文章核心观点 - Scinai Immunotherapeutics Ltd 宣布其首创的人源化抗Fas配体单抗PC111在治疗天疱疮和史蒂文斯-约翰逊综合征/中毒性表皮坏死松解症方面显示出疾病修饰潜力 新数据在体外、离体和体内人源化模型中证实了其疗效和安全性 该药物采用独特的不抑制免疫系统的作用机制 针对超过十亿美元的年市场机会 公司计划通过加速审批途径推动其临床开发 目标在未来约三至四年内进入市场 [1][2][3][6][7] 科学和转化进展 - 一篇新的经同行评审的文章在《皮肤病治疗杂志》上发表 验证了PC111的疾病修饰潜力 [1] - 该研究扩展了此前获奖的研究 引入了来自专有人源化FasL小鼠模型的新数据 显示PC111显著降低了疾病活动度 [2][3] - 数据证实了PC111独特且不抑制免疫系统的作用模式 在角质形成细胞水平局部作用 位于免疫系统的下游 [3] - 除了天疱疮 临床前模型显示PC111在SJS/TEN中能阻止FasL介导的角质形成细胞凋亡和眼部损伤 表明其在这种高死亡率疾病中具有早期干预潜力 [4] 未满足的需求和市场潜力 - 目前天疱疮和SJS/TEN的治疗依赖于慢性的、全身性的免疫抑制 例如类固醇和利妥昔单抗 这些药物起效慢且伴有严重副作用 [5] - 其他方法 包括BTK和FcRn抑制剂 在后期开发中已失败 [5] - PC111通过靶向疾病病理学的最终步骤而非抑制免疫系统 提供了差异化的、快速起效且更安全的治疗特性 [6] - 天疱疮和SJS/TEN这两个适应症合计代表了年市场机会超过十亿美元 [6] 开发路径和战略展望 - 在Scinai行使其收购Pincell的期权后 两家公司计划推进PC111进行IND enabling研究并进入临床开发 [7] - PC111已在欧盟获得孤儿药认定 并计划在美国寻求类似认定 [7] - 两家公司正在探索加速审批途径 这可能使药物在大约三至四年内进入市场 [7] 风险缓解计划结构 - 专家领导 PC111项目由其发明人Carlo Pincelli教授领导 并得到Scinai科学顾问委员会的支持 该委员会包括皮肤病学和免疫疗法领域的公认领导者 [8] - 有力证据 PC111的功效得到多篇经同行评审的出版物支持 包括获奖的2023年《免疫学前沿》文章和2025年《皮肤病治疗杂志》的新文章 [8] - 非稀释性资金 待2025年第三季度的最终决定 Scinai可能通过一项1500万欧元的FENG赠款获得高达80%的成本覆盖 以支持开发至IND准备就绪 [8] - 监管策略 孤儿药认定、高度未满足的医疗需求以及明确的作用机制相结合 支持了获得突破性疗法认定和/或加速批准的可行路径 [9] 首席执行官声明 - Scinai首席执行官Amir Reichman表示 新发表的文章进一步验证了PC111有潜力改变天疱疮和SJS/TEN的治疗格局 [10] - Pincell团队的科学领导力和开发专业知识至关重要 随着期权行使后他们预期整合入Scinai 公司处于有利地位以推进PC111 [10] - 凭借强大的科学基础、清晰的监管路径和巨大的市场潜力 相信PC111能为患者带来改变生活的益处 并为股东创造有意义的价值 [10]