核心事件 - Portnoy律师事务所已对Ultragenyx Pharmaceutical Inc启动可能涉及证券欺诈的调查 并可能代表投资者提起集体诉讼 [1] - 投资者被鼓励联系该律所以讨论其法律权利或加入案件 律所可提供免费的案例评估 [2] - 该律所代表投资者就公司不当行为导致的损失进行索赔 其创始合伙人为受损投资者追回超过55亿美元 [3] 临床研究结果 - 2025年12月29日 Ultragenyx公布了其针对setrusumab (UX143)治疗成骨不全症的三期Orbit和Cosmic研究结果 [3] - 两项研究均未达到主要终点：与安慰剂(Orbit研究)或双膦酸盐(Cosmic研究)相比 未能降低年化临床骨折发生率 [3] - 两项研究在改善患者骨密度的次要终点上取得了进展 但该次要结果未能转化为两项研究中骨折率的统计学显著降低 [3] 公司后续行动与市场反应 - Ultragenyx披露将迅速确定并实施显著的费用削减措施 [3] - 该消息直接导致Ultragenyx股价在2025年12月29日开盘时每股下跌14.87美元 跌幅达43.49% 至每股19.32美元 [3] - 此次下跌使该股跌至新的52周低点 显著低于此前25.81美元的低点 [3]

Key Takeaways Ultragenyx/Mereo BioPharma reported that the Orbit and Cosmic studies missed primary endpoints.Both studies were evaluating setrusumab (UX143) for the treatment of osteogenesis imperfecta.RARE will review operations, pursue significant cost cuts and run additional analyses across studies.Shares of Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) and Mereo BioPharma (MREO) plunged 42.3% and 87.6%, respectively, on Dec. 29 after the companies announced disappointing data from the phase III Orbit and Cosmic stud ...

核心事件与市场反应 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc 股价在周一暴跌42% 其与合作伙伴Mereo BioPharma Group plc 公布了其罕见骨病项目令人失望的后期数据 [1] - 周二 Ultragenyx股价回升1.42%至20美元 Mereo股价回升3.89% [5] 临床研究结果 - 针对成骨不全症(OI)的药物setrusumab (UX143) 其III期Orbit和Cosmic研究均未达到主要终点 即在降低年化临床骨折率方面与安慰剂或双膦酸盐相比未显示出统计学显著性 [1][2] - 两项研究均达到了次要终点 即与对照组相比骨矿物质密度(BMD)有所改善 安全性特征未观察到变化 [2] 分析师观点与数据疑问 - William Blair的分析师对结果表示失望和惊讶 因II期数据有效且III期研究招募了更多重症患者 预期安慰剂组的年化骨折率会更高 [3] - 分析师Sami Corwin对setrusumab的未来持谨慎态度 指出新闻稿信息有限 存在多个未知数 包括儿科患者效果、患者报告结果以及安慰剂组骨折率低的原因 [4] - William Blair维持对该股的“跑赢大盘”评级 认为未来12个月仍有上行空间 主要基于2026年第三季度Angelman综合征的关键数据读出以及两款有资格获得优先审评券的基因疗法的潜在批准 [4][5] 公司估值现状 - 在此消息后 公司当前交易市值大约与其已获批产品的累计价值相当 [4]

美股市场主要指数表现 - 道琼斯工业平均指数下跌0.5%，收于48,461.93点 [1] - 标普500指数下跌0.35%，收于6,905.74点 [1] - 纳斯达克指数下跌0.5%，收于23,474.34点 [1] 品牌互动网络公司 - 股价飙升108.75%，收于2.50美元，盘中高点为2.91美元，低点为1.77美元 [1] - 股价大涨源于公司与一家全球主要广告代理商签署了供应商服务项目协议 [2] - 该协议涉及为一家全球前十的制药公司的处方药创建定制化AI互动解决方案，收入预计在2025年第四季度确认 [2] - 盘后交易中股价下跌近7%至2.33美元 [1] Ultragenyx制药公司 - 股价暴跌42.32%，收于19.72美元，盘中高点为20.49美元，低点为18.41美元 [2] - 股价大幅下跌源于公司及其合作伙伴Mereo BioPharma公布了治疗成骨不全症的setrusumab (UX143)药物三期ORBIT和COSMIC试验结果 [3] - 盘后交易中股价小幅反弹1.17%至19.95美元 [2] Cemtrex公司 - 股价下跌7.46%，收于2.11美元，盘中高点为2.23美元，低点为2.10美元 [3] - 公司公布2025财年营收为7650万美元，高于上一财年的6690万美元 [4] - 公司恢复运营盈利，运营收入为50万美元，而2024财年运营亏损为530万美元 [4] - 安全业务营收增长20%至3840万美元，工业服务业务增长9%至3800万美元 [4] - 毛利润改善至3230万美元，占营收的42% [4] - 财年结束后，公司减少债务约780万美元，流动性改善约900万美元，资产负债表得到加强 [4] - 管理层表示有两项收购正在进行中，并将2025财年视为公司转型的完成，为2026年进一步运营杠杆和增长奠定基础 [4] - 盘后交易中股价大幅反弹42.65%至3.01美元 [3] Sidus太空公司 - 股价上涨32.90%，收于2.56美元，盘中高点为2.73美元，低点为2.20美元 [5] - 公司宣布即将完成一项公开发行，通过以每股1.50美元的价格出售1080万股A类股票，预计筹集约1620万美元的总收益 [6] - 所筹资金将用于营运资金和一般公司用途，包括制造扩张和产品开发以扩大运营规模 [6] - 股价上涨动能也源于公司近期被选为导弹防御局SHIELD IDIQ计划下的合同授予方，支持美国“金穹顶”导弹防御计划 [6] - 盘后交易中股价进一步上涨11.1%至2.85美元 [5] 特斯拉公司 - 股价下跌3.27%，收于459.64美元，盘中高点为469.40美元，低点为459.00美元 [7] - 股价下跌源于美国汽车安全监管机构对2022款Model 3展开了新的缺陷调查，涉及紧急车门释放装置在紧急情况下可能难以定位或使用的问题 [8] - 调查覆盖约179,000辆汽车，此前有请愿书指控其机械释放装置被隐藏、未贴标签且不直观，尤其对后排乘客而言 [8]

A pharmaceutical company's success with a Phase 2 study doesn't guarantee positive results in Phase 3.Heading into 2026 on an inauspicious note, Ultragenyx Pharmaceuticals (RARE 43.70%), a pharmaceutical company specializing in treatments for rare and ultra-rare genetic diseases, announced disappointing results from its Phase 3 studies for setrusumab (UX143). Add in a flurry of analysts slashing their price targets on Ultragenyx stock, and it's clear why investors are clicking the sell button today.As of 2: ...

Shares of Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) fell sharply on Monday.Mereo BioPharma and its partner Ultragenyx revealed results from the Phase 3 Orbit and Cosmic studies for setrusumab (UX143) in Osteogenesis Imperfecta (OI). Osteogenesis Imperfecta (OI) includes a group of genetic disorders impacting bone metabolism. The collagen mutations in OI can result in increased bone brittleness, which contributes to a high rate of fractures.Ultragenyx Pharmaceutical shares dipped 42% to $19.84 on Monday.H ...

核心观点 - 公司宣布其治疗成骨不全症的药物Setrusumab两项III期临床试验均未达到主要终点 但达到了改善骨密度的次要终点 公司正在分析数据并控制成本 同时推进其他合作项目[1] 临床试验结果 - **主要终点未达成**: ORBIT研究和COSMIC研究均未达到主要终点 即与安慰剂或双膦酸盐相比 未能显著降低年度临床骨折率[1] - **次要终点达成**: 两项研究均达到了次要终点 即与对照组相比 骨矿物质密度有统计学上显著的改善[1] - **ORBIT研究详情**: 该研究在5至25岁患者中开展 共入组159名患者 按2:1随机分配接受Setrusumab或安慰剂 骨密度改善与II期研究观察到的治疗效果一致 但未伴随骨折率相应降低 且安慰剂组骨折率较低[3][7] - **COSMIC研究详情**: 该研究在2至<7岁患者中开展 共入组69名患者 按1:1随机分配接受Setrusumab或静脉注射双膦酸盐 该年轻患者群体的基线骨折率远高于ORBIT研究 骨密度有意义的改善与骨折率降低相关 但未达到统计学显著性[4][8] 公司后续计划与财务状况 - **数据分析与项目评估**: 公司将对两项研究的数据进行额外分析 以评估后续步骤和项目最佳前进路径 尤其是在儿科领域[2] - **成本控制措施**: 公司将严格控制成本 并立即减少商业化前和制造活动[2] - **现金状况**: 截至2025年第三季度末 公司现金余额为4870万美元[5] - **合作项目进展**: - Alvelestat用于AATD肺病 正在洽谈合作中[9] - Vantictumab用于骨硬化症 与āshibio合作[9] - Leflutrozole用于男性不育 与ReproNovo合作[9] 药物与疾病背景 - **Setrusumab机制**: 一种全人源单克隆抗体 通过抑制骨形成负调节因子硬化蛋白 旨在增加新骨形成、骨密度和骨强度[10] - **成骨不全症概况**: 一组影响骨代谢的遗传性疾病 约85%至90%的病例由COL1A1或COL1A2基因变异引起 全球在可商业化地区约影响6万人 目前尚无全球批准的治疗方法[11] - **合作伙伴关系**: Setrusumab由Ultragenyx开发 合作包含潜在额外里程碑付款最高2.45亿美元以及在Ultragenyx区域销售的特许权使用费 公司保留了欧盟和英国的商业权利[12] - **其他药物监管资格**: Setrusumab已获欧盟委员会和FDA的孤儿药认定 EMA的PRIME认定 以及FDA的突破性疗法和罕见儿科疾病认定 Alvelestat也已获欧盟委员会和FDA的孤儿药认定以及FDA的快速通道资格[12]

Neither study achieved its primary endpoint of reduction in annualized clinical fracture rate compared to placebo (Orbit) or bisphosphonates (Cosmic) Both studies achieved the secondary endpoint of improvements in bone mineral density with strong statistical significance The Company will implement significant expense reductions NOVATO, Calif., Dec. 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) today announced results from the Phase 3 Orbit and Cosmic studies for setrusumab (UX14 ...