Rhythm Pharmaceuticals (NasdaqGM:RYTM) Update / Briefing September 24, 2025 08:30 AM ET Company ParticipantsLewis Blevins - Endocrinologist, Professor of Medicine, and Medical DirectorCorinne Johnson - VPKaren Johnson - Registered NurseNone - Video NarratorAshley Shoemaker - Associate Professor of MedicineJennifer Lee - EVP of North AmericaDavid Meeker - Chairman, President, and CEOSeamus Fernandez - Senior Managing DirectorKris Jenner - PartnerEllen Horste - Equity Research AssociateConference Call Partici ...

公司管线进展 - Terns Pharmaceuticals开发TERN-501用于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎及GLP-1药物联合疗法[1] - TERN-701作为潜在癌症疗法处于1期研究阶段 预计第四季度公布数据[1] - Terns Pharmaceuticals近期启动TERN-601为期12周的2期减重临床试验 预计第四季度数据读出[3] 口服GLP-1竞争格局 - 口服药物生产成本低于皮下注射剂型[3] - 口服药物制造商有机会扩大生产并覆盖更多患者群体[2] - 基于生物技术公司口服GLP-1药物最新进展 Terns Pharmaceuticals面临激烈市场竞争[2] 肥胖治疗市场前景 - 抗肥胖领域仍处于发展初期 预计至少到2030年前保持快速增长[5] - 该领域将成为制药行业收入最大的治疗领域[5] - 成功药企将获得巨大财务收益并可能产生超越市场的回报[5] Rhythm Pharmaceuticals业务聚焦 - 公司专注于罕见病导致的肥胖治疗市场[7] - Imcivree于2020年获批用于特定蛋白质缺乏症患者体重管理[7] - 第二季度收入增长66.8%至4850万美元[7] Rhythm临床进展 - setmelanotide在下丘脑损伤所致肥胖患者中取得积极3期结果[8] - 已就该适应症提交监管申请 可能于年底前获得批准[8] - bivamelagon在2期下丘脑性肥胖研究中表现优异 计划明年启动3期试验[9] 目标市场规模 - 在美国、欧洲和日本市场目标患者群体达35,500人[10] - 目前尚无针对下丘脑性肥胖体重管理的获批疗法[10] - bivamelagon作为口服制剂较setmelanotide皮下注射具有额外优势[9] 投资风险因素 - Terns Pharmaceuticals股价表现高度依赖TERN-601中期研究进展[6] - 若试验失败可能导致股价大幅下跌[6] - Rhythm Pharmaceuticals面临临床或监管挫折风险[11]

Rhythm Pharmaceuticals (RYTM) FY 2025 Conference September 03, 2025 09:30 AM ET Company ParticipantsDavid Meeker - Chairman, President & CEOConference Call ParticipantsDerek Archila - MD, Co-Head of Therapeutics Research & Senior Biotechnology AnalystDerek ArchilaAll right, everyone, I think we'll get started here with the next fireside. Again, my name is Derek Archuleta. I'm one of the Senior Biotech Analysts here at Wells Fargo. Very excited to have Rhythm Pharmaceuticals here for our next discussion. We ...

Rhythm Pharmaceuticals (RYTM) FY 2025 Conference September 03, 2025 09:30 AM ET Speaker0All right, everyone, I think we'll get started here with the next fireside. Again, my name is Derek Archuleta. I'm one of the Senior Biotech Analysts here at Wells Fargo. Very excited to have Rhythm Pharmaceuticals here for our next discussion. We have David Meeker, CEO from the company. David, great to see you. Continuation from our conversation this morning on the breakfast meeting. Maybe just to start out, kind of giv ...

Rhythm Pharmaceuticals (RYTM) FY 2025 Conference September 03, 2025 09:30 AM ET Speaker0All right, everyone, I think we'll get started here with the next fireside. Again, my name is Derek Archuleta. I'm one of the Senior Biotech Analysts here at Wells Fargo. Very excited to have Rhythm Pharmaceuticals here for our next discussion. We have David Meeker, CEO from the company. David, great to see you. Continuation from our conversation this morning on the breakfast meeting. Maybe just to start out, kind of giv ...

业绩总结 - 2025年第二季度产品净收入为4850万美元，同比增长66.5%（2024年同期为2910万美元）[62] - 2025年第二季度归属于普通股东的净亏损为4800万美元，较2024年同期的3360万美元增加了42.9%[62] - 2025年第二季度每股净亏损为0.75美元，较2024年同期的0.55美元增加了36.4%[62] - 2025年第二季度运营费用总计为8820万美元，其中包括1590万美元的股票补偿费用[63] - 2025年第二季度研发费用为4230万美元，同比增长40.5%（2024年同期为3020万美元）[62] - 2025年第二季度销售和管理费用为4590万美元，同比增长26.5%（2024年同期为3640万美元）[62] 用户数据 - 2025年第二季度，IMCIVREE的累积开处方医生数量较2024年第二季度增长38%[40] - 2025年第二季度，IMCIVREE的处方年龄分布为：2-12岁占40%，12-18岁占27%，18岁以上占33%[43] - 2025年第二季度全球患者需求持续增长，患者数量环比增长约12%[60] - 在获得性下丘脑肥胖症中，预计美国患者人数为5,000至10,000，欧洲患者人数为3,500至10,000[13] 新产品和新技术研发 - 预计在2025年下半年披露探索性Phase 2 Prader-Willi试验的初步结果[33] - 预计在2026年启动评估口服bivamelagon在获得性下丘脑肥胖症中的关键Phase 3试验[33] - Bivamelagon在14周的Phase 2试验中，各剂量组均实现了统计学显著的BMI减少，600mg组的BMI减少达到9.31%（P=0.0004）[25] - 在Phase 3试验中，setmelanotide组的BMI从基线减少了16.5%，与安慰剂组相比，BMI的调整差异为19.8%（P<0.0001）[21][22] 市场扩张 - IMCIVREE在美国以外的20多个国家可用，增长驱动因素包括法国和意大利的早期接入HO项目[50] - 2025年第二季度，美国市场产品销售收入为3770万美元，国际市场收入为460万美元[60] 资金状况 - 从增发普通股中筹集了约1.892亿美元的净收益，确保公司有充足的资金支持未来的运营[10] - 截至2025年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为2.91亿美元[59] 未来展望 - 预计在2025年第三季度完成美国和欧盟对setmelanotide在获得性下丘脑肥胖症的监管申请[10] - 2025年第二季度，IMCIVREE的全球销售持续增长[10] - 2025年第二季度销售和管理费用同比增长26.5%[62]

"Rhythm has made significant progress in advancing our melanocortin-4 receptor agonism platform and executing on our global mission to transform the lives of patients with rare neuroendocrine diseases," said David Meeker, M.D., Chairman, Chief Executive Officer and President of Rhythm. "This quarter, we presented strong Phase 2 and Phase 3 data that demonstrated the potential efficacy of both bivamelagon and setmelanotide, respectively, as treatment options for patients with acquired hypothalamic obesity." ...

文章核心观点 公司在ENDO 2025会议公布三项临床项目数据，显示bivamelagon和setmelanotide对获得性下丘脑性肥胖有治疗潜力 [1][2][3] 公司介绍 - 公司是商业阶段生物制药公司，致力于改善罕见神经内分泌疾病患者生活 [9] - 公司主要资产IMCIVREE（setmelanotide）已获美、欧、英监管机构批准用于治疗特定肥胖症 [9] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见病的临床开发，以及研究MC4R激动剂bivamelagon和RM - 718等 [9] 疾病介绍 - 获得性下丘脑性肥胖是罕见严重疾病，由下丘脑损伤引起，常因脑肿瘤或其治疗导致，患者会快速增重、食欲亢进和能量消耗降低 [2][10] - 美国约有5000 - 10000人、日本约有5000 - 8000人、欧盟约有3500 - 10000人患有下丘脑性肥胖 [11] 临床项目数据 bivamelagon - 2期SIGNAL试验评估bivamelagon治疗获得性下丘脑性肥胖，14周双盲、四臂、安慰剂对照部分中，bivamelagon使体重指数（BMI）有统计学意义和临床意义的降低，与过往setmelanotide治疗类似患者效果一致 [2] setmelanotide - 3期TRANSCEND试验评估setmelanotide治疗获得性下丘脑性肥胖，600mg队列BMI较基线降低9.3%（n = 8，p值 = 0.0004），400mg队列降低7.7%（n = 7，p值 = 0.0002），200mg队列降低2.7%（n = 6，p值 = 0.0180），安慰剂队列BMI 14周增加2.2%（n = 7） [4] - setmelanotide治疗后BMI降低有19.8%的安慰剂调整差异（N = 120） [5] - 按年龄和性别分层的亚组中，setmelanotide治疗后BMI均有统计学意义的降低，年龄亚组降低幅度在 - 15.6%至 - 17.2%，性别亚组中女性降低16.3%、男性降低16.8% [5] - 曾使用或同时使用GLP - 1的参与者，setmelanotide治疗后BMI显著降低，曾使用但不同时使用GLP - 1的参与者BMI较基线降低19.3%（n = 10），安慰剂组变化为 + 5.4%（n = 6，p < 0.0001）；曾使用且同时使用GLP - 1的参与者BMI降低25.1%（n = 9），安慰剂组变化为 + 2.0%（n = 6） [5] - 18岁以下参与者使用setmelanotide 52周时，体重相关指标显著降低，BMI第95百分位数变化为 - 26.2% [5] 定性访谈子研究 - 7月14日12:00 PM - 1:30 PM PT，将展示对30名参与3期TRANSCEND试验的美国患者或护理人员的退出访谈结果 [7] 药物信息 适应症 - 美国，setmelanotide用于2岁及以上患有巴德 - 毕德综合征（BBS）或前阿黑皮素原（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺乏症的成人和儿科患者减轻多余体重并长期维持体重减轻 [12] - 欧盟和英国，setmelanotide用于治疗2岁及以上成人和儿童与基因确诊的BBS或功能丧失的双等位基因POMC（包括PCSK1）缺乏症或双等位基因LEPR缺乏症相关的肥胖症并控制饥饿感 [13] 限制使用 - setmelanotide不适用于治疗疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏但基因变异分类为良性或可能良性的肥胖症，以及与BBS或POMC、PCSK1、LEPR缺乏无关的其他类型肥胖症 [24] 禁忌 - 对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应者禁用 [15] 不良反应 - 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [21] 特殊人群使用 - 不建议母乳喂养时使用IMCIVREE，确认怀孕时应停用，除非治疗益处大于对胎儿潜在风险 [22]

核心观点 - Rhythm Pharmaceuticals在2025年内分泌学会年会(ENDO 2025)上公布了三项关于获得性下丘脑肥胖症治疗方案的临床研究数据，重点展示setmelanotide和bivamelagon两种MC4R激动剂的疗效 [1][2][3] - 关键数据显示setmelanotide在III期TRANSCEND试验中使患者BMI显著降低，最高剂量组(600mg)实现基线BMI下降9.3%，且与GLP-1类药物联用效果更显著 [4][5][6] - bivamelagon在II期SIGNAL试验中显示出与setmelanotide相当的BMI降低效果，验证了MC4R靶向疗法的治疗潜力 [2] 临床数据 setmelanotide III期TRANSCEND试验 - 600mg剂量组(n=8)14周BMI降低9.3%(p=0.0004)，400mg组(n=7)降低7.7%(p=0.0002)，200mg组(n=6)降低2.7%(p=0.0180)，而安慰剂组(n=7)BMI增加2.2% [4] - 总体120名患者显示19.8%的安慰剂校正后BMI降幅，各年龄/性别亚组效果一致(降幅15.6%-17.2%) [5][6] - 与GLP-1联用组效果更显著：既往使用GLP-1者(n=10)52周BMI降19.3%，联用组(n=9)降25.1%，均显著优于安慰剂组 [5] bivamelagon II期SIGNAL试验 - 每日口服MC4R激动剂在14周双盲试验中实现统计学显著且临床意义的BMI降低，效果与历史setmelanotide数据相当 [2] - 研究者认为该数据验证了MC4R靶向疗法可能成为获得性下丘脑肥胖的标准治疗方案 [2] 疾病背景 - 获得性下丘脑肥胖症由下丘脑损伤(常见于脑肿瘤治疗后)导致，特征为体重快速增加、食欲亢进和能量消耗降低，美国患者约5,000-10,000人 [10][11] - 现有治疗方案有限，患者通常在肿瘤切除后6-12个月内发展为严重肥胖 [10] 产品管线 - setmelanotide已获FDA批准用于Bardet-Biedl综合征等基因性肥胖，欧盟/英国获批用于POMC/LEPR缺陷相关肥胖 [9][12][13] - 公司同时推进bivamelagon、RM-718等MC4R激动剂及先天性高胰岛素血症小分子药物的开发 [9]

公司股价表现 - Rhythm Pharmaceuticals股价昨日上涨36.6% 因公布口服药物bivamelagon的II期研究积极数据 [1] - 公司年初至今股价上涨59% 而行业同期下跌1.9% [4] 药物研究进展 - 口服MC4R激动剂bivamelagon在治疗获得性下丘脑肥胖症患者中显示出统计学显著且临床意义的BMI降低 [3] - 600mg剂量组BMI降低9.3% 400mg组降低7.7% 200mg组降低2.7% 而安慰剂组BMI增加2.2% [8] - 600mg和400mg剂量组患者饥饿感显著降低 峰值饥饿评分平均下降超过2.8分（10分量表） [9] - 研究采用双盲、安慰剂对照设计 患者年龄12岁及以上 随机接受不同剂量bivamelagon或安慰剂 [5] 药物开发计划 - 公司计划与美国FDA和欧盟监管机构讨论III期研究设计 推进bivamelagon治疗获得性下丘脑肥胖症 [10] - 将申请II期结束会议 寻求bivamelagon在该适应症中的注册路径 [11] 公司产品管线 - 公司已上市产品Imcivree（setmelanotide）是MC4R激动剂 在美国和欧盟获批用于特定遗传性疾病患者的慢性体重管理 [4] 行业比较 - 生物技术板块其他表现优异股票包括Amarin Corporation（年初至今上涨78.7%） Alkermes（上涨4.2%）和Keros Therapeutics（下跌9.6%） [12] - Amarin 2025年每股亏损预估从3.85美元改善至2.30美元 2026年预估从3.59美元收窄至1.50美元 [13] - Alkermes 2025年每股收益预估从1.74美元上调至1.79美元 2026年预估从1.79美元上调至1.91美元 [14] - Keros Therapeutics 2025年每股亏损预估从0.79美元收窄至0.29美元 2026年预估从4.52美元收窄至4.29美元 [15]