核心观点 - CRISPR Therapeutics是全球首家且唯一一家商业化CRISPR/Cas9基因疗法的公司 其核心产品Casgevy于2023年底和2024年初在美国和欧洲获批用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）[1] - 公司正积极拓展体内（in vivo）基因治疗管线 其中CTX310在早期临床中显示显著降低血脂指标 低密度脂蛋白（LDL）和甘油三酯（TG）峰值降幅分别达86%和82%[3][9] - 公司股价年内上涨34.7% 显著跑赢行业3.2%的涨幅 但估值仍低于行业平均水平[8][10] 产品与合作 - Casgevy为体外（ex vivo）基因疗法 由Vertex Pharmaceuticals负责全球开发、生产和商业化 双方按60:40比例分摊成本与收益[2] - 公司体内治疗候选药物CTX310（靶向ANGPTL3）和CTX320（靶向脂蛋白a）均处于I期临床阶段 后者与心脏病相关[3][4][9] - 计划于2025年底前将CTX340（难治性高血压）和CTX450（急性肝卟啉症）推进至临床阶段[4][9] 临床数据 - CTX310的I期临床前四个队列共10名患者数据显示 单剂量给药可实现剂量依赖性的LDL和TG降低[3] - 血脂降低效果持续且显著 TG峰值降幅达82% LDL峰值降幅达86%[3][9] 竞争格局 - Beam Therapeutics的BEAM-101（针对SCD/TDT）处于I/II期临床 若获批可能对Casgevy构成直接竞争[6] - Intellia Therapeutics拥有多个体内CRISPR疗法临床项目 涵盖ATTR淀粉样变性和遗传性血管性水肿等适应症[7] - Beam Therapeutics同时开发针对AATD相关肝病和GSDIa的体内疗法[7] 财务与估值 - 公司市净率（P/B）为2.68倍 低于行业平均的3.10倍 但高于其五年均值2.38倍[10] - 2025年每股亏损预测从5.67美元扩大至6.38美元 而2026年每股亏损预测从4.42美元收窄至4.02美元[11]

CRISPR Therapeutics核心产品Casgevy - 公司首个商业化产品Casgevy是首款获批的CRISPR/Cas9基因编辑疗法 于2023年底和2024年初先后在美国和欧洲获批用于治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β地中海贫血(TDT) [1] - 该疗法与Vertex Pharmaceuticals合作开发 Vertex负责全球开发和商业化 Vertex记录所有产品销售收入 公司记录Casgevy的利润/亏损分成 [1] - 尽管具有突破性意义 但2024年全年销售额仅为1000万美元 主要因治疗过程复杂 需先收集干细胞 再进行体外基因编辑和回输 耗时耗力 [2] Casgevy市场潜力与进展 - 疗法有望成为SCD和TDT的一次性功能性治愈方案 获批市场的潜在患者约6万人 [3] - 截至5月1日 全球已激活65个以上授权治疗中心 近90名患者完成首次细胞采集 预计2025年新患者数量将显著增长 模型预测Vertex今年Casgevy销售额约9900万美元 [3] 竞争格局分析 - Beam Therapeutics开发的BEAM-101在I/II期研究中显示可显著增加胎儿血红蛋白并减少镰状血红蛋白 [4] - 已获批竞品包括百时美施贵宝的Reblozyl(TDT适应症)和诺华的Adakveo(SCD适应症) 这些药物价格仅为Casgevy(220万美元)的零头 虽需长期使用但可及性更高 [5] 公司估值与财务预测 - 按市净率(P/B)计算 公司当前2.10的估值低于行业平均3.04 也低于自身五年均值2.39 [8] - 过去60天内 2025年每股亏损预测从5.06美元扩大至5.54美元 2026年每股亏损预测从3.76美元上调至4.30美元 [10] 股价表现 - 公司股票年内表现优于行业平均水平 [6]

市场概况 - Adakveo市场报告深入分析市场规模、增长潜力及细分领域，涵盖主要区域和国家的历史数据与未来增长预测 [2] - 市场历史增长驱动因素包括镰状细胞贫血症发病率上升、对crizanlizumab需求增加、SCD诊断病例增多及制药创新 [3] - 预测期增长动力来自SCD患病率上升、有效治疗需求增长、线上购物趋势、细胞疗法产量提升及医疗可及性改善 [4] 疾病与产品机制 - 镰状细胞病(SCD)全球患者数2021年达774万，预计205年新生儿病例将从2021年27.5万增至40万以上 [6] - Adakveo通过抑制镰状细胞与血管壁粘附，减少血管闭塞危象频率，改善血流并缓解症状 [6] 市场驱动因素 - 医疗支出增长推动Adakveo市场，例如英国2022-2023年医疗支出增长5.6%至约3176.3亿美元 [7] - 诺华与ASH合作提升撒哈拉以南非洲SCD治疗可及性，该地区SCD高发但医疗资源有限 [8] 竞争格局 - 诺华是Adakveo市场主要运营公司 [9][18] - 报告涵盖竞争格局、市场份额及战略发展，包括并购活动与近期市场动态 [28][31][32] 市场细分与趋势 - 按适应症、给药途径、分销渠道和终端用户进行市场细分，提供2019-2034年历史与预测数据 [12] - 关键技术趋势包括AI在药物开发与临床试验中的应用、药物递送系统创新 [4][11] 区域与战略分析 - 报告按区域和国家划分市场，分析高潜力国家与增长策略 [10][14][19] - 未来十年重点关注提供新机会的国家、细分领域及基于市场趋势与竞争对手策略的增长路径 [33]