监管进展 - 英国药品和保健品监管局同意基于3期DRAGON试验的中期分析结果接受Tinlarebant治疗斯特格病变的条件性上市授权申请 [1] - 公司计划在2025年第四季度报告3期DRAGON试验的最终顶线数据，并提交给MHRA以申请完全上市授权 [3][8] 临床试验设计 - 关键性3期DRAGON试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球研究，旨在评估Tinlarebant在青少年斯特格病变患者中的安全性和有效性 [4] - 该试验在11个司法管辖区招募了104名受试者，包括美国、英国、德国、中国等，并以2:1的比例随机分配至Tinlarebant组和安慰剂组 [4] - 主要疗效终点是萎缩性病变的生长率，同时评估安全性和耐受性 [4] 产品管线与机制 - Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少导致斯特格病变的维生素A类毒素的积累，其作用机制是通过降低和维持血清视黄醇结合蛋白4的水平，从而调节进入眼睛的视黄醇量 [5] - Tinlarebant已在美国获得突破性疗法认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定，并在美国、欧洲和日本获得孤儿药认定，在日本获得先驱药物认定 [5] - 公司是一家临床阶段药物研发公司，专注于推进针对存在显著未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的新疗法，其主要候选药物Tinlarebant目前正在青少年斯特格病变患者中进行3期研究和2/3期研究，并在地理萎缩患者中进行3期研究 [6] 公司管理层评论 - 公司董事长兼首席执行官表示，此次与MHRA的互动结果令人非常满意，团队的努力使公司更接近为目前无获批治疗选择的斯特格病变患者提供有效疗法 [2] - 公司首席医疗官表示，来自全球主要监管机构的一致反馈令人鼓舞，DRAGON试验为全球提交和潜在批准提供了坚实基础 [2]