核心事件与市场反应 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc 股价在周一暴跌42% 其与合作伙伴Mereo BioPharma Group plc 公布了其罕见骨病项目令人失望的后期数据 [1] - 周二 Ultragenyx股价回升1.42%至20美元 Mereo股价回升3.89% [5] 临床研究结果 - 针对成骨不全症(OI)的药物setrusumab (UX143) 其III期Orbit和Cosmic研究均未达到主要终点 即在降低年化临床骨折率方面与安慰剂或双膦酸盐相比未显示出统计学显著性 [1][2] - 两项研究均达到了次要终点 即与对照组相比骨矿物质密度(BMD)有所改善 安全性特征未观察到变化 [2] 分析师观点与数据疑问 - William Blair的分析师对结果表示失望和惊讶 因II期数据有效且III期研究招募了更多重症患者 预期安慰剂组的年化骨折率会更高 [3] - 分析师Sami Corwin对setrusumab的未来持谨慎态度 指出新闻稿信息有限 存在多个未知数 包括儿科患者效果、患者报告结果以及安慰剂组骨折率低的原因 [4] - William Blair维持对该股的“跑赢大盘”评级 认为未来12个月仍有上行空间 主要基于2026年第三季度Angelman综合征的关键数据读出以及两款有资格获得优先审评券的基因疗法的潜在批准 [4][5] 公司估值现状 - 在此消息后 公司当前交易市值大约与其已获批产品的累计价值相当 [4]