PresentationNow I would like to turn the call over to Katie Hogan, Senior Director of Corporate Communications and Investor Relations. Please go ahead.Katie HoganSenior Director of Corporate Communication & Investor Relations Hello, everyone, and welcome to our event. Before we begin, I will go over a few housekeeping reminders. There will be a moderated question-and-answer session following prepared remarks. [Operator Instructions] The webcast replay of this event will be available tomorrow after 12:30 p.m ...

--Agenda to feature latozinemab and AL101, along with progress in Alector Brain Carrier–enabled programs, including new lead candidates--SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., Sept. 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Alector, Inc. (Nasdaq: ALEC), a late-stage clinical biotechnology company focused on developing therapies to counteract the devastating progression of neurodegeneration, today announced management will host a virtual event to discuss the company’s progranulin (PGRN) franchise and Alector Brain Carrier (ABC)–en ...

公司及行业 * 公司为Alector (ALEC) 专注于开发治疗神经退行性疾病的疗法[2] * 行业为神经退行性疾病治疗领域 包括额颞叶痴呆(FTD) 阿尔茨海默病(AD) 帕金森病(PD) 肌萎缩侧索硬化症(ALS)等[2] 核心观点与论据 * 公司采用三种主要方法开发疗法 包括清除错误折叠蛋白 替换受损或缺失蛋白 以及修复受损的免疫细胞和神经细胞[3] * 公司最主要的产品latozinemab用于治疗由progranulin基因突变引起的额颞叶痴呆(FTD-GRN) 其作用机制是通过阻断progranulin的降解级联 使其在脑内的停留时间延长2至3倍 从而将progranulin水平恢复至正常水平[9][10] * FTD是一种侵袭性致命痴呆症 进展速度比阿尔茨海默病快三倍 患者在诊断后7至9年内死亡[6] * 美国有50,000至60,000名FTD患者 欧盟约有110,000名 其中多达10%携带progranulin突变 即欧美共有约15,000至17,000名有症状患者 此外还有4至5倍的无症状患者注定会发病[6][7] * 关键性3期临床试验(INFRONT-3)预计在25年第四季度中旬读出数据 该研究为期两年 招募了106名有症状患者和16名无症状患者[19] * 试验的双重主要终点是临床认知评估(CDR-Sum of Boxes)和血浆progranulin水平升高 需要两者均达到统计学显著性才能获得完全批准[19] * 公司对达到progranulin终点有超过99%的把握 对显示认知衰退减慢40%有80%至90%的信心 即使仅减慢25%也被认为具有统计学显著性和临床意义[23] * 支持性生物标志物包括 volumetric MRI GFAP 神经丝轻链(NfL)等 其中在2期研究中观察到GFAP水平恢复正常 NfL趋于稳定 认知衰退减慢48%[11][12][16] * 公司与GSK就该药物达成合作 协议包括7亿美元预付款和15亿美元里程碑付款 在美国为50-50利润分成 在美国以外地区为类似分成的特许权使用费[27] * 公司另一产品AL101同样用于提升progranulin水平 但具有更长的半衰期 正针对阿尔茨海默病进行2期研究 该研究已完成360名患者的入组 数据预计在2026年末或2027年初读出[32][35] * 公司拥有一个脑载体(穿梭)平台技术 利用转铁蛋白受体将抗体药物(如抗Aβ 抗Tau) 酶替代疗法(如GBA) 和siRNA疗法(如抗Tau 抗α-突触核蛋白)递送至大脑[37][39] * GBA酶突变导致高达10%的帕金森病和30%的路易体痴呆 欧美有数十万患者[37] 其他重要内容 * progranulin功能丧失是神经退行性疾病的独特通用风险基因 其水平降低10-15%也会增加患阿尔茨海默病 帕金森病的风险 并加速ALS进展[4] * 公司计划在2026年将两种新药推进至临床阶段[5] * 公司最终目标是进行预防性治疗 在患者出现临床症状前就进行干预[21] * 药物耐受性良好 无严重的药物相关不良反应[21] * 公司已获得突破性疗法和孤儿药资格认定[28] * 若3期数据积极 公司将与GSK共同准备商业化 公司将在美国主导商业化并建立销售团队[27]

文章核心观点 Alector作为晚期临床生物技术公司，公布2025年第一季度财务结果及近期业务进展 现金可支撑运营至2027年下半年 多个药物项目取得进展 公司有望开发出治疗神经退行性疾病的有效疗法 [1][2] 近期临床进展 与GSK合作开发的前颗粒蛋白项目 - 洛托齐单抗（latozinemab）的INFRONT - 3 3期关键临床试验正在进行，预计2025年第四季度公布顶线数据 该试验评估其治疗颗粒蛋白基因突变的额颞叶痴呆（FTD - GRN）的安全性和有效性 [5] - AL101/GSK4527226于2025年4月提前完成PROGRESS - AD全球2期临床试验的患者招募 该试验评估其治疗早期阿尔茨海默病的效果 [4] 临床前和研究管线 - 公司继续推进临床前和早期研究管线，借助其专有的血脑屏障技术平台Alector Brain Carrier（ABC） 该平台可将治疗药物靶向输送到大脑 [7] - 公司正在推进针对阿尔茨海默病的脑穿透性抗淀粉样β抗体ADP037 - ABC和针对帕金森病的GCase酶替代疗法ADP050 - ABC [7] 公司新闻 - Giacomo Salvadore医学博士加入公司执行领导团队，担任首席医学官 他拥有超15年神经学临床开发经验，2023年加入公司担任临床开发高级副总裁 [8] 2025年第一季度财务结果 收入 - 截至2025年3月31日的季度合作收入为370万美元，低于2024年同期的1590万美元 主要因2024年第四季度AL002项目和洛托齐单抗FTD - C9orf72 2期试验的履约义务完成 [9] 研发费用 - 截至2025年3月31日的季度总研发费用为3360万美元，低于2024年同期的4520万美元 主要因AL002项目研发费用减少和裁员导致的人员相关成本降低 [10] 管理费用 - 截至2025年3月31日的季度总管理费用为1470万美元，高于2024年同期的1440万美元 [11] 净亏损 - 2025年第一季度公司净亏损4050万美元，即每股亏损0.41美元 2024年同期净亏损3610万美元，即每股亏损0.38美元 [11] 现金状况 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和投资总额为3.546亿美元 管理层预计这些资金足以支持公司运营至2027年下半年 [12] 2025年指引 - 公司重申2025年全年指引 预计合作收入在500万美元至1500万美元之间，总研发费用在1.75亿美元至1.85亿美元之间，总管理费用在5500万美元至6500万美元之间 [13] 合并资产负债表数据（单位：千美元） |项目|2025年3月31日|2024年12月31日| | ---- | ---- | ---- | |现金、现金等价物和有价证券|354,551|413,397| |总资产|408,303|468,303| |总流动负债（不包括递延收入）|87,923|101,396| |递延收入（包括当期部分）|192,158|195,832| |总负债|313,693|341,503| |总股东权益|94,610|126,800| [18] 合并运营报表数据（单位：千美元，每股数据除外） |项目|2025年第一季度|2024年第一季度| | ---- | ---- | ---- | |合作收入|3,674|15,893| |运营费用：| | | |研发费用|33,641|45,167| |管理费用|14,728|14,434| |总运营费用|48,369|59,601| |运营亏损|(44,695)|(43,708)| |其他收入，净额|4,224|7,636| |税前亏损|(40,471)|(36,072)| |所得税费用|—|7| |净亏损|(40,471)|(36,079)| [20]