**Compugen (CGEN) 2025年9月电话会议纪要关键要点** **一 公司概况与战略定位** * 公司为Compugen (NasdaqCM:CGEN) 一家利用AI计算生物学工具识别新药靶点 开发癌症免疫疗法的生物技术公司[1] * 公司并非近期AI热潮的追随者 其计算生物学能力始于1990年代 最初为硬件公司 于2000年在纳斯达克上市[1] * 自2010年起 公司战略转向利用自身计算能力识别新药靶点并自主推进至临床开发 为患者提供治疗[1] * 公司专注于免疫肿瘤学(IO)领域 旨在解决现有IO疗法(如Keytruda 去年销售额290亿美元)对许多患者无效或许多癌症适应症不响应的问题[2] * 公司核心是名为Unigen™的AI计算平台 该平台经过多年患者样本数据库建设并已得到验证 能将靶点从计算机预测推进至临床试验测试[3] **二 研发管线与资产** * 公司拥有两个完全拥有的临床阶段资产 COM701(靶向PVRIG的潜在first-in-class抗体)和COM902(靶向TIGIT的潜在best-in-class抗体)[3] * TIGIT抗体领域存在FC-active和FC-non-active两种类型 目前所有大型药企的FC-active TIGIT抗体大型试验均已终止 而FC-non-active类型(如COM902)正由阿斯利康(AstraZeneca)和Arcus(Gilead)进行III期临床试验[4] * COM902据信是唯一未合作的FC-non-active TIGIT抗体 其III期成功可能为公司带来价值[4] * 公司与阿斯利康合作 授权其使用COM902开发PD-1/TIGIT双特异性抗体(rifleucostamid)[4] * 公司与吉利德(Gilead)就COM503(现称GS0321 靶向ILT结合蛋白)达成协议[4] * 公司管线中还有其它未披露的早期资产 均源自Unigen™计算发现引擎[5] **三 合作伙伴与财务收益** * 从与阿斯利康和吉利德的两项合作中 公司有资格获得超过10亿美元的潜在未来里程碑付款[5] * 阿斯利康为rifleucostamid(PD-1/TIGIT双特异)开展了非常广泛的临床开发项目 包括10项III期试验 涵盖多种适应症 单药或与化疗、ADC药物(如Enelto和Datto-2抗TROP2 ADC)联合使用[6] * 阿斯利康将rifleucostamid视为新的IO骨干疗法 可能取代之前的PD-1/PD-L1 预测未来销售额超过50亿美元 公司有资格从中获得中个位数分层特许权使用费[6] * 阿斯利康将在即将召开的ESMO上报告非小细胞肺癌研究结果 并于10月报告联合Datto-DXT治疗膀胱癌的研究结果[6] * 公司与吉利德合作的GS0321项目 采用计算识别的全新方法利用细胞因子生物学治疗癌症 已收到9000万美元里程碑付款 有资格获得额外7.58亿美元里程碑付款及个位数到低双位数的分层特许权使用费[7] * 截至6月30日 公司拥有稳定的现金余额约9400万美元 预计现金可支撑至2027年[5] **四 核心内部项目COM701进展** * COM701是计算识别的抗PVRIG阻断抗体 在该领域无先例发表 公司具有先发优势 其他公司如BioNTech JSK等正在跟进[8] * 公司采用减少FC效应器功能的抗体类型 认为这是攻克PVRIG的正确方式[8] * 在末线铂耐药卵巢癌患者中显示信号后 公司已启动新研究(MYO变异研究) 将治疗阶段前移至化疗后但仍对化疗敏感的患者(维持治疗 setting)[5][8] * 该患者群体(二线或三线)肿瘤负荷低 免疫系统受损较轻 若已接受或不符合bevacizumab治疗 则无标准护理方案 存在未满足需求[9] * MYO研究为适应性试验设计 子试验一为COM701单药(40例患者)对比安慰剂(无治疗 20例患者) 因无标准护理 读数预计在2026年下半年 期望看到COM701组相比仅化疗无维持治疗组 无进展生存期至少改善3个月[9] * 公司将于10月ESMO报告既往铂耐药试验的汇总分析结果 该分析将展示其支持MYO研究有望改变铂敏感卵巢癌治疗格局的理论基础[10] **五 管理层变动** * Eran Ophir(原首席科学官)将很快升任总裁兼CEO Anat Cohen-Dayag(过去15年的领导者)将转任新设立的执行董事长职位[10] * 新领导结构被认为将为公司未来增长奠定坚实基础 结合其科学专业知识、创新文化、差异化内部管线及合作伙伴项目 公司对未来几年增长定位良好[10]

公司概况与核心业务 * Compugen Ltd 是一家临床阶段的免疫疗法公司 专注于利用AI/ML驱动的预测工具Unigen™平台发现新的免疫肿瘤学药物靶点[1][3] * 公司拥有两个完全拥有的临床阶段资产COM701（抗PVRIG抗体）和COM902（抗TIGIT抗体） 并与阿斯利康和吉利德建立了开发合作伙伴关系[3] * 与阿斯利康的合作涉及COM902 其被用作阿斯利康PD-1/TIGIT双特异性分子relvegostomig的一部分 该分子目前已进入III期试验[3][22] * 与吉利德的合作涉及COM503（现称GS0321） 这是一款潜在first-in-class的抗体 在临床前阶段授权给吉利德 目前正处于I期研究阶段[4][25] 核心资产COM701与MAIA研究 * COM701是一种抗PVRIG抗体 PVRIG是一个T细胞到NK细胞的检查点 其生物学特性与其他检查点非常不同 能使抗体将T细胞释放到炎症较少的肿瘤类型中 如卵巢癌[6] * PVRIG通路在卵巢癌中高度表达 临床信号显示COM701单药治疗能在末线铂类耐药卵巢癌患者中驱动临床反应和转化反应 并显示出持久反应和优异的安全性[6][7][8] * MAIA卵巢癌研究针对铂类敏感患者 这些患者对化疗有反应 肿瘤负荷较低 免疫系统受损较轻 研究设计为随机、盲法、安慰剂对照 以2:1的比例分配接受COM701单药治疗或安慰剂 主要目标是观察COM701是否能将无进展生存期（PFS）改善超过3个月[14] * 该研究采用适应性试验设计 具有高度灵活性 可根据中期分析结果考虑加速批准、增加更多患者或增加联合治疗组（如与BEV或TIGIT/PD-1三联疗法联合）[16] * 中期分析预计在2026年下半年进行 安慰剂组的PFS预计约为6个月 成功标准是COM701将其显著改善[15] 合作伙伴与授权资产 * 阿斯利康正在10项III期研究中评估其双特异性分子relvegostomig（包含COM902） 将其作为一种新的IO骨干疗法与不同药物（如ADC、化疗）联合 用于多种适应症 并直接与帕博利珠单抗进行比较[22][23] * 与吉利德的交易结构为预付款6000万美元 IND批准后获得额外的3000万美元 并有资格获得总计约7.5亿美元的里程碑付款以及低两位数的分层特许权使用费[25] * 尽管资产完全授权给吉利德 但Compugen负责领导GS0321的I期研究 已于2025年初给首例患者用药[25][29] * GS0321（原COM503）是通过Unigen™平台发现的 其机制是阻断IL-10结合蛋白 从而在肿瘤微环境中释放具有抗肿瘤活性的IL-10 而不影响外周系统 临床前数据令人兴奋[27][28] 财务状况与催化剂 * 截至6月底 公司拥有约9400万美元现金 保守估计这些资金足以支持所有活动直至2027年 且未计入任何合作带来的里程碑付款或特许权使用费[31] * 近期催化剂包括在ESMO大会上报告COM701 I期研究的汇总分析[19][30] * MAIA卵巢癌研究的数据读出预计在2026年下半年[30] * TIGIT领域的动态（如Arcus、吉利德、阿斯利康的relvegostomig）的读数也将是重要的行业催化剂[30] 平台验证与竞争格局 * Unigen™计算平台专注于靶点发现 其价值已通过将多个资产从计算预测推进到临床测试以及与制药公司（包括与吉利德的近期交易）的合作得到验证[5] * 并非所有TIGIT抗体都相同 罗氏、默克、百济神州等公司因其TIGIT抗体属于能结合Fc受体的类别（可能耗竭细胞且安全性较差）而中止了项目 目前活跃的TIGIT项目（吉利德、Arcus、阿斯利康的relvegostomig以及COM902）都属于不结合Fc受体的类别 显示出良好的安全性[21]

核心观点 - 公司为临床阶段癌症免疫治疗企业 专注于AI/ML驱动的靶点发现 报告2025年第二季度财务业绩并提供管线进展更新[1] - 公司现金储备9390万美元 预计可支撑运营至2027年 无债务负担[7] - 与阿斯利康合作的rilvegostomig（PD-1/TIGIT双抗）有10项活跃三期试验 可能成为未来免疫治疗骨干药物[2] - 2025年第二季度收入130万美元 同比下滑80% 净亏损730万美元[8][9] 研发管线进展 - COM701单药维持治疗铂敏感卵巢癌的MAIA-卵巢平台试验于2025年7月完成首例患者给药[2][5] - COM701在铂耐药卵巢癌的三项一期试验汇总分析将于2025年10月ESMO大会公布[2][5][6] - 授权给吉利德的潜在首创新药GS-0321（抗IL18BP抗体）一期试验正在进行患者招募[2][5] - 合作伙伴阿斯利康将在ESMO 2025公布rilvegostomig二期试验更新数据：ARTEMIDE-01非小细胞肺癌数据以海报形式展示 TROPION-PanTumor03膀胱癌数据以迷你口头报告形式首次披露[2][5][6] - 单药COM701维持治疗复发铂敏感卵巢癌的期中分析数据预计2026年下半年公布[6] 财务表现 - 2025年第二季度收入130万美元 较2024年同期的670万美元下降80%[8] - 收入下降主要因吉利德授权协议中部分预付款和IND里程碑款项确认时点差异[8] - 研发费用560万美元 较2024年同期的620万美元下降10%[9] - 行政管理费用220万美元 与2024年同期持平[9] - 净亏损730万美元 每股亏损0.08美元 2024年同期净亏损210万美元 每股亏损0.02美元[9] - 现金及等价物 短期存款和证券投资总额9390万美元（其中现金647万美元 短期存款5854万美元 证券投资2888万美元）[7][16] 合作伙伴进展 - 阿斯利康的rilvegostomig（含COM902衍生TIGIT成分）有10项活跃三期试验 采用协同结合机制增强免疫反应[2] - 2025年ASCO大会公布rilvegostomig联合TROP2 ADC Datroway治疗非小细胞肺癌及联合化疗治疗肝胆癌的早期积极数据[2] - 阿斯利康计划用rilvegostomig取代现有PD(L)-1抑制剂 公司有资格获得里程碑付款和中等个位数分层销售分成[2] - 与吉利德的授权协议产生预付款和IND里程碑款项确认[8] 领导层与战略 - 首席执行官Anat Cohen-Dayag将于2025年9月转任执行主席职位 由Eran Ophir博士接任领导权[2] - AI/ML驱动靶点发现平台Unigen™将持续用于发现新型免疫激活机制[2] - 现金储备可支持运营至2027年 为管线推进提供资金保障[2][7]

财务报告发布时间 - 公司将于2025年8月6日美国市场开盘前发布2025年第二季度财务业绩 [1] - 管理层将于美东时间上午8:30召开电话会议和网络直播进行业绩回顾及公司进展更新 [1] 投资者会议接入方式 - 美国境内可拨打1-866-744-5399参与电话会议 国际参与者可拨打+972-3-918-0644 [2] - 会议将通过公司官网进行网络直播 会后将提供回放服务 [2] 公司业务概况 - 公司为临床阶段癌症免疫治疗企业 专注于通过AI/ML驱动的Unigen™计算发现平台识别新药物靶点和生物通路 [3] - 拥有两个处于临床1期的自主研发候选药物：COM701（潜在首创新药抗PVRIG抗体）和COM902（潜在最佳同类抗TIGIT抗体） [3] 合作开发项目进展 - Rilvegostomig（PD-1/TIGIT双特异性抗体）由阿斯利康通过许可协议推进至临床3期开发 其中TIGIT组分源自COM902 [3] - GS-0321（原COM503）作为潜在首创高亲和力抗IL-18结合蛋白抗体 已授权给吉利德进行临床1期开发 [3] 研发管线布局 - 早期免疫肿瘤研究项目致力于开发激活免疫系统抗肿瘤的新机制 [3] - 公司总部位于以色列 在旧金山设有办事处 股票于纳斯达克和特拉维夫交易所交易（代码CGEN） [3]

核心观点 - 公司为临床阶段癌症免疫治疗企业 专注于计算靶点发现技术 报告2025年第一季度财务业绩并提供业务进展更新 [1][11] - 公司拥有多样化创新临床及早期研发管线 现金储备可支持运营至2027年 合作伙伴阿斯利康将公布关键临床数据 [2][4][5][6] 财务表现 - 2025年第一季度收入230万美元 较2024年同期260万美元下降11.5% 收入主要来自与吉利德许可协议的首付款和IND里程碑付款 [8] - 研发费用为580万美元 较2024年同期640万美元下降9.4% 管理费用为240万美元 与去年同期持平 [9] - 净亏损720万美元 基本和稀释后每股亏损0.08美元 与2024年同期净亏损730万美元基本持平 [9] - 截至2025年3月31日 现金及现金等价物 短期银行存款和有价证券投资总额为1.037亿美元 [4] 临床进展 - 启动COM701单药维持治疗复发性铂敏感卵巢癌的随机安慰剂对照试验（子试验1） 并在2025年第二季度激活首个试验中心 [2][6] - 合作伙伴阿斯利康将其rilvegostomig（含COM902成分的PD-1/TIGIT双特异性抗体）的3期试验扩展至10项 涵盖肺癌 胃肠道癌和子宫内膜癌 [2][6] - 针对GS-0321（抗IL18BP抗体）的1期试验正在进行患者招募 该药物由吉利德授权引进 [2][6] 合作伙伴动态 - 阿斯利康计划在2025年ASCO会议上公布rilvegostomig的两项2期试验早期数据：包括与Dato-DXd联合治疗一线晚期非小细胞肺癌 以及与化疗联合治疗一线晚期胆道癌 [2][7] - rilvegostomig的开发策略旨在替代现有PD(L)-1抑制剂 为公司带来未来里程碑付款和中等个位数分层销售分成 [2] 技术平台与领导层 - 公司利用AI/ML驱动的计算发现平台Unigen™加速早期研发管线 [2] - 2025年9月将实施领导层变更 现任CEO转任董事会执行主席 首席科学官将接任总裁兼CEO并加入董事会 [2][6] 未来里程碑 - 2025年ASCO会议将公布rilvegostomig联合疗法的早期临床数据 [7] - 2026年下半年计划公布COM701单药维持治疗卵巢癌的子试验1中期分析数据 [7]

财务报告发布安排 - 公司将于2025年5月19日美国市场开盘前发布2025年第一季度财务业绩 [1] - 管理层将于美国东部时间上午8:30召开电话会议和网络直播 提供公司最新动态 [1] 产品研发管线 - 拥有两个专有候选产品处于1期临床阶段：COM701（潜在首创新药抗PVRIG抗体）和COM902（潜在最佳同类抗TIGIT抗体） [3] - 与阿斯利康合作开发的rilvegostomig（PD-1/TIGIT双特异性抗体）处于3期临床阶段 其中TIGIT成分源自COM902 [3] - 授权给吉利德的GS-0321（前称COM503）为潜在首创新药高亲和力抗IL-18结合蛋白抗体 处于1期临床阶段 [3] 企业概况 - 临床阶段癌症免疫治疗公司 专注于通过计算靶点发现平台Unigen™开发新疗法 [3] - 早期免疫肿瘤学研发管线包含多个旨在增强抗癌免疫力的研究项目 [3] - 总部位于以色列 在旧金山设有办事处 股票于纳斯达克和特拉维夫证券交易所双重上市 [3]