Pharvaris N.V. (NASDAQ:PHVS) is one of the best small cap stocks to buy with huge upside potential. Morgan Stanley analyst Maxwell Skor reiterated a Buy rating on Pharvaris N.V. (NASDAQ:PHVS) on December 15, setting a $41 price target. Pharvaris N.V. (NASDAQ:PHVS) also received a rating update from Oppenheimer on December 4, with the company reaffirming an Outperform rating on the stock and lifting the price target to $50 from $44. The firm told investors that the company reported positive top-line resul ...

行业投资评级 - 报告对生物医药Ⅱ行业维持“领先大市-A”的投资评级 [7] 核心观点 - 报告核心观点认为，国家医保局发布的《商业健康保险创新药品目录（2025年）》有望改善高价值创新药支付难的问题，在基本医保支付之外新增一个支付路径，从而打破既往销售天花板，为支付端带来新增量 [3][24] - 报告认为创新药板块后续仍有多个催化值得期待，包括学术会议、数据读出、多个BD（业务发展）交易兑现等 [2] 本周新药行情回顾 - 2025年12月1日至12月7日，新药板块涨幅前五的公司及涨幅分别为：北海康成 (+13.94%)、迈博药业 (+11.32%)、嘉和生物 (+8.38%)、君圣泰 (+7.14%)、诺思兰德 (+6.27%) [1][16] - 同期，新药板块跌幅前五的公司及跌幅分别为：圣诺医药 (-15.18%)、首药控股 (-9.06%)、博安生物 (-8.62%)、腾盛博药 (-8.05%)、宜明昂科 (-7.72%) [1][16] 本周建议关注标的 - 建议关注已获跨国药企（MNC）认证、未来海外放量确定性高的品种，相关公司包括三生制药、联邦制药、科伦博泰等 [2][22] - 建议关注存在海外数据催化的品种，相关公司包括贝达药业、和黄医药、映恩生物等 [2][22] - 建议关注下一个可能向MNC进行海外授权的重磅品种，相关公司包括复宏汉霖、石药集团、益方生物等 [2][22] - 建议关注新的创新药技术突破领域，包括小核酸、体内CAR-T、减脂增肌、自免CAR-T/双抗、基因疗法等 [2][22] 本周新药行业重点分析 - 2025年12月7日，国家医保局发布《商业健康保险创新药品目录（2025年）》，共纳入19款既往价格昂贵的创新药 [3][24] - 目录中包括市场关注度高的5款CAR-T药物以及2款针对阿尔茨海默病的新药 [3][24] - 目录提出了多项利于目录内药品放量的措施，主要包括：1）目录内药品的挂网、配备工作原则上参照医保谈判药品执行 [22]；2）目录内药品医保基金不予支付，不计入相关考核指标，并支持探索药店配备和价格监测 [23]；3）推动多层次医疗保障体系建设，支持商保机构根据目录设计新产品，鼓励探索医保与商保“一站式”结算 [23] 本周新药上市申请情况 - 本周国内有1个新药或新适应症的上市申请获批准 [4][28] - 本周国内有16个新药或新适应症的上市申请获受理 [4][28] - 获批的药品为瑞米布替尼片，由北京诺华制药有限公司申请，批准日期为2025年11月25日 [29] - 受理的申请中包括石药集团提交的司美格鲁肽注射液（化药，新药，注册分类2.2）以及上海君实生物提交的偌考奇拜单抗注射液（治疗用生物制品，新药，注册分类1）等 [29][30] 本周新药临床申请情况 - 本周国内有44个新药的临床申请获批准 [5][31] - 本周国内有40个新药的临床申请获受理 [5][31] - 获批的临床申请涉及多种创新疗法，例如阿斯利康的AZD0486（靶向CD19/CD3，用于B细胞急性淋巴细胞白血病）、赛诺菲的Fitusiran注射液（用于血友病预防治疗）、以及歌礼药业的CH006注射液（用于晚期实体瘤）等 [32] - 受理的临床申请包括信达生物的IBI3035（治疗用生物制品）、恒瑞医药旗下公司的多款ADC药物（如SHR-A2102、SHR-A2009）、以及多家公司提交的司美格鲁肽片剂申请等 [36][37] 本周国内市场重点事件 - **歌礼**：于11月30日宣布选定其首款口服GLP-1R/GIPR/GCGR三靶点激动剂ASC37口服片作为临床开发候选药物，计划于2026年第二季度向美国FDA递交治疗肥胖症的IND申请，该药在非人灵长类动物中的平均表观半衰期约为56小时 [11][40] - **先声药业**：于12月3日宣布与旺山旺水公司就氢溴酸氘瑞米德韦订立许可协议，获得该药在大中华区用于抗RSV及抗HMPV感染适应症的独家许可权益，该药是一款口服广谱抗RNA病毒核苷类药物 [11][40] - **信达生物**：于12月5日宣布与武田的全球战略合作满足所有交割条件并正式生效，合作旨在加速其下一代肿瘤免疫及ADC疗法（包括IBI363和IBI343）的全球开发与商业化 [11][41] 本周海外市场重点事件 - **Generate:Biomedicines**：于12月2日宣布计划启动两项全球3期临床试验（SOLAIRIA-1和SOLAIRIA-2），评估其TSLP靶向疗法GB-0895在约1600名严重哮喘患者中的疗效，主要终点为52周内降低哮喘急性加重次数 [12][42] - **Cosmo Pharmaceuticals**：于12月4日宣布其用于治疗男性雄激素性脱发的在研疗法clascoterone 5%外用溶液在两项关键3期试验中取得积极主要结果，计划在2026年春季完成安全性随访后在美国和欧洲提交监管申请 [12][42] - **Pharvaris**：于12月4日宣布其用于缓解遗传性血管性水肿发作的在研疗法deucrictibant在3期关键研究（RAPIDe-3）中达到主要终点，治疗组中位症状缓解起效时间为1.28小时，公司计划在2026年上半年提交上市申请 [12][43]

核心观点 - Pharvaris公司股价因旗下在研药物deucrictibant的III期临床试验取得积极结果而大幅上涨 该药物在治疗遗传性血管性水肿的按需治疗中展现出快速且显著的疗效 并计划于2026年上半年提交监管申请 [2][5][8] 临床试验结果 - RAPIDe-3研究达到了主要终点：患者服用deucrictibant后1.28小时内开始出现症状缓解 而安慰剂组需要超过12小时 [3] - 研究同时达到了所有次要终点：使用deucrictibant达到显著症状缓解的中位时间少于3小时 而安慰剂组超过12小时 症状完全缓解的时间为11.95小时 而安慰剂组超过24小时 [3] - 研究中83%的HAE发作仅需一剂deucrictibant即可应对 超过93%的发作在使用该药后无需任何备用治疗 [4] 监管与市场计划 - 基于上述结果 Pharvaris计划在2026年上半年为deucrictibant提交监管申请 [5] - 若获批 deucrictibant将成为继KalVista公司的Ekterly之后 市场上第二个口服按需疗法 [5] 竞争格局分析 - 在按需治疗领域 deucrictibant若获批 将与KalVista的Ekterly形成直接竞争 数据显示deucrictibant症状缓解起始时间（1.28小时）略优于Ekterly临床试验中的1.61-1.79小时 [6] - 与武田旗下需注射给药的Firazyr和Kalbitor等旧疗法相比 deucrictibant和Ekterly等口服药物在患者使用便利性和依从性上具有优势 [14] - 在预防性治疗领域 主要竞争者包括BioCryst公司的Orladeyo和Ionis公司的Dawnzera [15] 药物研发管线 - Pharvaris正在开发deucrictibant的两种剂型：用于急性治疗的速释胶囊和用于预防治疗的缓释片剂 [10] - 缓释片剂用于HAE预防治疗的III期CHAPTER-3研究预计在2026年下半年获得顶线数据 [11] - 该缓释片剂同时正在针对获得性C1抑制剂缺乏性血管性水肿进行后期CREAATE研究 [12] 市场表现 - 消息公布后 Pharvaris股价在周三上涨近22% [2] - 年初至今 公司股价已上涨53% 远超行业20%的涨幅 [7]

核心观点 - Pharvaris公司公布了其候选药物deucrictibant用于治疗遗传性血管性水肿急性发作的RAPIDe-3三期临床试验的积极顶线数据 数据将作为2026年上半年开始提交上市授权申请的基础 消息公布后公司股价上涨12.32%至27.09美元 [1][3][7] 临床试验结果 - 试验共招募134名12岁及以上HAE患者 评估口服deucrictibant速释胶囊用于急性发作的按需治疗 [2] - 与安慰剂相比 deucrictibant显示出更快的治疗反应中位起效时间 包括更短的症状显著缓解中位时间和更早的完全症状消退时间 [3] - 具体数据显示 症状缓解起效时间为1.28小时 而安慰剂组超过12小时 症状进展结束时间为17.47分钟 而安慰剂组为228.67分钟 [9] - 83.0%的发作仅用单粒deucrictibant胶囊治疗 93.2%的deucrictibant治疗发作未使用救援药物 [9] - 数据显示 在12小时内需要第二剂量或救援药物治疗的发作更少 [4] - 药物耐受性良好 无治疗相关的严重不良事件 无受试者因治疗中出现的不良事件而中止治疗 [5] 产品与研发管线 - deucrictibant是一种口服速释胶囊 用于HAE急性发作的按需治疗 [2] - 一项名为RAPIDe-2 Part B的开放标签扩展研究正在进行中 [5] 市场竞争格局 - 2024年8月 FDA批准了Ionis Pharmaceuticals公司的Dawnzera用于12岁及以上HAE患者的预防性治疗 其关键三期数据显示 每四周给药一次可将24周内的月HAE发作率较安慰剂显著降低81% 从第二次给药起测量时 平均发作率降低增至87% [6][7] - 2024年7月 FDA批准了KalVista Pharmaceuticals公司的Ekterly用于12岁及以上HAE患者的急性发作治疗 该药是首个也是唯一一个口服按需治疗HAE的药物 [7]

核心观点 - Pharvaris公司宣布其关键性三期研究RAPIDe-3的积极数据，证实口服药物deucrictibant即时释放胶囊在按需治疗遗传性血管性水肿发作方面具有差异化优势 [1] - 研究达到主要终点和所有11个次要疗效终点，均具有统计学显著性，显示出快速起效和良好的安全性 [3] - 公司计划在2026年上半年开始提交上市授权申请 [1] 研究设计与患者群体 - RAPIDe-3是一项全球性、安慰剂对照的三期研究，评估20毫克口服deucrictibant即时释放胶囊用于12岁及以上HAE患者按需治疗发作 [2] - 研究共纳入来自六大洲24个国家的134名参与者，涵盖青少年和成人、使用和未使用长期预防治疗的患者、所有HAE亚型以及不同严重程度和部位的发作 [2] - 该研究是首个完全符合AURORA共识推荐的核心结果集的HAE按需治疗研究 [2] 疗效结果 - 达到主要终点：症状缓解中位时间显著优于安慰剂组，为1.28小时对比超过12小时 [3][4] - 达到所有次要疗效终点：疾病进展结束中位时间为17.47分钟对比228.67分钟，完全症状消失中位时间为11.95小时对比超过24小时 [3][4] - 83.0%的发作仅需单次给药，93.2%的deucrictibant治疗发作无需使用救援药物 [4] 安全性与耐受性 - deucrictibant耐受性良好，无治疗相关严重不良事件，无参与者因治疗中出现的不良事件中止治疗 [5] - 安全性与已完成的及正在进行的deucrictibant治疗HAE发作研究一致，未发现安全性信号 [5] 研发进展与未来计划 - 公司计划在2026年上半年向美国FDA提交新药申请，用于HAE急性发作的按需治疗 [7] - 用于HAE发作长期预防的deucrictibant缓释片的关键三期研究CHAPTER-3正在进行中，顶线数据预计在2026年下半年公布 [5][10] - 用于获得性血管性水肿预防和按需治疗的三期研究CREAATE也在进行中 [10] 产品与公司背景 - deucrictibant是一种新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，正在开发即时释放胶囊和缓释片两种剂型 [9] - 该药物已获得美国FDA、欧洲委员会和瑞士药监局授予的用于治疗缓激肽介导的血管性水肿的孤儿药资格认定 [9] - Pharvaris是一家后期生物制药公司，致力于开发口服疗法以满足缓激肽介导疾病领域未满足的医疗需求 [10]

药物价值定位 - deucrictibant作为一种口服疗法满足了遗传性血管性水肿治疗领域一个非常具体的未满足需求[2] - 口服剂型是该药物的关键特征患者群体对口服疗法有非常高的偏好和需求[2] - 更便捷的治疗方案有助于患者恢复正常功能和生活[2] 核心优势 - 除了口服便利性外首要的价值主张是疗效对于HAE的任何疗法尤其如此[2] - 将口服给药方式与高效力相结合是deucrictibant的核心优势[3]

公司及行业 * 公司为Pharvaris 专注于开发治疗遗传性血管性水肿（HAE）的药物deucrictibant 该药物是一种口服缓激肽B2受体拮抗剂 提供即时释放（IR）和缓释（XR）两种剂型 分别用于急性按需治疗和长期预防性治疗[1][5][9] * 行业为遗传性血管性水肿（HAE）治疗市场 这是一个存在高度未满足需求的领域 目前预防性治疗市场占比约67%的患者和80%的市场价值 并且仍在增长 按需治疗市场同样重要且具有活力[3] 核心观点与论据 * **药物价值主张**：deucrictibant的核心价值在于其口服的便利性、注射剂级别的高效性以及类似安慰剂的耐受性 公司认为目前尚无疗法能同时完全满足这三项要求[1][2] * **差异化优势**：作为唯一一家同时开发预防性和按需治疗两种剂型的缓激肽B2受体拮抗剂公司 其药物通过抑制级联反应末端发挥作用 具有治疗其他血管性水肿亚型（如获得性血管性水肿AAE）的潜力 这是一种机制上的优势[5][9][10] * **临床数据与预期**： * **按需治疗（RAPIDe-3）**：关键数据读出时间已从2026年第一季度提前至2025年第四季度 主要得益于患者入组速度快于预期（12个月内完成）和攻击事件数据库收集迅速[17][18] * **预防性治疗（CHAPTER-3）**：关键数据读出时间预计在2026年下半年 基于II期数据 其预防性治疗相比安慰剂实现了87%的发作减少率 49%的患者实现零发作率 在开放标签扩展研究中 发作减少率进一步改善至93% 严重发作减少96%[21] * **市场竞争与定位**：公司认为现有的口服疗法未能达到当前注射剂标准疗法的疗效水平 而deucrictibant的II期数据显示其疗效优于现有口服疗法berotralstat 甚至优于当前标准护理 关键差异化点包括更低的二次用药需求、单次用药即可解决发作的能力以及更长的半衰期[11][14][15] * **监管与申报**：FDA已接受其两项制剂的心脏毒性（TQT）研究豁免申请 这将节省成本和时间 不同于竞争对手Orladeyo 公司计划在2027年上半年提交按需治疗的上市申请（NDA） 2028年上半年提交预防性治疗的NDA[32][33][35] * **市场拓展**：公司计划今年启动针对获得性血管性水肿（AAE）的临床试验 一项研究者发起的研究（IIS）显示 使用XR剂型治疗的4名AAE患者中有3名在近18个月内无发作 该患者群体目前约占HAE类型的10%[35][37][38] 其他重要内容 * **财务状况**：公司截至第二季度末拥有约2亿美元现金及等价物 现金跑道预计可维持至2027年上半年 资金将用于完成关键临床试验、申报上市以及建设美国商业团队（预计2026年底达80人 2027年底达90人） 公司同时积极寻求业务发展（BD）机会和非稀释性融资方案（如债务、特许权融资）[40][41] * **商业策略**：公司将专注于新诊断患者（每年150-300人）和年轻患者群体 调查显示约67%的患者对现有治疗仍不满意 支付方将高度重视“单次用药解决发作”这一价值主张[25][26][29] * **地缘与创新**：公司承认中国生物技术创新崛起 但目前对其无直接影响 中国是一个重要但复杂的市场 未来可能寻求合作伙伴进入 公司内部正在试点使用AI工具辅助医学写作和数据分析 但尚未用于削减员工[42][43] * **监管环境**：公司与FDA的互动积极且具建设性 对关税和并购政策保持关注 但认为目前影响可控且自身有灵活性[45][46]

公司介绍与核心产品 - 公司为Pharvaris 正在开发一种名为deucrictibant的分子 [1][2] - 该分子针对HAE（遗传性血管性水肿）适应症 被描述为非常令人兴奋 [2] - 公司管理层包括首席商务官Wim Souverijns和首席医疗官Peng Lu [1] 会议进程 - 本次会议由Cantor公司的生物技术团队分析师Steven Seedhouse主持 [1] - 会议流程安排为先由公司管理层进行开场介绍和公司现状说明 随后进入问答环节 [2]

核心观点 - Pharvaris是一家专注于开发口服缓激肽B2受体拮抗剂的生物制药公司 致力于解决遗传性血管性水肿(HAE)和获得性C1抑制剂缺乏性血管性水肿(AAE-C1INH)等疾病的未满足需求 [1] - 公司关键临床项目RAPIDe-3(按需治疗HAE发作)的顶线结果预计在2025年第四季度公布 CHAPTER-3(预防性治疗HAE发作)顶线结果预计在2026年下半年公布 [2][3] - 公司已完成2亿美元的公开发行 现金储备预计可支撑运营至2027年上半年 [6] 研发管线进展 - RAPIDe-3(全球关键III期研究)已完成目标入组 评估20mg速释胶囊对HAE发作的按需治疗效果 顶线结果预计2025年第四季度公布 [3][4] - CHAPTER-3研究持续入组中 评估40mg缓释片对HAE发作的预防效果 计划入组81名患者 按2:1比例随机分配 预计2026年下半年公布顶线结果 [3][4] - CREAATE研究(针对AAE-C1INH)预计2025年底启动 将评估40mg缓释片(预防)和20mg速释胶囊(按需)的双重治疗效果 [3][4] 财务与资金状况 - 截至2025年6月30日 公司现金及等价物为2亿欧元 较2024年底的2.81亿欧元有所下降 [11] - 2025年7月完成2.01亿美元的公开发行 预计将现金跑道延长至2027年上半年 [6] - 2025年第二季度研发支出为2960万欧元 同比增长28% 行政支出为1080万欧元 同比下降4% [11][16] 学术与行业活动 - 公司在多个国际医学会议上展示了deucrictibant的临床和非临床数据 包括第14届C1抑制剂缺乏和血管性水肿研讨会 EAACI 2025大会等 [5] - 计划在2025年8月28-29日的EAACI香港过敏学校会议上公布CHAPTER-1和RAPIDe-2扩展试验的长期安全性和有效性数据 [9] - 管理层将参加2025年9月多个投资者会议 包括Cantor全球医疗保健会议 富国银行医疗会议等 [10] 产品与技术特点 - Deucrictibant是新型口服小分子缓激肽B2受体拮抗剂 具有速释胶囊(20mg)和缓释片(40mg)两种剂型 分别用于按需治疗和预防性治疗 [13] - 该药物已获得美国FDA和欧盟委员会的孤儿药认定 用于治疗缓激肽介导的血管性水肿 [13] - 公司采用生物标志物方法帮助识别缓激肽介导的血管性水肿患者 并探索扩大治疗应用的潜力 [4]

文章核心观点 - 公司宣布完成此前宣布的增额包销公开发行，此次发行包括普通股和预融资认股权证，总收益约2.012亿美元 [1] 发行情况 - 公司完成增额包销公开发行，发行956.25万股普通股（包括承销商全额行使额外购买131.25万股普通股的选择权）和可购买50万股普通股的预融资认股权证，发行总收益约2.012亿美元 [1] - 摩根士丹利、Leerink Partners、Cantor、Oppenheimer & Co.和Van Lanschot Kempen担任此次发行的联席账簿管理人 [2] - 发行证券依据此前向美国证券交易委员会提交的有效暂搁注册声明进行，通过招股说明书和招股说明书补充文件完成 [2] - 可从摩根士丹利等承销商处获取最终招股说明书补充文件副本，也可在SEC网站免费获取 [3] 公司介绍 - 公司是一家后期生物制药公司，开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，以满足缓激肽介导疾病患者未被满足的需求 [1][5] - 公司旨在提供具有注射剂疗效和安慰剂耐受性的口服疗法，用于预防和治疗缓激肽介导的血管性水肿发作 [5] - 公司基于遗传性血管性水肿（HAE）的2期预防和按需治疗研究的积极数据，正在评估deucrictibant在预防HAE发作的3期关键研究（CHAPTER - 3）和按需治疗HAE发作的3期关键研究（RAPIDe - 3）中的疗效和安全性 [5]