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CRISPR基因编辑疗法
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《自然》:2025年,这七大科学故事令人振奋
科技日报· 2025-12-22 01:02
濒危物种保护与生物多样性 - 强有力的保护措施使绿海龟在世界自然保护联盟红色名录中从濒危调整为“无危”级别 [2] - 2015至2021年间,澳大利亚袋鼬的分布范围在极端条件下扩大了超过4.8万平方公里 [2] - 《联合国公海条约》已获61个国家批准并将于2026年1月17日生效,目标是到2030年保护至少30%的陆地和海洋生物 [2] 可再生能源发展 - 2025年可再生能源首次超越煤炭成为全球最大电力来源 [3] - 中国于2025年5月成为首个光伏发电累计装机规模突破10亿千瓦的国家,仅上半年新增装机就达256吉瓦,占全球过半 [3] - 中国计划在下一个5年中再增200至300吉瓦太阳能和风能容量 [3] - 在欧盟,2025年二三季度约一半电力需求由可再生能源满足 [3] - 预计2025至2030年全球可再生能源新增装机将是过去5年的两倍 [3] 臭氧层修复 - 南极上空的臭氧层空洞已缩小至2019年以来最小规模 [4] - 自1987年《蒙特利尔议定书》逐步淘汰氯氟烃以来,臭氧空洞逐年缩小 [4] - 臭氧层有望在本世纪60年代完全恢复 [4] 基因编辑与疗法进展 - 2025年是基因编辑领域取得突破性进展的一年 [5] - 靶向亨廷顿舞蹈病的基因疗法AMT-130将患者认知衰退速度减缓了75% [5] - 新型基因疗法BE-CAR7在对抗T细胞急性淋巴细胞白血病方面取得显著效果,利用碱基编辑技术改造免疫细胞清除白血病细胞 [5] - 2025年全球首例个性化CRISPR基因编辑疗法成功应用于一名患有罕见遗传性疾病的婴儿 [5] - 针对罕见免疫疾病慢性肉芽肿病的基因疗法也启动临床试验 [5] 公共卫生与疾病防控 - 2025年9月刚果(金)暴发的埃博拉疫情在42天内被遏制,共报告64例病例,疫苗与单克隆抗体疗法被立即投入使用 [7] - 2025年11月世界卫生组织批准了首个用于婴儿的疟疾治疗方案,目前全球约75%的疟疾死亡病例为5岁以下儿童 [9] - 疟疾新药“甘普拉西—鲁米芬特林”在3期临床试验中治愈率达97.4%,并能清除对青蒿素耐药的寄生虫,若获批将成为25年来首个全新类别的疟疾药物 [9] 过敏预防与公共健康 - 过去十年美国儿童的花生过敏率大幅降低 [10] - 美国国家过敏症和传染病研究所2015年发布的指南建议从婴儿4个月大起少量多次食用花生制品以预防过敏 [10] - 最新研究显示该建议实施十年来约6万名儿童成功规避了花生过敏风险 [10] - 美国3岁以下儿童的花生过敏率较2012年下降了43% [10] - 推广早期引入多种过敏原的方法也使其他食物过敏减少了36% [10]
突发,白宫坐不住了,美国痛失3A评级!基因编辑新突破,治愈罕见遗传病
证券时报网· 2025-05-17 12:18
基因编辑技术突破 - 科学家成功利用定制CRISPR基因编辑疗法治愈罕见遗传病CPS1缺乏症患儿,治疗后患儿耐受更高蛋白质摄入且减少氮清除剂剂量,未出现严重副作用[1][4] - 该案例标志基因编辑技术向个性化医疗迈进重要一步,诺贝尔奖得主评价为"医学史重要里程碑",为治疗无药可医的罕见病提供新方向[5] - 基因编辑技术可对基因组进行精确修饰,在医疗领域有望攻克传统难治病,2030年基因编辑疗法年收入预计达300亿美元,若拓展至1型糖尿病治疗可达600亿美元[5] 基因编辑概念股表现 - A股涉基因编辑业务公司包括秋乐种业(抗病性状改良)、万向德农(生物育种技术)、溢多利(真菌基因编辑平台)、海正药业(合成生物学应用)[6][7][8] - 截至5月16日基因编辑概念股年内平均涨幅16.1%,跑赢上证指数,6股涨幅超20%包括利民股份、秋乐种业等,7股市盈率低于30倍如海正药业、科前生物[9] - 机构评级最积极的是科前生物(15家券商覆盖),其次为百普赛斯、昭衍新药等[10] 美国主权评级下调 - 穆迪将美国主权信用评级从Aaa下调至Aa1,因政府债务及利息支出比例显著高于同类评级国家,财政赤字持续推高债务负担[2] - 至此三大国际评级机构均取消美国最高评级,惠誉和标普分别于2023年、2011年下调[3] - 白宫批评穆迪决定为"政治决定",民主党指责共和党赤字减税政策,共和党称需解决拜登政府遗留问题[2]
定制基因编辑疗法治愈罕见遗传病患儿
快讯· 2025-05-15 23:28
基因编辑疗法突破 - 美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队成功利用定制CRISPR基因编辑疗法治愈罕见遗传病患儿 [1] - 研究成果发表在《新英格兰医学杂志》并在美国基因与细胞治疗学会年会上报告 [1] - 该突破为治疗目前无有效疗法的罕见疾病开辟新途径 [1]