BOSTON and SAN DIEGO, Sept. 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rapport Therapeutics, Inc. (Nasdaq: RAPP) (“Rapport” or the “Company”), a clinical-stage biotechnology company dedicated to the discovery and development of small molecule precision medicines for patients with neurological or psychiatric disorders, today announced that management plans to participate in the following upcoming investor conference. TD Cowen’s 5th Annual Novel Mechanisms in Neuropsychiatry & Epilepsy Summit (virtual) – fireside chat on W ...

融资概况 - 公司宣布达成证券购买协议，进行超额认购的私募配售，总收益约为1.5亿美元，需扣除配售代理费及其他费用 [1] - 私募配售预计于2025年9月12日完成，需满足惯例交割条件 [4] 投资者与发行条款 - 私募配售获得新老投资者参与，包括Frazier Life Sciences、Deep Track Capital、Driehaus Capital Management、Janus Henderson Investors、Logos Capital、TCGX及Venrock Healthcare Capital Partners等专注于医疗保健的基金 [2] - 私募发行4,000,002股普通股，每股价格16.25美元，较前一收盘价存在溢价；部分投资者购买5,231,090份预融资权证，每份价格16.249美元，等于普通股购买价减去每份0.001美元的行使价，该权证可于发行后随时行使且无到期日 [3] - 联合配售代理机构包括摩根大通、Leerink Partners、TD Cowen和Guggenheim Securities [5] 资金用途 - 公司计划将本次私募所得款项与现有现金及现金等价物和短期投资一并用于推进APOL1介导肾病药物MZE829的研发、启动MZE782在苯丙酮尿症和慢性肾病中的二期临床试验、继续推进研发与发现项目、进一步发展其Compass平台以及用于营运资金和其他一般公司用途 [4] 公司业务与管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于利用人类遗传学为肾脏及代谢疾病患者开发新型小分子精准药物 [8] - 公司主要管线包括用于APOL1介导肾病的双重机制APOL1抑制剂MZE829（处于二期研发阶段），以及用于治疗苯丙酮尿症和慢性肾病的SLC6A19抑制剂MZE782（即将进入二期临床试验） [8]

Phase 1 data in healthy volunteers exceed expectations and support best-in-class potential, enabling Phase 2 advancement for both intended indications of PKU and CKD Dose-dependent urinary amino acid excretion demonstrated across all SAD and MAD cohorts, including up to a 42-fold increase in urinary phenylalanine (Phe) excretion, a well-validated biomarker for PKU and predictive for CKD Dose-dependent initial eGFR dip similar to SGLT2 inhibitors observed, supporting a potential kidney protective effect in C ...

公司动态 - 公司将于2025年9月8日东部时间上午8点举行电话会议和网络直播 报告RAP-219针对耐药性局灶性发作癫痫患者的2a期临床试验顶线结果 [1] - 电话会议可通过网络链接或拨打电话参与 美国境内拨打(800) 715-9871 其他地区拨打(646) 307-1963 会议ID为4762775 [2] - 网络直播回放将在公司网站投资者栏目提供 有效期为电话会议结束后90天 [2] 公司业务与研发管线 - 公司为临床阶段生物技术公司 专注于为神经系统或精神疾病患者发现和开发小分子精准药物 [3] - 公司基于受体相关蛋白(RAPs)功能发现构建RAP技术平台 通过差异化方法开发精准小分子候选药物 有望克服传统神经学药物发现的局限性 [3] - 主导在研药物RAP-219通过选择性靶向仅在大脑离散区域表达的RAP实现神经解剖学特异性 [3] - RAP-219当前开发适应症包括耐药性局灶性发作癫痫 双相躁狂症和糖尿病周围神经性疼痛 [3] - 临床前和晚期发现阶段项目包括针对慢性疼痛和听力障碍的治疗方案 [3]

公司高管任命 - 公司任命Misbah Tahir为首席财务官 立即生效 [1] - 新任首席财务官在生物制药行业拥有超过20年财务和战略经验 曾担任IGM Biosciences首席财务官 帮助领导公司2019年首次公开募股 并通过多次股权融资和制药合作筹集超过10亿美元资金 [2] - 新任首席财务官曾任职于Dermira公司(被礼来公司收购)、Onyx Pharmaceuticals公司(被安进公司收购)和Human Genome Sciences公司(被GSK收购) 在资本形成、制药合作和产品发布方面发挥关键作用 [2] 公司发展里程碑 - 公司预计2025年第三季度公布MZE782治疗苯丙酮尿症和慢性肾病数据 2026年第一季度公布MZE829治疗APOL1介导肾病二期HORIZON试验初步数据 [2] - 公司拥有强劲资产负债表 预计现金储备可持续至2027年下半年 [3] - 公司拥有差异化精准遗传学平台 推进中的临床管线以及严谨的开发方法 [3] 公司业务概况 - 公司为临床阶段生物制药公司 专注于为肾脏和代谢疾病患者开发新型小分子精准药物 [4] - 公司利用Compass平台整合变异发现和功能化 开发具有首创或最佳潜力的口服小分子项目 [4] - 主要管线包括用于APOL1介导肾病的口服APOL1抑制剂MZE829(二期开发中) 以及用于慢性肾病和苯丙酮尿症的口服SLC6A19抑制剂MZE782(一期开发中) [4] 高管教育背景 - 新任首席财务官拥有密歇根大学商学院工商管理硕士学位和宾夕法尼亚大学国际关系学士学位 [2]

文章核心观点 Maze Therapeutics公司管理层将参加7月两场投资者会议的炉边谈话 活动直播可在公司网站投资者板块观看并存档60天 [1] 公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司 利用人类遗传学开发针对肾脏、心血管及相关代谢疾病的小分子精准药物 [2] - 公司使用Compass平台推进管线 该平台能洞察疾病中的基因变异并将其与特定患者群体的疾病驱动生物途径联系起来 [2] - 公司管线由两个全资项目MZE829和MZE782主导 均代表针对患者的新型精准药物方法 [2] 会议信息 - H.C. Wainwright第4届年度肾脏虚拟会议 时间为2025年7月14日周一美国东部时间下午2:30 [3] - BTIG虚拟生物技术会议 时间为2025年7月30日周三美国东部时间上午9:20 [3] 联系方式 - 投资者关系/公司联系人是Amy Bachrodt 邮箱为abachrodt@mazetx.com [3] - 媒体联系人是Amanda Lazaro 邮箱为amanda@1abmedia.com [3]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Rapport Therapeutics宣布将于2025年6月2日在纽约市举办首届投资者和分析师日活动并进行网络直播，届时公司高管将回顾临床项目，重点是RAP - 219治疗难治性局灶性癫痫的2a期试验 [1][2] 活动详情 - 活动时间为2025年6月2日下午3:00 - 5:00（东部时间） [3] - 活动地点在纽约市纳斯达克市场中心 [3] - 可通过访问公司网站投资者板块的“活动与演示”获取活动直播和存档网络直播 [3] 公司介绍 - Rapport Therapeutics是专注于为神经或精神疾病患者发现和开发小分子精准药物的临床阶段生物技术公司 [1][4] - 公司创始人在大脑中受体相关蛋白（RAPs）功能方面有开创性发现，其研究成果构成公司RAP技术平台基础，可产生有潜力克服传统神经药物发现局限性的精准小分子候选产品 [4] - 公司精准神经科学产品线包括领先研究药物RAP - 219，旨在通过选择性靶向仅在大脑特定区域表达的RAP实现神经解剖学特异性，目前正作为难治性局灶性癫痫、双相躁狂和糖尿病周围神经性疼痛的潜在治疗方法进行研究，还有针对慢性疼痛和听力障碍的临床前和后期发现阶段项目正在进行 [4] 公司联系人 - 公司传播与投资者关系主管Julie DiCarlo，邮箱为jdicarlo@rapportrx.com [5]

核心观点 - 公司Maze Therapeutics进入新增长阶段 拥有两个临床项目MZE829和MZE782 分别针对APOL1肾病和慢性肾病/苯丙酮尿症 [1][2] - 现金储备达2.944亿美元 预计可支撑运营至2027年下半年 [1][5] - 研发费用同比增加26%至2760万美元 主要投入两项临床试验 [6][9] 临床进展 MZE829项目 - 针对APOL1肾病（AKD）的口服小分子抑制剂 美国患者超100万人 [3] - 二期HORIZON试验正在招募患者 覆盖糖尿病肾病/非糖尿病肾病/FSGS等多种亚型 预计2026年Q1公布初步数据 [1][7] MZE782项目 - 靶向SLC6A19转运蛋白的口服小分子 潜在成为首个针对500万美国CKD患者的疗法 同时有望成为PKU最佳疗法 [4] - 一期健康志愿者试验进行中 预计2025年Q3公布机制验证数据 后续将启动CKD和PKU两项二期试验 [8] 财务状况 - 现金及等价物环比增长49.6%至2.944亿美元 总资产达3.328亿美元 [5][14] - 一季度净亏损3280万美元 同比基本持平 每股亏损从13.91美元收窄至1.15美元 [9][13] - 研发支出同比增加570万美元 主要源于临床试验投入和股权激励 [6][13] 公司背景 - 临床阶段生物制药公司 专注肾脏/心血管/代谢疾病领域 核心技术为Compass基因分析平台 [10] - 管线以MZE829和MZE782为核心 均采用精准医疗路径 [10]

公司活动 - 首席执行官Jason Coloma博士将于2025年5月20日出席第3届H C Wainwright BioConnect投资者会议并进行公司概述及一对一会议 [1] - 公司介绍将于美东时间上午11点举行 并在公司官网投资者板块提供60天存档回放 [2] - 会议期间可通过H C Wainwright代表预约与公司管理层的一对一会谈 [2] 公司业务 - 公司为临床阶段生物制药企业 专注于开发针对肾脏疾病、心血管疾病及相关代谢疾病（含肥胖症）的小分子精准药物 [3] - 采用Compass技术平台解析疾病遗传变异 并关联特定患者群体的致病生物通路 [3] - 拥有两个全资主导研发项目MZE829和MZE782 均代表新型精准医疗方法 [3] 企业信息 - 公司纳斯达克股票代码为MAZE [1] - 业务覆盖肾脏、代谢及心血管疾病领域 [1][3] - 官方联系方式包含投资者关系负责人Amy Bachrodt及媒体联络人Dan Budwick [4]

公司业务进展 - RAP-219在难治性局灶性癫痫患者中的2a期试验按计划推进 预计2025年第三季度公布顶线结果 [4] - RAP-219在双相躁狂症患者中的2a期试验预计2025年第三季度启动 2027年上半年公布顶线结果 [4][6] - 糖尿病周围神经性疼痛(DPNP)的2a期试验方案正在最终确定 2024年第四季度提交的IND申请被FDA要求补充信息 [7] 临床数据亮点 - PET试验显示RAP-219选择性靶向TARPγ8 在癫痫相关脑区表达显著 后脑区表达极少 显示神经解剖特异性 [5] - 人类PET试验中 RAP-219在5天内达到与最大癫痫保护相关的受体占有率(50-70%) 血浆浓度均值7 ng/mL [5][10] - 四项1期试验(100名健康志愿者)显示良好耐受性 无严重不良事件 治疗相关不良事件主要为头痛(5例)和窦性心动过速(4例) [5] 财务表现 - 2025年第一季度净亏损2410万美元 同比扩大140万美元 [11][21] - 研发支出1960万美元 同比增长710万美元 主要投入临床开发 [11][21] - 截至一季度末现金及短期投资2.854亿美元 预计可支撑运营至2026年底 [4][17] 公司动态 - 任命Jeffrey Sevigny博士为首席医疗官 拥有礼来神经科学领域15年经验 [11] - 计划2025年6月2日举办首届投资者分析日 特邀癫痫领域KOL Jacqueline French博士参与 [4][11] - 资产负债表显示总资产3.0205亿美元 股东权益2.8584亿美元 [19][20] 产品管线 - RAP-219是靶向TARPγ8的AMPA受体负变构调节剂 具有神经解剖特异性 潜在适应症包括癫痫、双相障碍和神经性疼痛 [12][14] - 临床前数据显示在PTZ和角膜点燃模型中具有剂量依赖性抗癫痫作用 70%受体占有率时保护效果最大 [10] - 管线还包括针对慢性疼痛和听力障碍的临床前项目 [14]