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报告行业投资评级 - 看好丨维持 [11] 报告的核心观点 - Menin是精准治疗AML的重要靶点，截至2025年6月全球9款Menin抑制剂处于临床研发或已上市，Revumenib等展现出良好疗效和安全性，后续梯队竞逐加速，国产药物值得期待 [2] 根据相关目录分别进行总结 靶向治疗AML：Menin抑制剂潜力十足 - AML是恶性克隆性血液系统肿瘤，我国年发病率1.62/10万，65岁以上人群发病率17.5/10万，传统治疗对老年和特定基因改变患者效果有限 [20] - 目前AML靶向疗法主要针对FLT3、IDH1基因突变及抗凋亡蛋白BCL - 2，Menin抑制剂成研究热点 [21] - Menin蛋白由MEN1基因编码，在多种细胞过程中起关键作用，KMT2A基因重排和NPM1基因突变与白血病相关，Menin是精准干预HOX异常表达的关键靶点 [21][23][27] Syndax先发，Menin抑制剂加速兑现 - 截至2025年6月，全球9款Menin抑制剂处于临床研发或已获批上市，Revumenib已获批，Ziftomenib获FDA快速通道资格，Bleximenib推进至临床III期，中国药企烨辉医药BN104和和黄医药HMPL - 506分别处于临床I/II期和I期 [8][9][31] - Revumenib单药治疗AML，在94例患者中CR + CRh率22.8%，CRc率43.9%，ORR 63.2%，MRD阴性率68.2%，mOS 8.0个月；联合阿扎胞苷和维奈克拉治疗AML，ORR达88%，CRc率81%，mOS延长至15.5个月 [8] - Ziftomenib联合“7 + 3”方案用于初诊NPM1突变或KMT2A重排AML患者，NPM1m组CR率88%、CRc率94%，KMT2A - r组CR和CRc率均为83% [9] 烨辉、和黄领跑，中国药企静待花开 - BN104由BioNova设计，2024年ASH年会显示其治疗KMT2A重排亚组CR/CRh率60.9%，NPM1突变亚组CR/CRh率40%，安全性可控，2025年施维雅宣布收购 [45] - HMPL - 506由和黄医药原研，2024年启动治疗血液恶性肿瘤的I期临床试验，计划纳入至少60名患者 [46] 投资观点 - 药品看好现金流健康、有源头创新能力等的创新药企，关注新赛道；CXO重视外向型CDMO和内需型CRO投资机会 [50] - 医疗器械看好院内业务恢复，关注设备更新和院内耗材，中长期关注家用医疗器械；生命科学服务板块或周期见底 [51] - 中药关注基药目录等，预计2025年迎收入利润拐点，看好品牌OTC药企和稳健资产；生物制品优先胰岛素/血制品，关注疫苗 [51]

业绩总结 - 2025年第一季度，Revuforj的净收入为2000万美元[3] - 2025年第一季度，Niktimvo的净收入为1360万美元[16] - 2025年第一季度，净亏损为8480万美元，较2024年同期的7240万美元有所增加[24] 现金流与费用 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为6.021亿美元[24] - 2025年第一季度，研发费用为6160万美元，较2024年同期的5650万美元有所增加[24] - 2025年第一季度，销售、一般和行政费用为4100万美元，较2024年同期的2300万美元显著增加[24] - 2025年第二季度，预计研发费用将在7000万至7500万美元之间[24] - 2025年全年，预计研发和销售、一般及行政费用总和将在4.35亿至4.15亿美元之间[24] 市场机会 - Revuforj的市场机会预计为7.5亿美元，针对约2000名R/R急性白血病患者[13] - Niktimvo的市场机会预计为15亿至20亿美元，针对约6500名目前接受治疗的3L+患者[20]