公司临床数据更新 - REGENXBIO公司宣布其首席医疗官Steve Pakola医学博士将于2025年10月7日至11日在维也纳举行的世界肌肉学会国际大会上进行演讲 [1] - 演讲将分享RGX-202基因疗法I/II期试验中先前已公布的12个月功能数据的新分析 包括使用cTAP疾病进展模型评估的个体患者在NSAA评分上的改善情况 [2] - 在I/II期研究中 RGX-202显示出良好的安全性特征 未观察到严重不良事件或特别关注的不良事件 [2] - 接受关键剂量治疗的参与者在所有功能指标上均超过了基线匹配的外部自然史对照组 [2] RGX-202产品特征与潜力 - RGX-202是一种研究中的基因疗法 旨在治疗杜氏肌营养不良症 有潜力成为同类最佳的差异化疗法 [3][5] - RGX-202是唯一获批或处于晚期开发阶段的杜氏肌营养不良症基因疗法 其采用差异化的微型肌营养不良蛋白构建体 编码天然肌营养不良蛋白的关键区域 包括C端结构域 [5] - 该疗法的其他设计特点 如密码子优化 可能改善基因表达 提高蛋白质翻译效率并降低免疫原性 [6] - RGX-202使用NAV AAV8载体和肌肉特异性启动子 旨在支持微型肌营养不良蛋白在骨骼肌和心肌中的递送和靶向表达 [6] 公司业务与管线 - REGENXBIO是一家致力于通过基因疗法改善生活的生物技术公司 自2009年成立以来 在AAV基因治疗领域处于领先地位 [7] - 公司正在推进针对罕见病和视网膜疾病的晚期管线 包括与日本新药合作的RGX-121和RGX-111 以及与艾伯维合作的ABBV-RGX-314 [7] - 已有数千名患者接受了基于REGENXBIO的AAV平台的治疗 其中包括接受诺华ZOLGENSMA®治疗的患者 [7]

业绩总结 - Genmab计划收购Merus，以推动未来十年的可持续增长[1] - 收购Merus的现金报价为每股97美元，交易总值约为80亿美元[24] - 预计通过现金和55亿美元的新非可转换债务融资收购，预计将获得强劲的非投资级评级[24] - 预计在2026年保持显著盈利能力，同时投资于petosemtamab和其他后期项目[24] - 预计到2029年底将对EBITDA产生增益，持续的收入增长将延续到下一个十年[24] - 预计在收购完成后两年内，目标总杠杆率低于3.0倍[24] - 2024年和2025年将实施生产力计划，预计运营利润增长26%[28] - 收购ProfoundBio的现金交易额为18亿美元，预计将加速Rina-S的开发[28] - Genmab的目标是到2030年实现盈利增长，增强后期管道[33] 用户数据与产品研发 - Petosemtamab在复发/转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）中有两个正在进行的三期研究，预计在2026年将有初步结果发布[7] - Petosemtamab的年峰值销售潜力预计为数十亿美元[7] - Epkinly®在2L滤泡淋巴瘤的PDUFA日期为2025年11月30日，1L和2L+ DLBCL的三期结果预计在2026年底之前发布[9] - Petosemtamab在1L和2L+ HNSCC中均获得FDA突破性疗法认证[18] - Petosemtamab与pembrolizumab联合治疗的客观缓解率（ORR）为63%，而单药治疗为19%[19] - Petosemtamab的安全性良好，100%的患者报告至少有一种不良事件[21] - Genmab的目标是到2027年在多个适应症中实现首次上市[7] - 预计到2026年将有两项三期临床试验的初步结果发布[33] - 预计2027年初步推出新产品，并有扩展潜力[33] 市场扩张与未来展望 - Genmab的资本配置优先事项与2030愿景一致，推动可持续的长期增长[7]

Phase 2 randomized, double-blind, placebo-controlled trial planned to evaluate TNX-2900 in children and adolescents (ages 8 to 17.5 years) with Prader-Willi Syndrome under a cleared IND TNX-2900 granted Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations by the FDA, providing the potential for a Priority Review Voucher upon approval Magnesium-potentiated intranasal oxytocin formulation designed to reduce dose-related inconsistencies in receptor activity CHATHAM, N.J., Sept. 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Toni ...

登录新浪财经APP 搜索【信披】查看更多考评等级 （JordanFood&DrugAdministration）签发的《药品注册证》。本次获得约旦的《药品注册证》，标志着 公司在中东市场的战略布局取得关键进展，是公司13价肺炎球菌多糖结合疫苗在国际化进程中取得的重 要突破。因公司产品首次在约旦市场实现准入，关于该疫苗的实际上市时间与销售业绩尚存在一定的不 确定性。公司将积极推进后续相关工作，并及时履行信息披露义务。 格隆汇9月29日丨沃森生物(300142.SZ)公布，子公司玉溪沃森生物技术有限公司（简称"玉溪沃森"）生 产的13价肺炎球菌多糖结合疫苗于近日收到约旦食品与药品监督管理局 ...

WATERTOWN, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Enanta Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ENTA), a clinical-stage biotechnology company dedicated to creating small molecule drugs for viral infections and immunological diseases, today announced positive topline data from RSVHR, a Phase 2b, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of zelicapavir in outpatient adults with acute RSV infection who are at high risk of complications including the elderly and/or those with. ...

合作协议核心内容 - 韩美制药与HHP授予吉利德在病毒学领域开发和商业化恩塞奎达的全球独家权利[1][3] - 协议还包括韩美制药与HHP提供药物供应、分享技术诀窍并作为关键项目合作伙伴参与[3] - 韩美制药与HHP将各自获得预付款并有资格获得开发、注册和销售里程碑付款以及低个位数的净销售额分成[3] 技术平台与药物背景 - 恩塞奎达是通过韩美制药拥有的创新口服药物递送专有平台Orascovery™发现的P-gp抑制剂[2] - Orascovery™平台能够将注射药物转化为口服制剂[2] - 韩美制药最初于2011年将恩塞奎达及口服抗癌药Oraxol授权给Athenex后因Athenex破产权利转移至HHP等方[4] 公司战略与行业意义 - 此次合作验证了韩美制药的制剂技术和研发能力并为与全球领先伙伴合作打开新的增长机会之门[4] - 对于HHP此次协议是香港生物技术行业及公司自身成功的创新里程碑[4] - HHP计划基于此势头加速Oraxol的开发并探索恩塞奎达在口服制剂中的其他应用[4] 药物开发进展 - HHP目前正在美国、香港特别行政区和新西兰进行Oraxol的临床试验试验自2025年6月开始[4] - HHP计划在欧洲、亚洲和美国依次推出Oraxol产品[4]

公司荣誉与行业认可 - 公司荣获Frost & Sullivan 2025年亚太地区技术创新领导力奖 表彰其在集成智能药物发现行业的卓越成就 [2] - 该奖项是Frost & Sullivan最高荣誉 认可公司在临床前研发中推动变革性效率的突出表现 [2] - 公司在战略制定与执行方面表现突出 在严格的基准测试中脱颖而出 [3] 技术创新与平台优势 - 公司通过多模态人工智能与广泛湿实验室验证结合 建立行业最多功能发现平台之一 [4] - AI驱动药物发现平台包含V-Scepter、V-Orb和V-Mantle三大模块 结合预测建模、物理模拟和生成式AI [5] - V-Scepter提供生物系统自动化参数化功能 支持小分子和肽类包括非经典氨基酸 [9] - V-Orb包含物理驱动建模 专有FEP计算套件优化非共价/共价结合剂及生物制剂 [9] - V-Mantle具备生成式AI能力 包括蛋白质大语言模型和抗体工程工作流 [9] 平台性能与客户成果 - 平台支持超过50家全球客户的150多个项目 实现发现速度提升30-50%和成本降低高达70% [6] - 平台支持多种治疗模式 包括小分子、抗体以及PROTACs、分子胶和RNA靶向化合物等新兴疗法 [4] - 平台在广泛靶点包括挑战性靶点上保持持续高成功率 [6] 商业模式与服务范围 - 公司提供从早期基于结构的药物研发到商业化生产的一站式服务 [10] - 技术平台涵盖X射线结晶、冷冻电镜、DEL、ASMS、SPR、HDX、AIDD/CADD等前沿技术 [10] - 通过子公司Langhua Pharma提供从临床前到商业化生产的CMC一站式服务 [10] - 采用服务换股权模式支持高潜力初创公司解决未满足医疗需求 [10] 战略愿景与行业影响 - 公司致力于构建真正整合AI驱动药物发现与基于结构药物发现的平台 [8] - 通过AI驱动建模和基于结构的药物发现加速全球客户决策支持 [7] - 公司投资无缝实验室闭环系统 支持全球客户的首创项目 [7]

格隆汇9月29日｜荷兰制药商Merus(MRUS.US)盘前暴涨超38%，现报95.29美元。此前丹麦生物技术公 司Genmab同意以每股97美元的价格全现金收购Merus，交易价值约为80亿美元。 ...

CLINICAL study SHOWS DETECTION OF CTCs in glioblastoma Patients GBM CTC isolation only possible with Parsortix label-free methodology Data presented at the 7th ACTC meeting GUILDFORD, SURREY / ACCESS Newswire / September 29, 2025 / ANGLE plc (AIM:AGL)(OTCQX:ANPCY), a world-leading liquid biopsy company with innovative circulating tumour cell (CTC) solutions for use in research, drug development and clinical oncology, is pleased to announce the presentation of new data from a proof-of-concept study in gliobl ...

Denmark's Genmab has agreed to acquire Merus NV , a Nasdaq-listed Dutch biotech firm developing a head-and-neck cancer drug, for $8 billion in cash, the two companies said on Monday. ...