核心观点 - Belite Bio宣布其药物Tinlarebant在治疗斯特格病变1型的全球三期临床试验中获得成功，这是该疾病首个取得积极结果的关键性试验，标志着治疗领域的重大突破[1][3] - 试验达到主要疗效终点，与安慰剂相比，Tinlarebant将视网膜病变增长速度显著降低了36%，具有统计学意义和临床意义[2][6] - 公司计划在2026年上半年向美国FDA提交新药申请，并已获得包括突破性疗法在内的多项监管资格认定[6][9] 临床试验结果 - 三期DRAGON试验为期24个月，采用随机、双盲、安慰剂对照设计，共入组104名12至20岁的青少年患者[2][10][13] - 主要疗效终点显示，Tinlarebant组患者视网膜病变增长速度较安慰剂组降低35.7%，p值为0.0033[13] - 在对侧眼中也观察到显著疗效，病变增长速度降低33.6%[13] - 关键次要终点方面，研究眼和对侧眼的病变增长速度分别降低33.7%和32.7%[13][14] 药物安全性与特性 - Tinlarebant总体安全性良好，耐受性高，仅出现4例与治疗相关的停药事件[6][7][20] - 最常见的药物相关眼部不良事件为黄视症和暗适应延迟，多数程度轻微且在试验期间缓解[20] - 最常见的非眼部不良事件为头痛[20] - 药物通过降低血清视黄醇结合蛋白4水平，减少视网膜中有毒副产物的积累，从而减缓疾病进展[17] 监管进展与市场前景 - Tinlarebant已获得美国突破性疗法、快速通道和罕见儿科疾病认定，以及美国、欧洲和日本的孤儿药认定[9][17] - 斯特格病变在美国影响超过5万名患者，目前全球范围内尚无获批疗法[1][6] - 公司计划在2026年上半年提交新药申请，并推进全球范围内的监管沟通[6][9]

监管进展 - 英国药品和保健品监管局同意基于3期DRAGON试验的中期分析结果接受Tinlarebant治疗斯特格病变的条件性上市授权申请 [1] - 公司计划在2025年第四季度报告3期DRAGON试验的最终顶线数据，并提交给MHRA以申请完全上市授权 [3][8] 临床试验设计 - 关键性3期DRAGON试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球研究，旨在评估Tinlarebant在青少年斯特格病变患者中的安全性和有效性 [4] - 该试验在11个司法管辖区招募了104名受试者，包括美国、英国、德国、中国等，并以2:1的比例随机分配至Tinlarebant组和安慰剂组 [4] - 主要疗效终点是萎缩性病变的生长率，同时评估安全性和耐受性 [4] 产品管线与机制 - Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少导致斯特格病变的维生素A类毒素的积累，其作用机制是通过降低和维持血清视黄醇结合蛋白4的水平，从而调节进入眼睛的视黄醇量 [5] - Tinlarebant已在美国获得突破性疗法认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定，并在美国、欧洲和日本获得孤儿药认定，在日本获得先驱药物认定 [5] - 公司是一家临床阶段药物研发公司，专注于推进针对存在显著未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的新疗法，其主要候选药物Tinlarebant目前正在青少年斯特格病变患者中进行3期研究和2/3期研究，并在地理萎缩患者中进行3期研究 [6] 公司管理层评论 - 公司董事长兼首席执行官表示，此次与MHRA的互动结果令人非常满意，团队的努力使公司更接近为目前无获批治疗选择的斯特格病变患者提供有效疗法 [2] - 公司首席医疗官表示，来自全球主要监管机构的一致反馈令人鼓舞，DRAGON试验为全球提交和潜在批准提供了坚实基础 [2]