司是临床阶段企业，旨在将基因疗法确立为常见眼部疾病新治疗标准，开发功能性疗法恢复视力、预防失明 [3] - 利用专有玻璃体内（IVT）平台开发持久、单次给药疗法，避免频繁眼部注射 [3] - 正在评估新型基因疗法候选药物ixoberogene soroparvovec（Ixo - vec，曾称ADVM - 022）用于新生血管性或湿性年龄相关性黄斑变性患者的一次性IVT注射治疗 [3] - 公司希望克服现有眼部疾病治疗范式挑战，改变治疗标准、保护视力并产生全球社会影响 [3] 会议信息 - 公司将参加2025年4月3日上午10:45的2025 RBC资本市场眼科虚拟会议炉边谈话 [1] - 炉边谈话网络直播可在公司网站投资者板块“活动与演示”中访问，活动结束后至少30天可在网站观看回放 [2] 联系方式 - 如需咨询可联系Adverum投资者关系部，邮箱为ir@adverum.com [4]

公司动态 - 公司宣布启动ARTEMIS 3期研究，评估Ixo - vec作为一次性玻璃体内（IVT）注射治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的疗效和安全性 [1] - ARTEMIS研究是美国的一项试验，约284名湿性AMD患者参与，比较单次注射Ixo - vec（6E10 vg/眼）与每8周注射阿柏西普（2mg）的效果，所有患者在接受Ixo - vec前将接受3次阿柏西普负荷剂量注射，两组患者都有资格接受补充注射并使用预防性类固醇眼药水 [2] - ARTEMIS是两项计划中的评估Ixo - vec治疗湿性AMD的3期注册试验中的第一个，第二项全球试验AQUARIUS的细节将随后公布 [3] 公司观点 - 公司总裁兼首席执行官表示基因疗法是治疗湿性AMD最令人兴奋的方式，ARTEMIS 3期试验的启动体现公司致力于用一次性IVT注射改变治疗格局 [4] - 公司首席医疗官称利用Ixo - vec的强大数据设计ARTEMIS 3期试验，有望实现临床、监管和商业成功，预计能加快入组速度并产生具有代表性的注册数据集 [4] 行业现状 - 湿性AMD是VEGF驱动的AMD晚期形式，影响约10%的AMD患者，是65岁以上人群失明的主要原因，全球约2000万人受此影响，预计到2040年全球AMD患者将达2.88亿，湿性AMD约占10%，且该病为双侧疾病，第二眼发病几率在2 - 3年内高达42%，目前标准治疗需频繁终身注射抗VEGF药物 [9] 产品信息 - Ixo - vec是临床阶段的基因治疗产品候选药物，利用专有载体衣壳AAV.7m8携带阿柏西普编码序列，通过一次性IVT注射给药，FDA授予其快速通道和再生医学先进疗法（RMAT）指定，EMA授予PRIME指定，英国药品和保健品监管局授予创新护照 [10] 公司概况 - 公司是临床阶段公司，旨在将基因疗法确立为常见眼部疾病的新标准，利用其专有IVT平台开发持久、单次给药的疗法，以消除频繁眼部注射的需求，正在评估Ixo - vec治疗湿性AMD [11]

文章核心观点 - 临床阶段公司Adverum Biotechnologies宣布启动ARTEMIS 3期研究，评估Ixo - vec治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的疗效和安全性，有望为患者带来变革性治疗选择 [1] 关于ARTEMIS 3期研究 - 该研究是美国的随机（1:1）、双盲、假手术对照双臂试验，预计纳入约284名患者，包括初治和经治患者 [2][7] - 主要终点是一年时（第52周和第56周平均）最佳矫正视力（BCVA）较基线的平均变化，非劣效性（NI）边界为 - 4.5个字母；关键次要终点是通过平均注射次数衡量的注射负担减轻 [2][8] - 所有患者在接受Ixo - vec前将接受三次阿柏西普负荷剂量，两组患者都有资格接受补充注射阿柏西普并使用预防性类固醇眼药水 [2][8] - 这是两项计划中的评估Ixo - vec治疗湿性AMD的3期注册试验中的第一项，第二项全球试验AQUARIUS的细节将公布 [3] 关于湿性年龄相关性黄斑变性 - 湿性AMD是VEGF驱动的晚期AMD，影响约10%的AMD患者，与黄斑和视网膜积液有关，是65岁以上人群失明的主要原因，全球约2000万人患病 [9] - 预计到2040年全球将有2.88亿人受AMD影响，湿性AMD约占10%，且是双侧疾病，第二眼发病几率在2 - 3年内高达42% [9] - 当前标准治疗需频繁终身重复眼内注射抗VEGF药物，IVT基因疗法有望通过稳定输送抗VEGF控制黄斑积液，保存视力并减少注射次数 [9] 关于Ixo - vec治疗湿性AMD - Ixo - vec是临床阶段基因治疗候选产品，利用专有载体衣壳AAV.7m8，携带阿柏西普编码序列，通过专有表达盒控制，设计为一次性IVT注射 [10] - 与其他需手术的眼科基因疗法不同，Ixo - vec可在医生办公室注射，能提供长期疗效，减轻频繁抗VEGF治疗负担，优化患者依从性并改善视力结果 [10] - 获得FDA快速通道和再生医学先进疗法（RMAT）指定，以及EMA的PRIME指定和英国药品和保健品监管局的创新护照 [10] 关于Adverum Biotechnologies - 临床阶段公司，旨在将基因疗法确立为常见眼部疾病的新标准，开发功能性治愈方法以恢复视力和预防失明 [11] - 利用专有IVT平台开发持久的单次给药疗法，消除眼部疾病频繁注射需求，正在评估Ixo - vec治疗湿性AMD [11] - 希望克服当前治疗范式挑战，改变护理标准，保存视力并产生全球社会影响 [12]

公司动态 - 公司将于3月4日周二上午11:50在Cowen第45届年度医疗保健生命科学会议上进行展示 [1] - 展示的网络直播可在公司网站投资者板块的“活动与展示”中观看，活动结束后至少30天可在网站上观看回放 [2] 公司介绍 - 公司是临床阶段企业，致力于将基因疗法确立为常见眼部疾病的新标准，开发功能性疗法以恢复视力和预防失明 [3] - 利用其专有的玻璃体内（IVT）平台能力，开发持久、单次给药的疗法，可在医生办公室进行给药，消除治疗这些疾病时频繁眼部注射的需求 [3] - 正在评估其新型基因疗法候选药物ixoberogene soroparvovec（Ixo - vec，前称ADVM - 022）作为新生血管性或湿性年龄相关性黄斑变性患者的一次性玻璃体内注射疗法 [3] - 公司希望克服当前眼部疾病治疗模式的挑战，改变护理标准，保护视力，并在全球产生深远的社会影响 [3] 联系方式 - 公司投资者关系邮箱为ir@adverum.com [4]

文章核心观点 Adverum Biotechnologies将在Oppenheimer第35届年度医疗生命科学会议上进行展示，公司致力于将基因疗法确立为常见眼部疾病的新标准 [1] 会议信息 - 公司将于2月11日下午4:40（美国东部时间）在Oppenheimer第35届年度医疗生命科学会议上进行展示 [1] - 展示的网络直播可在公司网站投资者板块的“活动与展示”中观看，活动结束后至少30天内可在网站上观看回放 [2] 公司介绍 - 公司是一家临床阶段的公司，旨在将基因疗法确立为常见眼部疾病的新标准，开发功能性疗法以恢复视力和预防失明 [3] - 利用其专有的玻璃体内（IVT）平台，公司正在开发持久的单次给药疗法，旨在在医生办公室进行给药，以消除治疗这些疾病时频繁眼部注射的需求 [3] - 公司正在评估其新型基因疗法候选药物ixoberogene soroparvovec（Ixo - vec，前称ADVM - 022）作为新生血管性或湿性年龄相关性黄斑变性患者的一次性玻璃体内注射疗法 [3] - 公司希望克服当前治疗使人衰弱的眼部疾病范式的挑战，改变护理标准，保护视力，并在全球产生深远的社会影响 [3] 联系方式 - 如需咨询可联系Adverum Investor Relations，邮箱为ir@adverum.com [4]