"Successful investing takes time, discipline, and patience. No matter how great the talent or effort, some things just take time", said Warren Buffett. The question now is - did you have the patience to hold on to stocks we highlighted and reap the gains? Cidara Therapeutics Inc. (CDTX) touched a 52-week high of $87.19 today, as it continues to progress with its accelerated development plan for CD388, a non-vaccine preventive treatment for seasonal influenza. The company will be pursuing a Biologics Licens ...

We came across a bullish thesis on Maze Therapeutics, Inc. on deep market scan subreddit by retroviber. In this article, we will summarize the bulls’ thesis on MAZE. Maze Therapeutics, Inc.'s share was trading at $23.25 as of September 15th. MAZE’s forward P/E was 8.53 according to Yahoo Finance. Tempus AI (TEM) Initiated at ‘Buy’ with $60 Price Target by BTIG Sergey Nivens/Shutterstock.com Maze Therapeutics (NASDAQ: MAZE) is showing a compelling move in the small-cap biotech space, driven by a rare com ...

Investing in biotechnology stocks is complex due to the science behind the company’s drug candidates. They can be difficult to trade because these stocks are highly volatile, with double-digit moves in both directions a common occurrence. However, biotech stocks offer a compelling risk-reward proposition as a long-term investment. The payoff in these three stocks can be massive for investors with the patience and time to hold them through the clinical trial phase.  Get Maze Therapeutics alerts:Viking: An Ob ...

PresentationAmy Bachrodt Good morning, everyone, and thank you for joining us today for Maze's event on data from the Phase I clinical trial of MZE782, an oral SLC6A19 inhibitor with potential to treat phenylketonuria or PKU in chronic kidney disease or CKD. [Operator Instructions]. As a reminder, this conference call is being recorded. Before we start, I would like to remind you that today's event, which is intended for the investment community, will include forward-looking statements based on current expe ...

Maze Therapeutics, Inc. MAZE on Thursday shared clinical results from the Phase 1 healthy volunteer study of MZE782, an oral small molecule targeting the solute transporter, SLC6A19.MZE782 has the potential to be a best-in-class therapy for patients with phenylketonuria (PKU), an inherited metabolic disorder, and a first-in-class therapy for chronic kidney disease (CKD).MAZE is reaching significant price levels. See the full breakdown here.Pharmacokinetics (PK)MZE782 demonstrated a favorable plasma PK profi ...

公司及行业 * 公司为Maze Therapeutics (纳斯达克股票代码: MAZE) 一家专注于利用人类遗传学开发肾脏与代谢疾病精准疗法的生物制药公司 [2] * 行业为生物制药 专注于肾脏疾病(如慢性肾脏病CKD APOL1介导的肾病)和代谢疾病(如苯丙酮尿症PKU 庞贝病)的治疗领域 [2] 核心观点与论据 **关于核心平台与技术** * 公司的Compass平台系统性地将遗传学见解转化为药物 专注于遗传验证的靶点 已产出多个临床阶段项目 [3] * Compass平台是公司所有研发工作的基础 旨在更好地理解疾病背景下的基因变异 从而指导小分子药物研发 [3] **关于主要候选药物MZE-782** * MZE-782是一种SLC6A19抑制剂 SLC6A19是包括中性氨基酸在内的各种溶质的转运蛋白 [4] * 该机制的生物学特性已通过人类遗传学和先前在PKU患者中的临床概念验证数据得到验证和去风险化 [4] * 哈特纳普病(Hartnup disease)患者SLC6A19功能完全丧失 模拟了终身抑制该靶点的情况 且在现代饮食背景下未出现慢性安全问题 这为该机制的安全性提供了信心 [4] * MZE-782的临床开发使用已确立的监管终点 包括降低PKU患者的血浆苯丙氨酸(PHE)水平 以及降低CKD患者的蛋白尿和eGFR斜率 [5] **关于MZE-782在PKU领域的潜力** * 尽管有新生儿筛查 超过60%的PKU患者 尤其是经典或严重PKU患者 病情仍未得到充分控制 饮食负担重 神经认知问题持续存在 [5] * 公司的目标是凭借MZE-782提供具有优异安全性的最佳血浆PHE降低效果 [5] * 尿液中PHE排泄与血浆PHE降低相关 因此可以快速推进对监管机构和患者重要的终点 [6] * 该机制独立于任何残余酶活性 而所有其他口服疗法都需要残余酶活性 因此对经典PKU患者(血浆苯丙氨酸水平大于1200微摩尔/升)有效 这类患者目前治疗选择有限 [35][58] **关于MZE-782在CKD领域的潜力** * 公司瞄准了对当前标准护理(包括SGLT2抑制剂)反应不足或停药的大量患者群体 例如超过30%的患者在一年内停用SGLT2抑制剂 [6] * SLC6A19抑制机制独立于SGLT2抑制 并且可能具有叠加效应 [6] * 临床前研究中 在临床剂量的SGLT2抑制剂达格列净基础上 SLC6A19抑制仍显示出叠加效应 [36][45] * 通过阻止近端小管对潜在有毒代谢物的重吸收 MZE-782可以防止有害代谢物在肾细胞内积聚 从而减轻压力和损伤 该机制不仅保护近端小管 还增强下游功能 [16] **关于MZE-782的Phase I临床数据结果** * **安全性**: 安全性特征优异 在所有评估剂量水平下均耐受性良好 未观察到严重不良事件(SAEs) 在多次给药(MAD)队列中未出现治疗相关不良事件(TRAEs) 在单次给药(SAD)队列中仅出现3例轻度且与剂量无关的TRAEs [12][13] * **药代动力学(PK)**: 表现出线性药代动力学特征 半衰期约为11小时 支持每日一次或两次给药 慢性给药后在第三天达到稳态 [13] * **药效学(PD)与机制验证**: 观察到剂量依赖性的尿苯丙氨酸和谷氨酰胺排泄增加 证实了SLC6A19抑制 [14][15] * 单次给药960毫克 尿苯丙氨酸排泄增加39倍 尿谷氨酰胺排泄增加55倍 [14][15] * 每日两次慢性给药240毫克至第7天 尿苯丙氨酸排泄增加42倍 尿谷氨酰胺排泄增加68倍 [9][15] * 即使每日一次给药120毫克 仍观察到尿苯丙氨酸排泄增加12倍 轻松超过公司设定的10倍阈值(该阈值基于竞争对手项目的数据 可转化为PKU患者血浆苯丙氨酸有临床意义的降低) [14][35] * **肾脏生理学(eGFR)**: 作为探索性终点 观察到剂量依赖性的初始eGFR下降 与SGLT2抑制剂和其他已批准肾脏药物所见到的血流动力学效应一致 这种模式可预测长期的CKD益处 [9][17][18] * 在健康志愿者中 每日两次给药240毫克观察到约11.5 mL/min/1.73m²的eGFR下降 与大型III期人群中Empagliflozin(一种SGLT2抑制剂)观察到的约5 mL/min/1.73m²的下降信号相似 [44] * eGFR下降在停用MZE-782后几天内可逆 表明这是治疗的直接结果 [19] * **食物效应**: 单次给药后有中度阳性食物效应 但每日两次给药时 无论是否进食 稳态血浆暴露量相似 这可能为患者提供更实用的给药方案 [20][52] **关于后续开发计划** * 计划于2026年启动MZE-782在PKU和CKD领域的Phase II概念验证研究 [2][9] * 在PKU领域 Phase II研究将利用血浆苯丙氨酸降低作为主要疗效终点 这是注册研究中的可批准终点 [21][22] * 在CKD领域 Phase II研究将评估蛋白尿减少作为终点以证明临床概念验证 [22] * 注册研究可能评估蛋白尿和eGFR斜率 如果显示出有意义的效应 可能有资格获得加速批准 [23] * 公司认为PKU和CKD可能有不同的剂量要求 将在各自的II期研究中探索 [36] **关于财务状况与交易** * 2024年5月 公司将用于庞贝病的MZE-001授权给盐野义制药(Shionogi & Co) 获得1.5亿美元的首付款 并有资格基于开发 监管和商业成就获得未来的里程碑付款 以及基于未来净销售额的分层特许权使用费 [2][3] * 结合今日宣布的融资 公司资金充足 预计现金跑道可支撑至2028年(基于当前商业计划) [3] 其他重要内容 * 公司另一项目MZE-829(用于APOL1介导的肾病的双重机制抑制剂)的II期试验正在继续招募患者 预计在2026年第一季度获得初步顶线数据 [2] * 公司拥有包括新任CFO Patahir女士在内的经验丰富的团队来执行开发计划 [24] * 关于给药方案(QD vs BID)和II期试验的具体设计细节(包括患者人群分层 联合治疗潜力等)仍在制定中 有待进一步的数据分析和监管反馈 [29][53][75][82]

BREAKING: Core CPI Steady, Jobless Claims Highest Since Oct. 2021Shares of Maze Therapeutics (MAZE) catapulted Thursday after its experimental treatment for a rare, genetic disease blew past the company's own expectations.Leerink Partners analyst Joseph Schwartz said Maze could have a best-in-class treatment for phenylketonuria, or PKU. In this condition, the body can't break down phenylalanine, an essential amino acid. The buildup of phenylalanine can lead to intellectual disability, seizures, small head s ...

Maze Therapeutics Harnessing the power of human genetics to transform the lives of patients Phase 1 Results September 11, 2025 Forward-Looking Statements This presentation contains forward-looking statements within the meaning of the "safe harbor" provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. These forward-looking statements reflect the current beliefs and expectations of management. All statements other than statements of historical fact are statements that could be deemed forward-loo ...

融资概况 - 公司宣布达成证券购买协议，进行超额认购的私募配售，总收益约为1.5亿美元，需扣除配售代理费及其他费用 [1] - 私募配售预计于2025年9月12日完成，需满足惯例交割条件 [4] 投资者与发行条款 - 私募配售获得新老投资者参与，包括Frazier Life Sciences、Deep Track Capital、Driehaus Capital Management、Janus Henderson Investors、Logos Capital、TCGX及Venrock Healthcare Capital Partners等专注于医疗保健的基金 [2] - 私募发行4,000,002股普通股，每股价格16.25美元，较前一收盘价存在溢价；部分投资者购买5,231,090份预融资权证，每份价格16.249美元，等于普通股购买价减去每份0.001美元的行使价，该权证可于发行后随时行使且无到期日 [3] - 联合配售代理机构包括摩根大通、Leerink Partners、TD Cowen和Guggenheim Securities [5] 资金用途 - 公司计划将本次私募所得款项与现有现金及现金等价物和短期投资一并用于推进APOL1介导肾病药物MZE829的研发、启动MZE782在苯丙酮尿症和慢性肾病中的二期临床试验、继续推进研发与发现项目、进一步发展其Compass平台以及用于营运资金和其他一般公司用途 [4] 公司业务与管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于利用人类遗传学为肾脏及代谢疾病患者开发新型小分子精准药物 [8] - 公司主要管线包括用于APOL1介导肾病的双重机制APOL1抑制剂MZE829（处于二期研发阶段），以及用于治疗苯丙酮尿症和慢性肾病的SLC6A19抑制剂MZE782（即将进入二期临床试验） [8]

Phase 1 data in healthy volunteers exceed expectations and support best-in-class potential, enabling Phase 2 advancement for both intended indications of PKU and CKD Dose-dependent urinary amino acid excretion demonstrated across all SAD and MAD cohorts, including up to a 42-fold increase in urinary phenylalanine (Phe) excretion, a well-validated biomarker for PKU and predictive for CKD Dose-dependent initial eGFR dip similar to SGLT2 inhibitors observed, supporting a potential kidney protective effect in C ...