核心观点 - AB Science公司用于治疗镰状细胞病的核心药物马赛替尼在美国正式获得专利授权 专利保护期至2040年11月 这显著加强了该药物的长期知识产权保护 [1] - 镰状细胞病存在高度未满足的医疗需求 现有疗法存在局限性 马赛替尼通过靶向肥大细胞和嗜碱性粒细胞 在临床前模型中显示出显著疗效 为其在该适应症的开发提供了理论依据 [1][2][8] - 针对镰状细胞病的马赛替尼生物标志物二期临床开发已获得全额资助 资金为920万欧元 由巴黎公立医院集团主导 公司保留后续潜在三期开发的自主权 [2] 知识产权与专利 - 美国专利商标局已正式授予马赛替尼治疗镰状细胞病的方法专利 专利号为US12,472,164 该专利确保了马赛替尼在美国市场的知识产权保护至2040年11月 [1] - 此次专利授予基于临床前数据 加强了马赛替尼在具有高度未满足医疗需求的额外适应症上的长期知识产权组合 [1] 疾病背景与医疗需求 - 镰状细胞病是一组遗传性红细胞疾病 马赛替尼针对的是约占病例65%的最严重类型 [1] - 该疾病是全球重大公共卫生挑战 常导致早逝 患者预期寿命缩短约20-30年 即使在发达国家 患者通常在40岁左右过早死亡 [2][5] - 全球每年约有30万新生儿患有镰状细胞病 预计到2050年这一数字可能达到40万 美国有超过10万名患者 法国约有2.6万名患者 [4] - 该疾病导致进行性器官损伤 影响大脑、肾脏、肺和脾脏 目前的疗法无法逆转这些并发症 [5] 现有疗法及其局限性 - 标准治疗包括输血和使用羟基脲 但显著的未满足需求仍然存在 [1] - 基因疗法虽可治愈 但由于供体稀缺、未解决的安全挑战和高成本 选择极其有限 单位成本高达数百万欧元 [1][6] - 抗P-选择素抗体未能证实其疗效 而血红蛋白调节剂Voxelotor因增加致命性中风风险已从市场撤回 [7] - 当前治疗方案不能完全预防危及生命的急慢性并发症 市场亟需能够预防长期器官损伤的新疗法 [6][7][10] 马赛替尼的作用机制与临床前数据 - 肥大细胞在严重镰状细胞病及其并发症中起关键作用 马赛替尼的主要靶点正是肥大细胞 [2] - 在镰状细胞病小鼠模型中 马赛替尼显示出生存获益：所有对照小鼠均发生血管闭塞危象 且83%在最初3小时内死亡 而预先用马赛替尼治疗4天的小鼠未发生血管闭塞危象且无死亡 [2] - 马赛替尼是一种KIT、LYN和FYN激酶抑制剂 这三种激酶参与肥大细胞和嗜碱性粒细胞的激活 [8] - 最近研究表明 由先天免疫细胞介导并促进血管闭塞的炎症在镰状细胞病中起主要作用 [8] 临床开发计划与资金 - 马赛替尼在镰状细胞病中的临床开发是SICKMAST合作计划的一部分 该计划已获得920万欧元全额资助 [2] - 该二期临床试验由巴黎公立医院集团主导 旨在基于生物标志物识别患者 证明马赛替尼治疗镰状细胞病急慢性并发症的疗效 [2] - 试验设计分为两部分：1) 识别和验证生物标志物 阐明肥大细胞和嗜碱性粒细胞在疾病并发症中的作用；2) 在二期临床试验中证明马赛替尼对基于生物标志物识别出的患者的疗效 [3] - 在二期试验成功后 公司保留自主进行任何潜在三期开发的自由 [2] 公司背景 - AB Science是一家成立于2001年的制药公司 专注于蛋白激酶抑制剂的研究、开发和商业化 [12] - 公司的研发项目仅针对具有高度未满足医疗需求的疾病 这些疾病通常致命、生存期短、罕见或对既往治疗无效 [13] - 公司已开发出专有分子组合 其核心化合物马赛替尼已在兽药领域注册 并在人类医学领域针对肿瘤学、神经系统疾病、炎症性疾病和病毒性疾病进行开发 [14] - 公司总部位于法国巴黎 在泛欧巴黎交易所上市 [14]

新闻核心事件 - 美国投资银行Maxim Group于2025年12月18日启动对AB Science股票的研究覆盖 并发布题为“Mastering Mast Cell Inhibition for Neurodegenerative Diseases Starting with ALS”的研究报告 [1][2] - Maxim Group给予AB Science股票“买入”评级 并设定每股4.00欧元的目标价 [1][2] 分析师观点与依据 - 研究报告强调 公司核心药物马赛替尼在三种神经退行性疾病中显示出前景广阔的疗效 这验证了肥大细胞抑制方法的潜力 [3] - 基于马赛替尼的疗效数据和安全性特征 其风险收益特征被视为积极 针对进行性多发性硬化症和轻度阿尔茨海默病的积极数据进一步支持了其神经保护潜力 [3] - 分析师未将阿尔茨海默病或多发性硬化症的潜在收入纳入模型 视其为额外的上行空间 [3] 公司背景与业务 - AB Science成立于2001年 是一家专注于蛋白激酶抑制剂研究、开发和商业化的制药公司 [5] - 公司研发项目专注于存在高度未满足医疗需求的疾病领域 这些疾病通常致命、生存期短、罕见或对现有疗法耐药 [5] - 公司拥有自主知识产权的分子组合 其先导化合物马赛替尼已注册用于兽药 并在人类医学领域针对肿瘤学、神经性疾病、炎症性疾病和病毒性疾病进行开发 [6] - 公司总部位于法国巴黎 在泛欧交易所上市 [6] 市场与覆盖情况 - 此次覆盖完成后 AB Science的股票已获得包括Maxim Group、Chardan、In Extenso Finance和DNA Finance在内的多家金融机构分析师的覆盖 [4]

文章核心观点 - AB Science公司宣布其新型合成小分子AB8939的临床前研究数据在bioRxiv平台发表 该分子具有独特的双重作用机制 能克服多种耐药途径 对治疗难治性急性髓系白血病及其他癌症展现出潜力 目前正在进行I/II期临床试验 [1][2][3] 药物候选物AB8939的科学发现与特性 - AB8939是一种新型合成微管去稳定剂和ALDH抑制剂 其双重作用机制针对增殖肿瘤细胞和静止耐药干细胞 [2][3][4] - 作为微管靶向剂 它结合β-微管蛋白上的秋水仙碱结合位点 破坏微管网络 导致细胞周期停滞在G2/M期并引发凋亡 [4] - 作为ALDH抑制剂 它能有效抑制ALDH1和ALDH2酶 这些酶在肿瘤中过度表达 与癌症干细胞、肿瘤进展和耐药性相关 [4] - 该分子对多种人类癌细胞系显示出强效且广谱的抗增殖活性 尤其对造血系统癌症效力极高 IC₅₀值在纳摩尔范围 [4] 临床前研究的关键疗效数据 - AB8939能克服癌细胞中几种主要的耐药机制 包括P-糖蛋白外排泵和β3-微管蛋白高表达 [4] - 在阿糖胞苷耐药的AML小鼠模型中 AB8939治疗显著抑制了肿瘤生长并提高了存活率 [4] - 在高风险AML患者来源异种移植模型中 AB8939单药有效 与阿扎胞苷联用几乎完全清除了疾病且安全性可控 [12] - 在AML PDX模型中 AB8939有效根除了白血病干细胞 表明其可能降低疾病复发风险 [12] 正在进行的临床试验进展 - AB8939目前正在一项针对难治性和复发性AML患者的I/II期临床试验中进行评估 [3][5] - 公司近期已获监管批准启动该研究的第三阶段 评估AB8939与维奈克拉联合治疗AML [5] - 第一阶段的前两个阶段已完成 分别入组了28名和13名患者 确定了AB8939连续治疗3天和14天的最大耐受剂量均为21.3 mg/m² [6] - 第三阶段旨在评估AB8939与维奈克拉联合连续治疗14天的最大耐受剂量 [6][13] 知识产权与监管保护状况 - AB8939由AB Science发现并完全拥有知识产权 [7][15] - 其成分及治疗AML的用途受到全球多国专利保护 包括欧洲、美国、中国、日本等 保护期至2026年 [8] - 一项针对治疗特定染色体异常AML的医疗用途专利申请已提交 若获接受 保护期可延长至2044年 [9] - 除专利外 AB8939有资格在多个国家获得监管数据保护 自产品注册起可防止仿制药竞争长达8年 [9] - AB8939已获得欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局授予的AML孤儿药资格 分别在欧洲和美国提供自产品注册日起10年和7年的市场独占期 [10] 公司背景 - AB Science是一家成立于2001年的制药公司 专注于研究、开发和商业化蛋白激酶抑制剂 [16] - 公司的研发项目针对具有高度未满足医疗需求的疾病 这些疾病通常致命、生存期短或对既往治疗耐药 [16] - 公司拥有自主开发的分子组合 其先导化合物马赛替尼已在兽药领域注册 并正在人类医学领域针对肿瘤学、神经系统疾病、炎症性疾病和病毒性疾病进行开发 [17] - 公司总部位于法国巴黎 在泛欧巴黎交易所上市 [17]

文章核心观点 - AB Science公司宣布其新型合成小分子AB8939的临床前研究数据在bioRxiv平台发表 该分子具有独特的双重作用机制 能克服多重耐药性 对治疗难治性急性髓系白血病及其他癌症展现出潜力 目前正在进行I/II期临床试验 [1][2][3] 药物机制与临床前数据 - AB8939具有新颖的双重靶向作用机制：作为微管解聚剂结合β-微管蛋白上的秋水仙碱结合位点 导致细胞周期G2/M期阻滞和凋亡 同时作为ALDH抑制剂 有效抑制与癌症干细胞和耐药相关的ALDH1和ALDH2酶 [4] - 临床前数据显示AB8939具有强效且广谱的抗增殖活性 尤其对血液癌症细胞系效力显著 IC₅₀值在纳摩尔范围 [4] - AB8939能克服癌细胞的主要耐药机制：它不是P-糖蛋白外排泵的底物 因此在过表达P-gp的细胞中仍有效 并且在β3-微管蛋白高表达的细胞系中仍保持效力 [4] - 在临床前模型中 AB8939对包括阿糖胞苷和长春新碱在内的标准治疗药物耐药的AML患者原始细胞显示出高细胞毒性 [12] - 在阿糖胞苷耐药的AML小鼠模型中 AB8939治疗显著抑制肿瘤生长并提高存活率 在高风险AML患者来源异种移植模型中 AB8939单药有效 与阿扎胞苷联用可实现近乎完全的疾病清除且安全性可控 [12] - 在AML PDX模型中 AB8939有效根除了白血病干细胞 表明其可能降低疾病复发风险 [12] 临床开发进展 - AB8939目前正在一项针对难治性和复发性AML患者的I/II期临床试验中进行评估 公司近期已获监管批准启动该研究的第三阶段 将AB8939与维奈克拉联合用于治疗AML [5] - 临床试验第一阶段旨在确定AB8939在不同治疗周期中的最大耐受剂量 前两个阶段已完成 分别入组28名和13名患者 确定了连续治疗3天和14天后的MTD均为21.3 mg/m² [5][6] - 第三阶段将评估AB8939与维奈克拉联合连续治疗14天后的MTD [6] - 后续计划还包括第四阶段 将评估AB8939与维奈克拉及阿扎胞苷三药联合连续治疗14天后的MTD [13] 知识产权与监管地位 - AB8939由AB Science完全拥有知识产权 其成分及用于治疗AML的用途受到全球多国专利保护 包括欧洲、美国、中国、日本等 基本专利保护期至2026年 [7][8] - 一项针对治疗具有特定染色体异常AML的医用专利已提交申请 若获批准 对该AML亚群患者的保护期可延长至2044年 [9] - 除专利保护外 AB8939在许多国家有资格获得长达8年的监管数据保护 [9] - AB8939已获得欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局授予的AML孤儿药资格 分别在欧洲和美国提供自产品注册之日起10年和7年的市场独占期 [10] 公司背景与药物定位 - AB8939是针对难治性AML 尤其是具有复杂核型、MECOM重排和TP53突变等不良预后病例的有前景的候选药物 [3] - 其双重作用机制可同时靶向增殖的肿瘤细胞和静止的耐药干细胞 使其成为一种独特的治疗剂 [3] - AB Science是一家专注于研究和开发蛋白激酶抑制剂的制药公司 其项目主要针对医疗需求未得到满足的疾病 [17] - 公司的先导化合物马赛替尼已在兽药领域注册 并正在针对人类肿瘤学、神经性疾病、炎症性疾病和病毒性疾病进行开发 [18]

文章核心观点 - AB Science公司宣布在预印本平台MedRxiv上发表了一篇关于马赛替尼治疗肌萎缩侧索硬化症的新文章 该文章基于AB10015研究的2b/3期试验数据 通过对一个特定亚组患者的事后分析 表明在患者出现任何功能完全丧失之前使用马赛替尼进行治疗 能显著改善疗效并优化获益-风险平衡 这些结果为设计确证性研究AB23005提供了依据 该研究旨在确认马赛替尼在ALS中的疗效和安全性[1][2] 临床数据分析与关键发现 - 分析聚焦于在治疗前未出现任何功能完全丧失的ALS患者亚组 该亚组约占AB10015主要分析人群的85% 旨在优化马赛替尼治疗的获益-风险比[3] - 在功能衰退方面 通过ALSFRS-R评分衡量 马赛替尼组相比安慰剂组有4.04分的改善差异 优于AB10015试验总人群中观察到的3.39分差异[4][5] - 在CAFS终点上 马赛替尼组相比安慰剂组有+20.2%的相对获益 高于AB10015试验总人群中观察到的+13.8% CAFS是FDA的首选终点[5] - 与安慰剂相比 马赛替尼组的中位无进展生存期延长了9个月 中位总生存期增加了12个月 且这两项改善均比主要分析中的结果更为显著[4][5] - 在该亚组中 马赛替尼治疗患者的安全性结果有所改善 严重不良事件发生率从27.6%降至22.6%[5] 专家评论与药物机制 - 文章主要作者指出 研究结果强调了马赛替尼在ALS中早期干预的重要性 治疗能在患者出现任何功能完全丧失前改善其反应 该分析不仅明确了药物的获益-风险特征 也为未来确证性试验的设计提供了信息[3] - 公司科学委员会主席评论称 该分析标志着马赛替尼治疗ALS的临床开发向前迈出了重要一步 强化了其在疾病早期使用以减缓疾病进展和改善生存的潜力 该患者富集策略与马赛替尼通过抑制肥大细胞和调节小胶质细胞靶向神经炎症的作用机制完全一致 其治疗目标是保护神经肌肉功能而非修复已存在的神经损伤[3][5] 确证性研究AB23005设计 - 研究AB23005是一项前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、双臂研究 旨在确认马赛替尼联合利鲁唑对比安慰剂联合利鲁唑治疗48周后的疗效和安全性 马赛替尼剂量为4.5 mg/kg/天[7] - 该研究将纳入408名ALS患者 按1:1随机分组 患者需满足疾病进展正常且无功能完全丧失的条件 即ALSFRS-R量表中12个项目每项得分至少为1分 接受依达拉奉治疗的美国患者也有资格参与研究 该药物的使用将作为一个分层因素[7] - 该研究设计已通过与欧洲卫生当局的讨论获得验证[7] 公司进展与监管状态 - AB Science已获得多个欧洲国家的批准 可以启动马赛替尼治疗ALS的确证性3期研究 该授权是在EMA验证了统一方案之后进行的 该方案在CTIS程序第一步结束时获得批准 并且是在FDA授权之后进行的 因此 公司现在可以在欧洲和美国启动这项注册研究[8] - 马赛替尼是公司的先导化合物 已在兽药领域注册 并在人类医学中针对肿瘤学、神经性疾病、炎症性疾病和病毒性疾病进行开发[10][11]

融资交易概览 - 公司成功完成一项总额为280万欧元的私募配售[2] - 此次私募配售通过发行2,477,877股附带认股权证(BSA)的新普通股进行[6] - 每份ABSA（一股新股附带一份认股权证）的发行价格为1.13欧元[8] 资金用途 - 融资净收益将主要用于AB8939项目的临床开发[4] - 具体计划包括完成AB8939联合疗法的1期研究，并启动一项约15名急性髓系白血病(AML)患者的扩展研究[4] - 扩展研究旨在为未来的注册试验提供有力的初步疗效证据[4] 交易条款与影响 - ABSA的发行价较设定日前三个交易日的成交量加权平均价(VWAP)有24.99%的折价[8] - 若所有认股权证(BSA)被行权，公司将再发行1,486,726股普通股，筹集约260万欧元额外资金[11] - 认股权证的有效期为自发行之日起60个月，行权价为每股1.72欧元[11] - 此次配售导致未参与股东的股权被稀释，持股1%的股东在非稀释和完全稀释基础上的持股比例分别降至0.97%和0.76%[17] 股权结构变动 - 私募配售及认股权证全部行权后，公司普通股总数将从63,706,916股增至67,671,519股[15] - 公司主要股东A. Moussy及其一致行动人在交易后的持股比例（完全稀释基础）将从30.23%降至28.97%[14][16] 产品管线进展 - AB8939是一种新型合成微管去稳定化药物候选物，临床前数据显示其能克服Pgp和MPO介导的耐药性，具有广谱抗癌活性[24] - 公司主要候选药物马赛替尼(Masitinib)是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，正在多种疾病领域进行开发，包括肿瘤学、炎症性疾病和中枢神经系统疾病[23]

财务业绩摘要 - 2025年上半年运营亏损为273万欧元，较2024年同期的358万欧元减少854万欧元，亏损收窄23.8% [3][4] - 净亏损为5177万欧元，较2024年同期的4469万欧元增加15.8% [6] - 营业收入为51.5万欧元，全部来自兽药销售，较2024年同期的56万欧元有所下降 [5] - 运营费用同比下降21.7%，其中研发费用降至183.6万欧元，行政费用降至89.3万欧元 [5][7] - 现金及现金等价物为503.4万欧元，总资产为2121.7万欧元 [7] 融资与资本状况 - 通过私募配售完成总额630万欧元的增资，资金将主要用于支持AB8939项目的临床开发 [4][25] - 与金融债权人原则上达成协议，将总额约370万欧元的银行债务还款推迟24个月 [26] - 在2025年收到税务部门支付的2023年研发税收抵免部分款项，金额为293.4万欧元 [27] 马赛替尼平台临床进展 - 获得多个欧洲国家（西班牙、希腊、斯洛文尼亚）及美国FDA授权，启动马赛替尼治疗肌萎缩侧索硬化的确证性3期研究（研究AB23005）[4][8] - 获得FDA和EMA授权，启动马赛替尼治疗转移性激素耐药性前列腺癌的确证性3期研究（研究AB22007）[4][13] - 独立研究团队的新研究显示，马赛替尼在阿尔茨海默病动物模型中能显著改善记忆、学习和行为指标 [15][16] - 美国专利商标局授予马赛替尼治疗镰状细胞病的专利，保护期至2040年11月 [4][18] 微管蛋白平台临床进展 - 获得欧洲国家监管批准，启动AB8939联合Venetoclax治疗急性髓系白血病的I/II期研究第三阶段 [4][19] - AB8939获得欧洲药品管理局授予治疗急性髓系白血病的孤儿药资格 [4][21] - 加拿大专利局授予AB8939成分专利，保护期至2036年，涵盖其治疗血液疾病和增殖性疾病的用途 [4][23] 公司业务概述 - 公司是一家专注于蛋白激酶抑制剂研发的制药公司，其主打产品马赛替尼已注册用于兽用，并正在人类肿瘤、神经退行性疾病等领域进行开发 [27][29] - 公司总部位于巴黎，在泛欧交易所巴黎上市 [29]

财务报告发布安排 - 公司宣布推迟发布2025年上半年度财务报告 [1] - 原定发布日期为2025年9月30日 [1] - 新的最晚发布日期确认为2025年10月10日 [1][2] - 延迟原因是为确保审计师有充足时间完成审计工作 [1] 公司业务概况 - 公司是一家成立于2001年的制药企业 [3] - 公司专注于蛋白激酶抑制剂的研发、开发及商业化 [3] - 研发项目聚焦于存在高度未满足医疗需求的疾病领域 [3] - 主要候选药物马赛替尼已注册用于兽医学 [4] - 马赛替尼在人类医学中正被开发用于肿瘤学、神经系统疾病、炎症性疾病及病毒性疾病领域 [4] - 公司总部位于法国巴黎 在巴黎泛欧交易所上市 [4]

融资概况 - AB Science成功完成255万欧元的私募配售 由少数投资者认购[1] - 私募不涉及需法国金融市场管理局(AMF)批准的招股说明书 但需提交符合欧盟《招股说明书条例》附录IX的信息文件[2] - 融资净额将主要用于AB8939项目的临床开发 并强化公司2025年及未来12个月的现金流状况[3] 发行条款 - 发行总额255万欧元(含股票发行溢价) 通过发行2,276,787股新股实施 每股附1份认股权证(BSA)[4] - 发行的ABSA(新股+认股权证组合)占公司非稀释股本的3.34%(发行前)和3.23%(发行后)[5] - 每份ABSA发行价1.12欧元 较巴黎泛欧交易所3日成交量加权平均价(VWAP)折让24.68%[6] - 含BSA理论价值的综合折让率为17.87% 符合股东大会授权范围[7] 认股权证条款 - 每份BSA可认购1股普通股 行权价1.71欧元 有效期60个月[9] - 若全部行权 将增发2,276,787股 募集额外389万欧元[9] - BSA理论价值0.3877欧元(基于34.355%波动率和Black-Scholes模型)[10] - BSA将于发行后立即分离 预计2025年8月11日前在巴黎泛欧增长市场上市[10] 股权结构变化 - 发行后总股本增至704,695.95欧元(完全行权后727,463.82欧元) 普通股增至63,706,916股(完全行权后65,983,703股)[11] - 控股股东A Moussy及其控制的AMY SAS合计持股比例从28.77%稀释至26.97%(非稀释基础)[12] - 未参与配售的股东持股比例从1%稀释至0.97%(非稀释基础)或0.77%(稀释基础)[14] 时间安排 - 新股预计2025年8月7日在巴黎泛欧交易所正式上市交易[15] - 公司承诺45天锁定期 董事及高管承诺90天锁定期[20] 研发管线 - AB8939为新型微管破坏剂 临床前数据显示可克服P糖蛋白(Pgp)和髓过氧化物酶(MPO)介导的耐药性[23] - 主要产品马赛替尼(masitinib)为靶向肥大细胞/巨噬细胞的口服酪氨酸激酶抑制剂 适应症涵盖肿瘤学/神经系统疾病/炎症性疾病[22] - 公司专注开发蛋白激酶抑制剂(PKIs) 聚焦存在重大未满足医疗需求的领域[24]

核心观点 - AB Science宣布其药物马赛替尼(masitinib)在治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的确认性III期研究AB23005已获得首批欧洲国家(西班牙、希腊、斯洛文尼亚)授权，此前该研究方案已获得EMA和FDA的验证[1] - 该研究将招募408名ALS患者，随机分为1:1两组，评估马赛替尼(4.5 mg/kg/天联合利鲁唑)对比安慰剂联合利鲁唑的疗效和安全性[3][4] - 研究针对最佳反应人群(约占ALS患者总数的75%)，在前期AB10015研究中该人群显示中位生存期增加12个月[5][6] 研究设计与人群 - 研究设计为前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的两组研究，治疗周期48周[3] - 入组标准包括疾病进展正常(ALSFRS-R每月功能下降<1.1分)且未完全丧失功能(ALSFRS-R各项得分≥1)[4][7] - 美国接受依达拉奉治疗的患者也可参与，该药物使用将作为分层因素[4] 前期研究数据 - 在AB10015研究中，最佳反应人群显示：ALSFRS-R评分差异3.1(p=0.0308)、CAFS相对获益20%(p=0.0290)、生活质量改善6.22分(p=0.044)[8] - 呼吸功能(FVC)差异7.5(p=0.038)、中位无进展生存期增加9个月(25 vs 16个月,p=0.0057)[8] - 中位总生存期增加12个月(53 vs 41个月,p=0.019)[8] 样本量与统计功效 - AB23005研究每组将纳入约200名患者，是AB10015研究(每组90人)的两倍以上，以提高统计功效[9][10] - AB10015研究中最佳人群在FDA认可的CAFS终点上已显示统计学显著效果(p=0.0290)[9] 药物机制 - 马赛替尼通过靶向肥大细胞和小胶质细胞的免疫调节特性保护神经肌肉功能[11] - 临床前研究证实其能减少巨噬细胞浸润、保护终末雪旺细胞、改善部分去神经支配肌肉的再支配[11][12] - 可降低神经丝轻链(NfL)水平并在TDP-43突变斑马鱼模型中恢复运动功能[22] 知识产权保护 - 公司已获得马赛替尼治疗ALS的二次医疗用途专利，保护期至2037年，覆盖欧美亚等多个地区[14][15] - 部分国家可延长保护5年至2042年[16] - 获得EMA和FDA的孤儿药认定，分别在欧洲和美国享有10年和7年市场独占权[17] 公司背景 - AB Science成立于2001年，专注于蛋白激酶抑制剂研发，针对高未满足医疗需求的疾病[20] - 马赛替尼已在兽药领域获批，并开发用于肿瘤、神经疾病、炎症和病毒性疾病[21] - 公司在巴黎泛欧交易所上市(代码:AB)[21]