行业表现 - 多家临床阶段生物技术公司在盘后交易中出现强劲上涨势头 受即将发布的试验数据和研发管线更新推动 [1] MBX Biosciences Inc (MBX) - 股价在盘后交易中飙升33% 从10美元涨至13.77美元 涨幅达37.70% [2] - 公司宣布将于9月22日周一公布Canvuparatide治疗慢性甲状旁腺功能减退症的2期试验顶线结果 [2] - 常规交易时段收盘下跌0.70% 从10.07美元跌至10美元 [3] Structure Therapeutics Inc (GPCR) - 盘后股价上涨11.37%至26.26美元 常规时段收盘价为23.58美元 [3] - 当日成交量超过100万股 略高于92.9万股的日均成交量 [3] - 主要候选药物aleniglipron (GSBR-1290)正在进行两项2b期试验ACCESS和ACCESS II 针对肥胖及相关代谢疾病 [4] - 公司计划启动ACCG-2671的1期试验 这是一种口服淀粉素受体激动剂 [4] - 现金储备约7.865亿美元 预计可支持研发管线至2027年 [4] Cartesian Therapeutics Inc (RNAC) - 盘后股价上涨5.51%至9.96美元 常规时段收盘价为9.45美元 [5] - 当日成交量达214,825股 远高于约66,000股的日均成交量 [5] - Descartes-08治疗系统性红斑狼疮的2期开放标签试验初步数据预计2025年下半年公布 [6] - 截至2025年6月30日 现金及限制性现金为1.621亿美元 预计可支持运营至2027年中 [7] Rapport Therapeutics Inc (RAPP) - 盘后股价上涨3.60%至27.31美元 常规时段收盘价为26.36美元 [8] - 当日成交量超过150万股 是日均成交量639,563股的两倍多 [8] - 主要候选药物RAP-219针对局灶性发作癫痫 本月公布的2a期试验显示显著减少癫痫发作和良好耐受性 [9] - 预计2026年启动RAP-219的3期试验 [10] Rezolute Inc (RZLT) - 盘后股价上涨3.77%至7.99美元 常规时段收盘价为7.70美元 [11] - 当日创下52周新高8.81美元 成交量超过475万股 远高于115万股的日均成交量 [11] - 先天性高胰岛素血症3期sunRIZE试验顶线数据预计2025年12月公布 [12] - 与FDA就肿瘤性高胰岛素血症3期试验简化设计达成一致 减少研究规模并取消安慰剂对照组 [12]

Question-and-Answer SessionMaybe just to kick things off, obviously, impressive Phase II data readout last week that investors were looking for. Maybe at a topline, can you just briefly summarize, I guess, first, how this trial was conducted? And if you want to try and touch on the novel trial design and then maybe hit the high points of the efficacy that you saw and then you can kind of drill down into the details.Abraham CeesayCEO, President, Treasurer & Director Sure. Happy to, Joe, and I really apprecia ...

Rapport Therapeutics (NasdaqGM:RAPP) FY Conference September 17, 2025 11:20 AM ET Company ParticipantsAbraham Ceesay - CEO & DirectorTroy Ignelzi - CFOConference Call ParticipantsJoseph Thome - MD & Senior Biotechnology Equity Research AnalystJoseph ThomeHi everyone, and thank you for joining us at our 2025 fifth annual Novel Mechanisms in Neuropsychiatry and Epilepsy Summit. I'm Joe Thomore, the Senior Biotech Analyst here on the team at TD Cowen, and it is my pleasure to have with us today the team from R ...

Key Takeaways Rapport shares surged after RAP-219 met goals in a phase IIa study for focal onset seizures.Treatment with the candidate cut seizure frequency, with 24% of patients achieving seizure freedom.Plans include FDA talks in 2025 and pivotal epilepsy studies starting in 2026.Shares of Rapport Therapeutics (RAPP) surged 61.6% in a week after the company reported positive top-line data from a mid-stage study of its lead candidate, RAP-219, in patients with drug-resistant focal onset seizures (FOS), a t ...

BOSTON and SAN DIEGO, Sept. 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rapport Therapeutics, Inc. (Nasdaq: RAPP) (“Rapport” or the “Company”), a clinical-stage biotechnology company dedicated to the discovery and development of small molecule precision medicines for patients with neurological or psychiatric disorders, today announced that management plans to participate in the following upcoming investor conference. TD Cowen’s 5th Annual Novel Mechanisms in Neuropsychiatry & Epilepsy Summit (virtual) – fireside chat on W ...

股价表现 - 公司股价单日暴跌18% [1] - 股价下跌由最新融资策略引发 [1] 市场反应 - 市场对融资策略给出负面评价 [1] - 该催化因素既在预料之中又造成重大冲击 [1]

融资活动 - 公司定价承销公开发行9615385股普通股 每股价格为2600美元 [1] - 授予承销商30天期权 可额外购买1442307股普通股 [1] - 预计融资总收益约250亿美元（不含承销商期权行权） [1] - 预计交易完成时间为2025年9月11日 需满足常规交割条件 [1] 承销机构 - 由高盛 杰富瑞 TD Cowen和Stifel担任联合账簿管理人 [2] 注册声明 - 依据2025年7月1日提交的货架注册声明发行 该声明于2025年7月9日被SEC宣布生效（文件号333-288444） [3] - 初步招股说明书补充文件于2025年9月8日提交SEC [3] 公司业务 - 临床阶段生物技术公司 专注于神经系统和精神疾病领域小分子精准药物开发 [5] - 基于受体相关蛋白（RAPs）功能发现构建RAP技术平台 [5] - 主导研究药物RAP-219针对大脑特定区域表达RAP实现神经解剖学特异性 [5] - 当前适应症布局包括耐药性局灶性发作癫痫 双相躁狂症和糖尿病周围神经性疼痛 [5] - 临床前及发现阶段项目涵盖慢性疼痛和听力障碍领域 [5]

融资活动 - 公司宣布开始进行承销公开发行 价值2.5亿美元普通股 [1] - 承销商获得30天期权 可额外购买价值3750万美元普通股 [1] - 高盛 杰富瑞 TD Cowen和Stifel担任联合账簿管理人 [2] 注册文件 - 发行依据2025年7月1日提交 7月9日生效的货架注册声明进行 [3] - 初步招股说明书补充文件将提交至SEC [3] 公司业务 - 公司为临床阶段生物技术企业 专注于神经系统和精神疾病精准小分子药物开发 [5] - 核心技术平台基于受体相关蛋白(RAPs)功能发现 [5] - 主导研发药物RAP-219针对耐药性局灶性癫痫发作 双相躁狂和糖尿病周围神经病变性疼痛 [5] - 临床前及发现阶段项目包括慢性疼痛和听力障碍治疗 [5]

Rapport stock (NASDAQ: RAPP) exploded on Monday, climbing nearly 200% in just one trading session. The jump came after a mix of excitement over upcoming clinical trial data and growing confidence that... ...

公司及产品 * Rapport Therapeutics (NasdaqGM:RAPP) 专注于开发神经系统疾病创新疗法 公司核心产品为RAP-219 一种用于治疗局灶性起始癫痫发作(FOS)的在研药物[1][2][4] 核心观点与论据：RAP-219的2A期临床试验结果 * RAP-219在2A期试验中所有疗效指标均远超预期 临床癫痫发作频率中位数降低77.8% 24%的患者在8周治疗期内完全无癫痫发作[4][14][15] * 研究达到两个主要终点且具有高度统计学意义 长时程事件(Long Episodes)频率中位数降低71% 85.2%的患者实现≥30%的长时程事件减少[12][13] * 药物总体耐受性良好 最常见治疗期出现的不良事件(TEAEs)为头晕、头痛和疲劳 多数为轻度 无严重或导致死亡的不良事件 3名患者(10%)因TEAE中止治疗[15][16] 核心观点与论据：RAP-219的差异化优势与市场潜力 * RAP-219具有每日一次给药、药物相互作用风险低、半衰期长等特点 支持其作为理性多药治疗的添加药物 并可能降低漏服导致的突破性癫痫发作风险[6][16][64] * 其作用靶点TARC gamma-8在新皮层和内嗅颞叶高度表达 这正是局灶性癫痫发作起源或传播的脑区 提供了明确的机制基础[5][24] * 基于积极的临床数据和其新兴的产品特征 公司相信RAP-219若获批有潜力成为年销售额数十亿美元的重磅药物 并可能改变FOS的治疗格局[6][19][65] 核心观点与论据：后续开发计划与公司运营 * 公司计划在2025年第四季度与FDA举行2期结束会议 并预计在2026年第三季度启动两项3期注册试验[17][19] * 公司同时致力于开发RAP-219的长效注射剂型(LAI) 这将是FOS领域的首创 有望解决患者用药依从性差(高达50%)的问题并扩大商业机会[7][18] * 公司财务状况稳健 截至2025年第二季度末拥有2.6亿美元现金及等价物 预计足以支撑运营至2026年底[19] 其他重要内容：关于其他适应症与后续试验的讨论 * RAP-219用于双相躁狂症的2期试验正在进行中 其机制(通过抑制谷氨酸能通路作用于内嗅颞叶等脑区)被认为与该适应症相关 数据预计于2027年初读出[18][52][54] * 公司认为现有2期数据增强了其对RAP-219在FOS注册试验和双相躁狂试验中开发成功的信心[18] * 关于3期试验的设计 公司参考了癫痫3期试验中约20%的安慰剂应答率 并认为其结果远高于此基准 癫痫无发作率则被认为不受安慰剂效应影响[22][23] * 疗效在治疗初期数天内即快速显现 且在治疗期的前四周与后四周结果基本一致[28] * 疗效表现未观察到受背景抗癫痫药物类型或数量的影响 显示了其作为添加疗法的优势[35][60] * 公司拥有经验丰富的团队 并认为药物的优良特性(如每日一次给药、低DDI风险)和良好的竞争环境将有利于3期试验的患者招募与高效执行[41][42]