公司核心动态 - 公司将于2025年11月6日至9日在德克萨斯州休斯顿举行的美国肾脏病学会肾脏周上进行七项研究成果展示 [1] - 公司研发总裁兼首席医疗官Harold Bernstein表示，这些数据强调了其在研管线取得的稳步进展 [3] 核心研发管线MZE782 - MZE782是一种新型口服SLC6A19抑制剂，有望成为治疗苯丙酮尿症的最佳疗法以及治疗慢性肾脏病的首创疗法 [2] - 将展示MZE782的1期临床试验额外药代动力学数据，以及临床前研究，支持通过抑制SLC6A19来减缓慢性肾脏病进展 [2] - 1期临床研究在健康志愿者中显示出优异的安全性、持续的尿中性氨基酸排泄以及改善肾脏滤过的潜力 [6] - 公司计划在2026年启动MZE782针对苯丙酮尿症和慢性肾脏病的2期研究 [6] 核心研发管线MZE829 - MZE829是一种口服小分子APOL1抑制剂，目前处于2期开发阶段，用于治疗APOL1介导的肾脏病 [2] - APOL1介导的肾脏病是慢性肾脏病的一个亚型，仅在美国估计影响超过100万人 [2] - 公司目前正在招募患者进行2期HORIZON试验，该试验采用开放标签的篮子设计 [4] - 公司预计将在2026年第一季度获得HORIZON试验的初步顶线结果 [5] 公司战略与平台 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于为肾脏和代谢疾病患者开发小分子精准药物 [7] - 公司利用其Compass平台，整合变异发现和功能化，以发现和推进具有首创或最佳潜力的项目 [7]