业绩总结 - 2025年总收入预计在4400万至5000万美元之间[34] - 非GAAP调整后的EBITDA损失预计在4700万至5100万美元之间[34] - 2025年第二季度发货剂量为46241千剂[30] 用户数据 - Anaphylm在7至17岁、体重≥30公斤的儿童参与者中显示出与成人相似的药代动力学（PK）曲线[19] - Anaphylm的最大浓度（C max）为568.6 pg/mL，0-10小时的AUC为24.7 h*pg/mL[19] 未来展望 - FDA已于2025年第二季度接受Anaphylm的NDA，PDUFA日期定于2026年1月31日[8] - 预计2026年第一季度在美国推出Anaphylm，前提是FDA批准[8] - 2025年预计现金流持续到2026年[27] 市场扩张与策略 - 公司正在与卫生保健专业人士和支付方积极合作，以提高Anaphylm的认知度并为上市做准备[8] - 截至2025年6月30日，公司现金余额约为6050万美元[8]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收从2024年同期的1210万美元降至870万美元，降幅28% [28] - 2025年第一季度制造商和供应收入从2024年同期的1050万美元降至720万美元，主要因Suboxone收入减少，部分被ONDIF收入增加抵消 [28] - 2025年第一季度许可和特许权使用费收入较上年同期减少30%（30万美元），主要因ESTARS特许权使用费收入降低和一项许可与供应协议终止 [28][29] - 2025年第一季度研发费用从2024年同期的590万美元降至540万美元，主要因抗膜开发计划临床试验成本降低，部分被产品研发、临床前费用、人员成本和股份薪酬增加抵消 [29] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用从2024年同期的1070万美元增至1910万美元，主要因监管费用、法律费用、商业支出、人员成本和股份薪酬增加，部分被遣散费和保险费用减少抵消 [29] - 2025年第一季度净亏损为2290万美元（每股基本和摊薄亏损0.24美元），2024年同期净亏损为1280万美元（每股基本和摊薄亏损0.17美元），净亏损增加主要受上述变化驱动，部分被利息收入和其他收入增加抵消 [29][30] - 2025年第一季度非GAAP调整后息税折旧及摊销前亏损为1760万美元，2024年同期为720万美元 [30] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为6870万美元 [30] - 公司修订了2025年全年财务指引，预计总收入4400 - 5000万美元，非GAAP调整后息税折旧及摊销前亏损4700 - 5100万美元，2025年营收指引不再包括2 - 5岁儿童使用Libervant的收入 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 制造业务保持稳定，Suboxone业务逐渐下滑，部分被新合作项目（如ONDIV、SYMPAZAN和EMILYF）增长抵消，制造工厂业务多元化以支持更多产品和合作 [27] - 公司暂停Libervant销售和营销活动，2025年营收指引中剔除该产品相关收入 [30] 各个市场数据和关键指标变化 - 严重过敏反应救援药物市场未来将发展成数十亿美元的机会，今年第一季度市场销量较去年增长约5%，预计未来几年市场规模至少翻倍 [8][45] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司进入ANNAFILM商业预发布阶段，若获FDA批准，计划于2026年第一季度成功推出该产品 [8] - 公司重点关注组建合适团队、提高医疗专业人员对过敏反应和临床数据的认知、与支付方合作、打造产品信息和广告以及与关键倡导组织建立关系等方面，为产品发布做准备 [9][10][11] - 公司将减少AQST 108研究投入，将资金用于ANNAFILM商业活动，还将通过ANNAFILM海外授权和潜在债务再融资来加强资产负债表 [18] - 公司继续与美国潜在销售和营销合作伙伴接触，但需合适条件才会推进合作 [19] - 公司监管团队开始关注国际市场，预计在ANNAFILM美国获批前与加拿大、英国和欧洲药品管理局（EMA）展开合作，以寻找海外战略合作伙伴 [21] - 公司认为公共生命科学公司面临关税和经济不确定性带来的挑战，但自身供应链风险较小，知识产权位于美国，有能力应对经济风暴 [21][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前是其历史上最激动人心的时刻，对ANNAFILM获批和成功推出充满信心，相信产品能为患者和护理人员带来变革 [8][14] - 管理层认为公司在市场准备方面处于有利地位，有信心在2026年快速启动ANNAFILM销售 [14] - 公司认为市场对非设备口服肾上腺素产品有巨大未满足需求，ANNAFILM有望填补市场空白，获得医生和患者青睐 [85][87] 其他重要信息 - 公司首席科学官Steven Werkaty去世，前首席技术官兼创始首席执行官Mark Schoebel将临时负责研发工作 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 抗膜商业准备工作进展，包括CMC、制造规模扩大，以及招聘现场销售团队目标和目标医生数量 - 公司具备内部制造能力，有信心在产品获批首日推出产品，计划从约50名销售代表开始，重点关注约4000 - 5000名顶级过敏症专家、儿科医生及相关医护人员 [33][35] 问题2: 与支付方合作以确保抗膜广泛有利准入的关键目标和时间安排 - 公司聘请了市场准入副总裁，已与支付方就Libervant和抗膜进行沟通，获批后将实施合同策略，预计在推出后的前六个月内实现80%以上的覆盖率 [38][40] 问题3: 从Nephi推出中学到的经验，以及对ANNAFILM的意义，和潜在咨询委员会会议的关键话题 - Nephi推出促进了市场扩张，对行业有利；公司认为咨询委员会会议的关键话题已在与FDA的沟通中明确，公司有全面的数据集，准备好应对任何问题 [45][49][51] 问题4: 新的肺过敏部门负责人对咨询委员会会议和审查过程的潜在影响，以及除Seymour医生外是否有其他人员变动 - 公司与副部门负责人沟通，目前审查团队和副总监未变，认为审查过程正常；公司希望并准备好应对咨询委员会会议，但不确定政府是否能安排会议 [55][56] 问题5: 目前医生对ANNAFILM的认知情况及评估方法，以及考虑市场季节性和支付方准入时间后产品推出初期的采用曲线 - 公司通过与医疗专业人员的大量访谈和医学参与活动，认为医生对产品非常感兴趣，认知度正在显著提高；市场在4 - 5月开始回升，8 - 9月达到高峰，预计产品采用曲线与Nephi类似，推出后六个月内实现80%以上覆盖率 [62][63][64] 问题6: 支持ANNAFILM的直接面向消费者（DTC）广告策略、部署时间，以及与Nephi DTC广告的异同 - DTC广告对提高疾病认知和推动患者咨询医生很重要，市场上的DTC努力对整个行业有益；产品推出初期重点是医生推广，随着市场准入覆盖率提高，逐步增加DTC推广，与竞争对手类似 [68][71][74] 问题7: ANNAFILM获批后美国的分销基础设施和渠道，以及在最惠国定价框架下优化海外机会的思路和高价值海外市场 - 产品主要通过零售渠道分销，公司也在评估其他分销方式；公司认为最惠国定价框架带来机会，海外重点市场为加拿大、英国和德国 [76][78][79] 问题8: ANNAFILM海外合作伙伴的监管提交策略、今年是否能达成海外合作，以及理想早期采用者医生的特征 - 海外监管提交策略取决于合作伙伴，公司有丰富海外经验，可提供支持；公司积极寻求海外合作，但不确定时间；理想早期采用者医生是看到大量患者、听到患者对非设备口服药物需求的医生，以及现有竞争对手产品的早期处方医生 [83][85][86] 问题9: 儿科和成人几何平均调整后肾上腺素浓度差异原因 - 数据符合预期，统计上无临床显著差异，支持产品适用于30岁及以上人群 [90][91] 问题10: ANNAFILM推出所需现金、第二季度Libervant收入情况，以及最早得知咨询委员会会议的时间 - 公司现有现金可支持到今年和明年推出初期，有多种融资途径；第二季度Libervant收入极少，全年指引已基本剔除该产品收入；FDA可随时通知咨询委员会会议，公司希望在第74天前得知 [96][97][99] 问题11: ANNAFILM海外分销潜在合作环境，以及AQST - 108临床开发重新优先级的时间 - 海外合作环境活跃，公司正在与相关方讨论；公司不会放弃AQST - 108，但目前优先考虑抗膜推出，希望尽快重新优先考虑AQST - 108开发 [103][104]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收从2024年第一季度的1210万美元降至870万美元，降幅28%，主要因制造商和供应收入、许可和特许权使用费收入减少，部分被自有产品净收入增加抵消 [26] - 制造商和供应收入从2024年第一季度的1050万美元降至2025年第一季度的720万美元，主要因丁丙诺啡收入下降，部分被昂丹司琼收入增加抵消 [26] - 许可和特许权使用费收入在2025年第一季度较上年同期减少30%（30万美元），主要因ESTARS特许权使用费收入降低和一项许可与供应协议终止导致许可收入减少 [26] - 研发费用从2024年第一季度的590万美元降至2025年第一季度的540万美元，主要因抗膜开发项目临床试验成本降低，部分被产品研究和临床前费用、人员成本和股份支付费用增加抵消 [27] - 销售、一般和行政费用从2024年第一季度的1070万美元增至2025年第一季度的1910万美元，主要因监管费用（含抗膜PDUFA费用）、法律费用、商业支出、人员成本和股份支付费用增加，部分被遣散费和保险费用减少抵消 [27] - 2025年第一季度净亏损2290万美元，每股基本和摊薄亏损0.24美元，2024年第一季度净亏损1280万美元，每股基本和摊薄亏损0.17美元，净亏损增加主要因上述变化，部分被利息收入和其他收入增加抵消 [27] - 2025年第一季度非GAAP调整后EBITDA亏损1760万美元，2024年第一季度为720万美元 [28] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为6870万美元 [28] - 公司修订2025年全年财务指引，预计总收入4400 - 5000万美元，非GAAP调整后EBITDA亏损4700 - 5100万美元，收入指引不再包括2 - 5岁儿童使用Libervant的收入 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司制造业务保持稳定，丁丙诺啡业务逐渐下滑，部分被新合作项目（如ONDIV、SYMPAZAN和EMILYF）增长抵消，制造工厂继续多元化运营以支持更多产品和合作 [24] 各个市场数据和关键指标变化 - 2025年第一季度，肾上腺素急救药物市场销量较去年增长约5%，公司预计该市场未来几年至少翻倍 [43] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司处于ANNAFILM商业预发布阶段，若获FDA批准，计划于2026年第一季度推出该产品，重点关注组建合适团队、提高医护人员对过敏反应和临床数据的认知、与支付方合作等方面 [6][7] - 公司将利用Libervant的分销和支付方合同，节省启动时间并提高发布效率，定位和广告材料提前准备，注重产品便携性宣传，与全国过敏倡导组织保持密切合作 [9][10][11] - 公司将减少AQST 108研究投入，释放资金用于商业活动，考虑通过ANNAFILM的美国以外授权和债务再融资加强资产负债表，继续与美国潜在销售和营销合作伙伴洽谈 [16] - 公司已与FDA审查部门沟通，预计6月中旬收到74天接受函，继续为可能的咨询委员会会议做准备，监管团队开始关注国际市场，计划在产品获美国批准前与加拿大、英国和欧洲药品管理局（EMA）接触 [17][18][19] - 公司认为自身供应链受关税和经济不确定性影响较小，知识产权位于美国，有能力应对经济风暴 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为肾上腺素急救药物市场未来将发展成为数十亿美元的机会，对ANNAFILM的商业发布前景充满信心，预计该产品将受到患者和医护人员欢迎 [6][15] - 公司认为当前宏观环境对公共生命科学公司造成挑战，但自身在供应链和知识产权方面具有优势，能够应对经济不确定性 [19][20] 其他重要信息 - 公司首席科学官Steven Werkaty去世，前首席技术官兼创始首席执行官Mark Schoebel将临时负责研发工作 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 抗膜商业准备工作进展，包括CMC、制造规模扩大等，以及招聘销售团队的目标和目标医生数量 - 公司具备内部制造能力，CMC制造规模扩大计划已就绪，产品可在发布首日上市，销售团队预计从约50名销售代表开始，重点关注约4000 - 5000名顶级过敏症专家和儿科医生以及相关工作人员 [31][32][33] 问题2: 与支付方合作以确保抗膜广泛有利准入的关键目标，以及最佳情况下建立准入的时间表 - 公司将利用Libervant的现有合同，已聘请市场准入副总裁，预计在产品批准后实施合同策略，争取在发布后前六个月内实现80%以上的覆盖率 [35][36][37] 问题3: 从Nephi发布中获得的经验教训，以及对ANNAFILM的意义，以及咨询委员会会议的关键主题 - 公司认为市场正在扩大，Nephi的市场推广活动对整个市场有益，咨询委员会会议的具体主题尚不清楚，但公司已与FDA充分沟通，准备好应对任何问题 [41][43][47] 问题4: 新的肺过敏部门负责人对咨询委员会会议和审查过程的潜在影响，以及除Seymour医生外是否有其他人员变动 - 公司与副部门负责人沟通，目前审查团队和副总监未变，认为审查过程正常，对咨询委员会会议持积极态度，但不确定政府是否能安排会议 [53][54] 问题5: 目前医护人员对ANNAFILM的认知程度，以及如何衡量和评估认知度的增长，以及考虑市场季节性和支付方准入时间后，产品发布初期的采用曲线 - 公司通过与关键意见领袖和过敏社区互动，进行了1000多次访谈，认为认知度正在显著提高，市场在4 - 5月开始回升，8 - 9月达到高峰，公司将尽快完成合同签订，预计产品采用曲线与NESE相似，开学季将是重要时期 [60][61][62] 问题6: 适合支持ANNAFILM的直接面向消费者（DTC）广告策略，以及部署时间，产品在美国的分销基础设施，以及如何在美国以外优化产品机会和高价值地区 - 公司认为DTC广告有助于提高疾病认知度，市场上的DTC努力对整个行业有益，产品发布初期重点是医生推广，同时并行开展DTC工作，产品主要通过零售渠道分销，也在评估其他渠道，美国以外高价值地区包括加拿大、英国和德国，公司认为白宫行政命令带来机会 [66][67][73] 问题7: 美国以外监管提交战略，合作时间，理想早期采用者特征，以及儿科数据中儿童与成人肾上腺素浓度差异的原因 - 美国以外监管提交策略取决于合作伙伴，公司有经验丰富的监管团队，合作时间不确定，早期采用者预计是看到大多数患者的医生，尤其是听到患者对非设备产品需求的医生，儿科数据符合预期，无临床显著差异 [79][82][87] 问题8: ANNAFILM发布所需现金，第二季度Libervant收入情况，以及最早何时知道咨询委员会会议信息 - 公司认为有多种途径为发布融资，将在获得批准后招聘销售代表，第二季度Libervant收入极少，全年收入指引已剔除该产品收入，FDA可随时通知咨询委员会会议信息，公司希望在74天内得知 [90][92][97] 问题9: 美国以外合作环境，以及何时重新优先考虑AQST - 108临床开发 - 美国以外合作环境活跃，公司正在积极讨论，将适时沟通进展，公司希望尽快重新优先考虑AQST - 108，但不会影响ANNAFILM的最佳发布 [100][102]

业绩总结 - 截至2025年3月31日，公司现金余额约为6870万美元[10] - 预计2025年总收入约为4400万至5000万美元[26] - 非GAAP调整后EBITDA亏损预计为4700万至5100万美元[26] 用户数据 - 95%的患者和医疗保健专业人士对膜剂型的用药选项表示感兴趣[14] - 85%的医疗保健专业人士表示会开处方膜剂型的肾上腺素[16] 新产品和新技术研发 - Anaphylm（肾上腺素）舌下膜的NDA已于2025年第一季度提交，预计FDA将在2025年第二季度接受该申请[11] - 2025年第一季度完成了Anaphylm的儿科临床试验，结果积极[11] - 预计2026年第一季度在FDA批准后准备推出Anaphylm[11] 现金流和市场展望 - 2025年第一季度的现金流来自制造业务持续产生[21] - 2025年预计的现金流将持续到2026年[19]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度总营收从2023年第四季度的1320万美元降至1190万美元，下降10%，主要因许可和特许权使用费收入减少 [31] - 2024年全年总营收从2023年的5060万美元增至5760万美元，增长14%，主要因许可和特许权使用费收入增加及共同开发和研究费用增加 [32] - 2024年第四季度研发费用从2023年第四季度的290万美元增至490万美元，全年从1310万美元增至2030万美元，主要因Anaphylm和AQST - 108项目临床试验成本和产品研究费用增加 [34] - 2024年第四季度销售、一般和行政费用从2023年第四季度的960万美元增至1600万美元，全年从3180万美元增至5020万美元，主要因商业支出和监管费用增加 [35] - 2024年第四季度净亏损为1710万美元，每股亏损0.19美元；全年净亏损为4410万美元，每股亏损0.51美元，亏损增加主要因销售、一般和行政费用及研发费用增加等 [36] - 2024年第四季度非GAAP调整后EBITDA亏损为1100万美元，全年为2300万美元，亏损增加 [38] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为7150万美元，按预计调整后约为9300万美元 [39] - 2025年展望：总营收约4700万 - 5600万美元，非GAAP调整后EBITDA亏损约4600万 - 5300万美元 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 - 制造和供应收入：2024年第四季度从2023年第四季度的1100万美元降至1070万美元，全年从4380万美元降至4000万美元，主要因Suboxone和Sympazan收入减少 [31][33] - 许可和特许权使用费收入：2024年第四季度从2023年第四季度的190万美元降至80万美元，全年因递延收入确认增加 [31][32] - 共同开发和研究费用：2024年第四季度与上年同期基本持平 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 过敏急救肾上腺素市场有季节性，4 - 5月开始增长，夏季中期开始旺季，8 - 9月达到顶峰 [73] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 已启动Anaphylm肾上腺素舌下膜片向FDA的申请流程，预计6月NDA被接受，若获批将于2026年第一季度推出 [9][10] - 开展Anaphylm的儿科研究，数据符合预期，即将完成最终研究活动，NDA将包含必要儿科数据 [13][14] - 为Anaphylm潜在的咨询委员会会议做准备，聘请了经验丰富的监管沟通公司 [15] - 进行Anaphylm的销售和营销准备，开展了意识试验和使用情况（ATU）研究，医生更倾向于处方该产品 [16][17] - 有多种商业化Anaphylm的途径，计划自行推出，也考虑与大型销售和营销组织合作 [19][20] - 完成Anaphylm向FDA提交申请后，将关注国际市场和合作，首先在欧盟、英国和加拿大提交申请 [22] - 下一季度将开启AQST - 108外用凝胶制剂的研究性新药申请（IND），预计开始2a期试验，年底前有临床数据 [23] - 对联邦法院关于Libervant的裁决提出上诉，致力于让该产品继续为年轻患者服务，预计不到两年可为所有年龄段提供该产品 [25][27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司处于发展的重要时期，有比以往更多的增长动力，预计未来几个月实现多个里程碑 [28] - 认为Anaphylm能满足患者需求，患者最终会选择该产品，对其获批和上市充满信心 [11][12] - 强调Libervant对患者的重要性，将继续努力让患者获得该产品 [26][102] 其他重要信息 - 公司在2024年通过高质量机构医疗保健投资者筹集超7800万美元资金，加强了资产负债表 [30] - 近期通过ATM机制出售股票，获得两家高质量机构医疗保健投资者的额外投资，显示了对公司的信心 [39][40] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FDA在潜在咨询委员会会议上可能想澄清或深入探讨的关键话题，以及Anaphylm从药代动力学/药效学（PK/PD）角度的优势 - 公司认为Anaphylm有快速吸收肾上腺素、迅速改变血压、减少粘膜水肿等优势，在15分钟内与自动注射器相当，相信在咨询委员会会议上能积极展示产品优势 [47][48] 问题2: Anaphylm获批和推出后，哪些患者会成为早期采用者 - 公司认为所有有过敏反应风险的人都可能是目标患者，Sherry认为从孩子开始携带手机的年龄起就是主要目标，青少年、年轻人和男性等会因产品便于携带而有需求 [50][51][52] 问题3: 公司自行商业化Anaphylm与合作的可能性，neffy推出的早期经验，以及对Libervant资产的规划 - 公司财务指导基于自行推出Anaphylm，但也会考虑合适的合作伙伴；neffy的推出有助于提高市场意识，对公司有积极影响；Libervant对患者很重要，公司会继续为患者争取使用机会，其在公司战略中的定位将随时间明确 [59][62][66] 问题4: Anaphylm推出时机的重要性及市场季节性影响，以及产品在安全性方面的优势 - 推出时机与过敏急救肾上腺素市场的季节性相契合，2026年2月推出可赶上旺季；公司认为Anaphylm的申报资料是最全面的，有良好的安全性数据，首次和二次给药的肾上腺素剂量符合患者需求 [73][77][80] 问题5: 产品的肾上腺素水平是否在生理范围内 - Carl认为人体能适应不同压力状态下的肾上腺素水平，产品的药代动力学和药效学表现不会超出生理范围 [85][86] 问题6: 潜在咨询委员会会议前的准备工作，以及如何渗透到无针肾上腺素市场 - 公司聘请外部专家，内部团队每周开会准备；市场将从设备转向口服产品，Anaphylm便于携带和使用，有望扩大市场 [89][90][95] 问题7: 法院判决后对Libervant的商业投资规划，以及Anaphylm今年的额外宣传工作 - 目前主要关注确保2 - 5岁患者继续使用Libervant，中长期会考虑多种方式让所有年龄段患者获得该产品；Anaphylm将通过参加会议、开展CME和非CME疾病状态宣传工作、与倡导组织建立关系等方式进行宣传 [102][103][106] 问题8: 肾上腺素鼻喷雾剂的商业经验、促销活动对Anaphylm的启示，以及Anaphylm的促销预算预期 - 市场需要提高意识，竞争产品的宣传对整个市场有益；公司将重点关注OASIS研究；Anaphylm的促销预算会根据公司情况逐步增加 [113][114][118] 问题9: 法院判决是否基于孤儿药 exclusivity for Valtoco，上诉期间Libervant授权是否变化，上诉流程时间与Valtoco ODE到期时间的关系 - 法院判决情况不确定；上诉期间Libervant授权取决于法官决定；Valtoco ODE将于2027年初到期，公司届时将为所有年龄段提供Libervant，上诉流程时间难以预测 [120][123][125] 问题10: 公司是否会缩小2025年营收指导范围，以及推动营收达到上限的因素 - 随着市场情况明确，公司可能会缩小营收指导范围；Libervant的销售情况和Suboxone的市场竞争会影响营收 [129][130] 问题11: FDA对咨询委员会会议的最新指导，Anaphylm儿科研究的更多信息，自行商业化Anaphylm所需销售代表数量及招聘时间，以及合作的可能性和类型 - 公司无FDA关于咨询委员会会议的额外信息，会做好准备；儿科研究数据符合预期，将按时提交必要数据；预计约100名销售代表，获批后招聘；合作对象需有实力和对治疗领域的承诺，美国市场有多种合作可能，海外市场将仅采用合作方式，合作无时间限制 [134][138][141] 问题12: 假设2月PDUFA日期，销售代表最佳进入市场时间，以及产品获批后的剂型数量 - 若2月获批，将在获批后立即招聘销售代表；产品初始获批将只有一种适用于30公斤及以上患者的剂型，后期会推出 junior dose [154][157] 问题13: 第四季度1600万美元G&A支出是否是未来水平，是否取决于合作，以及营销Libervant的风险和时机 - 第四季度G&A支出因遣散费而增加，2025年SG&A可能在下半年增加；营销Libervant的风险在于法院系统，公司将继续为患者争取权益 [160][161][163]