文章核心观点 - 中国创新药行业正从规模扩张向价值跃升的关键转折 行业面临赛道拥挤、同质化竞争的挑战 本土药企需通过聚焦未满足临床需求、差异化布局来构建核心竞争力 实现高质量发展[1] - 东阳光药首席科学家林凯认为 真正的创新不是扎堆热门靶点 而是聚焦未被满足的临床需求 以差异化布局构建核心竞争力 这是中国创新药从跟跑迈向领跑的核心逻辑[2] 公司研发策略与核心领域 - 公司采取“两条腿走路”的平衡策略 一方面选择经过临床验证的传统靶点进行创新 保证营收稳定和研发团队支撑 另一方面投入研发力量开发更具创新性、附加值高的产品[2] - 公司创新药研发聚焦三大核心领域：感染性疾病、代谢疾病以及肿瘤领域[3] - 在代谢疾病领域 公司从长效胰岛素延伸至减重、增肌等适应症 并重点布局脂肪肝等未满足需求的方向[3] - 在肿瘤领域 公司避开高度竞争的肺癌靶点 重点布局消化道肿瘤等存在显著临床缺口的瘤种 积极探索双特异性抗体、小分子靶向蛋白降解技术以及双抗/双毒素抗体偶联药物等前沿方向[3] 具体产品研发进展 - 公司抗纤维化创新药伊非尼酮针对特发性肺纤维化 国内有近30万名患者 患者诊断后中位生存期仅2-3年 临床需求迫切[4] - 该药已完成II期临床试验 III期临床试验正在启动并推进中[4] - II期临床试验数据显示 200mg组用药24周FVC仅下降3.3mL 比安慰剂组改善超80mL 延缓下降比例达96% 远优于头对头试验中吡非尼酮组的47% 且皮肤相关不良反应发生率明显更低[4] - 该药通过抑制TNF-α及TGF-β1释放、阻断相关信号通路 还能调节多个靶点形成抗纤维化网络 机制更全面[5] - 针对代谢性脂肪肝的THRβ激动剂项目通过AI赋能 研发时间缩短了50% 今年已成功进入临床试验[7] AI药物研发平台与应用 - 公司搭建的HEC药物智能发现平台最大优势是拥有20多年的实验室实战数据[5] - 平台基于外部模型 结合自身研发需求建立了专属模型[5] - 平台已拥有分子筛选、分子生成、PBPK及逆合成分析四大核心模型[6] - 公司推出了全球首个药物制剂垂直领域AI大模型HEC-PharmAI 能实现智能处方设计、工艺风险预警等功能 配套知识库涵盖21万余条制剂配方、上万篇文献和专利[6] - 在具体案例中 通过AI模型预筛选分子 将需要动物实验的分子数量从约100个减少到10个左右 效率大幅提升[7] - 公司认为AI在医药研发中最大的进步空间在新靶点发现和验证 模型精确性还有提升空间 且需要兼具AI和药物研发思维的复合型人才[8] - 在AI研发投入上 短期聚焦能尽快见效的项目 让AI直接服务于正在推进的研发项目 长期来看 集团成立了人工智能研究院并收购了相关资产 长远目标是打造智能化实验室 实现实验全流程自动化[8] 创新药出海战略与举措 - 近5年国内创新药出海案例逐年增加 表明国内研发水平已达到国际前沿[10] - 出海驱动因素包括：国内企业希望服务全球患者、部分药物仅靠国内市场无法覆盖研发成本、国内赛道拥挤需要寻找新增长空间[10] - 公司认为现阶段与海外大药企或资金联合开发是务实的选择[10] - 公司去年与Apollo Therapeutics公司达成HEC88473的授权交易 公司保留中国权益 对方负责海外[11] - 公司甘精胰岛素已完成美国FDA的GMP现场核查 正处于审评阶段 有望成为公司首个进入美国市场的生物类似药 亦是中国首家进入美国市场的胰岛素生产企业[11] - 公司正积极与多家美国本土企业洽谈商业化合作 计划以胰岛素为突破口 逐步推进包括创新药在内的海外商业布局[11] - 其他多款潜在重磅创新药品种也在积极寻找海外合作伙伴[11] - 跨国药企愿意与国内药企合作的原因包括：中国药企发展速度震惊世界、中国培养了大量的研发人才、以及药明康德等CRO企业提供了完善的服务支撑[12] 行业趋势与品类选择策略 - 国内创新药企在品类选择上需兼顾临床需求和市场需求 且立项不能只盯着国内 要考虑国际市场[13] - 首先要聚焦国内未被满足的需求 即发病率高但治疗手段少的疾病 这些领域能获得政策支持[13] - 如果仅靠国内市场覆盖不了研发成本 如罕见病药物 就要规划出海 结合海外市场需求推进[13] - 需要结合企业自身优势进行布局 例如东阳光药在感染、代谢领域具备研发基础 因此重点布局[13] - 现在国内外市场差距越来越小 很多药物能同步上市 找准定位很重要[13]