公司财务业绩摘要 (截至2025年9月30日九个月) - 现金及现金等价物和短期存款总额为300.5万美元，较2024年9月30日的196.4万美元有所增加 [3] - 九个月总收入为104.9万美元，较去年同期的45.2万美元大幅增长，增长主要源于CDMO业务（Scinai Bioservices）的持续扩张，包括美国子公司的贡献 [7] - 九个月研发费用为179.9万美元，较去年同期的419.5万美元下降，主要原因是分摊至研发部门的员工和设施成本减少 [7] - 九个月销售、一般及行政费用为192.9万美元，较去年同期的176.7万美元增加，主要原因是2024年记录的保险报销 [7] - 九个月净财务费用为60.7万美元，而去年同期为净财务收入1337.4万美元，变化主要源于2024年记录的贷款转换带来的财务收入 [7] - 九个月净亏损为624.4万美元，而去年同期为净利润702.6万美元，差异反映了2024年确认的贷款转换财务收入 [7] 合同开发与生产组织业务更新 - Scinai Bioservices作为一家精品CDMO，持续为以色列、美国和欧洲的早期生物技术公司提供服务，业务不断扩张 [4] - 以色列创新管理局在其授奖函中指出，缺乏本地、灵活的GMP生产基础设施是以色列300多家生物制药公司的主要瓶颈，并认可了公司在弥补这一国家和全球差距方面日益增长的作用 [5] - 美国子公司在2025年前九个月贡献了50.2万美元的收入，表明其在北美市场已取得初步进展 [8] - 公司近期从以色列创新管理局获得一笔非稀释性赠款，净额约为80.9万新谢克尔（约合24.6万美元），用于资助价值123万新谢克尔（约合37.3万美元）的先进无菌灌装生产系统三分之二的投入 [8] - 新系统旨在提供快速的批次周转和项目间的灵活切换，将大幅提升针对早期生物技术客户的小批量生产能力，预计于2026年第一季度完成安装和验证，第二季度投入商业运营 [8] 研发管线与项目进展 - **NanoAbs管线**：公司正在推进炎症和免疫学领域聚焦的NanoAb管线，并得到两项欧盟STEP计划赠款申请的支持，每项最高可达1500万欧元，资助决定预计在2026年第一季度做出 [6] - **SCN-1（主导项目）**：针对轻中度银屑病的皮内注射IL-17A/F NanoAb，正在接近1/2a期临床，其1500万欧元欧盟STEP计划赠款申请决定预计在2026年第一季度 [7] - **双特异性IL-17A/F + 第二靶点项目**：针对银屑病、银屑病关节炎、化脓性汗腺炎及更广泛的炎症免疫疾病，其1500万欧元欧盟STEP计划赠款申请决定同样预计在2026年第一季度，该申请与上述SCN-1的申请相互独立且额外 [9] - **第三项目**：来自与马克斯·普朗克研究所/UMG合作产生的四种新型NanoAbs，已于2025年提交专利申请，公司计划在2026年第一季度前行使独家许可选择权 [10] - **PC111项目**：2025年11月24日，公司收到波兰赠款当局正式通知，其支持PC111开发的1200万欧元FENG赠款申请未获批准，公司与开发合作伙伴Pincell Srl正在重新评估该项目的后续路径，包括在2026年初提交新的非稀释性赠款申请，若无法确保可行的融资路径，可能终止公司收购Pincell的选择权 [10] - 公司目前持有在2026年2月28日前行使购买Pincell全部稀释后股本100%的股份购买协议的独家选择权，行使时无需额外支付购买对价，但该选择权的行使条件为公司需证明已专门为PC111开发预留至少300万美元资金 [11] 合作与业务发展展望 - 公司正在为其所有管线项目积极寻求共同开发、全球或区域许可，或更广泛的平台合作伙伴 [6][12] - 首席执行官表示，公司的NanoAbs管线持续取得进展，具有差异化的前景和明确的合作机会 [13]

股份发售 - 公司拟发售至多480万份美国存托股份（ADS），每份ADS代表4000股普通股[7][8] - 公司可能从向YA出售ADS获得至多1500万美元的总毛收入[9] - 公司根据购买协议向YA发行了总计35461份ADS作为对价[9] - 额外4764539份代表预支股份的ADS，YA将按规定价格购买[9] - 本招股书涵盖至多480万份美国存托股票（ADS）的转售[53] 市场数据 - 2025年9月19日，ADS在纳斯达克的最后报告售价为每股1.57美元[11] - 截至2025年9月17日，有3187679份ADS流通在外，其中3001464份由非关联方持有[55] - 若480万份ADS全部发行流通，将占总流通ADS约60.1%，占非关联方持有ADS约61.51%[55] 公司运营 - 公司是早期生物制药公司，有运营亏损历史，治疗产品候选药物尚未产生收入[29] - 公司大部分业务在以色列开展，当地局势可能影响运营[29] - 公司高度依赖与合作伙伴达成协议来开发、商业化和销售产品候选药物[29] 临床试验 - 公司开展过8次临床试验，包括一项涉及7个国家、12400名参与者的3期试验[34] - 公司抗IL - 17A/F纳米抗体（SCN - 1）的1/2a期试验预计2026年下半年开始、2027年得出结果，将招募约24名患者[39] - 公司新型长效三特异性抗体的1/2a期临床试验预计于2028年进行[42] 资助与收购 - 公司于2025年9月5日申请两笔1500万欧元STEP资助，若获批预计分别覆盖约80%的预算[41][42] - 公司于2025年9月18日得知申请的1200万欧元FENG资助未入选，将上诉争取[46] - 公司需获得FENG资助或300万美元，才有资格于2026年2月28日前收购Pincell[44] 业务合作 - 公司于2021年12月22日签署COVID - 19纳米抗体许可协议，后因新变种和广谱抗体难寻而暂停[35] - 公司于2022年3月23日与MPG和UMG签订为期五年的研究合作协议[36] - 公司于2023年6月5日签署靶向白细胞介素 - 17（IL - 17）的纳米抗体全球独家许可协议[38] 新业务 - 2023年9月6日公司宣布成立新业务部门Scinai Bioservices提供CDMO服务[49] - 公司CDMO服务在约1850平方米（20000平方英尺）的设施开展[51] 财务协议 - 2025年9月10日公司与YA签订协议，YA承诺购买至多1500万美元优先股[52] - 公司需支付10.8万美元承诺费，50%以股份形式、50%以现金形式支付[52] - 2025年3月3日公司与YA签订协议，YA承诺购买至多1000万美元ADS[63] - 公司已向YA出售1638062份2025年3月优先股，总价约580万美元[63] 财务数据 - 截至2025年6月30日，公司实际现金及现金等价物为98.9万美元，预计调整后为1240.2万美元[100] - 截至2025年6月30日，公司实际股东权益为78.58万美元，预计调整后为192.71万美元[100] - 截至2025年6月30日，公司实际负债和股东权益总额为118.4万美元，预计调整后为232.53万美元[100] - 2025年3月22日协议中，公司向YA发行163.8062万股预支股份，总价约420万美元[101] - 截至2025年6月30日，公司有151.4155万份美国存托股票（ADS）流通在外[102] 过往发行 - 2022年2月2日公司向Max Planck Society免费发行1500份ADS作为许可预付款[188] - 2022年4月12日公司向原CEO Ron Babecoff发行4316份ADS，向非执行董事合计发行944份ADS[188,189] - 2022年11月9日公司向Hybrid Financial Ltd.发行17,694份ADS作为投资者关系服务报酬[190] - 2022年12月20日公司完成包销公开发行，总收益800万美元，扣除费用后净收益723.1万美元，发行160万单位和预融资单位[191] - 2023年6月12日公司向非执行董事发行1038份ADS，向CEO Amir Reichman发行24,000份ADS[192] - 2023年9月19日公司注册直接发行40,000份ADS和预融资认股权证，私募发行认股权证，扣除费用后净收益1151美元[194] - 2023年12月22日公司发行121,534份ADS，可通过行使认股权证获得[195] - 2024年1月4日公司发行新认股权证，获得总收益约169万美元，扣除费用后净收益约142万美元[197] - 2024年8月21日公司向EIB发行1000股优先股，约2900万美元债务转换为股权[198] 其他 - 公司原名BiondVax Pharmaceuticals Ltd.，2003年在以色列成立[65] - 公司作为外国私人发行人，可豁免《交易法》的某些规定，包括代理征集、内幕交易报告和季度报告等[71][74] - 若超过50%的已发行有表决权证券由美国居民持有，且满足特定条件，公司将不再是外国私人发行人[72] - 公司有多种可发行的ADSs，包括优先股转换、认股权证、员工补偿等相关的ADSs[73] - 出售大量ADSs可能对市场价格产生不利影响，损害公司筹集资金的能力[88] - 公司拟将YA净收益用于创新药物研发、CDMO业务及一般公司用途[93] - 公司有不同行使价格和到期日的ADS认股权证，如1.4万份行使价50美元、29.2万份行使价6.5美元等[103] - 出售股东YA II PN, LTD.持有35461份ADS，可能出售480万份ADS[109] - 公司授权股本包括400亿股无面值普通股和1000股无面值优先股[112] - 截至2024年12月31日，公司有100,836份ADS的受限股票单位和24,307份ADS的期权未行使[200]

融资与股份发售 - 公司拟发售至多480万份美国存托股份（ADS），可能获至多1500万美元总毛收益[7][9] - 2025年9月10日与YA签购买协议，YA承诺买至多1500万美元预支股份，公司付10.8万美元承诺费[52] - 截至2025年9月17日，3187679份ADS流通，若480万份ADS全发行，占总流通约60.1%和非关联方约61.51%[55] - 2025年3月与YA签备用股权购买协议，获约580万美元[63] 财务状况 - 截至2025年6月30日，实际现金及等价物98.9万美元，预计形式下519.2万美元，预计调整后1240.2万美元[100] - 截至2025年6月30日，实际股东权益78.58万美元，预计形式下120.61万美元，预计调整后192.71万美元[100] - 截至2025年6月30日，实际总负债和股东权益118.4万美元，预计形式下160.43万美元，预计调整后232.53万美元[100] 产品研发 - M - 001通用流感疫苗候选药物开展过7国、12400人3期试验[34] - 抗IL - 17A/F nanoAb（SCN - 1）治疗斑块状银屑病1/2a期临床试验预计2026下半年开始，2027出结果，约24名患者[39] 项目合作与许可 - 2021年12月22日签独家全球许可协议开发治疗COVID - 19的NanoAbs，后暂停[35] - 2022年3月23日与MPG和UMG签五年研究合作协议，发现、选择和表征nanoAbs[36] - 2023年6月5日签独家全球许可协议，开发和商业化靶向IL - 17的NanoAbs[38] 收购与赠款申请 - 2025年3月27日签收购意大利生物技术公司Pincell srl的期权协议，PC111获欧洲药品管理局孤儿药认定[43] - 2025年9月5日，波兰子公司申请1500万欧元STEP赠款用于抗IL - 17A/F NanoAb治疗斑块状银屑病[41] - 2025年9月5日，波兰子公司申请1500万欧元STEP赠款用于开发新型长效三特异性抗体[42] 公司运营与股权结构 - 公司是早期生物制药公司，有运营亏损历史，目前不盈利[29] - 公司原名BiondVax Pharmaceuticals Ltd.，2003年在以色列成立，2005年运营[65] - 公司授权股本含400亿股无面值普通股和1000股无面值优先股[112] 过往股份发行 - 2022年2月2日向Max Planck Society免费发行1500份ADS[188] - 2022年4月12日向前首席执行官Ron Babecoff发行4316份ADS，向非执行董事发行944份ADS[188][189] - 2022年11月9日向Hybrid Financial Ltd.发行17694份ADS[190] - 2022年12月20日完成包销公开发行，净收益723.1万美元[191] - 2023年9月19日注册直接发行40000份ADS和预融资认股权证，净收益1151美元[194] - 2023年12月22日发行121534份ADS[195] - 2023年12月29日因激励信行使现有认股权证发行260655份ADS[196] - 2024年1月4日发行新认股权证，净收益约142万美元[197] - 2024年8月21日向欧洲投资银行发行1000股优先股，约2900万美元债务转股权[198]

公司财务表现 - 2025年上半年总收入77.3万美元 较2024年同期28.4万美元增长172% [5] - 研发费用123.7万美元 较2024年同期278.8万美元下降55.6% 主要因工资和设施分配减少 [5] - 净亏损413.4万美元 较2024年同期448.1万美元收窄7.8% 主要受益于收入增长和研发费用降低 [5] - 截至2025年6月30日现金及等价物98.9万美元 随后通过股权融资获得420万美元资金补充 [5] 合同研发生产(CDMO)业务 - CDMO业务持续增长 美国子公司2025年上半年贡献42.1万美元收入 [5] - 截至2025年8月31日 CDMO服务订单总额达100万美元（扣除原材料耗材） 已开票收入85万美元 [5] 纳米抗体研发进展 - 抗IL-17纳米抗体项目开发两种产品：局部治疗银屑病小病灶产品与三特异性抗体系统治疗产品 [5] - 2025年与马克斯·普朗克研究所合作申请4项纳米抗体专利 并行使独家授权选择权 [5] - 计划申请欧洲FENG基金支持开发针对哮喘/特应性皮炎/COPD的TH2相关疾病多特异性抗体 [5] 资金申请与战略合作 - 计划申请欧盟STEP计划最高1500万欧元资助 用于银屑病1/2a期临床试验 预计2026年Q1出结果 [5] - 2025年3月签署意大利生物科技公司PinCell收购期权协议 其PC111产品针对严重皮肤病治疗 [5] - 相关1200万欧元FENG基金申请正在评审中 预计2025年Q3公布资助决定 [5] 公司业务定位 - 公司聚焦炎症与免疫学疾病治疗 拥有纳米抗体研发平台和精品CDMO双业务单元 [4] - CDMO业务提供生物药物开发、cGMP生产及临床试验设计执行等全流程服务 [4]

文章核心观点 - Scinai Immunotherapeutics Ltd 宣布其首创的人源化抗Fas配体单抗PC111在治疗天疱疮和史蒂文斯-约翰逊综合征/中毒性表皮坏死松解症方面显示出疾病修饰潜力 新数据在体外、离体和体内人源化模型中证实了其疗效和安全性 该药物采用独特的不抑制免疫系统的作用机制 针对超过十亿美元的年市场机会 公司计划通过加速审批途径推动其临床开发 目标在未来约三至四年内进入市场 [1][2][3][6][7] 科学和转化进展 - 一篇新的经同行评审的文章在《皮肤病治疗杂志》上发表 验证了PC111的疾病修饰潜力 [1] - 该研究扩展了此前获奖的研究 引入了来自专有人源化FasL小鼠模型的新数据 显示PC111显著降低了疾病活动度 [2][3] - 数据证实了PC111独特且不抑制免疫系统的作用模式 在角质形成细胞水平局部作用 位于免疫系统的下游 [3] - 除了天疱疮 临床前模型显示PC111在SJS/TEN中能阻止FasL介导的角质形成细胞凋亡和眼部损伤 表明其在这种高死亡率疾病中具有早期干预潜力 [4] 未满足的需求和市场潜力 - 目前天疱疮和SJS/TEN的治疗依赖于慢性的、全身性的免疫抑制 例如类固醇和利妥昔单抗 这些药物起效慢且伴有严重副作用 [5] - 其他方法 包括BTK和FcRn抑制剂 在后期开发中已失败 [5] - PC111通过靶向疾病病理学的最终步骤而非抑制免疫系统 提供了差异化的、快速起效且更安全的治疗特性 [6] - 天疱疮和SJS/TEN这两个适应症合计代表了年市场机会超过十亿美元 [6] 开发路径和战略展望 - 在Scinai行使其收购Pincell的期权后 两家公司计划推进PC111进行IND enabling研究并进入临床开发 [7] - PC111已在欧盟获得孤儿药认定 并计划在美国寻求类似认定 [7] - 两家公司正在探索加速审批途径 这可能使药物在大约三至四年内进入市场 [7] 风险缓解计划结构 - 专家领导 PC111项目由其发明人Carlo Pincelli教授领导 并得到Scinai科学顾问委员会的支持 该委员会包括皮肤病学和免疫疗法领域的公认领导者 [8] - 有力证据 PC111的功效得到多篇经同行评审的出版物支持 包括获奖的2023年《免疫学前沿》文章和2025年《皮肤病治疗杂志》的新文章 [8] - 非稀释性资金 待2025年第三季度的最终决定 Scinai可能通过一项1500万欧元的FENG赠款获得高达80%的成本覆盖 以支持开发至IND准备就绪 [8] - 监管策略 孤儿药认定、高度未满足的医疗需求以及明确的作用机制相结合 支持了获得突破性疗法认定和/或加速批准的可行路径 [9] 首席执行官声明 - Scinai首席执行官Amir Reichman表示 新发表的文章进一步验证了PC111有潜力改变天疱疮和SJS/TEN的治疗格局 [10] - Pincell团队的科学领导力和开发专业知识至关重要 随着期权行使后他们预期整合入Scinai 公司处于有利地位以推进PC111 [10] - 凭借强大的科学基础、清晰的监管路径和巨大的市场潜力 相信PC111能为患者带来改变生活的益处 并为股东创造有意义的价值 [10]

监管批准进展 - 意大利政府根据《黄金权力法案》批准Scinai收购Pincell 100%股权及投票权的选项，标志交易迈出关键一步 [1][2] - 批准由意大利卫生部主导的协调小组审查后发出，涉及Pincell知识产权许可给Scinai波兰子公司的交易结构 [3] 交易细节与后续步骤 - Scinai于2025年3月签署具有约束力的Pincell收购期权协议，交易最终完成仍需满足包括欧盟FENG计划1200万欧元资助申请成功等剩余条件 [4][5] - 公司预计2025年7月中旬至8月初获知资助结果，若获批将用于推进Pincell核心候选药物PC111的下一阶段开发 [5] 标的公司核心资产 - Pincell核心产品PC111为靶向Fas/FasL通路的全人源单抗，适应症包括天疱疮、史蒂文斯-约翰逊综合征等严重皮肤病，已获欧洲药监局天疱疮孤儿药认定 [4] 公司业务架构 - Scinai为纳斯达克上市生物制药公司，拥有炎症与免疫学生物制剂自主研发及CDMO服务双业务线，后者通过Scinai Bioservices提供从临床前到生产的全流程服务 [6] - 自主研发管线聚焦纳米抗体（nanoAbs）技术，针对未满足临床需求的疾病领域 [6] 管理层表态 - CEO Amir Reichman强调监管批准虽重要但非交易终点，公司正全力推进剩余条件以满足期权行使要求 [4]

业绩总结 - Pemphigus患者的市场规模为164,019人，预计潜在峰值销售额为9.5亿美元[109][110] - PC111的潜在峰值收入为4.9亿美元，针对第二线/第三线患者的定价策略将高于Rituximab[115] - PC111在SJS/TEN患者中的定价策略，预计潜在峰值收入为5.2亿美元[115] 用户数据 - Pemphigus的发病率约为0.5–3.0/10万，患病率为15–30/10万[13] - SJS的年发病率约为1–6例/百万，TEN的年发病率为0.4–1.2例/百万[32] - SJS的死亡率可高达10%，而TEN的死亡率可高达30–50%[45] 新产品和新技术研发 - PC111通过阻断FasL来防止角质形成细胞凋亡，从而抑制水疱形成[66] - PC111在临床开发中显示出对皮肤水疱形成的显著抑制作用[69] - PC111的最佳溶解度超过70mg/ml，且在HEK和CHO细胞中小规模放大时产量超过600mg/L[70] - PC111在经过验证的模型中能够阻止水疱形成，效果超过90%[78] - PC111的剂量依赖性抑制sFasL的效果在体外和体内研究中均得到了证实[82] - PC111在小鼠模型中显示出对人类可溶性FasL的强效抑制作用，且在体内研究中确认了其效果[79] - PC111的开发基于其独特的非免疫抑制机制，成为活跃开发中的首个靶向治疗药物[93] - PC111在新生儿PVIgG转移研究中显示出良好的效果，支持其在临床应用中的潜力[78] 未来展望 - PC111的研发计划包括多个阶段，预计在第5年获得全面批准[103] - PC111的临床开发已停止或目前处于暂停状态，需关注未来的临床试验结果[88] - PC111在治疗Pemphigus时，可能在不使用类固醇的情况下诱导或维持缓解[100] 市场扩张和并购 - 公司在俄罗斯的药物生产集中在五个城市，拥有3500多名高素质的药学专家[96] - 公司致力于与外国制药公司建立有效的合作关系，以推动研发和市场拓展[95] 负面信息 - PC111的开发计划面临在稀有疾病临床试验中遇到的挑战[69] - Pemphigus患者的生活质量受到严重影响，常伴有慢性疼痛和情感困扰[9]

公司动态 - Scinai Immunotherapeutics宣布与意大利生物技术公司Pincell srl达成具有约束力的期权协议，计划收购该公司[1] - Scinai通过其波兰全资子公司提交了1200万欧元的非稀释性资本申请，用于资助PC111的下一阶段开发[2] - 该资金申请属于波兰的欧洲现代经济基金(FENG)计划，预计在7月中旬至8月初获得审批结果[2] 产品与技术 - PC111是一种全人源单克隆抗体，通过阻断人类可溶性Fas配体激活皮肤细胞凋亡的途径发挥作用[3] - 该产品针对多种皮肤水疱性疾病，具有显著未满足的医疗需求和市场规模[3] - PC111不抑制免疫系统，与许多其他治疗炎症的生物制剂相比可避免严重副作用[3] - Pincell已成功开发专有的FasL人源化小鼠模型，可用于研究该通路在皮肤病和非皮肤病中的作用[4] - 在验证性天疱疮模型中，PC111已证明无需类固醇即可阻断水疱形成，表明其可能成为该疾病的创新靶向疗法[5] - PC111还可能通过抑制SJS/TEN疾病进展的机制发挥作用，在体内模型中改善了眼部结膜炎和水肿等症状[5] 市场与适应症 - 天疱疮、Stevens-Johnson综合征(SJS)和中毒性表皮坏死松解症(TEN)是严重的皮肤病，死亡率分别为5-10%、5-10%和30-40%[6] - 这些疾病存在显著的未满足医疗需求，需要更有效的治疗方法和更好的管理策略[6] - PC111已获得欧洲药品管理局在天疱疮领域的孤儿药认定[7] - 计划向FDA申请天疱疮和SJS/TEN领域的孤儿药和突破性疗法认定[7] - 鉴于疾病严重性和缺乏有效替代疗法，PC111可能获得加速审批[7] 战略合作 - Scinai CEO表示收购Pincell将加速PC111开发，Pincell团队在皮肤病领域具有专业知识和经验[8] - Pincell CEO认为与Scinai合作是理想选择，因其在炎症性皮肤病研发和生物制剂生产方面具有专长[8] - 根据期权协议，Scinai可在2025年底前行使收购权，Pincell现有股东有资格获得开发里程碑付款和未来净销售额的低个位数分成[9] - 收购完成后，Pincell管理团队将加入Scinai波兰子公司，创始人将加入科学顾问委员会[9] 公司背景 - Scinai Immunotherapeutics是一家生物制药公司，专注于炎症和免疫学生物治疗产品开发，同时提供生物制品CDMO服务[10] - Pincell是一家生物技术公司，致力于开发治疗罕见严重皮肤病的首创抗炎疗法，成立于2008年，是摩德纳大学的学术衍生企业[11]